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基因疗法治疗阿兹海默病,艾伯维达成研发合作

日前,艾伯维(AbbVie)公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作,将前者的单克隆抗体专精与全球临床开发能力,以及后者的腺相关病毒(AAV)载体技术相结合,共同开发直接针对tau蛋白的抗体,以治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。 tau蛋白是正常人大脑中常见的蛋白,能维持细胞的稳定。然而在病变的大脑中,tau蛋白会异常积聚,导致大脑功能受损,神经细胞死亡。异常tau蛋白的进行性积聚与神经退行性疾病的症状发展有着密切关联,因此,研究人员也期望能针对这种蛋白,起到控制病情的效果。然而,目前技术上的一个局限在于,即便每周或每两周注射一次针对tau蛋白的生物制剂,依然只有少部分药物能够穿透血脑屏障,作用于大脑。Voyager的AAV载体平台有望在大脑内直接产生针对tau蛋白的抗体(图片来源:Voyager官方网站) 艾伯维与Voyager期望能使用目前新兴的基因疗法,利用AAV递送技术,将编码抗tau蛋白抗体......阅读全文

专访首都医科大学贾建平:截击阿兹海默病 逆转灵魂

  曾在政坛叱咤风云的铁娘子撒切尔夫人,以其天赋异禀的记忆力和铁腕的经济国防决策闻名。然而在其执政后期,数据库般的记忆天赋和纵横捭阖的斡旋风范开始瓦解,铁娘子的风采一去不返。此外,美国总统里根、文豪马尔克斯、诺奖科学家高锟,这些人类最智慧的大脑,在阿兹海默病(Alzheimer’s Disease)

牙周炎细菌导致阿兹海默病“实锤”了?看科学家们怎么说

  昨日,一项发表于《科学》子刊《Science Advances》上的研究引起了人们的广泛关注——该研究发现在阿兹海默病患者的大脑中,存在大量导致牙周炎的牙龈卟啉单胞菌(Porphyromonas gingivalis)及其所分泌的毒素。相应的,被这种细菌感染的小鼠,大脑中的β淀粉样蛋白有所增多,

Nature:治疗阿兹海默病,何处是前方?

  开发针对阿兹海默病的新药困难重重,最近多项重量级的3期临床试验失败充分说明了这一点。最近,国际权威学术期刊《自然》杂志刊登了长篇评论文章,提出应当转变思路,将重点转移到预防阿兹海默病上。  随着人类平均寿命的逐渐变长,阿兹海默病的影响在全球也迅速扩大。目前全世界有4千多万名患者,而到2030年时

另辟蹊径!阿尔茨海默症新靶点发现——胆固醇酯!

   阿尔茨海默氏症(AD)是最常见的一种痴呆症,其特点是在胞外形成β淀粉样蛋白 (Aß) 斑块以及由于 tau 的过度磷酸化在胞内形成神经元纤维缠结 (NFT)。目前的研究以去除Aβ沉积为主,但多于临床前阶段折戟,使得AD的研究一度难以继续。近日,来自加州大学圣地亚哥分校的研究人员另辟蹊径,通过对

IBM使用AI早诊阿兹海默病 准确率达77%

  关于阿兹海默病,目前人们普遍认为β淀粉样蛋白是与疾病发展密切相关的生化指标之一。在阿兹海默病导致健忘之前,这种蛋白质就已经开始在脊髓液中逐渐累积。  然而,检测β淀粉样蛋白并非易事。这种蛋白质存在于脊髓液中,想要对这一指标进行检测必须采取侵入型的医疗方法:腰椎穿刺。这种检查不仅听上去很痛,实际上

揭示阿兹海默病的毒性机制

  阿兹海默病(一般俗称老年痴呆症,但医界不建议使用此名称)是一种致命的神经退行性疾病。  近日,美国斯克利普斯研究所(The Scripps Research Institute)的研究人员揭示了阿兹海默病中的一个主要毒性机制。这项研究将帮助人们更好的理解阿兹海默病进程,并有助于开发新型药物进行治

黑暗中的光明,阿兹海默病研发路在何方?

   阿兹海默病临床试验失败的消息几乎每月,有时候是每周都出现,例如verubecestat、azeliragon、以及solanezumab。  不幸的是,这只是其中一些代表......失败的案例还有更多。  如果这么多失败的黑暗中还有一线光明,那就是:我们可以从先前的临床开发中学习,因为它们大部

阿兹海默病机理新进展!有害蛋白积累,“清洁工”不够?

  大脑的一些神经细胞内,有一种tau蛋白原本起着维持细胞稳定的作用,当它们错误折叠并异常聚集,可能引起神经原纤维缠结,致使细胞受损和死亡。这种病理特征是阿兹海默病(AD)患者的重要临床标志,也和其他一些tau蛋白相关的失智症、脑外伤等有密切关系。▲AD患者海马区的神经元中出现神经原纤维缠结(图片来

如何战胜痴呆症?

  如果想解决卫生医疗系统成本高涨的危机,我们需要想办法战胜痴呆症。  美国政界很少能达成一致。但在2007年,经过3年研究老年人护理的成本,民主党和共和党难得地达成了一致:老年痴呆是卫生医疗系统成本高涨的主要原因。  2007年,全球被诊断有老年痴呆的人不到3000万,但很明显,这些年这个数字猛涨

Science子刊:帕金森病和阿兹海默病的共同元凶

  阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病,不过,两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内,由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡,使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中,由α-synucle

Science子刊:帕金森病和阿兹海默病的共同元凶

  阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病,不过,两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内,由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡,使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中,由α-synucle

帕金森病和阿兹海默病的共同元凶研究

阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病,不过,两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内,由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡,使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中,由α-synuclein

Cell子刊:RNA剪接或成治疗阿尔兹海默症的潜在分子靶标

  众所周知,RNA剪接失调与某些神经退行性疾病的发展有关,例如脊髓性肌萎缩和肌萎缩性侧索硬化症。而阿尔兹海默症作为世界上最常见的神经退行性疾病,在这一领域仍未得到详细的研究。  于是,在2013年,美国Emory大学的Seyfried教授课题组在这一领域开启了最前沿的研究。该研究首次发现RNA剪接

9月王牌聚焦:神经退行性疾病接二连三的突破

  神经退行性疾病(Neurodegenerative Disease)又称为神经退化性疾病,是一种大脑和脊髓的细胞神经元丧失的疾病状态,其中最有名的就是帕金森病和阿兹海默症。此类疾病近年来发病率不断攀升,部分原因在于人类寿命增长,却仍然缺乏治疗此类疾病的方法。9月,几份著名杂志都接二连三的发表了相

Biogen和罗氏斩获BMS耀眼在研新药

  近日,据国外媒体报道国际制药公司Bristol Myers Squibb(BMS)宣布称,该公司与Biogen和罗氏(Roche)签署了两项独立合作协议,将两款神经退行性疾病和罕见疾病的新药分别授权给了这两家公司。  Biogen计划在阿兹海默病和PSP中快速启动评估该化合物的2期临床试验。Bi

今日《细胞》重磅:阿兹海默病新疗法可提高小鼠认知能力

  阿兹海默病是全世界最为流行的神经退行性疾病,其病理特征为β淀粉样蛋白和tau蛋白的积聚,患者则会表现出认知能力的不断下降。这一疾病虽然对人类影响重大,但新药研发之旅却是困难重重。据统计,1998年到2017年期间,开发阿兹海默病新药的146次尝试均告失败,20年来只有4款药物成功获批控制病情,成

2019年第一道曙光 阿茨海默关键蛋白作用被发现!

  受阿尔茨海默病影响的大脑中,充满了由 β 淀粉样蛋白异常聚集形成的斑块。三十多年前,科学家们首次发现这种 β 淀粉样蛋白是由淀粉样前体蛋白(APP)产生,但一直以来人们并不清楚 APP 蛋白究竟有哪些神秘的生理功能。  2019 年 1 月 11 日,Science 杂志发表了一项重磅研究,来自

Alector申请纳斯达克上市 专注治疗退行性脑部疾病

  Alector一家专注于治疗退行性脑部疾病(如阿兹海默病)的生物技术公司,日前已在纳斯达克递交IPO申请,目标筹集1.5亿美元,为其即将开展的人体试验提供资金。  据该公司的招股说明书,Alector认为,造成神经退行性疾病的根本原因在于大脑中的免疫细胞出现问题。该观点将挑战一些长期存在的理论—

发现:眼蛋白检测可诊断老年痴呆症

  近日,一篇研究论文发表在阿兹海默病杂志上,称研究结果显示通过眼蛋白测试可以诊断是否患有阿兹海默症。尤其为阿兹海默症的早期诊断提供了更为便捷的确诊方法。  阿兹海默症一种老年性退化症,即大众所熟知的老年痴呆症。该病在发病早期如果可以得到适当的治疗和控制,能极大地延缓患者的病情,提高患者的生活质量,

干细胞将给新药研发带来变革

  “多能”的意思是“具备多种能力”。“多能”俩字加在干细胞前意味着这种干细胞能够形成各种不同的身体组织。对于科学家来说,他们希望多能干细胞的“多能”性能够表现在更多其它的方面。例如不仅可以用于形成新的组织或器官替代身体中功能失常的部分(亦即再生医学),还可以用于用于生产纯粹的细胞培养物以进行药物的

科学家研究发现失智症相关基因网络

  阿兹海默病和其他形式的失智症(dementia)等神经退行性疾病一直以来还没有良好的治疗方法。尽管科学家已经找到一些与失智症风险相关的基因,但这些基因如何导致脑细胞死亡还未得到阐明。近日,由美国加州大学洛杉矶分校(UCLA)领衔的研究团队研究了在失智症中介导神经退行性病变的基因网络。他们发现了介

阿尔兹海默症最新研究进展一览

  本期为大家带来的是有关阿尔兹海默症相关领域的最新研究成果,希望读者朋友们能够喜欢。  1. eLife:靶向代谢功能障碍的疗法或有望治疗阿尔兹海默病  DOI:10.7554/eLife.50069  近日,一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中,来自耶鲁—新加坡国大学院(Yale-NUS

蛋白降解疗法进入临床的潜力与局限

  当Ian Taylor博士在报纸上看到一家新兴生物科技公司将专注于开发靶向蛋白降解剂时,他立即对这家公司产生了浓厚的兴趣。大多数小分子药物通过阻断蛋白的活性位点来抑制蛋白功能,而这家名为Arvinas的公司在寻找为“PROTACs”的小分子,它们能够利用细胞的蛋白降解机制来将蛋白完全销毁。“我对

《Nature》重磅!老年痴呆的病理特征或具传播性

  从怀疑到动物实验证实:老年痴呆真的会传染吗?图片来源:Pixabay  2015年,英国科学家John Collinge团队在《Nature》发文称,他们“发现了”阿尔兹海默症(AD,即常说的老年痴呆)可以传播的证据。  近日,John Collinge团队再次发文,证实引起阿兹海默病的β淀粉样

基因技术剔除艾滋病毒、Illumina破解人类免疫组

  本周回顾,恒瑞医药15亿在苏州设立子公司,中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道,我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动,Illumina宣布加入“人类疫苗计划”,美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA(valbenazine)上市,帕金森病治疗重大突破,科学证明多不饱

Cell子刊:阿兹海默病新病因

  僵尸可怕之处不在于它们行动缓慢,而在于一旦咬到你,你也会变成僵尸!日前,德克萨斯大学健康中心(University of Texas Health Center)的研究人员发现,在阿兹海默病(AD)患者的大脑中也存在着类似于僵尸的细胞。它们不但本身功能失常,而且能够释放毒素杀死周围的细胞。可喜的