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动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法，是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说，大型动物更接近于人类，它们为确定人类中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标，也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系，我们很难用传统的基因打靶技术，来构建神经退行性疾病的大型动物模型。 近年来，CRISPR/Cas9已被成功应用于不同物种基因组的遗传修饰。最近，中科院遗传与发育生物学遗传研究所的李晓江博士，在国际学术期刊《Molecular Neurodegeneration》（影响因子6.563）发表综述文章，讨论了用CRISPR/Cas9技术来构建大型动物模型，能够更为真实地模拟人类退行性疾病。 李晓江博士是中组部“千人计划”、中科院遗传与发育生物学研究所博导、研究员，主要研究方向是与年龄相关的神经退行性疾病分子机制，包括帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩性侧索硬......阅读全文
世界卫生组织预测，到2040年，神经退行性疾病将会取代癌症，成为人类第二大致死疾病。然而目前世界范围内还没有任何一种药物能够有效治疗神经退行性疾病。 老龄化时代不可忽视的疾病：神经退行性疾病 神经退行性疾病（Neurodegenerative Disease, NDD）是一类
动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法，是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说，大型动物更接近于人类，它们为确定人类中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标，也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系，我们很难用传统
即将过去2018年，中国大陆学者在神经科学的基础、临床及技术方法等领域取得了丰硕的成果。 据不完全统计，以第一作者（含共同第一作者）单位或通讯作者（含共同通讯）单位在国际顶级期刊Cell、Nature和Science 即CNS发表以神经科学为主体的研究论文共计19篇。其中，论文第一作者单位和最
自噬（autophagy）是继凋亡（apoptosis）之后，生命科学最热门的研究领域之一。近年来，自噬的研究成果层出不穷，成为许多科学家和各种研究基金重点关注的研究方向。2013年，国家自然科学基金批准的与自噬相关的项目接近300个。但是，有关自噬性细胞死亡和存活在疾病中的作用仍然存在争议。生
分析测试百科网讯 近日，按照《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》、《“十三五”国家科技创新规划》、《“健康中国2030”规划纲要》等的总体部署，为进一步完善卫生与健康科技创新体系，提升我国卫生与健康科技创新能力，显著增强科技创新对提高公众健康水平和促进健康产业发展的支撑引领作
第一节 老年痴呆的定义 阿尔茨海默氏病（Alzheimer’s disease，AD），又称老年性痴呆，是一种与衰老相关，以认知功能下降为特征的渐进性脑退行性疾病或综合症。病人整个大脑弥散性萎缩并出现明显的病 理组织学改变——老年斑（senile plaque, SP）（或神经炎性斑，ne
第一节 老年痴呆的定义 阿尔茨海默氏病（Alzheimer’s disease，AD），又称老年性痴呆，是一种与衰老相关，以认知功能下降为特征的渐进性脑退行性疾病或综合症。病人整个大脑弥散性萎缩并出现明显的病 理组织学改变——老年斑（senile plaque, SP）（或神经炎性斑，ne
神经退行疾病致病基因TARDBP在肌萎性侧索硬化症与额颞叶痴呆的应用想获得国自然选题思路，提高国自然基金申请命中率？想调整研究方向，获得学术研究突破口？有机会发高分文章？你需要了解学科发展态势和未来走向！赛业生物专栏《Gene of the Week》每周会根据热点研究领域介绍一个基因，详细
本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870 日前，一项刊登在国际杂志Science Translational M
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
关于印发医学科技发展“十二五”规划的通知各省、自治区、直辖市、计划单列市有关部门，各有关单位： 为了贯彻落实《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020年)》，指导医学科技工作发展，科学技术部、卫生部、国家食品药品监督管理局、国家中医药管理局、教育部、国家人口和计划生育
《自然》 一“篮子”临床试验 《自然》在线发表的一项临床试验显示，一种靶向某类特定变异的抗癌药物的疗效取决于肿瘤组织的类型和变异的确切性质。研究强调了分子靶点驱动的临床试验可以如何被用于帮助我们更好地理解遗传变异的影响，研究结果有助于研发个性化癌症治疗方案。 HER2和HER3基因的不同变
“十三五”期间，通过支持我国优势学科和交叉学科的重要前沿方向，以及从国家重大需求中凝练可望取得重大原始创新的研究方向，进一步提升我国主要学科的国际地位，提高科学技术满足国家重大需求的能力。各科学部遴选优先发展领域及其主要研究方向的原则是： （1）在重大前沿领域突出学科交叉，注重多学科协同攻关，
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
几十年来，对衰老和限制寿命的过程的了解一直困扰着生物学家。三十年前，通过鉴定延长多细胞模式生物寿命的基因变异，衰老生物学获得了前所未有的科学可信度。 在本文，我们总结了标志着这一科学成就的里程碑事件，讨论了不同的衰老途径和过程，并提出衰老研究正在进入一个具有独特的医学、商业和社会意义的新时代。
4月8日，《细胞》期刊在线发表了题为《通过CRISPR-CasRx介导的胶质细胞向神经元的转分化治疗神经性疾病》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室杨辉研究组完成。该项研究通过运用最新开发的RNA靶向CRI
2019年5月23日，埃默里大学发表声明称，“李晓江和李世华教授夫妇没有充分公开外国研究资金的来源以及他们为中国研究机构和大学所做的工作的范围，因此决定关闭其所在实验室。”与此同时，埃默里大学还解雇了李晓江和李世华教授夫妇，以及该实验室部分中国雇员，并要求他们30天内遣返回国。一时间国内外学术圈
在最新一期的《自然》(Nature)杂志上，来自贝勒医学院、德克萨斯儿童医院和明尼苏达大学的研究人员称，对于某些神经退行性疾病，尤其是脊髓小脑共济失调1型(spinocerebellar ataxia 1, SCA1)这一破坏性的遗传疾病，治疗方案也许并不一定是极端的“全有或全无”( a
6月4日晚上七点，赛业生物云课堂开始了主题为“神经退行性疾病研究常用动物模型及其应用”的第四期课程，需要课件的老师可以关注“赛业生物订阅号”，后台留言“004”。针对答疑环节未及时解答的问题，我们进行了收集整理，下文为黄颖博士针对答疑环节提出的问题给出的详细解答。 Q：有些文献的老鼠品系为
基因基本信息备注：标有√的意为赛业红鼠库有该种保存状态的小鼠 HTT基因研究概况该基因与亨廷顿病（Huntington disease,HD）直接相关，致病区域在其1号外显子上。在正常人中，HTT基因的1号外显子数量只有不超过35个连续的CAG重复，编码一段Huntingtin蛋白上的
——高创汇专访：国家家蚕基因组重点实验室崔红娟教授 在得知崔教授和她的团队最新成果在Nature 子刊《Oncogene》上发表后，高创汇新闻中心立即联系了国家家蚕基因组重点实验室的崔红娟教授进行深入访问。 模式家蚕攻坚肿瘤难题，表观遗传引领科研潮流 由崔红娟教授带领的团队已经在学术上取
近日，复旦大学鲁伯埙课题组针对神经退行性病变亨廷顿病的研究取得重要突破，发现了变异HTT蛋白积累的正反馈机制，对亨廷顿病 （Huntington’s Disease，HD）疾病机制的理解提供了全新视角。此外，研究揭示了mHTT蛋白调控的激酶基因MAPK11及HIPK3，为HD疾病治疗提供了潜在新
阿尔茨海默病（Alzheimer Disease，AD）是一种与衰老密切相关而复杂的多因素疾病，其发病机理较复杂。AD主要的神经病理特征为β-淀粉样蛋白沉积形成斑块和微管蛋白tau过度磷酸化形成神经纤维缠结。学界研究之前的AD病人脑组织样本和模型小鼠，发现在AD神经元退行性病变过程中存在明显的表
帕金森病是由英国内科医生James Parkinson发现的。1817年，他在《震颤麻痹》（An Essay on the Shaking Palsy）一书中首先描述了帕金森病人的症状，包括静止性震颤、行动迟缓、肌肉强直和姿态步履障碍等。为了表彰James Parkinson的贡献，欧洲帕金森
本期为大家带来的是帕金森领域的相关研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. neurology：眼部疾病常见于帕金森症患者 DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000009214 根据最近发表的一项研究，患有帕金森氏病的人比健康人群更容易出现视力
阿兹海默病和其他形式的失智症（dementia）等神经退行性疾病一直以来还没有良好的治疗方法。尽管科学家已经找到一些与失智症风险相关的基因，但这些基因如何导致脑细胞死亡还未得到阐明。近日，由美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）领衔的研究团队研究了在失智症中介导神经退行性病变的基因网络。他们发现了介
根据发表在12月18日《科学》（Science）杂志上的一篇新研究论文，人体一小段DNA（比典型的基因要小几千倍）生成的一个分子，对个体是否能够控制他们的肌肉具有决定性的影响。 在这篇文章中，来自Salk研究所的科学家们报告称，不能生成一种叫做microRNAs的遗传分子的动物会出现诸如肌萎缩
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病