他们是怎样被“冻”起来的？
随着“冰桶挑战”在互联网上风行，许多人第一次听说了渐冻人，以及“肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)”这个佶屈聱牙的病名。这种怪病也引起了许多疑问，在此就把相关答案总结一二。 渐冻人到底是种什么病？ ALS，又称MND，也就是“运动神经元疾病”（motor neuron disease）。ALS描述的是症状，MND描述的是病因。 人体的运动系统，从大脑皮质、小脑、脑干、基底神经节，延伸到脊髓前角，再从脊髓传到周围神经，最后控制肌肉纤维。这条路上，容不得任何一个环节出问题。 而ALS患者严重时简直是处处都出问题：大脑、脑干、脊髓里的运动神经元数量显着减少，残留的神经元也处于“生病状态”，比如高尔基体破碎，细胞骨架异常，出现包涵体（inclusion）结构等等。 确诊的渐冻人许多在三年内去世，五年存活率大概在25%，十年存活率大概在12%。 这种病的病因是什么？ 对于ALS的真正病因，目前最靠谱的猜测是遗传和环境都有影......阅读全文
新基因疗法或能减缓“渐冻症”病程
肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。研究护士使用肺活量计测试ALS患者的呼吸能力
JAMA－Neurology:靶向免疫细胞可治疗“渐冻症”
2018年3月23日，根据最近一项有关肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，也叫运动性神经元症）的研究，免疫细胞能够帮助延缓疾病的发生进程。这一发现有助于开发治疗上述患者的新疗法。研究者们分析了T细胞与ALS发生之间的关系。人体以及动物水平的研究结果表明CD4+Foxp3+调节性T细胞对于ALS的发病速率
Nature子刊：沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点
渐冻症，又名肌侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis , ALS)，尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病，但在病程发展过程中，患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中，造成极大的痛苦和社会经济负担，因此学界始终热切地寻找ALS的解药。 加州大学圣地亚哥分
肠道菌群或参与渐冻症的疾病进展
2019年7月22日，以色列科学家EranElinav等合作发现肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的发病进程或许受到肠道微生物组的调节，相关研究成果发表于Nature，论文标题为“Potential roles of gut m
科学家发现与“渐冻症”相关分子机制
新华社北京３月１９日电 一个国际团队１８日报告说，他们发现了一种新的与“渐冻症”相关的分子机制，能帮助理解这种疾病的发病机理及相关靶向药物的研发。 “渐冻症”医学名称叫肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主
肠道菌群或参与渐冻症的疾病进展
2019年7月22日，以色列科学家EranElinav等合作发现肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的发病进程或许受到肠道微生物组的调节，相关研究成果发表于Nature,论文标题为“Potential roles of gut m
霍金如果活到今天，“渐冻症”是否已经治愈了？
如果霍金活到今天，他可以看到“渐冻症”治愈的希望了吗？© 由 文汇 提供 1.JPG今天下午，在上海市罕见病防治基金会举办的肌萎缩侧索硬化（ALS）多学科专家研讨会上，诱导多能干细胞（iPSC）、人工智能、脑机接口等热门技术被频频提及，它们将有助于推进治疗ALS的新药研发，帮助晚期患者改善生活质量。
日发现蛋白质能改善渐冻症症状
肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，患者运动神经会出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布，他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状，有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。 渐冻症患者约有10％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。 日本京都府
脑机接口“解冻”渐冻症患者控制能力
发表在最新一期《科学进展》上的一项研究结果显示，美国约翰斯·霍普金斯大学开发出一种治疗渐冻症（ALS）的脑机接口（BCI），其能在3个月内保持90%的准确率，且无需重新训练或重新校准算法。 ALS是一种进行性神经系统疾病，会导致肌肉无力以及运动和语言功能丧失。今年62岁的蒂姆·埃文斯于2014年
京企研发渐冻症创新药开启临床阶段
近日，神济昌华自主研发的基因治疗药物SNUG01正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此前，该药物在今年3月已获美国食品药品监督管理局临床试验许可，这意味着，SNUG01进入中美国际多中心临床试验开发阶段。 SNUG0
日本研究发现漆树酸或可治疗渐冻症
京都大学一个研究小组在1日的美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在利用来自渐冻症患者的诱导多功能干细胞(iPS细胞)进行实验时，发现漆树酸具有改善神经异常的作用，或许可用于研发新的治疗药物。 渐冻症的医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是由于运动神经细胞出现异常，导致全身肌肉逐渐变得无
研究揭示“渐冻症”的发病机制和新疗法
肌萎缩侧索硬化症（ALS，或称运动神经元病、渐冻症）与癌症、艾滋病一起被世界卫生组织列为“世界五大疑难杂症”，并且目前尚无治愈的可能。据统计，截至2010年底，中国就已经有大约20万ALS患者，患病人数每年将新增1.8万人，而其中大约80%的患者会在发病后3到5年内死亡。 尽管肌萎缩侧索硬化症
－罕见病药物在中国：完全依赖进口－无研发专项法律
最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹集善款。 与“冰桶挑战”的风
干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性
日前，一项对肌萎缩侧索硬化症（ALS）病人进行的Ⅱ期临床试验表明，将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，但是其疗效还不确切，需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。 ALS是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病，
脑机接口新技术让渐冻症患者重新“说话”
科技日报北京8月15日电 （记者张梦然）美国加州大学戴维斯分校健康中心开发出一款新型脑机接口（BCI），可将脑信号转化为语音，准确率高达97%，是目前同类系统中最高的。该团队在一名因肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）而语言能力严重受损的男子大脑中植入了传感器。启动该系统后，该男子在几分钟内就能说
学者成功构建渐冻症样猪模型，助力药物研发
10月23日，记者从暨南大学获悉，该校研究员闫森、教授李晓江团队在肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）动物模型研究领域取得重大突破，成功构建出能快速稳定模拟人类ALS多种核心特征的猪模型。相关成果发表于《美康》（MedComm）。论文通讯作者闫森向《中国科学报》介绍，研究团队借助过表达TDP-43
新研究抓住了渐冻症发病原因的“尾巴”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503435.shtm 今年6月21日是第三十二个“世界渐冻人日”。这种给人带来极大痛苦的疾病，发病原因究竟为何？“渐冻魔咒”何时能够解开？ 渐冻症有多可怕？ “渐冻症”医学名称叫作肌萎缩侧索硬
复旦长江学者Cell子刊触及渐冻症的根源
威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员，通过iPS技术生成了渐冻症神经细胞。他们对这些细胞进行研究后发现，神经丝形成故障很可能就是这种疾病的根源。这项研究于四月三日发表在Cell Stem Cell杂志上，文章的资深作者是威斯康辛大学麦迪逊分校的神经科学家张素春（Su-Chun Zhang）教
脑机接口新技术让渐冻症患者重新“说话”
美国加州大学戴维斯分校健康中心开发出一款新型脑机接口（BCI），可将脑信号转化为语音，准确率高达97%，是目前同类系统中最高的。该团队在一名因肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）而语言能力严重受损的男子大脑中植入了传感器。启动该系统后，该男子在几分钟内就能说出自己想要说的话。相关研究15日发表在《
渐冻症的发病机理及相关小鼠模型的应用
前文将肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻症, ALS）的症状和治疗手段做了一个小小的总结（戳这里可查看），今天我们来聊一聊ALS的机理及相关的动物模型。在说机理之前，一个绕不开的话题就是运动神经系统及运动神经元，因为该疾病造成的损伤都是针对运动神经系统的，虽然肌肉也受到了影响，但只能算得上是“次生灾害”。
Nature子刊：从基因层面找到“渐冻症”发病机理
还记得风靡全球的“冰桶挑战”吗？它将“渐冻症”带进了公众的视野，让越来越多的人了解到这一罕见病，同时也让我们更多得了解到神经退行性疾病，譬如阿尔茨海默病，但同时，我们也越来越深刻地认识到了人类对神经退行性疾病的束手无策，据专家分析，在不久的将来，神经退行性疾病极有可能超越癌症成为人类一大致死率
一针1348万元!“史上最贵药”将落地中国!
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他们是怎样被“冻”起来的？
随着“冰桶挑战”在互联网上风行，许多人第一次听说了渐冻人，以及“肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)”这个佶屈聱牙的病名。这种怪病也引起了许多疑问，在此就把相关答案总结一二。 渐冻人到底是种什么病？ ALS，又称MND，也就是“运动神经元疾病”（motor neuron disease）。ALS
“渐冻症及神经修复技术转化联合实验室”成立
9月12日，首都医科大学附属北京天坛医院与北京达尔文细胞生物科技有限公司在2024北京服贸会上签约，共同成立“渐冻症及神经修复技术转化联合实验室”。这一合作标志着双方在神经科学领域的深度合作迈入新阶段，为神经疾病治疗技术的发展带来了新的希望。签约仪式。（主办方供图）北京天坛医院常务副院长、神经病
J－Neuro：极度健身爱好者更容易患“渐冻症”
根据最近一项研究，长期进行极限锻炼的"健身狂热爱好者"患肌萎缩侧索硬化症（ALS）的风险相对更高一些。 根据研究者们的说法，这一结果对于长期从事体力劳动的人群来说同样适用。然而，研究者们并没有证明极度锻炼与ALS发生之间的因果关系。（图片来源：www.medicalxpress.com） 此
脂肪通路研究为“渐冻症”患者打开新的希望之窗
肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称A.L.S.）是一种神经肌肉疾病，也因美国著名棒球明星Luo Gehrig死于此病而称为葛雷克氏症(Lou Gehrig's disease)。因为特征性表现是肌肉逐渐萎缩和无力，身体如同被逐渐冻住一样，又
已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试
人骨髓细胞和骨髓瘤的分析
骨髓（人体内的造血组织）骨髓(bone marrow)存在于骨松质腔隙和
研究发现：一种蛋白质能改善渐冻症症状
肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，患者运动神经会出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布，他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状，有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。 渐冻症患者约有10％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。 日本京
日发现一种能推迟渐冻症发展的蛋白质
日本岐阜药科大学教授原英彰率领的研究小组在13日的英国《科学报告》杂志网络版上报告说，他们发现了一种能推迟渐冻症发展的蛋白质。这一发现有望为弄清该病的发病机制和开发新的治疗药物作出贡献。 肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，这种疾病的患者运动神经出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。渐冻症患者约有1