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2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗传疾病不及时加以治疗的话，儿童可能会遭受严重的精神残疾。 这种代谢障碍的病因是编码苯丙氨酸羟化酶（phenylalanine hydroxylase, Pah）的基因发生突变。这种由肝细胞产生的酶代谢苯丙氨酸。这种代谢障碍是一种“常染色体隐性”遗传疾病：儿童如果从母亲那里遗传一个突变基因拷贝和从父亲那里遗传一个突变基因拷贝，那么就会患上这种疾病。到目前为止，这种疾病仍然是无法治愈的。 改进的CRISPR/Cas9系统 在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院和苏黎世大学的研究人员利用一种方法纠正肝细胞中的两个突变基因拷贝，从......阅读全文
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
碱基编辑器用于研究和治疗遗传性疾病的成功取决于将其体内传递给相关细胞类型的能力。通过腺相关病毒（AAV）的传送受AAV打包能力的限制（AAV的基因组包装大小限制为≤5kb），因此无法使用全长碱基编辑器。 2020年1月14日，博德研究所David Liu团队在Nature Biomedical
本周又有一期新的Science期刊（2019年4月19日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023； doi:1
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病
2018年，美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro（Patisiran），用于治疗遗传
科学家开发出基因编辑新工具。 如今，基因编辑的工具箱又增添了两样新工具。两个美国研究小组宣布的新技术使研究人员能够对脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）进行有针对性的改变。 在一项研究中，在10月25日出版的美国《科学》杂志上，美国布罗德研究所张锋团队报告说，他们在CRISPR工具基础上开
参考消息网8月23日报道 美媒称，美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎，并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在，中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术（即碱基
一个美国团队２５日在英国《自然》杂志发表报告说，它在基因编辑技术方面取得新进展，可通过一种新型“碱基编辑器”在基因中替换碱基，有助科学家增强对遗传疾病的理解和开发新疗法。 基因是脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ双链螺旋结构由４种化学碱基组成，即腺嘌呤（Ａ）、鸟嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和
25岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）在刚结婚6个月后，和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变，这种遗传性疾病，会摧毁大脑和神经系统，最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病，他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症（Huntington's di
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
近日，顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊，为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容，一道展望它能如何指引基因工程的未来。 CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份，就有两篇引起广泛关注的重磅成果，其一，曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦（David Liu），利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”（CAMERA）。正如黑匣子能记录事故发生时的
8月13日，这项成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”为题发表在《Molecular Thera
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培
7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展，包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说，2019年看起来非常令人期待。 1.Sarah Teichmann：扩展单细胞生物学 Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗
7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展，包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说，2019年看起来非常令人期待。 1.Sarah Teichmann：扩展单细胞生物学 Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗
基因编辑技术发展势如破竹，遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日，来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症（MFS）致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。 8月13
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
8月14日国际学术期刊《分子治疗》(Molecular Therapy)上发表了广州医科大学附属第三医院刘见桥教授研究团队和上海科技大学黄行许教授团队在胚胎层面修复遗传疾病马凡综合征的最新成果，证明了碱基编辑技术在人类胚胎上对致病突变修复的高效性与安全性。图片来源于网络 马凡综合征是一种常
来源：南方网 发布者：ailsa 日期：2018-08-31 今日/总浏览：27/45355 笔者从广州医科大学附属第三医院获悉，该院刘见桥教授研究团队联合上海科技大学黄行许教授团队，在全球首次利用碱基编辑技术成功在胚胎层面修复了遗传疾病马凡综合征的致病基因。 8月14日，研究成果
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
CRISPR的力量是不可否认的，但领域的未来在哪里？ Cell的April Pawluk采访了了陈佳，季维智和Prashant Mali，讨论了我们在未来几年可以期待的成功和挑战。 “如果您必须同时启用安全性和重复剂量，那么免疫系统本身就是一大挑战。“ “我认为最近在中国，公众比以前更了解转
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressiv
近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的
记者从吉林大学了解到，近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致
美国《科学》杂志近日公布了其评选出的2017年十大科学突破，人类首次观测到双中子星并合事件被选为头号突破。这也是引力波天文学研究成果连续第二年获此殊荣，去年引力波的发现被该杂志评为2016年头号突破。图片来源于网络 《科学》杂志特约撰稿人阿德里安·曹在解读今年科学突破的文章中写道：“如果说去