PCSK9领域：安进vs赛诺菲，价格战即将激烈上演
上月底，降脂领域收获重大里程碑。先是7月21日，安进（Amgen）研发的PCSK9抑制剂Repatha（evolocumab）获得欧盟批准，标志着全球首个新一代降脂药的成功诞生。而仅仅3天之后，赛诺菲与再生元（Regeneron）合作开发的Praluent（alirocumab）也毫无悬念地获得FDA批准，成为全球最大的单个市场——美国市场中首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药。另外，安进的Repatha很可能在本月底拿到FDA批文，这也意味着，在美国市场中PCSK9领域的一场恶战将一触即发。而Praluent很可能在未来2-3个月获得欧盟批准，这也预示着2大巨头的激烈对抗将在欧美市场全面上演。 Praluent由赛诺菲与再生元合作开发，于7月25日获FDA批准用于一个相对较小的患者群体。然而，Praluent定价约为每年1.5万美元，与当前他汀类药物50元/月（每年600美元）的治疗成本相比，堪称降脂领域的“天价”药物。 ......阅读全文
美国批准治疗肺癌新药上市
据世界卫生组织，肺癌为全球第一大癌症，仅2012 年就有159万死亡病例。肺癌分为非小细胞肺癌和小细胞肺癌，其中非小细胞肺癌患者约占到全部肺癌患者的80%。美国食品药品管理局日前批准一种名为KEYTRUDA（pembrolizumab）的抗癌新药用于治疗含铂化疗期间或之后疾病继续进展，且肿瘤表达
美国FDA批准肥胖治疗新药物
肥胖在世界范围内流行开来，已经成为一个越来越严重的公众健康问题得到大家广泛关注，目前肥胖在全世界内的发生率已经是1980年的两倍，而在美国，有大约8000万成年人发生肥胖，占到美国人口的35%。 美国内分泌学会制订的肥胖指南建议在减肥初期应以起始体重的5%~10%为目标。而最近一项研究发现每天
美国批准首个治疗花生过敏药物
据英国广播公司网站报道，AR101（商品名为Palforzia）使用口服免疫治疗方法，儿童在6个月的时间里，在医疗监督下服用微量但数量不断增加的花生蛋白。 然后，使用者必须继续每天服用，以便对意外接触花生形成耐受。 该疗法并非治愈方法。而且制造商警告说，可能发生致命过敏反应的风险仍然存在。患
美国FDA批准Nurtec－ODT用于急性治疗
Biohaven制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。该药可在口腔内立即分散，而不需要水，可以非常方便的、随时随地服用。Nurtec ODT的上市，将为偏头痛患者提供一种重要的、新的口服急性治疗药
－2014美国癌症年会：聚焦肿瘤免疫治疗
肿瘤免疫治疗是通过激活体内的免疫细胞，特意性地清除癌变的细胞。这种治疗方法具有特异性强，作用期长和副作用小等优点，一直以来被认为是治愈肿瘤的终极手段。然而，直到最近几年，这个梦想才开始被实现，科学杂志把肿瘤免疫治疗列为2013年的重大科学突破。于此相呼应，2014美国癌症年会的主题是：利用肿瘤基
美国为什么支持使用基因编辑治疗儿童？
在婴儿出生前使用基因编辑技术修改其DNA，这一想法多年来一直饱受争议。据美国趣味科学网站报道，最近一项民调显示，大多数美国人支持使用基因编辑技术来治疗婴儿严重的遗传疾病或避免类似风险，但认为使用这种技术提高后代智力等做法“走得太远”。 皮尤研究中心对2537名美国成年人进行的调查表明，76%的
美国临床肿瘤协会更新胰腺癌治疗首选
胰腺癌是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤，约90%为起源于腺管上皮的导管腺癌。其发病率和死亡率近年来明显上升，5年生存率小余1%，是预后最差的恶性肿瘤之一。美国临床肿瘤学协会近期发表声明，更新了胰腺癌患者术后的辅助治疗方案，完整的报告发表于《临床肿瘤学》杂志中。 来自
美国密苏里大学研究癌症靶向治疗新方法
美国密苏里大学研究团队近日研究出新的方法，利用特殊的核酸基纳米结构在绕过正常细胞的同时用于靶向癌细胞。该研究成果近日发表在《自然·通信》（Nature Communications）上。 100多年前，德国诺贝尔奖获得者保罗·埃利希（Paul Ehrlich）推广了“魔术子弹”概念——临床医
美国胆固醇治疗指南的新观点及局限
美国心脏病学学会（ACC）和美国心脏协会（AHA）联合发布了降低成人动脉粥样硬化心血管风险胆固醇治疗指南（以下简称新指南）。新指南紧紧围绕降低成人动脉粥样硬化性心血管疾病风险这一主题，锁定对降低成人动脉粥样硬化性心血管疾病事件意义最大的胆固醇管理进行详尽阐述，强调以患者为中心，注重医生和患者在临
美国肿瘤免疫治疗，到底有多贵？
葛东亮博士，就职于吉利德科学公司（Gilead Sciences）。 上周有个大新闻，癌症免疫药物Keytruda在非小细胞肺癌临床试验中效果显著，因此提前停止了试验，准备上市。这对广大肺癌患者，尤其是吸烟的肺癌患者是巨大的福音。 毫无疑问，最近各类新型肿瘤免疫治疗展现了令人振奋的有效性和安
美国女性通过基因治疗重回20岁
此前科学家在哥伦比亚进行了一项风险非常大的实验，实验的目的是帮助人体组织恢复年轻。BioViva公司的专家是这项创新型研究的发起人，他们在美国45岁的女性伊丽莎白·帕里什的身上进行实验。这名女性也因此成为世界首位接受这种药物测试的志愿者。染色体“端粒”位于人类染色体末端 著名的端粒——染色体
美国成功利用治疗类风湿关节炎的药物治疗秃头症
美国耶鲁大学研究人员日前发表研究报告说，他们已成功利用治疗类风湿关节炎的药物治疗秃头症。 研究人员在新一期美国《皮肤病学研究杂志》月刊上发表报告说，严重普秃症是秃头症的一种，会导致患者头上和体表毛发全部脱落，该病尚无有效治疗方法。而一名因免疫力失调患有该病的25岁患者，在连续三个月每天服用15
美国批准抗疟药氯喹等治疗冠状病毒
在法国和中国取得令人鼓舞的初步成果后，美国总统唐纳德·特朗普(Donald Trump)周四表示，美国正在快速追踪用于治疗新型冠状病毒的抗疟药物。 在美国，氯喹和羟基氯喹还没有正式获准用于对抗流感大流行，但美国食品和药物管理局(FDA)表示，在研究它们的功效的同时，将与国内制造商合作扩大生产。
Dupixent治疗青少年患者斩获美国FDA优先审查资格
图片来源于网络 法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理新型抗炎药Dupixent（dupilumab）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查资格。该sBLA申请批准Dupixent用于局部药物控制不佳或
美国批准首个基因疗法－癌症治疗迎来新篇章
美国政府３０日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。 美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗２５岁以下的复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“
美国首例！CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗
据美联社报道，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造，医生从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士 这三名患者已经年过六旬，其
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
美国干细胞眼科治疗导致三名女性失明
根据案例的新报告，三名女性在佛罗里达诊所接受未经证实的干细胞治疗后失明。三名女性在她们七八十岁的时候，开始出现黄斑变性，这种疾病可以导致视网膜的损伤，并且可能造成视觉丧失。他们在2015年接受干细胞治疗，希望能治好她们的视网膜黄斑变性。然而，没有证据表明，接受的干细胞治疗可以帮助恢复黄斑变性患者
美国FDA批准下半年首款新药，治疗天花
今日，美国FDA宣布批准SIGA Technologies的新药TPOXX（tecovirimat）上市，治疗天花（smallpox）。值得一提的是，这是美国FDA今年批准的第21款新药，也是首款获批治疗天花的新药。 天花这个名字，想必生物医药行业的读者都不会陌生。天花疫苗是人类成功开发的第一
Kevzara全球项目美国以外地区首例患者接受治疗！
赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，评估抗炎药Kevzara（sarilumab）治疗重症新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者的全球临床试验项目中，美国以外地区首例患者已在接受治疗。作为该项目的一部分，一项多中心、双盲II/III期试验已经在意大利、西班
美国新疫苗问世－或可治疗七成癌症
美国研究人员研制出一种新型抗癌疫苗，或能治疗70%的癌症。不过，当前实验仅在老鼠身上进行，距真正应用于人类可能还需近10年时间。 定点攻击 佐治亚大学与梅奥诊所研究人员说，他们把研究重点集中在一种名为“MUC1”的蛋白质上。 “MUC1”是一种高糖基化、高分
美国FDA今日批准Gilead新药：治疗HIV－1感染
今日，Gilead Sciences 宣布美国 FDA 批准了其新药 Biktarvy 上市，作为每日一次的单片片剂疗法，治疗 HIV -1 感染。Biktarvy 由 bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）、与 tenofovir alafenamide（
美国新型神药－有望治疗2000余种遗传性
美国研究人员表示，他们正在开发一种突破性的神奇新药，可以治疗包括杜兴肌营养不良症及数种类型的囊肿性纤维化在内的2000余种遗传性疾病。 如果临床实验进展顺利，该药有望在三年内问市。该实验结果发表在4月23日的英国《自然》科学杂志。 杜兴肌营养不良症在每3500个男子中有1例发生，是一种性
首次人体试验！美国将开展干细胞治疗黄斑变性
美国国立卫生研究院国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了这一种干细胞治疗方法，以防止干性年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的失明，并且他们此前已经获得了积极的动物数据，这为即将开展的首次人体试验奠定了基础。 黄斑变性的疾病特点在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，这是一种细胞层，可培养光感受
美国FDA今日批准Gilead新药：治疗HIV－1感染
今日，Gilead Sciences 宣布美国 FDA 批准了其新药 Biktarvy 上市，作为每日一次的单片片剂疗法，治疗 HIV -1 感染。Biktarvy 由 bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）、与 tenofovir alafenamide（
美国FDA首次批准青蒿琥酯用于治疗危重疟疾
青蒿琥酯是青蒿素衍生物，FDA认为它比奎尼丁更有效 美国FDA日前发表声明说，该中心已经获得美国食品和药物管理局的批准，可在紧急情况下用静脉注射青蒿琥酯治疗危重疟疾患者。 青蒿琥酯是菊科植物青蒿提取物青蒿素的衍生物，在国际上广泛用于治疗疟疾已有超过２０年历史。美国尚未批准青蒿琥酯上市，美疾控中心此
Inbrija即将登陆美国市场，治疗关闭期（OFF）症状
Acorda Therapeutics公司近日宣布，评估Inbrija（左旋多巴吸入粉）治疗帕金森病（PD）患者的关键性III期疗效研究SPANSM-PD（NCT02240030）数据已发表于《柳叶刀神经病学杂志》（Lancet Neurology）。该数据支持了Inbrija作为一种治疗选择，
美国研发倒时差药物－或可治疗痴呆症
当你跨时区出差或旅行时，最令人头疼的问题无疑是倒时差了。但美国一项对导致时差的基因研究或有助于倒时差药物的开发，这将为那些老年痴呆症病人、睡眠障碍症患者和轮班工作者带来福音。 据英国《每日邮报》14日报道，美国加利福利亚的研究人员发现了控制人体清醒和睡眠模式的基因——Lhx1，有助于在未来研发
Xipere获美国FDA受理，治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿
Clearside Biomedical是一家致力于开发眼科药物帮助患有严重眼病的患者恢复和保持视力的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Xipere（曲安奈德眼用混悬液）的新药申请（NDA）。该NDA申请批准Xipere脉络膜上腔注射治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿。F
美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体
据美国“侨报网”7月10日报道，一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出，一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量，且每周只需进行一次皮下注射。 据报道，目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注