AI设计的RNA转运体效率超越脂质纳米粒：合成载体开启基因治疗新路径
慕尼黑亥姆霍兹研究中心（Helmholtz Munich）与慕尼黑工业大学（TUM）的研究人员开发出一类全新的 RNA 转运体——「合成转运载体」（Synthetic Transfer Vehicles, STV）。他们将有天然来源的蛋白质构件，与通过生成式 AI 设计的合成蛋白质结构相结合，系统性筛选后锁定了效率最高的候选 STV-C8：在细胞培养中，它转运 RNA 的效率远高于所测试的脂质纳米粒，并且能适配不同的 RNA 货物与靶细胞。在动物模型中，团队证明该系统在活体内同样有效。 RNA 疗法以 RNA 为「蓝图」，让细胞生产特定蛋白质——包括可精准修饰基因的蛋白。要让它发挥作用，RNA 必须完整抵达细胞内部。目前用于此目的的系统包括病毒衍生载体与脂质纳米粒，但两者皆有局限。因此，研究者正致力于开发能更高效、未来更选择性地将 RNA 送入细胞的全新机制。 亥姆霍兹研究中心干细胞研究所与发育遗传研究所的团队从零构建了这款 ......阅读全文
AI设计的RNA转运体效率超越脂质纳米粒：合成载体开启基因治疗新路径
慕尼黑亥姆霍兹研究中心（Helmholtz Munich）与慕尼黑工业大学（TUM）的研究人员开发出一类全新的 RNA 转运体——「合成转运载体」（Synthetic Transfer Vehicles, STV）。他们将有天然来源的蛋白质构件，与通过生成式 AI 设计的合成蛋白质结构相结合，系统
深度解析|脂质纳米粒(LNP)递送RNA药物全过程+如何设计LNP!
前言 脂质纳米粒(LNP)是一种具有均匀脂质核心的脂质囊泡，广泛用于小分子和核酸药物的递送，最近因其作为COVID-19mRNA疫苗递送平台的巨大成功而备受关注。由mRNA诱导的瞬时蛋白表达的应用远不止传染病疫苗，在癌症疫苗、蛋白质替代疗法和罕见遗传病的基因编辑组件等也具有巨大的潜在应用价值。然而
转运RNA的合成方法
生物合成：在生物体内，DNA分子上的tRNA基因经过转录生成tRNA前体，然后被加工成成熟的tRNA：tRNA前体的加工包括：切除前体分子中两端或内部的多余核苷酸；形成tRNA成熟分子所具有的修饰核苷酸；如果前体分子3′端缺乏CCA顺序，则需补加上CCA末端。加工过程都是在酶催化下进行的。人工合成：
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
mRNA技术将改变整个行业
问题提出：mRNA与DNA协作，将遗传信息翻译成调控细胞分裂与代谢的蛋白。在COVID-19疫苗竞赛中，mRNA技术大放异彩：它指令细胞制造病毒蛋白，训练免疫系统识别真实病毒。如今，随着技术向传染病、癌症与遗传病拓展，七家近期融资的mRNA公司正把候选药物推进临床前与临床阶段，证明该技术远不止于疫
转运RNA的合成方法介绍
生物合成：在生物体内，DNA分子上的tRNA基因经过转录生成tRNA前体，然后被加工成成熟的tRNA： tRNA前体的加工包括：切除前体分子中两端或内部的多余核苷酸；形成tRNA成熟分子所具有的修饰核苷酸；如果前体分子3′端缺乏CCA顺序，则需补加上CCA末端。加工过程都是在酶催化下进行的。
RNA递送纳米粒子系统能关闭特殊基因
据物理学家组织网近日报道，美国麻省理工大学和哈佛大学达纳―法伯癌症研究所、布罗德研究所合作，利用RNA介入(RNAi)方法开发出一种RNA递送纳米粒子系统，能大大加快筛选抗癌药物标靶进程。首个小鼠试验显示，一种以ID4蛋白为标靶的纳米粒子能缩小卵巢肿瘤。相关论文在线发表于《科学・
关于转运RNA的合成方法介绍
生物合成：在生物体内，DNA分子上的tRNA基因经过转录生成tRNA前体，然后被加工成成熟的tRNA： tRNA前体的加工包括：切除前体分子中两端或内部的多余核苷酸；形成tRNA成熟分子所具有的修饰核苷酸；如果前体分子3′端缺乏CCA顺序，则需补加上CCA末端。加工过程都是在酶催化下进行的。
基因治疗的基本类型介绍
根据对基因表达产生的影响，基因治疗可大致分为添加式、删除式和基因编辑三种类型。添加式基因疗法添加式基因疗法，即通过各种手段导入外源DNA或RNA，以提高某种蛋白质的表达水平，或表达细胞中原本不存在的、具有治疗效果的蛋白质。例如，在一种遗传性免疫缺陷症——腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-S
人体基因治疗的递送途径
与小分子药物不同，大多数基因治疗的分子无法通过自由扩散越过生理屏障进入细胞内部，且面临在血液循环中被降解的问题，因此，递送问题一直以来都是困扰基因治疗临床应用的主要障碍。经过多年的发展，科学家已发展出包括病毒载体、非病毒载体、细胞递送等多种用于人体基因治疗的递送途径。直接递送在早期的研究中，科研人员
综述|mRNA疫苗设计创新和载体开发
前言 疫苗是预防传染性疾病传播的最有效的公共卫生干预措施。成功的疫苗接种根除了许多威胁生命的疾病，如天花和脊髓灰质炎，世界卫生组织估计疫苗每年可防止200-300万人死于破伤风、百日咳、流感和麻疹。然而，尽管常规疫苗取得了明显的成功，但它们并不能有效对付疟原虫、丙型肝炎和HIV等逃避免疫监视的
生成式AI带来的新思考
过去几个月，ChatGPT为人工智能技术按下加速键。这个聊天程序证明了超大参数模型和通用型人工智能的可行性，谷歌、亚马逊等巨头纷纷推出自主研发的相关平台，国内也已有十数家企业在该领域有所布局。 它们被统称为“生成式人工智能”。简单来说，这种AI可以通过算法生成新内容，包括图像、文字、音乐，甚至视频
生成式AI进军基因编辑领域
OpenCRISPR-1的物理结构，这是一种由Profluent的AI技术创建的基因编辑器。图片来源：singularityhub.com制图、写歌、作诗、编程、生成视频……生成式人工智能（AI）技术与各行业的结合不断为人们带来惊喜，在各领域掀起革新浪潮。现在，AI的应用场景再次拓展：美国AI蛋白质
生成式AI引发治理新思考
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/499199.shtm
DNA“条形码”可快速定位体内纳米粒子
美国麻省理工学院、佐治亚理工学院和佛罗里达大学的科研团队找到一种新方法，以DNA（脱氧核糖核酸）序列作为“条形码”，能快速测出不同纳米粒子处于身体的哪个部位，有助于基因靶向疗法在体内的精确定位。相关论文发表在近期出版的美国《国家科学院学报》上。 科学家一直在寻求通过DNA或RNA（核糖核酸）递
生成式AI投融资热潮席卷全球
最近，由微软投资的开放人工智能研究中心（OpenAI）开发的聊天机器人ChatGPT引发广泛关注，它能够利用大型语言模型技术，快速生成精雕细琢的文本，如散文或诗歌等。一石激起千层浪。包括谷歌、元宇宙、亚马逊公司等在内的科技巨头纷纷开始推出或开发自己的聊天机器人，并投资相关初创企业，针对生成式AI的投
警惕生成式AI推动虚假信息运动
生成式人工智能（AI）横空出世，可能给人类带来巨大的影响。美国高盛集团今年早些时候警告称，超过3亿个全职工作岗位可能会受到波及。美国国会研究服务局5月发布的一份报告指出，AI的最新创新也提出了新的版权问题，即如何界定AI创建或使用的内容属于侵权还是合理使用等。美国《福布斯》网站在6月9日的报道中指出
Cell:科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗
近日，发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，来自美国布罗德研究
人工智能和机器学习解决方案将如何加速细胞和基因治疗领域创新
引言：“大鹏一日同风起，扶摇直上九万里。”细胞和基因治疗（CGT）领域在过去几年中取得了显著进步，其管线和批准产品的数量急剧增加。然而CGT市场仍然面临许多挑战，这些挑战阻碍了其增长并延迟了这些疗法的广泛应用，主要包括了对疾病的了解有限、疗法的复杂性以及制造工艺的放大和优化方面的限制。在数字技术
生成式AI实现护肤品虚拟试用
位于爱沙尼亚塔林市的Haut.AI是一家专门为皮肤、头发和健康进行人工智能（AI）分析的公司。据美国科学促进会Eurekalert网站19日消息，该公司刚刚发布的用于建模皮肤状况的新生成式AI技术——SkinGPT，允许用户上传他们的照片，并应用AI来模拟其皮肤在使用护肤品时如何随时间变化。Sk
中外青年热议生成式AI的局限
近日，国家网信办发布了《生成式人工智能（AI）服务管理办法（征求意见稿）》，针对面向中国境内公众提供服务的生成式人工智能产品，包括其研发及服务，向社会公开征求管理意见。 生成式AI正是当前以ChatGPT等智能聊天机器人为代表的技术。自去年11月ChatGPT发布以来，其展示的与人类高度相似的
中外青年热议生成式AI的局限
近日，国家网信办发布了《生成式人工智能（AI）服务管理办法（征求意见稿）》，针对面向中国境内公众提供服务的生成式人工智能产品，包括其研发及服务，向社会公开征求管理意见。生成式AI正是当前以ChatGPT等智能聊天机器人为代表的技术。自去年11月ChatGPT发布以来，其展示的与人类高度相似的对话能力
国内首家近视儿童AI生成式病历问世
暑期就诊高峰期，病历撰写占用大量医生资源，导致诊疗效率下降、患者体验受损问题，如何应对？复旦大学附属眼耳鼻喉科医院率先推出了一个解决方案——人工智能（AI）生成式病历系统。该系统深度整合了眼视光学知识体系与AI技术，建立了眼视光专业术语库，通过训练模型，对海量病历数据、眼视光学学科文献以及病种知识体
生成式AI破解医学数据分析难题
在一项早期真实世界测试中，加州大学旧金山分校（UCSF）和韦恩州立大学的研究者发现，生成式人工智能处理庞杂医学数据集的速度，远超传统的计算机科学团队，在某些情况下甚至得出更强的分析结果。而人类专家此前已花费数月时间，仔细分析着同一批信息。为了直接比较性能，研究者把完全相同的任务分派给不同小组：一部分
肿瘤药物“纳米时代”来临，改善肿瘤患者生存状况
纳米药物是粒径在1-100nm的药物或药物载体的总称。众所周知，肿瘤具有EPR效应（enhanced permeability and retention effect），即实体瘤的高通透性和滞留效应。由于肿瘤细胞新生内皮细胞不连续性，粒径小于200nm的粒子可以通过血管壁进入组织间隙。大量研究
颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工
转运RNA的定义
大多数tRNA由七十几至九十几个核苷酸组成，参与蛋白质的合成。分子量为25000～30000，沉降常数约为4S（个别tRNA的沉降常数为3S，含63个核苷酸）。曾用名有联接RNA、可溶性RNA、pH5RNA等。一种tRNA只能携带一种氨基酸，如丙氨酸tRNA只携带丙氨酸，但一种氨基酸可被不止一种
转运RNA的定义
大多数tRNA由七十几至九十几个核苷酸折叠形成的三叶草形短链组成，相对分子质量为25000〜30000，沉降常数约为4S。旧称联接RNA、可溶性RNA等。主要作用是携带氨基酸进入核糖体，在mRNA指导下合成蛋白质，即以mRNA为模板，将其中具有密码意义的核苷酸顺序翻译成蛋白质中的氨基酸顺序。tRNA
转运RNA的功能
主要是携带氨基酸进入核糖体，在mRNA指导下合成蛋白质。即以mRNA为模板，将其中具有密码意义的核苷酸顺序翻译成蛋白质中的氨基酸顺序（见蛋白质的生物合成、核糖体）。tRNA与mRNA是通过反密码子与密码子相互作用而发生关系的。在肽链生成过程中，第一个进入核糖体与mRNA起始密码子结合的tRNA叫
转运RNA的结构
转运RNA分子由一条长70~90个核苷酸并折叠成三叶草形的短链组成的。上图中有两种不同的分子，苯丙氨酸tRNA(4tna)和天冬氨酸tRNA(2tra)。tRNA链的两个末端在图上方指出的L形结构的末端互相接近。氨基酸在箭头示意的位置被连接。在这条链的中央形成了L形臂，如图下方所示，露出了形成反