颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工欲善其事，必先利其器”，安全、高效的mRNA递送系统是mRNA药物成功的关键。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体，LNP为mRNA递送提供了许多好处，包括制剂简单、模块化、良好的生物相容性和较大的mRNA有效载荷容量。 然而，尽管基于可电离阳离子脂质构建的LNP已经取得了巨大进展，但这些LNP的过量阳离子电荷往往导致不可避免的不良事件，包括高度炎症和细胞毒性作用。因此，如何开发颠覆性技术来克服常规LNP的阳离子性质是实现安全有效mRNA递送的主要挑战。 近日，西安电子科技大学邓宏章教授团队在《美国国家科学院......阅读全文
颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工
mRNALNP有助婴儿在母体抗体的存在下产生更强的免疫反应
婴儿容易受到许多感染。保护它们的一种有前途的策略是在怀孕期间给母体接种疫苗，从而提供可以暂时保护婴儿免受疾病侵害的母体抗体。然而，虽然母体抗体可为婴儿提供针对多种感染的短期保护，但是，它们也可以阻止感染或疫苗接种在婴儿体内从头产生抗体反应，从而导致婴儿对传染病的长期易感性增加。因此，人们需要开发
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
mRNA在癌症治疗中的靶向策略与未来方向
以色列特拉维夫大学的研究团队在 Nature 旗下综述期刊 Nature Reviews Clinical Oncology 上发表了题为：Targeting cancer with mRNA–lipid nanoparticles: key considerations and future
国内首个《基于mRNALNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》团体标准正式发布
由中国食药促进会疫苗及生物制品质量评价与标准专业委员会组织全国30多家企事业单位共同编制的《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》（T/FDSA 0055—2024）团体标准于近日正式发布，将于2024年10月3日起实施。 标准详细规定了基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
没有它就没有mRNA新冠疫苗，脂质纳米颗粒技术迎来“复兴”
如今，世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗。它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用。这种疫苗的一个关键元素是mRNA，这种遗传物质能够让我们自己身体中的细胞生成新冠病毒蛋白，从而激发免疫系统产生针对新冠病毒的免疫反应，从而预防未来可
7.8亿美元|默克收购LNP界专家，开拓mRNA市场新领域
领先的科技公司默克公司已签署最终协议，以约 7.8 亿美元现金收购生物制药合同开发和制造组织 (CDMO) 的 Exelead。 Exelead 专注于复杂的注射制剂，包括基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的药物递送技术，该技术是用于 Covid-19 和许多其他适应症的 mRNA 治疗的关键。
国产mRNA疫苗之战即将打响－两大核心技术值得关注！
目前，国内暂未有 mRNA 获批上市，这一市场仍处于空白状态。国内市场中，mRNA 疫苗研发进展最快的是艾博生物与沃森生物、军科院共同研发的 ARCoV，以及复星医药由 BioNTech 引进的 BNT162b2等。 在第二轮新冠疫苗需求到来之际，国产mRNA 疫苗的竞争将会打响。两大核心技术
疫苗用mRNA递送系统性能的决定因素
mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的，包括：(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力；(2)它们的佐剂性，可增强免疫应答；(3)将注射部位过度炎症或全身分布和脱靶表达可能引起的不良事件或毒性的任何作用降至最低。 1、剂量 目前SARS-CoV-2临床试
定制mRNA载体可快速创建并自带“导航”
7月11日，美国宾夕法尼亚大学研究团队利用“点击化学”技术，通过一个简单步骤创建出脂质纳米颗粒（LNP）。发表在最新一期《自然·化学》杂志上的这项研究表明，其不仅加快了合成过程，还提供了一种为这些输送载体配备“导航”的方法，以更精确地实现对肝、肺和脾等特定器官的输送，为治疗这些器官中出现的疾病开
定制mRNA载体可快速创建并自带“导航”
脂质纳米颗粒是最先进的药物输送平台之一，可以运送mRNA。图片来源：penntoday网站科技日报北京7月11日电 （记者张梦然）美国宾夕法尼亚大学研究团队利用“点击化学”技术，通过一个简单步骤创建出脂质纳米颗粒（LNP）。发表在最新一期《自然·化学》杂志上的这项研究表明，其不仅加快了合成过程，还提
全球首款冻干mRNA疫苗，来自中国，可在25℃下长期稳定
2019年底突然暴发的新冠疫情让全世界措手不及，疫情的出现也让我们看到并见证了mRNA技术的巨大潜力。但目前只有 Moderna 和 辉瑞/BioNTech 开发的两款mRNA疫苗获批上市。 稳定性是mRNA疫苗开发中面临的主要挑战之一，其稳定性主要由mRNA本身及LNP递送系统决定。目前已上
脂质纳米颗粒有望“大显身手
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。 小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著
攻击癌症细胞：脂质纳米颗粒有望“大显身手”
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著名的
淋巴系统如何参与免疫反应？
淋巴系统是人体免疫系统的重要组成部分，它由淋巴管、淋巴结、脾脏、扁桃体和骨髓等器官组成。淋巴系统的主要功能是清除体内的废物和细菌，同时也参与免疫反应。 当身体受到感染或创伤时，淋巴系统中的淋巴细胞会被激活并开始产生抗体。这些抗体会与病原体结合并中和它们，从而防止它们进一步侵入身体。此外，淋巴细
mRNA－疫苗工艺流程质控与功能性评价
mRNA 疫苗及其优势迄今为止，开发的针对 SARS-CoV-2 的疫苗中，基于 mRNA 的疫苗在安全性和有效性方面都显示出更有希望的结果。mRNA 疫苗具有两个显著特点：使用假尿苷修饰的编码抗原蛋白的 mRNA 和基于微流控产生的脂质纳米颗粒（LNPs）作为载体进行包封和递送；mRNA 导入人体
新型体内CART疗法有望破解高成本困境
“目前高端的细胞治疗药物价格仍高达每针数十万甚至上百万元，但通过mRNA和先进的递送技术，把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，将有机会把成本降至大多数患者可负担的范围。” 深圳深信生物科技有限公司创始人、CEO李林鲜介绍。 近日，记者在深圳深信生物科技有限公司（简称“深信生物”）了解到，该
脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明
据最新一期《科学进展》杂志，美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作，在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）治疗与一种罕见遗传疾病相关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善治疗遗传性失明的方式，也有助开发新型新冠疫苗。 研究人员克
Nature子刊：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。 脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，
遗传性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光细胞
过去几年间，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 构建起的强大递送技术成为众人瞩目的焦点，其凭借优秀的临床有效性和快速响应的能力在生物医药领域掀起一阵热潮。近日，基于 mRNA 与脂质纳米颗粒（LNP）载体技术，一种新的基因疗法可能为遗传性视网膜疾病（IRD）患者带来更多选择。1 月 11
Nature系列综述：mRNA纳米医学新时代
自20世纪90年代初以来，遗传学（Genetics）和纳米医学（Nanomedicine）的交叉已经在临床中找到了一席之地，并成为了过去十年来的游戏规则改变者之一，通过快速开发急需的治疗平台，在对抗从癌症到传染病、遗传疾病等方面拥有巨大希望。 mRNA新冠疫苗的成功开发和广泛接种，为阻止新冠大
mRNA疫苗行业分析报告
2020年，突如其来的新冠疫情席卷全球。新冠病毒传播速度快，感染面积大，毒株易变异等特点，导致疫情防控难度升级。为建立疫情防护屏障，人们需要在短时间内研发生产相应疫苗，并且快速、大规模生产和接种。传统疫苗受制于研发周期长、成本高、生产难度大等原因无法快速高效地应对新冠快速传播和病毒变异迅速的特点。如
脂质纳米颗粒在肿瘤免疫治疗中的应用
前言在过去的十年中，肿瘤免疫疗法得到蓬勃发展，包括免疫刺激小分子、靶向免疫细胞的免疫检查点抑制剂（ICI）、表达嵌合抗原受体（CARs）的自体T细胞或自然杀伤（NK）细胞以及表达肿瘤抗原或CARs的mRNA用于癌症免疫治疗。其中，小分子、ICIs和mRNA疗法被用作许多实体瘤的独立治疗，如黑色素瘤、
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
疫苗进入mRNA时代：解密“运载火箭”核酸脂质纳米粒
近段时间，新冠病毒南非变种奥密克戎来势汹汹，针对这种变异病毒的疫苗开发正紧锣密鼓地进行，其中颇受关注的当属mRNA疫苗。一些知名制药企业表示可以迅速针对新变种调整mRNA疫苗，在100天内即可交付首批疫苗。可见，mRNA疫苗具有快速研发、快速制备的优点，此外还具有安全性和有效性好，持续时间长的优
mRNA疫苗递送研究取得进展
mRNA疫苗进入人体后极易被降解，因此必须借助脂质纳米颗粒（LNP）作为“运输工具”。但传统LNP 存在一些问题：一方面，它们在体内的真实去向并不清楚；另一方面，大量载体会被肝脏“误捕获”，既降低了靶组织递送效率，也增加了潜在安全风险。近日，中国科学院精密测量科学与技术创新研究院团队，设计出一种“自
Nature子刊：刘帅/顾臻/平渊团队设计三组分LNP，实现器官靶向的mRNA积累和翻译
mRNA疗法在治疗多种蛋白质相关疾病方面已展现出巨大潜力，其潜在应用与靶向给药技术的进步密切相关。真正的靶向需要在特定器官中同时发生mRNA的积累和翻译，以实现治疗功能并将副作用降至最低. 然而，现有的mRNA递送载体在减少器官外积累方面仍然极具挑战性。当前的器官特异性递送系统仅能实现靶向mR
利用免疫系统反应研制艾滋疫苗
据丹麦《日得兰邮报》７月１２日报道，丹麦研究人员提出一种利用免疫系统反应研制艾滋病疫苗的新方法，相关项目已得到欧盟的资金支持。 报道称，人体免疫系统不能有效识别并攻击艾滋病病毒是目前艾滋病无法控制的关键所在。丹麦奥胡思大学医院和奥胡思大学的研究人员开发出一种与艾滋病病毒十分相似的病毒
淋巴系统与免疫反应有何关联？
淋巴系统与免疫反应有密切的关联。淋巴系统是身体内的一种重要的免疫系统，包括淋巴管、淋巴结、脾脏、扁桃体等器官。淋巴系统通过循环淋巴液来清除体内的废物和病原体，同时也能够识别和攻击外来的病原体，发挥免疫防御作用。 淋巴系统中的淋巴细胞是免疫反应的关键组成部分。淋巴细胞分为T细胞和B细胞两种类型，