治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。外部专家组在审阅了相关数据并听取了一些视力严重受损患者的意见后，支持这种颠覆性疗法进入市场。这些患者的生活因这种疗法而发生改变。 投票结果是16:0。专家们对该药物的效益—风险预测表示赞同，并且支持FDA下设的细胞、组织和基因疗法顾问委员会为voretigene neparvovec药物产品放行，同时为FDA首次历史性地批准载体转送基因疗法提供了令人信服的理由。 “基因疗法让我的世界变得如此明亮。”一名年轻患者说。他继续描述了自己如何首次看见月亮、在夜晚外出、观察面部表情，并且过上了更加正常的生活，而不是等着失明那一天的到来。Ch......阅读全文
基因疗法有望助失明者恢复视力
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑
这是一个完美的组合。一项日前发表于《科学—转化医学》杂志的研究发现，逆转失明的基因疗法能修复眼睛中受损的细胞，还能重新排列大脑以帮助处理新的信息。 大脑中的视觉通路由上百万个相互连接的神经元构成。当感官信号沿着它们被发送出去时，神经元之间的连接变得强大起来。如果未被充分利用，比如当人们失明时，
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院 美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。 EDIT-101是一种使用CRISPR技术的
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基
聚焦CRISPR！从“新款”基因剪刀到先天性失明突破疗法
本周，多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点？跟小编一起来看看吧。 1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统 CRISPR-Cas9是一个
治疗遗传性失明症－CRISPRCas9基因疗法直接人体试验
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
光遗传疗法让失明者恢复部分视力
一位近40年前被诊断患有视网膜色素变性的患者，在接受一种新的光遗传学疗法后恢复了部分视力。 5月24日，《自然—医学》发表的这项案例研究是神经退行性疾病患者，在接受光遗传疗法后获得功能恢复的首次报道。 研究人员表示，光遗传疗法是先将特定细胞进行基因改造，使其对光脉冲产生响应，再利用光脉冲控制
基因疗法又下一城－治疗遗传性失明－两年内开始人体试验
近两年来，基因疗法可谓是风头无二。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验，包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。近期，宾夕法尼亚大学传来消息，基因疗法“又下一城”，对于治疗遗传性失明（卵黄状黄斑变性）有较好效果，科学家预计相关人体试验将在2年内
基因治疗失明取得新突破
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06，被称作“医学界的Science, Na
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗，原本几近失明的眼睛恢复视力，能够视物、阅读，为治疗这种常见眼疾带来希望。 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损，造成视力模糊不清，严重时失明。 英国穆尔菲尔德眼科医院利用人体胚胎
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗，原本几近失明的眼睛恢复视力，能够视物、阅读，为治疗这种常见眼疾带来希望。 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损，造成视力模糊不清，严重时失明。 英国穆尔菲尔德眼科医院利用人体胚胎干
英国干细胞疗法助几近失明的眼睛恢复视力
英国两名“湿性”老年性黄斑变性患者接受胚胎干细胞疗法治疗，原本几近失明的眼睛恢复视力，能够视物、阅读，为治疗这种常见眼疾带来希望。 干细胞 (2).jpg 黄斑是视网膜的重要区域。“湿性”老年性黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞因血管渗漏受损，造成视力模糊不清，严重时失明。 英国
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，
NEJM：利用基因治疗失明获成功
美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。 这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障——一种遗传性视网膜眼疾，由
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接
英首个干细胞疗法助失明者重见光明
38岁的拉塞尔发现，他的视力水平又恢复到跟1994年夜里乘坐大巴回家的路上遭袭的时候一样了 研究人员从拉塞尔健康的那只眼睛里取出一些干细胞，并在实验室里对它们进行培养 这项技术大大改善了那些因伤或者疾病导致失明的人的生活质量 北京时间12月26日消息，据《每日邮报》
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
开创性干细胞疗法让失明患者重见光明
北京时间7月4日消息，据英国《每日邮报》网站报道，由于一种开创性的干细胞疗法，上百名因化学事故而导致眼睛严重受伤的患者，通过移植自己的干细胞恢复了视力！科研人员表示，这一疗法已经使得100多名患者重见光明，甚至一位病人在失去光明60多年后重又清晰地看见了精彩的世界。
极大进步，40－年前开始失明，光遗传学疗法重获光明！
2021 年 5 月 24 日，来自瑞士巴塞尔大学的 Botond Roska 教授联合匹兹堡大学 José-Alain Sahel 教授在 Nature Medicine 发表了题为 Partial recovery of visual function in a blind patient
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因治疗滴眼液，失明者重见光明
近日，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕
突破！CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
1月23日，CRISPR-Cas基因编辑系统的先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展，报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统：CRISPR-Cas12b。 同时，张锋领衔的Editas Medicine公司开发的编号为
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
新型水凝胶有助修复失明和脑损伤－让干细胞疗法离现实更近
加拿大多伦多大学研究人员开发出一种胶状生物材料，有助于保持细胞活性，也能使它们更好地结合成组织。两项早期试验显示，运用这一材料能在一定程度上逆转失明，并帮助中风动物恢复。相关论文发表在最近的国际干细胞研究协会会刊《干细胞报告》上。 研究人员正在开发疾病或外伤性神经损伤的新疗法，新成果
足不出户测基因－取唾液样本失明风险早预防
老年黄斑变性是造成老年人失明的主要原因，但这种病早期症状并不明显。英国一家企业推出一项基因测试服务，只要寄去一份唾液样本，足不出户就可知道自己是否具有患老年黄斑变性的潜在危险，以便尽早采取预防措施。 不过，有关专家对测试准确性表示担忧。 基因测试 老年黄斑变性由视网膜中的