科学家首次用TALENs技术编辑线粒体基因
美国的研究人员开发出一种新方法来清除线粒体内的突变DNA，从而有望治疗多种线粒体病。据介绍，这也是TALENs技术首次用于线粒体基因的编辑。这项研究成果于8月4日在线发表在《Nature Medicine》上。 线粒体病通常是由突变的线粒体DNA(mtDNA)引起的，在大部分情况下它与野生型mtDNA共同存在，导致mtDNA异质性。常见的线粒体病包括线粒体肌病、线粒体脑病和线粒体脑肌病，如Leber遗传性视神经病(LHON)。这种疾病的主要症状为视神经退行性病变，在男性中较多见。 TALENs清除突变的线粒体基因 在这项研究中，迈阿密大学米勒医学院的研究人员探索了转录激活因子样(TAL)效应物，同时在寻找修复线粒体基因缺陷的新策略。他们尝试了TAL效应物核酸酶(TALENs)这种基因编辑的新方法。 研究人员在实验室中使用细胞来设计线粒体靶向的TALENs(mitoTALENs)，来结合并切割线粒体......阅读全文
DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变！
DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正，同时并不会产生任何双链的断裂（DSBs，double-strand breaks），但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用，腺相关病毒（AAV）是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统，由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能，因此
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
高光坪教授：CRISPR无疤基因编辑纠正遗传病中的DNA突变
来自麻省大学医学院的一组研究人员提出了一种基因组编辑新策略，可以用于纠正小鼠模型中引起人类遗传疾病??的DNA突变。 这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四
DNA突变的过程和突变结果
突变是指生物体、病毒或染色体外DNA基因组核苷酸序列的改变。包括哪怕是只有一个碱基变化的碱基替换、DNA插入、DNA缺失或DNA重复引起的序列的改变 。一些突变是可遗传的，生殖细胞发生的突变可以遗传给后代。发生在非生殖细胞即体细胞的突变，称为体细胞突变，是非遗传的突变。DNA复制过程出错可以导致突变
DNA定点突变实验
DNA定点突变实验 实验方法原理 定点突变是指通过聚合酶链式反应（PCR）等方法向目的DNA片段（可以是基因组，也可以是质粒）中引入所需变化（通常是表征有利方
DNA突变的特性
不论是真核生物还是原核生物的突变，也不论是什么类型的突变，都具有随机性、稀有性和可逆性等共同的特性。 ①随机性。指基因突变的发生在时间上、在发生这一突变的个体上、在发生突变的基因上，都是随机的。在高等植物中所发现的无数突变都说明基因突变的随机性。在细菌中则情况远为复杂。 ②稀有性。突变是极为
DNA定点突变实验
DNA定点突变可用于：（1）研究蛋白质相互作用位点的结构、改造酶的不同活性或者动力学特性；（2）改造启动子或者DNA作用元件；（3）提高蛋白的抗原性或者是稳定性、活性、研究蛋白的晶体结构，以及药物研发、基因治疗等等方面。实验方法原理定点突变是指通过聚合酶链式反应（PCR）等方法向目的DNA片段（可以
DNA定点突变实验
实验方法原理 定点突变是指通过聚合酶链式反应（PCR）等方法向目的DNA片段（可以是基因组，也可以是质粒）中引入所需变化（通常是表征有利方向的变化），包括碱基的添加、删除、点突变等。单点突变的原理是从常规E.coli中经纯化试剂盒(Miniprep)或者氯化铯纯化抽提得到质粒。设计一对包含突变位点的
DNA突变的种类
基因突变可以是自发的也可以是诱发的。自发产生的基因突变型和诱发产生的基因突变型之间没有本质上的不同，基因突变诱变剂的作用也只是提高了基因的突变率。 按照表型效应，突变型可以区分为形态突变型、生化突变型以及致死突变型等。这样的区分并不涉及突变的本质，而且也不严格。因为形态的突变和致死的突变必然有
细胞化学词汇DNA突变
突变是由于DNA复制（特别是减数分裂）出错或DNA损伤（如暴露于辐射或致癌物引起）后错误的修复造成的。
定向基因编辑改写斑马鱼的DNA
斑马鱼是基因研究中一种常用的模式生物。现在科学家可以对它们的基因组进行定向的编辑。 据Nature近日报导，在对脊椎动物和人类疾病的研究中，斑马鱼是一种重要的模式生物。它的卵是透明的，在体外孵化，它的繁殖周期很短，生长速度快，这些都意味着，很适合在生物生存的条件下对它的胚胎进行密切研究。而
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
新型基因编辑技术同时修复多个致病突变
美国科研团队在新一期《自然·生物技术》杂志发表研究成果称，他们基于逆转录酶开发出一种新型基因编辑技术，能够更精准、更高效地同时修复哺乳动物细胞内的多个致病突变，为开发广谱基因疗法奠定了重要基础。 许多遗传疾病，如囊性纤维化、血友病等，往往涉及基因组中多个突变。更复杂的是，即使是同种疾病的不同患
细胞化学词汇DNA点突变
点突变指只有一个碱基对发生改变。广义点突变可以是碱基替换，单碱基插入或碱基缺失；狭义点突变也称作单碱基替换（base substitution）。碱基替换又分为转换（transitions）和颠换（transversions）两类。点突变具有很高的回复突变率。
DNA突变的概念和原因
突变是由于DNA复制（特别是减数分裂）出错或DNA损伤（如暴露于辐射或致癌物引起）后错误的修复造成的。
DNA基因突变的类别
按照基因结构改变分类小规模突变小规模突变影响基因中的一个或几个核苷酸 （只影响到一个核苷酸的突变称为点突变）。小规模突变包括：插入：将一个或多个额外的核苷酸添加到DNA中。它们通常由转座因子引起，或由重复元件错误复制所致。位于基因编码区的插入可改变mRNA的剪接（剪接位点突变）或引起阅读框架的移位（
线粒体DNA突变与母亲年龄
一项研究探索了与诸如癌症和糖尿病等疾病有联系的遗传突变的母亲到子女的传播。细胞的代谢动力工厂线粒体拥有自己的从母亲遗传来的基因组，有时候在一个人身上可能含有多个线粒体DNA(mtDNA)类型，这种现象被称为异质性。Kateryna D. Makova及其同事探索了异质性在一个人类人群中的普遍
Nature子刊：DNA碱基编辑新方法
10月，国际知名学术期刊《自然-方法（Nature Methods）》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所常兴研究组题为“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic diver
Nature：人类胚胎DNA编辑，NIH重申禁令了
4月22日Nature新闻首次报道，来自中国的科学家们使用CRISPR基因编辑技术将人类胚胎的致病基因移除。这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注，并引发了支持者和反对者激烈的辩论，该研究成果发表在4月18日的《Protein & Cell》杂志上。 NIH关注的是该技术的安全性
Nature子刊：DNA碱基编辑新方法
10月，国际知名学术期刊《自然-方法（Nature Methods）》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院/上海交通大学医学院健康科学研究所常兴研究组题为“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic div
“基因魔剪”携手AI提升DNA编辑精度
来自瑞士苏黎世大学、苏黎世联邦理工学院以及比利时根特大学的科学家合作开发出一种创新的基因编辑方法，将先进的“基因魔剪”技术与人工智能（AI）相结合，显著提升了DNA编辑的精确度。这项技术为更真实地模拟人类疾病机制提供了有力工具，也为未来精准基因疗法的发展奠定了基础。目前，确保“基因魔剪”在切割目标D
细胞化学词汇DNA突变子
一个顺反子内任何一突变位点，发生变化产生突变表型，即一个基因内产生突变表型的最小单位。
细胞化学词汇DNA突变体
发生突变的个体叫做突变体。突变体往往具有与野生型不同的表型，这样就为缺失组分的功能提供了有益的信息。同样，会将含有某一组分过量表达的个体也称为突变体。
DNA突变按照基因结构改变分类
小规模突变小规模突变影响基因中的一个或几个核苷酸 （只影响到一个核苷酸的突变称为点突变）。小规模突变包括：插入：将一个或多个额外的核苷酸添加到DNA中。它们通常由转座因子引起，或由重复元件错误复制所致。位于基因编码区的插入可改变mRNA的剪接（剪接位点突变）或引起阅读框架的移位（移码），这两者都可显
碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库
近日，中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作，系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器（baseeditor）的效能差异，并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库（BEable-GPS, Bas
APOBEC3介导的DNA修复在CRISPR/Cas9基因编辑中突变新机制
中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过程中产生突变的新机制，为进一步提高基因组编辑保真度提供了新思路。
基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因
科学家编辑水稻DNA防御病原体
外媒称，细菌性枯萎病袭击着东南亚和西非的稻田。这是一种被研究得非常透彻的作物疾病，它常常被用作研究微生物与其寄主植物间相互作用的一个模型系统。这种病原体被称为水稻黄单胞菌水稻致病变种，简称Xoo，它通过劫持一些外排糖的水稻基因来维持生存。研究人员已研究出如何编辑水稻的基因组以阻止这种劫持行为。