欧盟科学家开发基因疗法治疗神经系统疾病
过去十年中，人们对正常的大脑功能以及中枢神经系统紊乱的机制和原则的理解已经取得了明显进展，催生一系列治疗神经系统紊乱的新方法。但是目前的药理疗法只起到缓解作用。基因疗法是指将特定基因信息转移到某种病变组织和细胞，以恢复其原有正常功能。欧洲科学家正在尝试利用此方法治疗神经系统疾病。 虽然基因治疗方法目前还处于实验阶段，但其对于开发永久性调节遗传表型的治疗方法有积极意义。目前，已确认几种蛋白质和调节性核糖核酸(RNA)可以调节正常大脑功能和影响发病机制。基因治疗方法旨在直接作用于病灶区域的分子，与基于传统药理学的药物治疗相比，基因治疗更为省时和价廉。 欧盟研发第七框架计划出资支持的NEUGENE项目旨在克服现有基因疗法的局限性，通过确定安全有效的基因载体以开发治疗主要神经系统紊乱的方法。该项目团队以帕金森病为模型，以大脑特定细胞类型病毒载体为靶向，在神经元或神经胶质细胞中的治疗性分子中成功地获得有效安全的基因表达。 ......阅读全文
基因治疗的靶细胞分类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采
基因治疗的靶细胞种类
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采
关于基因治疗的信息介绍
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特
基因治疗失明取得新突破
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06，被称作“医学界的Science, Na
基因治疗的载体有哪些？
病毒载体病毒会与他们的宿主细胞结合，引入它们的遗传物质作为其宿主细胞复制循环的一部分。这种遗传物质包含病毒的基本信息，比如如何产生这些病毒的副本，如何破坏人体的正常生产机制以满足该病毒的需要。宿主细胞将执行这些指令并产生更多的病毒副本，以至于越来越多的正常细胞将受到感染。某些类型的病毒将自己的基因插
基因治疗首次恢复老鼠听力
美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限
基因治疗技术的主要分类
按基因操作基因治疗一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targett
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接
基因治疗的反义技术的介绍
又称反义寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技术，是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA，因而不能翻译成相应的蛋白质，以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试
基因治疗的靶细胞分类介绍
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地
基因治疗按基因操作分类介绍
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将
NEJM：利用基因治疗失明获成功
美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。 这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障——一种遗传性视网膜眼疾，由
基因治疗按基因操作分类介绍
一类为基因修正（gene correction）和基因置换（gene replacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源
简述基因治疗的基本信息
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特
基因治疗给药途径分类介绍
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
基因治疗线粒体肌病的简介
基因治疗策略包括降低突变型mtDNA/野生型mtDNA的比例、使用错位表达及异质表达、输入其他同源性基因以及利用限制性内切酶修复突变型mtDNA等。如用人胞质体（含正常线粒体无细胞核的细胞）对缺陷细胞（含缺陷mtRNA，呼吸链功能减退的细胞）进行基因补救治疗，能成功地使缺陷细胞呼吸链功能恢复正常
浅谈基因治疗药物市场展望（二）
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
基因治疗的概念和技术应用
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治
Nature：基因治疗掀开新篇章
欧洲药品管理局(EMA)欧洲人用药委员会(CHMP)首次推荐一种基因治疗药物获得批准。这种称作“Glybera”的药物将用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的患者。在此之前这一推荐必须获得欧盟(European Commission)的批准。而欧盟几乎不太可能会拒绝这一推荐。如果获得批准
基因治疗：癫痫患者的新曙光
脑皮质局灶性畸形是由脑部区域异常发育引起的，是儿童中常见的耐药性癫痫的最常见原因之一。它通常发生在额叶，这对规划和决策至关重要。局灶性皮质发育不良癫痫与共病症有关，包括学习障碍。伦敦大学学院皇后广场神经学研究所的研究人员试图为患有局灶性皮质发育不良的儿童寻找一种替代手术的方法，并表示他们已经
关于基因治疗的基本步骤介绍
转移在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有
基因治疗的给药途径分类
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
基因治疗按靶细胞分类介绍
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
关于基因治疗的反义技术介绍
又称反义寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技术，是指利用人工合成的反义RNA和反义DNA来阻断基因的转录或复制，控制细胞生长在中间阶段,使编码蛋白质的基因能转录为mRNA，因而不能翻译成相应的蛋白质，以达治疗某一疾病的目的、用反义DNA已对某些癌症进行临床试
关于基因治疗的基本步骤介绍
1、转移 在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。
概述基因治疗的历史沿革
（1）1962年Szybalski等人类DNA去转化人类细胞，发现Ca2﹢有刺激DNA转入细胞的作用，为人工转移遗传物质迈出第一步。 （2）1967年Nirenberg提出遗传工程空用于人类基因治疗。 （3）1968年Burnett等用DEAE协同转移的方法将病毒导入培养细胞。 （4）19
概述基因治疗的伦理学
1．导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达， 首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低，自然表达也差。选择适当的受体细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。骨髓作为受体细胞使用最多。反转录病毒载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传染，因此采取如5－FU处理，使细胞