欧盟科学家开发基因疗法治疗神经系统疾病
过去十年中，人们对正常的大脑功能以及中枢神经系统紊乱的机制和原则的理解已经取得了明显进展，催生一系列治疗神经系统紊乱的新方法。但是目前的药理疗法只起到缓解作用。基因疗法是指将特定基因信息转移到某种病变组织和细胞，以恢复其原有正常功能。欧洲科学家正在尝试利用此方法治疗神经系统疾病。 虽然基因治疗方法目前还处于实验阶段，但其对于开发永久性调节遗传表型的治疗方法有积极意义。目前，已确认几种蛋白质和调节性核糖核酸(RNA)可以调节正常大脑功能和影响发病机制。基因治疗方法旨在直接作用于病灶区域的分子，与基于传统药理学的药物治疗相比，基因治疗更为省时和价廉。 欧盟研发第七框架计划出资支持的NEUGENE项目旨在克服现有基因疗法的局限性，通过确定安全有效的基因载体以开发治疗主要神经系统紊乱的方法。该项目团队以帕金森病为模型，以大脑特定细胞类型病毒载体为靶向，在神经元或神经胶质细胞中的治疗性分子中成功地获得有效安全的基因表达。 ......阅读全文
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
Nature：细胞基因治疗再获重要突破
研究人员开发出一种新型的细胞移植方法治疗了模拟一种罕见肺病的小鼠，有一天这种方法或可用来治疗由免疫细胞功能失调引起的这种以及其他的人类肺病。 辛辛那提儿童医院医学中心的科学家们，在10月1日的《自然》（Nature）杂志上报告了他们的研究结果。在这项研究中，作者们利用巨噬细胞帮助收集并清除了所
AAV基因治疗的应用研究
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素
Science医学突破：基因治疗恢复听力
尽管人工耳蜗让许多重度听力丧失的人得到了帮助，但他们的听力却远未恢复正常。他们往往很难区分不同的音乐音高，或在喧闹的房间中听清人们的谈话。现在，研究人员找到了一种巧妙的方法，利用人工耳蜗将一些新基因传送到豚鼠的耳朵中，这一治疗方法大大改善了豚鼠的听力。 耳蜗内微小毛细胞丧失是耳聋最常见的病
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，
IGC－2018国际免疫基因治疗论坛
——联动抗体、细胞、基因三大领域，助力开发下一代前沿治疗产品 为期两天的IGC China2018第二届中国国际免疫&基因治疗论坛在北京悠唐皇冠假日酒店召开。论坛由中国生物工程学会与商图信息BMAP联合主办，得到了中国研究型医院学会生物治疗学专委会与美中医药开发协会中国分会的大力支持。4大会场主题
Cell子刊：基因治疗将如虎添翼
免疫系统是保护机体的重要机制，但有时这一机制也会带来一些麻烦，比如排斥输血、器官移植等治疗手段。正因如此，使用病毒载体的基因治疗也需要绕过宿主的免疫应答。 腺相关病毒（AAV）是一种比较安全的病毒载体，已经用于多种基因疗法并且进入了临床试验，涉及失明、血友病、心脏病、肌营养不良等疾病。问题在于
关于生殖细胞基因治疗介绍
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这
基因治疗按靶细胞分类介绍
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。
致终将到来的基因治疗
基因治疗的前景是十分可观的。在过去的一年时间内，有许多企业对生物医药进行了合并与收购，其中最大的一场交易当属诺华公司斥资87亿美元购买下AveXis，根据其去年11月在新英格兰医药杂志上发表的1期实验数据，将推进候选药物AVXS-101到后续关键实验。相关资料显示，729例基因治疗方案已经诞生，其中
基因治疗的基本类型介绍
根据对基因表达产生的影响，基因治疗可大致分为添加式、删除式和基因编辑三种类型。添加式基因疗法添加式基因疗法，即通过各种手段导入外源DNA或RNA，以提高某种蛋白质的表达水平，或表达细胞中原本不存在的、具有治疗效果的蛋白质。例如，在一种遗传性免疫缺陷症——腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-S
简述基因治疗的基因转移方法
（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人
基因治疗选择靶细胞的原则
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多
关于体细胞基因治疗的简介
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。
基因治疗的药物靶向治疗介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
基因治疗的基本原理
根据沃森和克里克等人与上世纪50年代提出的遗传学的“中心法则”，生物信息由DNA编码并储存，经转录产生RNA，并最终翻译为蛋白质，蛋白质负责执行大部分的生理功能。常规药物（如小分子药物、单抗等）主要针对蛋白质发挥治疗功效，而基因治疗则是通过修改蛋白质的“上游”，即DNA或RNA，来达到改变蛋白质表达
Nature基因治疗里程碑成果
从线粒体DNA携带突变的一名妇女处获取核染色体，将它们放置到一个供体人类卵子中，可使得该名妇女拥有不遗传其缺陷线粒体的孩子。这一技术生成的正常人类胚胎中包含的母亲线粒体DNA少于1%。来自俄勒冈健康与科学大学的研究人员将这一成果在线发表在10月24日的《自然》（Nature）杂志上。 费城儿童医
概述基因治疗的伦理学
1．导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达， 首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低，自然表达也差。选择适当的受体细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。骨髓作为受体细胞使用最多。反转录病毒载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传染，因此采取如5－FU处理，使细胞
NatMethods：替代基因治疗的新技术
来自斯克里普斯研究所的科学家们发现了一种惊人简单及安全的破坏细胞内特异基因的新方法。科学家们证实其可作为实验性基因治疗一种更安全的替代用于对抗 HIV感染，由此显示了这一新技术的医疗潜力。相关论文发表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)杂志上。 “我们证实我们可以修
浅谈基因治疗药物市场展望（一）
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
简述基因治疗的给药途径
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
什么是人用基因治疗制品？
人用基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成,其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞,通过将外源基因导入靶细胞或组织,替代、补偿、阻断、修正特定基因,以达到治疗疾病的目的。依据载体的不同,可将人用基因治疗制品分为以病毒为载体的人用基因治疗制品,以质粒DNA为载体的
关于基因治疗逆转MDR的介绍
近年来，国内外开始将反义技术应用于肿瘤耐药性逆转的研究。根据碱基互补原理，设计出能特异地同相应靶基因结合的RNA或DNA，影响靶基因的转录和翻译，以达到特异抑制靶基因表达的基因调控技术，包括反义RNA（antisense RNA）技术，反义DNA（antisense DNA）技术，又称核酶（ri
mRNA介导的基因治疗方法介绍
信使RNA（messenger RNA, mRNA）是DNA转录后的中间产物，经翻译可以产生蛋白质。因此，mRNA也可以作为基因治疗的介质，理论上说，mRNA介导的基因疗法也是一种“添加式基因疗法”。与使用DNA作为介质相比，mRNA不需要进入细胞核就可以发挥作用，因此mRNA可以有效转染分裂静止的
神经系统疾病模型
神经系统疾病模型 （一）脑瘤模型 可用甲基胆蒽等化学致癌埋于皮层，或用肿瘤移植的方法复制脑肿瘤。 （二）脑卒中模型 常用显微手术结扎大鼠、猫、狗的大脑中动脉和将自凝血块注入颈内动脉，引起梗塞。 （三）癫痫模型 家兔肌肉注射马桑内酯或噪音刺激大鼠等方法常用作复制癫痫模型。 （四）脑水肿模
神经系统检查包括哪些
1、体格检查：需要神经内科医生通过查体完成，包括颅神经检查、运动感觉反射、病理反射等检查； 2、辅助检查：包括影像学检查，如常见的脑电图、诱发电位、肌电图、头颅核磁共振、CT等检查； 3、特殊检查：如腰穿检查，腰穿以后可以测脑脊液的压力、脑脊液的生化检查、脑脊液的细胞检查及特殊抗体、免疫指标
人体神经系统的功能
1.神经系统调节和控制其他各系统的共功能活动，使机体成为一个完整的统一体。例如，当参加体育运动时，随着骨骼肌的收缩，出现呼吸加快加深、心跳加速、出汗等一系列变化。 2.神经系统通过调整机体功能活动，使机体适应不断的外界环境，维持机体与外界环境的平衡。如气温低时，通过神经系统的调节，使周围小血管
神经系统检查的简介
神经系统检查是为了判断神经系统有无损害及损害的部位和程度，即解决病变的“定位”诊断。检查应按一定顺序，并注意和一般体检结合进行。通常先查颅神经，包括其运动、感觉、反射和植物神经各个功能；然后依次查上肢和下肢的运动系统和反射，最后查感觉和植物神经系统。检查亦应根据病史和初步观察所见，有所侧重、尤其
影响智商的基因找到了有助开发高效的神经系统神经系统
英国帝国理工学院日前报告说，他们首次确认人类大脑中两个与智商有关联的特定基因簇，这一发现不但加深了研究人员对智商的理解，未来或许有助于开发更高效的神经系统疾病疗法。 由英国帝国理工学院研究人员领衔的团队在新一期《自然·神经学》杂志上报告说，这两个基因簇分别被称为M1和M3，每个基因簇由数百个
欧盟科学家开发基因疗法治疗神经系统疾病
过去十年中，人们对正常的大脑功能以及中枢神经系统紊乱的机制和原则的理解已经取得了明显进展，催生一系列治疗神经系统紊乱的新方法。但是目前的药理疗法只起到缓解作用。基因疗法是指将特定基因信息转移到某种病变组织和细胞，以恢复其原有正常功能。欧洲科学家正在尝试利用此方法治疗神经系统疾病。 虽然基因