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编辑基因可减轻自闭症为研究治疗神经疾病打开了大门

美国一个研究小组25日在《自然·生物医学工程》杂志线上版发表研究报告称,他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,成功减轻了患有脆性X综合征(FXS)的小鼠的自闭症症状。FXS是目前已知的最常见的自闭症谱系障碍的单基因病因。图片来源于网络 研究人员使用的基因编辑技术称为CRISPR-Gold,由加州大学伯克利分校生物工程学教授尼伦·默西开发。该技术使用金纳米粒子作为载体,将Cas9蛋白导入人体。去年,默西和他的同事证明,CRISPR-Gold可以将Cas9蛋白导入肌肉细胞,并用正常基因取代突变基因,从而提高杜氏肌营养不良症小鼠的力量。而此次新研究则表明,CRISPR-Gold可以将Cas9蛋白递送至大脑,编辑神经递质受体的基因。 在小鼠实验中,研究人员将金纳米粒子注入患FXS小鼠大脑的纹状体中,纳米粒子所携带的Cas9蛋白会靶向参与神经元间通信的兴奋性受体——代谢型谷氨酸受体5(mGluR5),通过编辑mGluR5的基......阅读全文

Nature子刊:基因疗法新进展!该技术有望治疗自闭症

CRISPR基因编辑技术被誉为是本世纪至今最有潜力的生物技术突破之一,人们相信以它为代表的一系列基因编辑手段,有望为诸多人类的遗传疾病提供创新治疗方案。今日,《自然》子刊《Nature Biomedical Engineering》上在线发表的一篇文章,则进一步让我们看到了CRISPR系统的潜力。来

张锋:如何在34岁跻身于世界顶尖生物学家?

  豉汁蒸凤爪端上桌后,一个小女孩顽皮地用筷子哒哒地敲打着餐桌。一位穿着Polo衫和牛仔裤的男士,正在和自己的小女儿、妻子和母亲享用着广式点心。在波士顿唐人街这个喧闹的餐厅,没人会多瞄一眼这位男青年。  没人能猜到,34岁的张锋会是这一代人中公认的最具转化能力的生物学家,在不久的将来可能会在两个领域

基因编辑CRISPR找到自闭症猕猴模型

  自闭症是一种严重的神经发育性疾病,目前中国自闭症患者已超1000万,且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。针对自闭症的新药研发和高度模拟人类自闭症症状的实验动物模型成为自闭症研究领域的瓶颈。  DOI: 10.1038/s41586-019-1278-0  近日,中国科学院深圳先进

新的基因编辑领域突破口—表观遗传调控

  几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白

2018年12月Science期刊不得不看的亮点研究

  12月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。  1. Science:CRISPRa加入肥胖之战,无需对基因组进行编辑就能对抗肥胖doi:10.1126/science.aau0629  在一项重要的新研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员证实CR

2019中国生命科学20大进展榜单出炉 除了颜宁还有谁?

  经过1500位左右的读者投票,最后iNature编辑部得到了2019年中国生命科学领域20大进展,其中结构有2项,植物3项,生物机理研究4项,新方法/技术/动物模型6项,生物医学5项。  结构:颜宁团队Cav通道结构,这些结构为未来针对Cav通道病的药物发现奠定了基础;  中科院生物物理所饶子和

科学家建立新型自闭症非人灵长类动物模型

  依托深港脑科学创新研究院和筹划中的深圳市脑解析与脑模拟重大科技设施研究平台,中国科学院深圳先进技术研究院脑认知与脑疾病研究所、美国麻省理工学院、中山大学、华南农业大学等国际团队合作攻关,在自闭症非人灵长类动物模型的研制上取得新突破。6月13日,相关成果“Atypical behaviour an

国内外实验动物模型概览

  生命是“能够自我营养并独立生长和衰败的力量”,这是亚里士多德(Aristotle,公元前384—322)通过动物、植物的研究对生命的哲学概括。动物也成为古代先哲们探索生命奥秘的主要对象之一,盖伦(Galen,公元130—200)开创了动物解剖学和实验生理学,他将来源于动物的知识推广到对人体的认识

新的基因编辑领域突破口—表观遗传调控

  几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白

多种技术结合为培育类器官提供可能

Alysson Muotri的实验室生长了这些由人类干细胞培育而来的大脑,这些干细胞有一个发育基因被编辑为尼安德特人曾经拥有的版本。图片来源:J. Cohen/Science 迄今为止,研究人员如果想要了解尼安德特人的大脑及其与现代人脑的区别,则必需要研究一个实体。一直以来,对这个已

多种技术结合为培育类器官提供可能

Alysson Muotri的实验室生长了这些由人类干细胞培育而来的大脑,这些干细胞有一个发育基因被编辑为尼安德特人曾经拥有的版本。图片来源:J. Cohen/Science 迄今为止,研究人员如果想要了解尼安德特人的大脑及其与现代人脑的区别,则必需要研究一个实体。一直以来,对这个已经灭绝

Nature聚焦中国:CRISPR带来的机遇

  非人类灵长动物在生物学、遗传学和行为学上与人类非常相似,是研究人类疾病和开发治疗策略的重要模型。许多候选药物在进入临床之前都需要经过灵长动物(特别是猴子)测试,但灵长动物研究在西方世界面临着很大的压力。在这种情况下,中国逐步成为了非人类灵长动物研究的首选国家。本期Nature杂志通过编辑社论和新

科学家有望破解占比98%的人类基因组暗物质的奥秘

  2003年研究人员完成了人类基因组计划项目,共对人类基因组中所有30亿个碱基对进行了测序,很多人认为我们机体的DNA是一本开放的百科全书,但一个令人困惑的问题很快也会出现,尽管科学家们对这本书进行了翻译,但仅仅只是解释了其中很少一部分内容。  机体中有高达98%的DNA并不会编码产生蛋白质,很多

转基因猴或为攻克人类疾病新希望

狨猴是灵长类动物中最适合使用基因编辑手段的实验对象。   Anthony Chan花费了两年时间,首次利用人类基因,通过基因突变方法培育出了5只猴子用于研究亨廷顿氏病。但是根据2008年的报告,其中3只猴子表现出了严重亨廷顿氏病症状,发病速度比预想要快得多,不得不在出生不到一个月时就被终结生命

研究建立新型自闭症非人灵长类动物模型

  6月13日,依托深港脑科学创新研究院和筹划中的深圳市脑解析与脑模拟重大科技设施研究平台,中国科学院深圳先进技术研究院脑认知与脑疾病研究所、美国麻省理工学院、中山大学、华南农业大学等国际团队合作攻关,在自闭症非人灵长类动物模型的研制上取得新突破。相关成果“Atypical behaviour an

噬菌体疗法重出江湖,会是抗生素耐药菌的新克星吗?

  利用CRISPR改造的微生物使细菌的免疫应答攻击其自身。  对病毒进行基因改造,使之引发细菌“自杀”,或许是对抗抗生素耐药性感染的下一个手段。  根据上周在美国蒙大拿州举行的2017年度CRISPR大会上的一份报告,多家公司已经利用CRISPR基因编辑系统改造了这类被称为噬菌体的病毒,使之能够杀

Science杂志最受关注的文章(12月)

  美国的《Science》杂志由爱迪生投资创办,是国际上著名的自然科学综合类学术期刊,与英国的《Nature》杂志被誉为世界上两大自然科学顶级杂志。Science杂志主要发表原始性科学成果、新闻和评论,许多世界上重要的科学报道都是首先出现在Science杂志上的,比如艾滋病与人类免疫缺陷病毒之间的

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

新的基因编辑领域突破口——表观遗传调控(二)

2.  神经系统疾病▼  致病机理:神经细胞中由于遗传缺陷导致的疾病▼  代表工作:同时另一项突破性的工作则使用一种SunTag(dCas9-10xGCN4)系统融合多个拷贝的转录激活蛋白(p65-HSF1),构建了一种Cre依赖性的SunTag-p

4月2日世界自闭症日 解读CNS杂志自闭症领域重要成果

  目前,全球人群自闭症发病率逐年上升,来自美国最新数据显示,自闭症儿童发病率已由2009年的1/88,上升至现在的1/45;有数据表明,中国自闭症发病率达0.7%,目前中国自闭症患者超过1000万,其中12岁以下的儿童约有200多万。自闭症以男孩多见,其是脑部神经发育异常造成的一种终身性疾病,目前

自闭症研究进展一览

  本期为大家带来的是自闭症的研究进展汇总,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Cell Res:科学家利用猴子模型取得自闭症研究新进展  自闭症是一种常见的神经发育紊乱疾病,主要症状为社交行为首先以及出现重复性的行为。目前全球范围对自闭症研究兴趣越来越高,而且随着大规模外显子测序技术的发展,一些新型

2018年6月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

盘点:2015年医学与生物学取得重大进展的国家Top10

  美国  人脑研究取得新成果,医学与疾病防治取得多项重大突破,合成生物学成果纷呈。  2015年,美国科学家在人脑研究领域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑,尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大,发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当,尚没有任何意识,但具备人脑绝大多数细

张锋Nature发表重要突破:用 CRISPR启动基因

  麻省理工的科学家们对目前最热门的基因编辑系统CRISPR/Cas9进行了改造,这一成果发表在十二月十日的Nature杂志上。现在,人们可以用这一技术在活细胞中有效启动任何基因。  这个系统可以让科学家们更简便地研究不同基因的功能,领导这项研究的CRISPR技术先驱张锋(Feng Zhang)说。

科学无国界:李晓江团队醉心科学,研究成果论文一览

  2019年5月23日,埃默里大学发表声明称,“李晓江和李世华教授夫妇没有充分公开外国研究资金的来源以及他们为中国研究机构和大学所做的工作的范围,因此决定关闭其所在实验室。”与此同时,埃默里大学还解雇了李晓江和李世华教授夫妇,以及该实验室部分中国雇员,并要求他们30天内遣返回国。一时间国内外学术圈

Nature综述文章:聚焦CRISPR–Cas系统应用

  麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位 80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。  12月10日,张锋博士在《自然综述神经科学

Science:新型基因编辑技术治疗致死性疾病

  近日,一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中,来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞,其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因;当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中,而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手

科学家们如何进行多种疾病的研究

  本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们如何利用特殊模型来助力多种疾病的研究,分享给大家!  图片来源:es.wikipedia.org  【1】bioRxiv:特殊模型有望帮助预测新型冠状病毒的潜在药物靶点  doi:10.1101/2020.02.26.961938  近日,一篇发表

科学家们如何进行多种疾病的研究

  本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们如何利用特殊模型来助力多种疾病的研究,分享给大家!  图片来源:es.wikipedia.org  【1】bioRxiv:特殊模型有望帮助预测新型冠状病毒的潜在药物靶点  doi:10.1101/2020.02.26.961938  近日,一篇发表

动物基因“建模” 微米乾坤里的“中国创造”

  那是个带“发卡”的姑娘,“酶少爷”回忆:“她的发卡摄人心魄,我忍不住追过去,拥她入怀。”  彼时,发卡姑娘正被“双螺旋”纠缠。“别怕!”“酶少爷”利落挥剑,DNA双螺旋就此解体、断裂,咔咔声不断。  这个桥段,是用来形象地比喻上古时代细菌基因组的免疫记忆。“瓦解噬菌体、病毒的入侵”,百科资料显示