Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日，发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，来自美国布罗德研究所和哈佛大学等研究机构的研究人员开发出一个新的腺相关病毒（AAV）家族作为基因递送载体用于基因治疗。 重组腺相关病毒(rAAV)是最常用于体内基因替代治疗和基因编辑的载体，但全身递送后特定组织的选择性转导仍然是一个挑战。遗传性肌肉疾病会导致进行性肌肉萎缩，治疗选择很少且无法治愈。基因疗法已在临床试验中显示出治疗肌肉萎缩症的希望，但需要高剂量的携带基因的病毒才能到达全身肌肉，而这些试验中使用的病毒通常更多地进入肝脏而不是肌肉，进而导致一系列严重的问题。 研究人员建立了一种体内策略来进化和严格选择AAV的衣壳变体，这些变体能够有效地递......阅读全文
Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日，发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，来自美国布罗德研究
人体基因治疗的递送途径
与小分子药物不同，大多数基因治疗的分子无法通过自由扩散越过生理屏障进入细胞内部，且面临在血液循环中被降解的问题，因此，递送问题一直以来都是困扰基因治疗临床应用的主要障碍。经过多年的发展，科学家已发展出包括病毒载体、非病毒载体、细胞递送等多种用于人体基因治疗的递送途径。直接递送在早期的研究中，科研人员
PLoS－ONE：一种能特异性针对肿瘤血管的基因递送载体
近日，圣路易斯华盛顿大学医学院研究人员在基因治疗领域开发了一种新的基因递送方法，可以将携带目的基因的失活病毒，注射到小鼠血液中，并达到正确靶细胞中。在早期研究中，科学家已经表明，他们开发的基因递送方法能够针对小鼠肿瘤血管，而不影响健康组织。 放射肿瘤学特聘教授David T. Curi
基因治疗的载体有哪些？
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合，引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息，比如如何产生这些病毒的副本，如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
科学家找到基因治疗新利器
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503037.shtm6月16日，华东师范大学生命科学学院教授李大力团队在《自然-生物技术》发表论文，报道了一系列新型腺嘌呤颠换编辑工具（AXBEs和ACBEs），并证明了ACBEs在不同细胞系与小鼠胚胎中
Cell：新研究开启自闭症基因治疗时代
自闭症（别称“雨人”）是受基因和环境因素影响，由大脑神经系统失调导致的发育障碍，其病征表现为社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式出现异常。从第一例自闭症患者——美国男孩唐纳德于1943年被确诊开始，人们就开始了针对自闭症的研究。然而，不管治疗方式怎样“更新换代”，自闭症的病因却一直是科学界无法达成
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基
细胞替代治疗和基因治疗的载体
胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的
载体和平台日趋丰富的基因治疗
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
刘钢团队开发基因治疗和疫苗载体快速定量检测黑科技
【导语】基因治疗或疫苗开发过程中，对AAV衣壳浓度进行完整、精确的测定，是前期研发，中期筛选中获得可靠数据，后期治疗中能够安全有效给药的必要条件。基因疗法能从根本上补充或修复缺陷基因，恢复健康基因的正常生物学功能，具有不可比拟的治疗优势。腺病毒或腺相关病毒 （AAV） 已经成为预防感染、严重疾病和死
PNAS主编Inder－Verma教授谈基因治疗
主要从事基因疗法、肿瘤遗传学和炎症研究的Inder Verma教授，是该领域世界主要权威专家之一，他就职于美国Salk研究所，同时还是PNAS的主编。近期，生物探索对Inder Verma教授进行了一次专访。2017年12月4日到8日由冷泉港亚洲举办的LiverBiology, Diseases
开发肽siRNA偶联物，向肝外组织定向递送siRNA疗法!
此次合作，将超越肝脏范畴，为多种肝外疾病开启siRNA治疗机会。 行业领先的RNAi治疗公司Alnylam与行业领先的肽基药物发现公司PeptiDream近日宣布了一项许可及合作协议，发现和开发肽-siRNA偶联药物，创造多种机会，为肝外组织递送RNAi疗法。通过这一合作，2家公司将合作选择和
新型基因治疗递送方式，恢复成年耳聋小鼠听力
听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风险增加有关。 预计到2050年，每10个人中就有1个人会受到听力损失的折磨，听力损失造成了社会和情感上的缺失，并
干货|细胞治疗与基因治疗载体纯化
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。图片来源于网络 基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
Cell子刊：基因治疗将如虎添翼
免疫系统是保护机体的重要机制，但有时这一机制也会带来一些麻烦，比如排斥输血、器官移植等治疗手段。正因如此，使用病毒载体的基因治疗也需要绕过宿主的免疫应答。 腺相关病毒（AAV）是一种比较安全的病毒载体，已经用于多种基因疗法并且进入了临床试验，涉及失明、血友病、心脏病、肌营养不良等疾病。问题在于
基因治疗：英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
云舟生物和丹纳赫中国生命科学平台建立战略合作
近日，云舟生物科技（广州）股份有限公司（简称“云舟生物”）和丹纳赫中国生命科学平台举行战略合作协议签约仪式。双方基于在行业内的优势地位、先进的平台与技术能力，以及良好的合作意向达成全球战略合作，以期加速基因递送行业的高质量发展。本次签约仪式由丹纳赫中国生命科学平台总裁李蕾、云舟生物品牌及战略副总
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。 日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AA
基因治疗途径的新恐慌
基因治疗引发安全性问题 一名法国男孩在接受试验性基因治疗后罹患白血病，而基因治疗很可能是白血病发病的原因，这一事件的发生可能促使全球范围内这类基因治疗的暂停。 这名３岁的法国男孩正在接受化疗，以杀死其体内开始迅速增殖的白细胞。而在这名男孩出生的时候，他恰恰缺乏这些血细胞。 从出生起，这名男
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主
Nature子刊：基因治疗常用载体可能致癌
病毒不仅能引发感染，还与一些严重的疾病有关。举例来说，肝脏受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往会发展成肝癌。日前法国科学家们又发现了一种与肝癌有关的病毒，这种病毒一直被认为非常安全。这项研究发表在最近的Nature Genetics杂志上。 肝癌是一种预后很差的常见恶性肿瘤。我国是肝癌高发国家，每年