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基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解，加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作为2015年的突破性发现，CRISPR能够准确地靶向作用于靶DNA，并对它进行编辑，从而有潜力治疗遗传病和发现新的抗癌疗法。 为了将CRISPR技术应用于非分裂细胞（non-dividing cell），科学家们首先必须让它们表现得像能够分裂的细胞。为此，他们激活一种保护DNA的被称作同源重组的细胞过程；这种重组允许人们操纵和重排细胞中的基因，同时造成的弊端还应不可能超过带来的益处。 Dellaire博士说，“人们不能够准确地修复非分裂细胞中的基因，这是因为诸如同源重组之类的基础途径[在这些细胞中]未能开启，这就不可能开展基因疗法。” “我的同事Daniel D......阅读全文
图片来源于网络 2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。 FD
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
最近本土科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学黄军就和同事们利用一种名为CRISPR的基因编辑技术试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”，“CRISPR”，“基因技术改造人类”等等听起来要么高深莫测要么耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。过去几周中，笔者
最近，我国科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学副教授黄军就及其同事利用一种名为“CRISPR”的基因编辑技术，试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”“CRISPR”“基因技术改造人类”等等听起来高深莫测或耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。 过去几周
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
本杰明·多普瑞在9岁时上楼梯不扶着栏杆就很费劲，随后到医院被诊断为杜氏肌营养不良（也称假肥大型肌营养不良）。但很幸运，24岁的他已经活得比其他许多同类患者更久。医生当时只告诉他这是一种无法治愈的绝症，但并没有教他该怎么办。那些经过他轮椅的女孩丝毫不会注意到他，也没有朋友给他打电话聊天，只有妈妈和
基因编辑对生物医药行业意味着什么？在新的十年里，它又将迎来怎样的变革？ 精准编辑：下一个重大突破 我们知道，阳光，吸烟，不健康的饮食，甚至细胞自发的错误，都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出，目前已发现有75000种突变与人类疾病相关，其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字
基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
2018年11月26日，贺建奎团队对外宣布，一对经过CRISPR基因编辑的婴儿双胞胎诞生。随即引发舆论风暴，被各界舆论一致谴责，贺建奎本人也因此被调查。 今天，刚好是贺建奎“基因编辑婴儿事件”一周年，笔者查阅文献时，无意间看到一篇2018年6月份发表在顶级医学期刊 Journal of Cli
日前《大西洋月刊》访问了基因编辑技术CRISPR的发现者张峰，探讨了这项技术的挑战、未来应用和发展方向等问题。张峰表示，在这项技术可以用于治疗人类疾病之前，还有很多问题需要解决。很多人第一次看到张峰时，都会惊讶于这个基因编辑技术领域的先驱者是如此年轻。 这位生物学家只有36岁，戴着眼镜的圆
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因
近日，科学家在美国华盛顿聚集，参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域，最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今，很多人相信，一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术，将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不过，CRISPR真的作好准
1、缓解率达97%！血友病基因疗法效果显著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒（A
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。 作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。 GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关
如果科学家们发现了一种预防疾病或克服不育的新方法，他们通常会受到称赞。但涉及到基因工程，就会引起许多争议。生殖医学中的基因工程尤其可怕，因为这关乎到改变后代的基因。任何新技术都会引发争议，即便是在比较开放的美国。故事是这样的，医生们利用一种相对较新的技术，帮助一对夫妇避免遗传基因突变，如果不干涉
北京时间10月7日下午5点45分，瑞典皇家科学院宣布将2020年诺贝尔化学奖授予法国生物化学家Emmanuelle Charpentier和美国生物化学家Jennifer Doudna，以表彰其在基因编辑方面做出的杰出贡献。 CRISPR技术自问世以来，就一直被诺奖候选的光环所围绕。为了CRI
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
提到基因编辑，我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CR
CRISPR是一种强大的DNA编辑技术。因这种强大的基因编辑技术具有巨大的潜力，它受到科学界和大众传媒的大量关注。2015年，它被《科学》期刊评选为当年的年度突破[1]。 CRISPR并不是第一个被设计来编辑DNA的分子工具，但是因为它解决了这个领域的一些长期存在的问题，它才闻名于世。首先，它