诺华(Novartis)20 日宣布，FDA已授予实验性单抗药物BYM338(bimagrumab)突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，该药开发用于散发性包涵体肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM)的治疗。
BYM338是诺华今年获得FDA授予的第三个突破性疗法认定，突出了诺华在行业内突破性疗法认定中的领导地位。突破性疗法认定，旨在加快严重或危及生命疾病的药物开发及审查。
该认定是基于II期概念验证试验的结果，数据表明，与安慰剂相比，BYM338能够使sIBM患者显著受益。该项研究的数据，将提交至2013年10月14日举行的美国神经病学协会会议，并将于今年晚些时候发表在一个主流的医学期刊
sIBM是一种罕见的潜在威胁生命的肌肉萎缩疾病，患者会逐渐失去行走的能力，并经历跌倒及损伤、失去手部功能、吞咽困难等。目前尚无治疗药物获批。
BYM338(bimagrumab)是一种新颖的、全人源化单克隆抗体，开发用于治疗病理性肌肉流失及弱化(pathological muscle loss and weakness)。BYM338由诺华生物医学研究所(NIBR)和MorphoSys合作开发，MorphoSys的HuCAL文库被用于鉴定抗体。BYM338能够以高亲和力结合II型激活素受体，阻止天然配体的结合，包括肌肉生长抑制素(myostatin)和激活素(activin)。BYM338通过阻断来自这些抑制性分子的信号，来刺激肌肉的生长。
鉴于当前sIBM没有有效的疗法，BYM338有望成为这一患者群体首个真正的治疗选择。
BYM338通过静脉滴注给药，除了开发用于sIBM的治疗，该药也在临床开发用于慢性阻塞性肺病(COPD)、恶性恶病质、肌肉减少症、机械通气患者的治疗。
2012年，FDA及欧洲药品管理局(EMA)均授予BYM338治疗sIBM的孤儿药地位。
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