基因疗法：改良HIV为患者导入健康基因
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以及Web of Science网站上记录的引文统计，都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始，就可谓是备受阻挠。 1980年，加州大学洛杉矶分校(UCLA)的一名研究人员马丁·J·克莱因(Martin J. Cline)受到了美国研究机构的谴责，因为他试图使用基因疗法治疗地中海贫血(thalassemia)，这在当时看来是一种违背道德的行为。克莱因原本获准在该疗法中使用两种各自独立的基因，然而在进行实验时，他采用的却是两种与同一质粒载体相连的基因。也就是说，他成了首次将重组DNA应用于人体的人。然而，这种疗法......阅读全文
人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一成果
－人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一
HIV病毒的基因治疗技术的介绍
在美国国家卫生研究院（NIH）的一项临床试验中，一种引导人体产生某种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中，使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员报告，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
IL10基因装备病毒有望更好治疗胰腺癌
两种不同的方法的组合，即病毒治疗及免疫治疗组合显示出治疗胰腺癌的“巨大潜力”。 一项由英国慈善胰腺癌症研究基金会资助的研究调查是否溶瘤牛痘病毒（经修饰以选择性地感染和杀死癌细胞的病毒）通过装备能调节机体免疫系统的一个基因后，能否更有效治疗胰腺癌。 虽然实验研究表明组合后既可以杀死癌细胞，也可
英国用转基因疱疹病毒治疗头颈癌获成功
北京时间8月4日消息，据国外媒体报道，英国医生使用转基因疱疹病毒成功治疗了头颈癌。此外，研究还发现，将放射疗法和化学疗法结合起来治疗癌症比只使用一种疗法效果好。 科学家对这种常见的病毒进行了基因改良以使得它能在癌细胞而不是健康细胞里面繁殖。然后爆炸杀死癌细胞，并且通过表达一个人
“溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦
上周，一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现，一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。 研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞，选择性地入侵并进行复制，最终导致
PNAS：基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
很多患者都无法参与基因治疗的临床试验，因为他们的免疫系统识别和对抗用于治疗的病毒。现在，美国佛罗里达大学和北卡罗来那大学的研究人员发现了一种解决方案，可以让这些病毒逃避人体正常的免疫反应。这个发现发表在5月29日的美国国家科学院院报（PNAS）上。 在基因治疗过程中，基因工程修饰过的病毒被用来
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（一）
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phillip A
研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。 但一项针对10年
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（二）
蚀斑实验流程示例见下图：经典的病毒感染滴度就是通过蚀斑实验来测定的。通常，将细胞接种在多孔培养板中形成汇合的单细胞层。在第二天，将细胞用稀释的病毒样品接种一段特定的时间（时间取决于滴定的辅助病毒）。除去接种物并用新鲜培养基换液，再将细胞孵育若干天，直到形成大到足以通过肉眼观察和计数的蚀斑。传统的蚀斑
Celigo技术在基因治疗和病毒研究中的应用（三）
Disucssion这里所介绍的使用荧光检测的自动蚀斑计数方法有助于加快蚀斑检测的速度。但是，有几种类型的感染性病毒滴度实验不会形成蚀斑。半数组织培养感染剂量（TCID50）就是另一种常用的病毒滴定方法。TCID50是终点稀释测定法，用于确定感染50％接种细胞所需的病毒样品稀释度。由于蚀斑和TCID
改良的病毒载体让基因治疗眼疾更加安全有效
美国加州大学伯克利分校的科学家研发出了一种更加简单高效的向眼睛细胞插入基因的技术，从而将基因治疗从医治遗传性视力缺陷如色素性视网膜炎扩展到了由于衰老而导致的退行性眼病，如黄斑病变。 与当前已有的疗法不同，这种新的手术实施起来相当快速且不对患者造成创伤，它可以将正常的基因递送至视网膜上常规技
病毒介导基因转移
病毒介导基因转移：前述的化学和物理方法都是通过传染方式基因转移。病毒介导基因转移（viral mediatedgene transfer）是通过转换方式完成基因转移，即以病毒为载体（vector），将外源目的基因通过基因重组技术，将其组装于病毒上，让这种重组病毒去感染受体宿主细胞，这种病毒称为病毒运
关于汉坦病毒的病毒基因分析
J.W.Song等从韩国绒鼠（Eothenomys regulus）分离了两株PUU相关病毒，命名为Muju（MUJ）病毒。两株病毒G2基因241bp片段序列存在1.2%差异，G2基因241bp片段和S基因208bp片段与PUU病毒相应片段序列的同源性分别为79.5%～83.4%和80.3%～8
采用复制缺陷的腺病毒进行基因治疗的技术优势
①该病毒可感染分裂和非分裂的细胞，并能得到大量基因产物，对神经细胞、心肌细胞等基因缺陷的纠正有特殊意义；②病毒颗粒相对稳定，并易于纯化和浓缩，且感染力不降低；③可有效转导多种靶细胞后而少游离于细胞基因组外，并持续表达；④已用于基因治疗的Ad5属腺病毒C亚群，无致癌性。前述的新腺病毒载体还有一大优点是
溶瘤病毒：基因治疗时代的宠儿－实体瘤攻克的利器
免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色，但是有许多患者对检查点抑制剂如PD-1抗体Keytruda等治疗的响应率较低，例如在黑色素瘤中，PD-1药物的响应率约为三分之一，具体取决于适应症。因此，寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。 溶瘤病毒被定义为基因工程或天然
生化与细胞所肿瘤的靶向基因病毒治疗研究获新成果
3月17日，基因治疗领域国际专业期刊《基因治疗》（Gene Therapy）在线发表了中科院上海生命科学研究院生化与细胞所刘新垣院士研究组关于“肿瘤的靶向基因-病毒治疗”（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy, CTGVT）策略的最新研究成果。
溶瘤病毒：基因治疗时代的宠儿－实体瘤攻克的利器
免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色，但是有许多患者对检查点抑制剂如PD-1抗体Keytruda等治疗的响应率较低，例如在黑色素瘤中，PD-1药物的响应率约为三分之一，具体取决于适应症。因此，寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。 溶瘤病毒被定义为基因工程或天然
基因治疗创新多重技术组合严控腺相关病毒（AA...（一）
基因治疗-创新多重技术组合严控腺相关病毒（AAV）质量基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。所有基因疗法都利用病毒或非病毒载体将DNA或RNA输送到宿主细胞中。与非病毒载体（如阳离子脂质或化学载体）相比，病毒载体感染宿主细胞的效率更高，但同时它
基因治疗创新多重技术组合严控腺相关病毒（AA...（二）
筛选抗体检测动态范围将市售AAV2（1x1013 GC/mL，33.8μg/mL）进行从1：8至1：256的2X倍比稀释，Wes检测VP1/VP2/VP3。Maurice表征AAV电荷异质性与所有治疗药物一样，基因疗法，需要表征包装药物的递送载体电荷等。使用全柱成像毛细管等电聚焦电泳法（icIEF）
基因治疗创新多重技术组合严控腺相关病毒（AA...（三）
灵敏度及线性将变性的AAV2从〜3 x 1012 GC/mL连续滴定至〜3 x 1011 GC/mL（图6）以建立方法的灵敏度。该滴定范围内观察到很强的线性相关性，R2为0.9956。监测AAV颗粒稳定性对完整的AAV样品进行温度压力测试，以确定是否可以使用Maurice监测病毒载体的稳定性或衣壳蛋
基因治疗的治疗策略
基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核
病毒癌基因的定义
病毒癌基因（viral oncogene）：是存在于致癌DNA病毒和一部分逆转录病毒基因组中能使靶细胞发生恶性转化的基因。它不编码病毒结构成分，对病毒无复制作用，但是当受到外界的条件激活时可产生诱导肿瘤发生的作用。
什么是病毒癌基因？
它不编码病毒结构成分，对病毒无复制作用，但是当受到外界的条件激活时可产生诱导肿瘤发生的作用。
重要病毒测序完成：基因交换病毒很棘手
生物通报道：研究人员已经对来自大猩猩和黑猩猩的埃博拉病毒进行了首次测序，并且发现这种病毒比之前想象的更加易变。令人意外的是，他们还发现这种病毒的不同病毒株能够交换基因——这意味着开发一种成功疫苗将变得更难。 埃博拉病毒（Ebola virus）能导致发烧和出血，并且90％的感染者会死亡。自1976
治疗乙型肝炎病毒的新治疗途径
尽管有有效的保护性疫苗，根据世界卫生组织的估计，全世界仍有超过2.5亿人被慢性感染。HBV感染与肝硬化，肝衰竭和肝细胞癌相关，每年导致约100万人死亡。迄今为止，尚无能完全消除该病毒并为慢性HBV感染提供治疗的特异性治疗方法。然而，令人惊讶的是，约有1%的慢性HBV感染个体被称为自然控制者，能够自发
概述汉坦病毒的治疗原则
自20世纪80年代初成功分离病毒以来，HFRS和汉坦病毒的研究取得了大量成果，尤其近年来灭活疫苗的研制成功，为有效预防本病创造了条件。但我们在病原学、实验诊断、免疫病理和分子生物学等方面与国外研究尚有差距，仍存在许多有待解决的问题。随着今后研究的深入，对本病认识的逐步加深，才能最终有效控制本病在
EB病毒感染的治疗
EBV感染目前尚无特效治疗，疾病大多能自愈，治疗为支持性的，抗病毒药物可以抑制EBV复制，但有研究认为无效，激素仅在有贫血、血小板减少等情况下应用。
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例