2014年全球正在研发的新药情况分析

前瞻性干货：2015年全球在研新药情况分析

　　随着全球医药界对疾病致病机制研究的不断深入，以及药物作用靶点研究的进一步阐明，越来越多新的活性化合物被发现，新的疾病治疗手段被应用于临床，使得全球新药研发也呈现出诸多新的特点。因此，应关注哪些疾病治疗领域，开发哪些新药靶点，以及如何通过技术创新来降低新药研发风险，提高产品盈收回报，已成为业内的焦

美国FDA授予卵巢癌在研新药孤儿药资格

　　今天，总部位于加拿大温哥华的生物制药公司Zymeworks公司宣布，美国FDA已授予其领先在研卵巢癌新药ZW25和ZW33孤儿药资格。　　仅以美国为例，每年就有超过2.2万多的妇女被诊断患有卵巢癌，该疾病造成了多达1.4万患者死亡。目前，还没有针对 HER2 的卵巢癌靶向治疗方案获得批准，意味着

在研抗癌药前途未卜－GPC公司被迫裁员15％

   由于实验中的抗癌药satraplatin前途未卜，总部位于德国马丁斯瑞德的GPC生物科技公司被迫裁员15%。      收到美国食品药品管理局（FDA）顾问委员会的否定答复后，GPC撤回了satraplatin在美国的上市申请。之后，GPC决定裁员，涉及该公司在美国的药品开发、销售以及管理等

2024年预期最畅销的10款在研基因疗法

　　基因疗法定价高一直被诟病，随着2018年11月Luxturna在欧盟获批，以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元，这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群，基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%，还未排除“Harvoni现象”，患者功能性的治愈会导致

中国第一个原研丙肝创新药物成功申报

　　12月27日，中国创新药物开发企业歌礼今日宣布，公司的第一个原研丙肝创新药物丹诺瑞韦（ASC08）的上市申请，已通过了浙江省食品药品监督管理局的全面现场核查，获国家食品药品监督管理总局受理。　　丙肝是一种由丙型肝炎病毒（HCV）感染引起的病毒性肝炎，主要经输血、针刺、吸毒等渠道传播。它可导致肝脏

南开大学团队研获“分子盔甲”－抗体药物将不再“娇弱”

　　抗体药物等生物制剂极易受到温度、酸碱度、压力等外界环境影响，在运输使用过程中，需要冷链处理或添加稳定剂，在一定程度上会导致生产成本的提高和潜在安全隐患。日前，南开大学研究团队的一项成果有望破解这一难题。　　南开大学药物化学生物学国家重点实验室、药学院陈瑶研究员团队利用一步法将抗体分子与金属盐、有

靶向CTGF－珐博进1类在研新药在中国获批2项临床

　　近日，切除的胰腺癌（LAPC）患者。这是一款靶向结缔组织生长因子（CTGF）的单克隆抗体，是首次在中国获批临床，全球范围内处于3期临床研究阶段。　　Pamrevlumab是珐博进开发的是一款CTGF全人源化单克隆抗体。CTGF对成纤维细胞具有趋化及促有丝分裂作用，与包括血管、皮肤、心脏、肾脏、胰

江苏产研院：特殊“群聊“－对接产研需求

　　 10场专题对接会，180位主题分享嘉宾，46家国内知名高校科研院所、43家参会发言的专业研究所、100余家龙头企业参会……　　3月18日至4月3日，江苏省产业技术研究院（以下简称江苏产研院）将工作阵地搬到“云上”，密集举办了10场细分专业领域的线上对接，以促进江苏产研院专业研究所、企业联合创新

囊获10项在研基因疗法－Amicus拓展罕见病管线

今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6

首个减少HIV病毒载量的在研新药初期临床成功

　　5月3日，创新生物技术公司ABIVAX宣布，接受了该公司先导新药候选物ABX464的慢性人类免疫缺陷病毒（HIV，俗称艾滋病病毒）感染者首次显示了体内病毒载量的减少，这是通过在外周血液单核细胞（PBMC）中的总HIV病毒DNA来测量的。　　ABX464是一种通过全新作用机制来抑制HIV病毒复制的

我国在研新药数量已跃居全球第二位

　　全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科副主任赵宏4日在全国政协十四届三次会议首场“委员通道”上表示，过去一年，我国批准上市创新药48个、创新医疗器械65个。我国在研新药数量已跃居全球第二位。更多国产靶向、免疫以及细胞治疗的药物成功“出海”，自主研发的手术机器人、人工心脏等高端医疗设备先后问

NASA在研太阳能发电卫星－有望2025年开始供电

　　据英国《每日电讯报》8月26日报道，由曾任职于美国国家航空航天局(NASA)的资深工程师约翰·曼金斯领导的研究团队正在研制一种太阳能发电卫星，其有望于2025年“上岗”，为地球提供三分之一的电力。 　　据悉，曼金斯设计的这种名为SPS-ALPHA(任意大型相控阵列太阳能卫星)的漂浮设备外形酷似

原研药在中国：5个已被挤占，8个将被冲击

近日，电影《我不是药神》刷爆朋友圈，引发全民热议，此外更振奋人心的是，江苏豪森已确认收到国家药监局核发的“伊马替尼”的《药品补充申请批件》，这意味着昕维成为首个通过一致性评价的伊马替尼，“药神”里抗肿瘤药的同款靠谱仿制药来了！据米内网数据，截至7月13日，已有4个抗肿瘤药通过一致性评价，在申报一致性

上海高研院等在精准生物润滑研究方面获进展

　　骨关节炎是一种退行性骨关节疾病，会导致疼痛、功能障碍及永久性关节损伤。目前，骨关节炎病情发展被普遍认为是不可逆的。因此，在骨关节炎早期进行及时治疗并延缓其发展具有重要意义。关节间润滑缺失是骨关节炎的重要病因之一，但由于骨关节炎早期病灶微小，现有的生物润滑剂难以精准地靶向小面积的炎症病灶，从而防止

凯普生物：已有肺炎支原体检测在研产品

　　凯普生物11月14日在投资者互动平台表示，公司已有肺炎支原体检测在研产品。凯普医检目前可开展肺炎支原体及其他上呼吸道感染病原体检测服务。

我国在研新药数量已跃居全球第二位

全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科副主任赵宏4日在全国政协十四届三次会议首场“委员通道”上表示，过去一年，我国批准上市创新药48个、创新医疗器械65个。我国在研新药数量已跃居全球第二位。更多国产靶向、免疫以及细胞治疗的药物成功“出海”，自主研发的手术机器人、人工心脏等高端医疗设备先后问世。

精准靶向新时代－在研新药BLU667有望带来治疗变革

　　过去两年，随着美国FDA批准了三款“不限癌种”疗法，人类癌症治疗已经从“针对癌种”迈入“针对特定基因”的精准靶向新时代。作为“不限癌种”疗法的重要信号通路之一，RET致癌基因存在于多种癌症中，但迄今患者还没有等到一款能够精准靶向RET融合或突变的治疗手段。　　2019年，这一领域迎来曙光。专注于

沃森生物屡撤在研疫苗项目－转型大生物面阵痛

　　中投顾问最近的一份研究报告显示，目前我国疫苗市场规模已达180亿元，且以年均18%的速度增长，疫苗生产企业数量全球排名第一。然而，上市之初便头顶疫苗光环的沃森生物(300142，收盘价39.70元)现在看来与这份百亿蛋糕渐行渐远。 　　9月6日，沃森生物宣布撤回“吸附无细胞百白破、重组乙型肝炎

如何看待跨国药企对在研项目的“战略性放弃”？

　　如何选择适合企业自身条件的优秀新药品种，一直是跨国药企极为关注的问题。众所周知，开发新药具有高投入、高收益、高风险和长周期的特点，当项目进展到一定程度，因一些原因对某一品种选择“战略性放弃”，前期研发的“打水漂”虽固然可惜，但有时这种做法更多的是对公司人力物力财力的及时挽救，以及企业科研能力及市

“抗体药物联合中心”在沪成立

　　近日，由中科院上海巴斯德研究所（IPS）和英国国家医学研究院科技部（MRCT）合作共建的“IPS-MRCT 抗体药物联合中心”（以下简称中心）在沪签约成立。中科院上海巴斯德研究所所长唐宏和MRCT首席执行官Dave Tapolczay代表合作双方签署并交换了合作协议。　　该中心主任、中科院上海巴

酰化在药物合成中的应用

　　酰化反应在药物合成中有着广泛的应用,酰基是某些药物重要的药效基团,在许多药物结构中含有酰基。例如,在甾体抗炎药保泰松的结构中的C3和C5位的酰胺羰基、抗精神药氟哌啶醇结构中的酰基苯等均是其活性所必需的基团。许多含羧基、羟基、氨基等官能团的药物通过酰化反应形成酯或酰胺的修饰生成“前药”,可以改变原

DSC在药物分析中的应用

近年来，热分析技术在制药工业中的应用越来越广泛，本文以案例的形式介绍了热分析中的差示扫描量热仪，在药物纯度、药品多晶型分析、冷冻干燥工艺的优化、蛋白质变性的检测等几个方面的应用。 药品研发与生产中，必须监控其物化性质，如纯度、晶型、稳定性和安全性，以确保药物具有预期的药性。众所周知，有机化

薄层色谱法在药物和药物代谢方面的应用

　　薄层色谱法在合成药物和天然药物中的应用很广。有些文献和内容偏重于合成药物、化合物及其代谢产物，有文献为在中草药分析中的应用。每一类药物，例如磺胺、巴比妥、苯骈噻嗪、甾体激素、抗菌素、生物碱、强心甙、黄酮、挥发油和萜等，都包括几种或十几种化学结构和性质非常相似的化合物，可以在上述文献中找出一、二种

中国自研药“艾博卫泰”有望成世界首个抗艾长效药物

　　11月23日，国家食品药品监督管理总局食品药品审核查验中心专家组来到首都医科大学附属北京佑安医院，对我国科学家自主研发的新一代抗艾滋病药物进行药物临床试验数据核查，标志着我国领跑全球研发的抗艾滋病药物进入上市前的最后冲刺阶段，该药有望成为世界首个长效注射抗艾药。　　由国家千人计划科学家谢东博士带

重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期

　　今天，BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。　　在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270，其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余

赵宏委员：我国在研新药数量跃居全球第二位

上海高研院等在分子筛多孔材料研究中获进展

　　近年来，有机液体载体（LOHC）储氢技术具有储氢容量大、应用安全、高效环保、可实现远距离储存和运输等优点，得到广泛关注。然而，开发一种高效可重复使用的单一催化剂以连续吸收和释放LOHC中的氢，仍是挑战。中国科学院上海高等研究院低碳转化科学与工程重点实验室研究员孙予罕、陈新庆团队报道了一种新型的高

One－ClickTM一键称量在负极片成型研试系统中应用

负极片作为高性能能量供给部件之一，由银网和膏体压片成型，活性物质与网栅及集流片接触紧密，减小电子的移动距离，降低极片的厚度，增加装填量，提高电池体积的利用率，从而提高电池的容量。压片厚度太厚时，容易使电池内活性物质量减少，单位体积的活性物质量的减少和极化电位的增大，从而造成电池的容量降低。压片

上海高研院在全相干自由电子激光研究方面取得进展

中国科学院上海高等研究院自由电子激光团队在全相干自由电子激光研究方面取得进展，基于上海软X射线自由电子激光装置成功验证了由我国自主提出的回声谐波级联自由电子激光新机制，并获得了具有优异性能的软X射线相干辐射。近日，相关研究成果以Coherent and ultra-short soft X-ray

SPE在体内药物分析中的应用

　　随着技术的日益完善,固相萃取以其高效、萃取率高、作简便等优点在体内药物分析中应用不断增多,丰富了生物样品预处理的方法。SPE与液一液萃取相比,操作简单,耗时短,节省试剂,无污染,因此,很多分析工作者尝试采用这种方法,获得了良好的效果。　　（1）测定人血浆中地赛米松浓度时,使用Oasis HLB