治疗肌萎缩症，反义核酸药物3期临床结果积极
Biogen和Ionis Pharmaceuticals公司近日在《The New England Journal of Medicine （NEJM）》上发表了3期临床研究CHERISH的积极结果，该研究旨在评估SPINRAZA（nusinersen）治疗晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效和安全性。 由于SMA患者脊髓和下部脑干中运动神经元蛋白（SMN）缺失，导致严重和渐进性的肌萎缩和虚弱。患有严重SMA的患者最终可能会瘫痪并且难以执行呼吸和吞咽等生活基本功能。SMN蛋白不足与患者SMN1基因缺失或有缺陷有关。SPINRAZA是一种反义寡核苷酸，旨在治疗由SMN1基因中的突变或缺失引起的SMA，有可能增加SMA患者全长SMN蛋白的数量。 CHERISH是一项3期，多中心、随机、双盲、假手术对照研究，评估SPINRAZA对晚发型SMA患者的疗效和安全性。这项为期15个月的试验在126名有6个月以上症状发作的2～12......阅读全文
全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物Spinraza获美国FDA批准
由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准Spinraza用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改
治疗肌萎缩症，反义核酸药物3期临床结果积极
Biogen和Ionis Pharmaceuticals公司近日在《The New England Journal of Medicine （NEJM）》上发表了3期临床研究CHERISH的积极结果，该研究旨在评估SPINRAZA（nusinersen）治疗晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗
全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据
百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物SPINRAZA？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。SPINR
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验D
FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加
FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于
一针1348万元!“史上最贵药”将落地中国!
各位罕见病界同道： 为了回馈读者的关注与支持，促进罕见病界各位同道的交流，小编团队正式成立了读者群——“罕见病界读者之家”，旨在为大家带来最新、最权威的资讯同时，提供优质的服务。 “众人拾柴火焰高”，我们也诚邀对医学论文、新闻采编等工作有兴趣的同道加入我们，力争做到：“罕见病界，联医界，通世界”
百健公布SPINRAZA新数据 显著改善寿命及运动能力
今日，百健(Biogen)公司公布了其开发的SPINRAZA(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy， SMA)方面的长期疗效数据。从名为SHINE的开放标签临床3期试验中获得的中期数据表明，SPINRAZA能够显着延长最严重SMA患者的寿命，
罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，将在中国提交上市申请
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次
百健全球首个SMA药物新研究 罗氏、诺华或后来居上
百健（Biogen）近日在阿根廷门多萨举行的第23届世界肌肉协会（WMS）年会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza（nusinersen）II期临床研究NURTURE新的分析数据。该研究是一项正在进行的开放标签、单组疗效和安全性研究，共入组了25例经基因检测诊断为SMA的婴儿，并