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基因治疗感觉神经性耳聋在白豚鼠试验中获良好效果

我国耳鼻咽喉科专家、中南大学湘雅三医院院长教授和他的科研团队经过十年研究发现,运用羟基磷灰石作为无机纳米基因转染载体,用以治疗内耳感觉神经性耳聋疾病,并在白豚鼠试验中获得良好效果。这一研究成果获得国际业内专家的广泛认可。 国内外多家实验室研究证明,利用基因治疗原理,向内耳转染有治疗作用的基因,可以用来治疗早期感觉神经性耳聋患者,从而避免形成不可逆的听力残疾。长期以来,国际医学界在基因治疗内耳疾病的研究中,大多采用病毒作为基因转染载体。病毒载体虽然基因转染率高,但对患者存在极高的致癌性和致变态反应性,投入临床有极大的风险。而非病毒载体、脂质体和高分子聚合物作为基因载体,也具有较大的细胞毒性,且制备和贮存复杂,生产成本也很高。 孙虹教授带领他的研究团队瞄准无机纳米作为基因转染载体的领域,与中南大学粉末冶金国家重点实验室合作,通过十年潜心研究,从无数种无机纳米材料中,最后麟选出羟基磷灰石(hydroxyapatite......阅读全文

访公利医院陈晓平教授:新生儿耳聋基因筛查意义非凡

  浦东新区医学会耳鼻咽喉头颈外科专委会”成立大会日前在上海市公利医院隆重召开,来自上海市耳鼻咽喉头颈外科相关领域领导、专家学者、大腕们聚集一堂,共同见证这一重要时刻。转化医学网有幸到专委会主任委员陈晓平教授所在公利医院对其进行访谈,以下是访谈具体内容:  我国耳聋的发病情况及发病原因  耳聋是一种

基因治疗使小鼠恢复听力,遗传性耳聋有望治愈

  波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力,其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上,这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。  波士顿儿童医院的科学家Jeffrey Holt说:“我们的基因治疗方法尚

基因检测可预防药物性耳聋

  这个爱耳日重“预防”  3月3日即将迎来第19个“爱耳日”,今年的主题是“听见未来,从预防开始”,耳部疾病预防再度引发社会关注。一条有关儿童用药不当致聋的公益广告,也于近期在社交网站刷屏。统计显示,有类似遭遇的儿童,我国每年约有3万名之多。针对这一问题以及防范方法,北京晨报记者日前采访了相关专家

基因检测可预防药物性耳聋

  这个爱耳日重“预防”  3月3日即将迎来第19个“爱耳日”,今年的主题是“听见未来,从预防开始”,耳部疾病预防再度引发社会关注。一条有关儿童用药不当致聋的公益广告,也于近期在社交网站刷屏。统计显示,有类似遭遇的儿童,我国每年约有3万名之多。针对这一问题以及防范方法,北京晨报记者日前采访了相关专家

生物芯片北京国家工程研究中心:十年磨砺 用“芯”创造

  2010年5月6日,中共中央总书记、国家主席胡锦涛陪同朝鲜劳动党总书记、国防委员会委员长金正日参观博奥生物有限公司。新华社供图  2008年12月27日,中共中央政治局常委、国务院总理温家宝来到北京中关村科技园区,看望广大科技工作者,就园区的创新发展问题进行专题调研。这

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

2亿美元“精准医疗计划”卖的是啥药?

  近期的医学网络热词,莫过于“精准医疗”了,因为给它做广告的是美国总统奥巴马,而在奥巴马身后,是现任NIH(美国国立卫生研究院)的主任Francis Collins和NCI(美国国家癌症研究所)的所长Harold E. Varmus两位大牛。这两位人物管理着美国医学研究最主要的研究领域。如此高调、

程京院士:用心缔造“中国芯”的领军人

  成功研制专门用于SARS病毒检测的基因芯片;研制出世界上第一张遗传性耳聋基因检测芯片,让耳聋基因筛查列入民生工程,超百万人因此受益……多年来,博奥生物集团创始人程京带着他的研发团队发出了五个系列数十项具有自主知识产权的产品和服务项目,应用于30多个国家和地区的疾病诊断,被美国《财富》杂志评价为“

香港中文大学与华大基因签署临床基因检测合作协议

  2011年8月17日,香港中文大学(以下简称:香港中大)与华大基因在港签订临床基因检测合作协议,该协议以香港中大位于韦尔斯亲王医院的临床基因实验室为基地,合作进行临床基因检测,并开展基因组研究项目。协议在国务院副总理李克强的见证下,由香港中大校长沈祖尧教授及华大基因理事长杨焕明院士签署;香港中大

北医三院乔杰:辅助生殖技术有了哪些进步?冻卵好么?

  试管婴儿并不是试管里长大的婴儿,其全称是体外受精-胚胎移植技术(IVF),就是分别将卵子与精子取出后,置于试管受精,再将受精卵移植回母体子宫内发育成胎儿。  1988 年 3 月 10 日,中国大陆首例试管婴儿郑萌珠在北京大学第三医院诞生。2019 年 4 月 15 日,郑萌珠成为母亲,产下一名

程京院士谈生物芯片检测技术:人类健康的侦察兵

  邰丽华在《千手观音》中的精彩表演给观众留下了难忘的印象,人们为这位美丽的舞者是聋哑人而感到惋惜。两岁时,邰丽华因高烧注射链霉素而失去了听力。科技发展到今天,有了生物芯片检测技术,像她这样的“一针致聋”的情况是完全可以避免的。  “假如邰丽华在刚刚出生时做过基因芯片检测,得知自己是药物性

我国专家发现羟基磷灰石可作纳米基因转染载体

  我国耳鼻咽喉科专家、中南大学湘雅三医院院长孙虹教授和他的科研团队经过十年研究发现,运用羟基磷灰石作为无机纳米基因转染载体,用以治疗内耳感觉神经性耳聋疾病,并在白豚鼠试验中获得良好效果。这一研究成果获得国际业内专家的广泛认可。   国内外多家实验室研究证明,利用基因治疗原理,向内耳

一文带你了解近期基因疗法研究领域重要成果!

  本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家!图片来源:www.pixabay.com  【1】JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果  doi:10.1172/JCI129085  在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人

颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

  在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature

颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

  在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature

消费级基因检测兴起,行业洗牌加速

  从基因检测下游服务行业拓展至上游设备行业,中国的基因检测企业存在感越来越强。欣喜之余不可忽视的是,当前基因测序公司对于医疗实际场景缺乏深入了解,临床信息与基因数据脱节,政策监管风险如同一只迟迟不落下的靴子,这些都是这个行业无法回避的痛点。  在华大基因董事长汪建的眼中,基因检测似乎“无所不能”。

飞行时间质谱系统为百姓带来福音

  一种主要用于基因检测、多肽指纹图谱鉴定、微生物鉴定等方面的Clin—TOF—I飞行时间质谱系统,日前获得“北京市新技术新产品(服务)证书”。该产品由北京毅新博创生物科技有限公司与国家医学分析仪器中心和301医院联合研发生产,可用于重大疾病恶性肿瘤、病毒感染性疾病肝炎、耐药性病原菌感染临

Science转化医学:基因治疗再获重要突破

  哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员通过基因治疗,成功使遗传性耳聋的小鼠恢复了听力。这一成果发表在七月八日的Science Translational Medicine杂志上,为治疗基因突变引起的听力损失奠定了基础。  “我们的基因治疗还需要进一步优化,相信在不久的将来它就能用于临床试验,”哈佛

第十四届高交会隆重开幕华大基因聚焦基因与健康

  2012年11月16―21日第十三届高交会期间,深圳华大基因研究院亮相深圳会展中心一号厅,聚焦“基因与健康”,普及科技惠民。   据了解,华大健康是依托华大基因全球领先的生物技术力量,将人类基因组研究成果应用于健康领域而建立的临床医学平台,全面覆盖个体化、预测、干预、参与“4P医学”实践,建立

基因治疗“复活”小鼠听力

  来自迈阿密大学、哥伦比亚大学、加州大学旧金山研究所、巴斯德研究所、法国国家健康与医学研究院、法国科学研究中心、法兰西学院、巴黎大学和法国克莱蒙特•奥弗涅大学的科学家成功恢复了成年DFNB9耳聋小鼠模型的听力。  DFNB9耳聋是一种常见的先天性遗传性耳聋,因为缺乏编码耳畸蛋白(otoferlin

“中国芯”:让自主知识产权智慧技术防控慢病

   一枚指甲盖大小的芯片,藏有60多万个基因探针,能预测10大类、近170种疾病……这枚生物芯片研制者,全国人大代表、生物芯片北京国家工程研究中心主任、中国工程院院士程京,致力于让“中国芯”服务民众健康。  上世纪九十年代末,工程专业出身的程京,在海外留学、工作的近十年后回到祖国,成为清华大学生命

未来20年医疗的发展方向是什么?

  我们是否也应该停下脚步有所展望呢?2016年、未来5-10年,甚至于20年,生物医疗将朝着什么方向发展?会在2015年热门突破上实现哪些革新?   微生物群对大健康的意义   人体内共存着数以万亿计的微生物,远多有人体的细胞数。这些微小生命体对于我们的健康不可或缺。如今,随着研究技术、维度的

Nature:华人学者联手带来治疗耳聋的基因疗法

  当32岁的贝多芬感受到听力衰退时,他在给兄弟的信中绝望地写下“正如秋叶凋零,我的生命也变得贫瘠”的字句。我们仍不知道贝多芬失聪的原因,但我们可以确认一点——耳聋极大地影响了患者的人生。CRISPR-Cas9系统的工作原理(图片来源:《自然》)  今日,哈佛大学医学院Zheng-Yi Chen教授

博奥生物:十年创多项世界第一 获122国内外专利

  “截至2010年9月,博奥生物已申请专利132项,其中122项获得国内外专利授权,专利实施率达到60%,同时在分子诊断领域创造了多项世界第一”,生物芯片北京国家工程研究中心主任程京院士透露。他是在11月16日举行的生物芯片北京国家工程研究中心暨博奥生物有限公司10周年庆典上作

管理”我”的基因

  在得知怀上的第二个孩子也患有先天性耳聋后,杜绍辉和妻子无奈决定流产。   夫妇二人的第一个孩子就患有先天性耳聋,为了给孩子治病,住在山东的两个人要经常跑到北京来。杜绍辉夫妇两人的听力并没有什么问题,但他们都是耳聋基因的携带者,这意味着,他们的孩子,有25%的概率患有先天性耳聋。  他们渴望要一个

“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力

  英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,基因编辑技术(CRISPR-Cas9,也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。  有将近一

基因与细胞治疗正重返世界中心舞台

  基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展,目前正重返世界中心舞台。它有望处理许多传统治疗手段解决不了的医学难题,其中以罕见病为主。在近日举行的第11期东方科技论坛青年论坛“基因与细胞治疗”学术研讨会上,专家与学者围绕遗传疾病的基因与细胞治疗、肿瘤的基因与细胞治疗等议题展开了深入的讨论与交流。   上

基因与细胞治疗正重返世界中心舞台

  基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展,目前正重返世界中心舞台。它有望处理许多传统治疗手段解决不了的医学难题,其中以罕见病为主。在近日举行的第11期东方科技论坛青年论坛“基因与细胞治疗”学术研讨会上,专家与学者围绕遗传疾病的基因与细胞治疗、肿瘤的基因与细胞治疗等议题展开了深入的讨论与交流。  上海交

PNAS:基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状

  与迈阿密,哥伦比亚和旧金山的大学合作,来自巴斯德研究所,Inserm,CNRS,法兰西学院,索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力,这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因,而otofer

第七届国际基因组学大会在香港成功召开

  2012年11月29日至12月1日,为期三天的第七届国际基因组学大会暨2012年亚太区生物信息学峰会在香港九龙成功召开。本次会议由华大基因主办,《GigaScience》杂志协办。来自全球300多名专家学者云集香港,共同探讨了基因组学、生物信息学、云计算、生物伦理等研究领域内的最新进展,并深入探