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近日，来自美国冷泉港实验室的研究人员在国际学术期刊nature biotechnology在线发表了一项最新研究进展，他们应用CRISPR-CAS9技术靶向编码蛋白功能性结构域的外显子对癌症药物作用靶点进行大规模筛选，克服了CRISPR-CAS9技术在该方面的技术障碍，对于癌症药物靶点筛选有重要意义。 CRISPR-CAS9基因组编辑技术在发现癌症及其他疾病靶向治疗目标方面具有重要应用前景。目前的筛选策略主要通过靶向CRISPR-CAS9诱导的候选基因5`外显子突变来进行，但这种方法常会产生保留部分功能的框内突变，即使具有很强的遗传相关性也有可能会被掩盖。 在该项研究中，研究人员利用CRISPR-CAS9技术靶向编码蛋白功能结构域的外显子对其进行突变，从而克服了上述问题的限制。这种方法会产生更多的无效突变，大幅度增加了阴性选择的效能。同时，大量的阴性选择可用于推断蛋白质不同结构域的功能重要性。研究人员利用这一方法对小鼠急......阅读全文
G蛋白偶联受体（G protein-coupled receptors，GPCRs）家族是人类中最庞大的膜蛋白家族，也是很多药物的重要靶点。这个家族中有800多个成员，其中包括400个左右嗅觉受体。据统计，靶向GPCR的药物销量占全球市场的27%。GPCRs一直是药物研发的重要靶点之一，因为它们
根据世界卫生组织（WHO）统计数据，全世界约有60%的人死于癌症、糖尿病、心血管疾病、慢性呼吸系统疾病这4大类疾病，而癌症则是最主要的死因之一。2008年全球死于癌症的患者达760万人，占全球死亡人数的13%，我国卫生部第三次全国死因调查结果也显示，癌症已成为我国仅次于心脑血管疾病的第二大死亡原
发改委网站2011年10月20日刊文，由发改委、科技部、工信部、商务部、知识产权局联合研究审议的 《当前优先发展的高技术产业化重点领域指南(2011年度)》，现予以发布。《指南》确定了当前优先发展的信息、生物、航空航天、新材料、先进能源、现代农业、先进制造、节能环保和资源综合利用、海洋、高技
生物创新药物是医药行业的新兴产业，国家“十二五规划” 确定了生物医药发展的重点。多肽药物具有因适应症广、安全性高且疗效显著等特点，目前已广泛应用于肿瘤、肝炎、糖尿病、艾滋病等疾病的预防、诊断和治疗，具有广阔的开发前景。抗体-药物偶联（ADC）药物结合单克隆抗体的靶向性和小分子药物的高度细胞毒性，
生物创新药物是医药行业的新兴产业，国家“十二五规划” 确定了生物医药发展的重点。多肽药物具有因适应症广、安全性高且疗效显著等特点，目前已广泛应用于肿瘤、肝炎、糖尿病、艾滋病等疾病的预防、诊断和治疗，具有广阔的开发前景。抗体-药物偶联（ADC）药物结合单克隆抗体的靶向性和小分子药物的高度细胞毒性，
■中国工程院院士 刘昌孝编者按：新药研发难，是行业共识。而对产业的发展而言，战略与策略都不可或缺。这一过程的推进，既需要前瞻性地制定战略，更需要审时度势地调整策略。 过去的2012年，我们看到了世界医药巨头们新药研发模式的革新及其带来的可观收益。天津药物研究院研究员、中国工程院院士
众所周知，基因突变是导致肿瘤的重要因素，而对肿瘤患者样本进行基因检测已成为临床常用是检验内容。基因检测，顾名思义就是通过测序等手段对基因位点进行检测。最初的基因检测只是检测基因载体——染色体的数目异常，之后测序技术使得人们可以更清晰地认识基因序列。2005年第一台高通量测序仪Genome Seq
中科院副秘书长谭铁牛(前排左三)等会见出席第331次香山科学会议的美国NIH副院长 Michael Gottesman博士(前排右三)等美国科学家。 以“肿瘤纳米技术与纳米药物”为主题的第331次香山科
分子靶向药，真的能命中癌症的靶心吗? 分子靶向治疗药物是近年来治疗癌症的新宠。这类药价格高得离谱且疗效并不稳定。动辄花上几万元甚至几十万元，仅能为病人延长短暂的生命，这样的治疗无论从经济上还是道德上都是难以立足的。 写下这个题目，我的心情颇为沉重、复杂。原因在于将时下癌症诊疗领域的一些隐
分子靶向治疗药物是近年来治疗癌症的新宠。这类药价格高得离谱且疗效并不稳定。动辄花上几万元甚至几十万元，仅能为病人延长短暂的生命，这样的治疗无论从经济上还是道德上都是难以立足的。 人非圣物，自然有天敌，癌或许就是。面对琢磨不透的癌，我们人类还是显得相当无奈，只得把希望寄于未来。于是就有人预言，再
目前兴起的分子成像技术在新药研究领域引起了很多科研工作者的兴趣，在新药研究的各个环节，分子成像技术越来越显示了其优越性和必不可少性，发挥越来越重要的作用。分子成像技术包括活体动物可见光成像技术、小动物PET（SPECT）技术以及小动物CT技术等。活体动物可见光成
生 物 谷 网 站 新闻背景：2007年度诺贝尔生理学或医学奖，日前被授予美国科学家马里奥·卡佩基和奥利弗·史密西斯、英国科学家马丁·埃文斯。这三位科学家的一系列基因治疗科研成果，为“基因靶向治疗技术”奠定了基础，此技术已经在我国开展，使不少肿瘤患者得以延长生命。
笔者在上一篇文章阿尔茨海默病的新药研发困局中写过阿尔茨海默病的历史，三种主流的假说，以及主流药物的研发历程。本文将重点介绍最近几年内阿尔茨海默病领域的理论和新药研发进展以及未来的发展方向。哥伦比亚作家马尔克斯在《百年孤独》中写过这样几段话：何塞·阿尔卡蒂奥·布恩迪亚意识到失眠症已经侵入镇子，于是便召
随着人口老龄化和污染的加重，中国的肿瘤病人快速增长，抗肿瘤药物市场广阔，2013年全球销量前十大药物近一半为抗肿瘤靶向药物，随着科技发展，靶向药物的进化也表现出一些新的趋势。 药物使用从单一到联合：以前靶向药物以单药加化疗为主，但大多数肿瘤是多基因疾病，针对单个靶点治疗虽然能延长生存，但很少能
随着人口老龄化和污染的加重，中国的肿瘤病人快速增长，抗肿瘤药物市场广阔，2013年全球销量前十大药物近一半为抗肿瘤靶向药物，随着科技发展，靶向药物的进化也表现出一些新的趋势。 药物使用从单一到联合： 以前靶向药物以单药加化疗为主，但大多数肿瘤是多基因疾病，针对单个靶点治疗虽然能延长
肺癌是发病率和死亡率较高的肿瘤，肺靶向给药技术可以使药物富集在肺部、提高疗效和降低毒副作用。目前，肺癌靶向策略多是利用肺癌细胞与正常细胞表面受体的表达差异进行靶向，若不能有效地把药物分子递送到肺部，将难以实现其分子靶向的价值。一般给药微粒存在组织靶向效率低、副作用大等缺点。因此，肺癌靶向治疗是亟
“中国国际新药创制前沿技术与产业化发展高峰论坛暨项目合作洽谈会”是中国医药科技成果转化中心、中国医药技术转移与产业化联盟专业化打造的以“促进新药创制高新技术交流，推动产业化应用”为宗旨的高端平台。本活动始创于2003 年，迄今已连续成功举办了8 届，共邀请了国际、国内顶级医药机构300
同样的疾病采用同样的治疗方案，这种传统的“一揽子治疗”方法如今已被“个体化医疗”逐渐取代。医生利用各种工具将患者分成不同的组，再根据他们的基因组信息来定制相应的疗法或产品，伴随诊断检测正是这样的工具之一。 伴随诊断是一种与靶向药物相关联的体外诊断技术，主要通过检测人体内蛋白、突变基因的表达水平
针对我国创新药物发展现状，探讨如何加强“产学研合作”推进医药产业发展，是近年来药学界关注程度非常高的热点问题之一。10月8~9日，秦伯益、张礼和、刘耕陶、周宏灏等国内7名院士以及部分药学研究、教育领域的专家学者，参加了由中国药科大学与先声药业在南京联合举办“2007中国创新药物产学研合作
当Ian Taylor博士在报纸上看到一家新兴生物科技公司将专注于开发靶向蛋白降解剂时，他立即对这家公司产生了浓厚的兴趣。大多数小分子药物通过阻断蛋白的活性位点来抑制蛋白功能，而这家名为Arvinas的公司在寻找为“PROTACs”的小分子，它们能够利用细胞的蛋白降解机制来将蛋白完全销毁。“我对
全球范围内癌症已成为导致人类死亡的最主要病因，并且随着人口的增长及老龄化的出现，发病率日益升高。在所有的治疗措施中，标准治疗方案主要为手术、化疗及放疗。尽管化疗方案效果显著，但该措施缺乏对于肿瘤细胞的选择性，因而容易导致对机体的系统性毒性，以及抗药性的产生。随着人类对于肿瘤细胞分子机理的深入了解
克莉丝汀•克雷恩霍费尔（Kristin Kleinhofer）的抗癌故事始于七年前。最初，她的头顶上悄悄长出一个针尖样小凸点，她以为那是一个囊肿，没有在意。但它不是。后来，克莉丝汀被确诊为急性淋巴母细胞性白血病。 走运的是，她在2014年11月参加了美国弗雷德•哈钦森癌症研究中心（Fred H
所谓肿瘤靶向治疗，俗称“生物导弹”，指的是通过结合肿瘤生长相关的特定“靶标”，破坏其信号通路，进而阻止肿瘤发生发展的一种治疗策略。与传统细胞毒性化疗不同，分子靶向治疗以肿瘤细胞的特性改变为作用靶点，可以发挥更强的抗肿瘤活性，对正常细胞的毒副作用也更小。[1] 可是，肿瘤相关“靶标”这么多，
针对2015美国临床肿瘤学会年会（ASCO2015）上展现的造血与淋巴系统恶性肿瘤领域的进展，记者采访了哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授，马教授用精炼的语言概括为，“淋巴瘤和多发性骨髓瘤治疗进展比较快，白血病治疗研究相对停滞；免疫疗法研究‘冲锋在前’，接下来是靶向药物之间的联合以及靶向药物与新
纳米药物是粒径在1-100nm的药物或药物载体的总称。众所周知，肿瘤具有EPR效应（enhanced permeability and retention effect），即实体瘤的高通透性和滞留效应。由于肿瘤细胞新生内皮细胞不连续性，粒径小于200nm的粒子可以通过血管壁进入组织间隙。大量研究
随着全球生物产业迅猛发展，不少企业已在生物医药领域中淘到了第一桶金。这一事实快速触动了国内研发企业的心弦，在政府的大力扶持和绿色通道支持下，国内生物医药产业正在提速，国内生物医药产值在医药总产值中的比重从2006年的7.91%升至2011年的16.1%。然而，国内生物药仍然缺乏自主研发
单克隆抗体是针对肿瘤（癌症）的特异性药物。单克隆抗体不仅为基础医学研究提供极有价值的抗癌载体，而且在临床医学上也得到广泛的实际应用，为肿瘤、自身免疫等许多临床疾病的诊断、治疗和预防提供了新的手段，是人类治疗肿瘤的希望所在。 单克隆抗体具有三种独特的作用机制。主要包括靶向效应、阻断效应、信
近年来，科学家们通过不断研究来深入探索癌细胞对靶向性药物或疗法产生耐药性的机制，同时研究者们取得了一定的研究进展，在此对此进行了盘点。 【1】新研究揭示癌细胞耐药机制 联合用药让癌症不再回来 doi： 10.1093/nar/gkw1026 最近科学家们在理解癌细胞为何抵抗化疗问题上取得了
一种可能比Car－T技术应用范围更广的肿瘤生物免疫治疗方法，正在中国展开临床试验。日前，记者从中国疾病生物治疗大会上获悉，这项全球首创的技术被称为肿瘤囊泡生物免疫治疗技术，由湖北盛齐安生物科技有限公司自主研发，而其可以应用于更广泛的肿瘤治疗领域，且具有低毒高效的特点，成为当日会议关注的一个焦点。
精准医学是在基因测序技术快速进步以及生物信息与大数据科学交叉应用背景下发展起来的新型医学概念和医疗模式。它以大样本人群基因组、蛋白质组、代谢组信息和表型数据为基础，对疾病的深层次原因进行深度挖掘，精确寻找到疾病发生的原因和治疗的靶点，并对同种疾病的不同状态和过程进行精确亚分类，最终实现对疾病和患