中美基因纳米技术应用临床建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉,美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心,带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解,美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一,下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP车间)、基因治疗临床前研究机构及临床研究机构。该中心研制并生产的腺相关病毒(AAV)载体是目前用于基因治疗的最理想载体也是目前国际上公认的最有希望在临床推广使用的高效低毒基因治疗载体,已广泛应用于帕金森氏病、类风湿关节炎、血友病、先天性失明、黄斑变性、心力衰竭和其他一些遗传性疾病。 鉴于AAV载体的纳米生物学性质,美国北卡大学基因治疗中心与国家纳米技术与工程研究院拟联合创建滨海新区基因分子医学研究工程中心,建立AVV载体的研究和生产基地。此举将提升新区生物技术领域的研发能力和国际影响力,带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水......阅读全文
上海药物所发现纳米药物载体递送力学机制
中科院上海药物所甘勇课题组与国家纳米科学中心施兴华团队合作,深入解析了纳米药物载体的力学性能对于克服多重生理屏障的影响。相关成果日前在线发表于《自然—通讯》杂志。 纳米药物载体在到达靶细胞之前,须克服生物体内的多重生理屏障。为实现疗效最大化,设计和制备能克服多重生理屏障并具备高效细胞摄取的递送载
王均小组开发双重响应抗肿瘤纳米药物载体
记者从中国科学技术大学获悉,该校科研人员利用肿瘤微环境和肿瘤细胞内环境的调控,发展了双重响应聚离子复合物纳米药物载体,实现了对多重给药障碍的系统克服。相关成果日前在线发表于《先进材料》杂志。 第一代纳米药物通常会对载体表面进行聚乙二醇修饰,以延长体内循环时间、增强纳米药物在肿瘤部位富集,
同时实现药物传递和肿瘤成像的新型纳米载体
癌症的谜题在于,肿瘤能够利用我们的身体作为人体盾牌来避开治疗。肿瘤在正常的组织和器官中生长,通常医生在通过手术、化疗或辐射抗击癌症的过程中,会损坏、毒害或切除我们身体的健康部分。但是,11月27日发表在国际知名期刊《Small》的一项研究中,华盛顿大学的科学家们描述了一种新的系统,将化疗药物包装在小
深圳先进研究院开发出纳米疫苗载体
纳米类疫苗研究是当今生命科学研究的热点,基于纳米材料的疫苗载体为疫苗产业发展带来了新机遇。近日,记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉,该院马轶凡博士立足于安全可降解纳米材料,开创新的思路,开发了一种基于海藻多糖的新型纳米疫苗载体。 据马轶凡介绍,这种多糖纳米颗粒不仅能高效安全地将蛋白抗原
Science-Advances:-靶向纳米载体用于激活HIV潜伏细胞
目前对于人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的治疗手段仍然局限于服用多种抗逆转录病毒药物(又称“鸡尾酒”疗法)。该疗法虽然可以有效抑制病毒复制,却无法彻底根除那些潜伏在宿主细胞的病毒。这些病毒寄宿在人体的正常免疫细胞中却不表达复制,使得药物和自身免疫系统无法识别并消灭这些感染细胞。近年来,研究人员们提
国家纳米科学中心基因沉默研究获进展
近日,中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在基于核酸自组装的基因沉默系统用于肿瘤治疗研究中取得进展,相关研究成果以Branched Antisense and siRNA Co-assembled Nanoplatform for Combined Gene Silencing and
美国三大机构合作提高基因治疗产品病毒载体质量标准
美国药典(USP)、美国国家标准与技术研究所(NIST)和国家生物制药创新研究所(NIIMBL)于 7 月 27 日宣布了一项新的公私合作项目,以评估分析方法并制定腺相关病毒(AAV)的标准。AAV 已经成为一种日益重要的基因治疗载体。 根据 NIIMBL 的公告,AAV 对基因治疗特别有用,
国家纳米中心利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此,发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要,并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米
基因治疗感觉神经性耳聋在白豚鼠试验中获良好效果
我国耳鼻咽喉科专家、中南大学湘雅三医院院长教授和他的科研团队经过十年研究发现,运用羟基磷灰石作为无机纳米基因转染载体,用以治疗内耳感觉神经性耳聋疾病,并在白豚鼠试验中获得良好效果。这一研究成果获得国际业内专家的广泛认可。 国内外多家实验室研究证明,利用基因治疗原理,向内耳转染有治疗作
纳米“火箭”护送基因药物直抵病灶
我们构建的高分子载体体系,具备基因和光声双模成像能力、基因和光热联合治疗功能。上述特性使高分子载体由单一功能升级为多功能,具备了对肿瘤组织诊疗一体和双重杀伤的能力。 ——田华雨 中国科学院长春应用化学研究所研究员 “运载火箭”整装待发,它将穿越重重阻力,精准地助力“导弹”命中“靶心”……这是
人体基因治疗的递送途径
与小分子药物不同,大多数基因治疗的分子无法通过自由扩散越过生理屏障进入细胞内部,且面临在血液循环中被降解的问题,因此,递送问题一直以来都是困扰基因治疗临床应用的主要障碍。经过多年的发展,科学家已发展出包括病毒载体、非病毒载体、细胞递送等多种用于人体基因治疗的递送途径。直接递送在早期的研究中,科研人员
纳米药物载体筛选中的基因组决定因素
纳米粒子纳米颗粒作为药物载体具有多种治疗优势,如降低毒性、延长半衰期和改善药物输送,在临床上应用越来越有前景。辉瑞和莫德纳的mRNA疫苗均用到LNP纳米颗粒载体。然而,众多纳米颗粒制剂具有不同的物理和生物学特性,并不容易看出在特定的疾病环境中哪种是最适合的。作者开发了一种高通量筛选方法,能够系统地评
新型纳米载体或可将肺癌药物作用效率提高25倍
纳米颗粒可以作为药物运输载体来帮助抵御肺部癌症,近日,来自德国环境健康研究中心等处的研究人员通过研究开发出了一种新型纳米颗粒载体,其可以在人类和小鼠的肺部的肿瘤位点实现位点选择性地释放药物分子,这种方法或可增加当前癌症药物对肺癌的作用效果,相关研究刊登于国际杂志ACS Nano上。 纳米颗粒是
深圳先进院打造“纳米仿生氧载体”突破化疗耐药难题
近日,中国科学院深圳先进技术研究院研究员蔡林涛领衔的纳米医学研究小组利用“以癌治癌”的理念,创建了“纳米仿生氧载体”在突破化疗耐药难题方面取得突破。研究成果Cancer Cell Membrane-Biomimetic Oxygen Nanocarrier for Breaking Hypoxi
实现病毒载体和基因治疗商业化可扩展性和再现性探讨
近年来,病毒载体介导的基因治疗领域迅速发展,包括体内外直接疗法和基于细胞的方法。然而,基因治疗在商业成功之路上也面临诸多挑战。本文将探讨基因治疗药物商业化进程需要战略和技术制造创新支持的三个非常重要的领域。如果我们要克服当前供需失衡,有效地发挥基因治疗的巨大潜力,在这些关键领域的成功将是至关重要的。
Nature子刊:细胞纳米穿孔产生外泌体可用作基因治疗
俄亥俄州立大学化学与生物分子工程的科学家开发了一种细胞纳米穿孔技术,可大规模生产含有治疗性mRNA和靶向肽的外泌体,基于此的新的基因治疗策略具有逆转疾病过程的潜力。该研究12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。 2017年,L. James Le
德国应用化学:国家纳米中心构建基于DNA纳米机器的基因编辑递送系统
近日,中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得了重要进展。相关研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo为题,发表在
美开发出控制纳米药物载体形状的新方法
美国研究人员已发现一种可控制纳米粒子(药物载体)形状的新方法,研究还展现了纳米载体的形状对治疗癌症等疾病的功效会有很大的不同。研究成果发表在10月12日《先进材料》杂志网络版上。值得一提的是,该基因治疗技术不使用病毒携带DNA(脱氧核糖核酸)进入细胞,因而可避免潜在的健康风险。 参与研究的
上海药物所等构建表面功能仿生型纳米药物载体
糖尿病是一种威胁人类健康的慢性代谢性疾病。目前,临床上针对Ⅰ型糖尿病及Ⅱ型糖尿病中晚期患者的主要治疗方式是频繁皮下注射胰岛素,这给患者造成了痛苦与不便,并会导致外周高胰岛素血症,从而引起低血糖、肥胖等副作用。相较而言,口服胰岛素因无痛、给药方便等特点而更易被患者接受。然而,一方面,人体胃肠道内的
纳米高分子材料制成的药物载体有哪些优点
药物经载过运送后,药效损伤很小,而且药物还可以有效控制释放,延长了药物的作用时间。作为药物载体的高分子材料主要有聚乳酸、乳酸-乙醇酸共聚物、聚丙烯酸酯类等。纳米高分子材料制成的药物载体与各类药物,无沦是亲水性的、疏水性的药或者是生物大分子制剂,均能够负载或包覆多种药物,同时可以有效地控制药物的释放速
经peg修饰后的纳米结构脂质载体有什么优点
【经PEG修饰后的纳米结构脂质载体的优点】PEG化学修饰是修饰纳米载体最常用的方法。经PEG修饰后的NLC亲水性增强.可阻止RES对NLC的吞噬.从而延长NLC在体内的循环时间,并对体内非RES的特异组织产生靶向作用。在过去几十年里,难溶性或水不溶性药用活性成分(APIs)制剂的发展一直是制药技术领
新加坡开发纳米颗粒治癌新技术
新加坡国立癌症中心研究人员已经将工程硅纳米颗粒放入一种特殊载体中进行抗癌基因治疗。每个硅纳米颗粒直径仅30纳米,1个纳米是1米的10亿分之一。在该载体中可放入3万个纳米颗粒。 实验证明纳米颗粒可以携带和运送DNA或基因物质到脾脏,产生能发现和摧毁癌细胞的免疫细胞。实验还表明这一基因疗法可以防止癌
丁宝全课题组在DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗获新进展
近日,国家纳米科学中心丁宝全研究员课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得重要进展。研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo为题,发表在Angew. C
深圳先进院在癌症协同治疗研究中取得新进展
近日,中国科学院深圳先进技术研究院生物医药与技术研究所(筹)蔡林涛研究员带领的纳米医学研究小组研究表明,通过生物可降解的聚合物多肽纳米体系实现基因与化疗药物的共传递,结合基因治疗中小干扰RNA(siRNA)能够特异下调肿瘤细胞中致癌基因表达的特点,降低化疗药物的剂量,并使化疗药物更高效发挥作用,
腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则-公开征求意见
关于公开征求《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知 为规范和指导腺相关病毒载体基因治疗产品的非临床研究,我中心在前期调研的基础上,结合国内外相关指导原则和技术要求,以及当前技术发展和科学认知,撰写了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求
科学家研发出新型人工合成DNA载体
据美国《未来学家》双月刊11月—12月刊(提前出版)报道,欧洲研究协调局(EUREKA)的科学家研发出一种可携带DNA的新化合物,预示着一种从基因层面治疗疾病的药物很快会变成现实,这一突破标志着携带DNA的新型药物试剂即将首次推出。 基因治疗是指将新的遗传信息转移至受损或患
城市环境所设计出多功能可视化纳米药物载体
纳米药物载体能够在体内便利地传输,实现药物靶向投递,从而为癌症等疾病的治疗开辟了新途径。然而,由于体内条件复杂多变,传统的纳米药物载体进入体内后,输送路线很难被检测,而且药物在体内的分布、释放及其靶向效果也难以及时评判。研发可视化功能的药物载体对于肿瘤等疾病的诊断及其治疗具有重要意义。 中国科
中科院深圳先进院纳米仿生氧载体突破化疗耐药难题
近日,中国科学院深圳先进技术研究院研究员蔡林涛带领的纳米医学研究小组,利用“以癌治癌”的理念,创建了“纳米仿生氧载体”,在突破化疗耐药难题方面取得重大突破。研究成果在线发表于《先进功能材料》。 蔡林涛及其团队成员田浩、郑明彬基于前期工作基础,采用聚合物包载化疗药物(阿霉素)和载氧蛋白质(血红蛋
深圳先进院靶向纳米氧载体高效治疗肿瘤研究获进展
近日,中国科学院深圳先进技术研究院研究员蔡林涛领衔的纳米医学研究小组构建了杂交蛋白纳米氧载体,靶向递送氧、化疗药物、光敏剂到肿瘤内部,实现携氧增效的化疗和光动力治疗。相关成果以Tumor-Targeted Hybrid Protein Oxygen Carrier to Simultaneous
全新的纳米载体靶向效率的高精度可视化评估方法
近日,临港实验室殷宪振团队与中国科学院上海药物研究所张继稳团队合作,在 Science Advances 期刊发表了题为:Cross-scale tracing of nanoparticles and tumors at the single-cell level using the whol