科研人员发现儿童白血病耐药和复发原因
由来自上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心等机构的国内外科研人员组成的课题组,在国际上首次发现磷酸核糖焦磷酸合成酶1(PRPS1)基因突变是儿童急性淋巴细胞白血病治疗出现耐药和复发的重要原因之一。5月11日,相关成果在线发表于《自然—医学》杂志。 儿童白血病治疗出现耐药和复发是导致患者死亡的重要原因,也是治愈率难以提升的关键所在。如何破解儿童白血病复发机制已成为这一领域的研究焦点。2009年年底,由上海儿童医学中心血液肿瘤科和国家人类基因组南方研究中心组成的研究团队,启动实施了临床样本的基因深度测序和突变基因识别工作,从而为最新研究的开展打下了基础。 据论文通讯作者周斌兵介绍,研究人员通过下一代高通量测序技术对儿童急性淋巴细胞白血病的初发、缓解后和复发样本进行全外显子组深度测序、生物信息学分析和国内外大样本验证,并通过蛋白三维结构分析和大量功能实验证实,PRPS1突变能导致肿瘤细胞内嘌呤核苷酸代谢的严重失衡。 课题组......阅读全文
Nat-Genet:靶向作用染色体重排可治疗儿童恶性白血病
近日,一项刊登于国际著名杂志Nature Genetics上的研究论文中,来自圣裘德儿童医院的研究人员通过研究发现,急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童机体中除了影响MLL基因的染色体重排外或许基因突变较少,相关研究或可以帮助靶向做种这种染色体重排来改善患儿的生存率。 ALL往往在儿童出生的1年
关于儿童急性非淋巴细胞性白血病的并发症
1.贫血和出血 贫血进行性加重,可出现心悸、耳鸣,溶血和不同程度的出血。M3 型临床有更严重的出血倾向,在治疗前及刚开始治疗时易发生DIC。可发生皮下血肿,眼底视网膜出血,导致视力减退。消化道和泌尿道出血。颅内出血时、颅内压增高,表现为头痛、呕吐、抽搐和昏迷等。消化道和颅内出血可致患儿死亡。
遗传性基因突变加大儿童急淋白血病的风险
刊登在国际杂志Nature Genetics上的一篇研究论文中,来自圣犹大儿童研究医院的科学家通过研究发现,一种遗传性的基因突变和儿童患急性淋巴细胞白血病4倍风险直接相关,而急性淋巴细胞白血病的预后并不乐观. 这种高风险的突变是在基因GATA3上发现的,这种基因的高风险模式常见于西班牙
儿童急性早幼粒细胞白血病优化治疗有了新依据
急性早幼粒细胞白血病(APL)是由t(15;17)(q24;q21)染色体易位产生PML(早幼粒细胞白血病)和RARA(维甲酸受体α)的融合基因导致的白血病。全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)等治疗方法的出现,将其转变为可治愈的恶性肿瘤。口服砷剂-复方黄黛片(RIF)早已用于成人AP
安进BiTE免疫疗法治疗复发性ALL儿科患者III期获积极数据
美国生物技术巨头安进(Amgen)近日公布了BiTE免疫疗法Blincyto(blinatumomab)一项III期临床研究(20120215,NCT02393859)的预先指定中期分析结果,显示该研究的主要终点无事件生存期(EFS)已经达到。 该研究是一项开放标签、随机、对照、全球性多中心研
研究揭示基于剪接功能异常的儿童急性髓系白血病耐药新机制
尽管治疗儿童急性髓系白血病的化疗方案不断优化,但仍有约30%的患儿在初始治疗后复发,且这类复发患儿的生存率极低。目前,耐药突变仅能解释部分患者对治疗产生耐药的原因,而大部分患儿产生治疗耐药的分子机制尚不明晰,因此亟需进一步解析儿童急性髓系白血病治疗耐药的潜在机制。近日,中国科学院北京基因组研究所(国
诺华抗癌药Arzerra获FDA批准治复发性慢性淋巴细胞白血病
瑞士制药巨头诺华(Novartis)与合作伙伴Genmab联合开发的抗体药物Arzerra(ofatumumab)近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局(FDA)已批准Arzerra联合氟达拉滨(fludarabine,F)和环磷酰胺(cyclophosphamide,C)用于复发性慢
费城染色体阴性急性髓系白血病复发后出现费城染色体...
费城染色体阴性急性髓系白血病复发后出现费城染色体病例报告费城染色体由9号和22号染色体易位形成特 征性Ph染色体和具有酪氨酸激酶活性的 BCR - ABL融合蛋白,是慢性粒细胞白血病的重要细胞 遗传学标志。此外,Ph染色体也常见于高危急性 淋巴细胞白血病。急性髓系白血病(acute myelo
安斯泰来XOSPATA获批治疗复发难治性急性髓系白血病患者
10月30日,Invivoscribe, Inc.宣布,欧盟委员会(EC)已批准安斯泰来的药物XOSPATA(gilteritinib)作为单一疗法,用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者,该疗法采用Invivoscribe的LeukoStrat?CDxFLT3Mutation A
儿童血液病如何实现“防控诊治康”?
“随着医疗诊治水平不断提高、免疫治疗的广泛开展,我国儿童急性白血病(AL)的生存率及生活质量显著提高。但是尚存在一系列瓶颈问题,如区域诊疗水平存在很大差异、难治/复发(R/R)血液肿瘤缺乏规范治疗方案,而新药及新型免疫治疗的适用范围及治疗时机、免疫技术体系的构建与应用等,仍是目前领域内前沿热点及共性
上海交大Nature-Medicine发表癌症研究新成果
来自上海交通大学医学院、国家人类基因组南方研究中心和柏林大学夏丽特医学院等处的研究人员在复发性的儿童ALL中发现了一些负反馈-缺陷性PRPS1突变,证实它们可以驱动对6-巯基嘌呤(6MP)耐药。这一研究发现发表在5月11日的《自然医学》(Nature Medicine)杂志上。 上海交通大学医
微小残留白血病的检查意义
白血病初诊时,患者体内的白血病数量为1012~1013。诱导治疗缓解后,虽然骨髓常规检查时显微镜下已经看不到白血病细胞了,但患者体内的白血病细胞仍然有108~109,这就是微小残留白血病(minimal residual disease, MRD)。所以白血病需要多次巩固和强化治疗以进一步减
微小残留白血病(MRD)的检测和意义
白血病初诊时,患者体内的白血病数量为1012~1013。诱导治疗缓解后,虽然骨髓常规检查时显微镜下已经看不到白血病细胞了,但患者体内的白血病细胞仍然有108~109,这就是微小残留白血病(minimal residual disease, MRD)。所以白血病需要多次巩固和强化治疗以进一步减少体内白
复发的概念
有些传染病患者进入恢复期后,已稳定退热一段时间,由于潜伏于组织内的病原体再度繁殖至一定程度,使初发病的症状再度出现,称为复发。
关于儿童急性非淋巴细胞性白血病的实验室检查
1.血象 外周血检查表现为红细胞、血红蛋白(Hb)不同程度的下降;白细胞计数(WBC)约半数以上明显增高,余可正常或降低,此时又称低增生性白血病。白细胞升高者外周血中易见到白血病细胞,是诊断白血病的有力证据。白细胞降低者血中不易见到白血病细胞, 又称为非白血性白血病(aleukemicleuke
儿童急性淋巴细胞性白血病的发病机制及临床表现
发病机制 有关白血病发病机制的研究甚多,包括对分子遗传改变、预后因素分子流行病学及药物遗传学等方面的研究推测有两种可能即获得性遗传损伤可激活细胞的初始致癌基因或灭活肿瘤抑制基因(抗癌基因),二者均可导致肿瘤监控能力丢失使白血病细胞失控性增殖。这些遗传学上的改变可以为点突变、基因扩增、基因缺失或
血细胞分析仪检测微小残留白血病对于治疗白血病的意义
曾经,患上白血病就好像患了绝症一样。然而随着科学和医疗器械技术水平的不断进步,白血病已经不是什么不治之症。但在白血病的诊断和治疗当中,利用血细胞分析仪对微小残留白血病(MRD)就有着举足轻重的作用。 白血病初诊时,患者体内的白血病数量为1012~1013。诱导治疗缓解后,虽然骨髓常规检查时显微
血细胞分析仪检测微小残留白血病对于治疗白血病的意义
曾经,患上白血病就好像患了绝症一样。然而随着科学和医疗器械技术水平的不断进步,白血病已经不是什么不治之症。但在白血病的诊断和治疗当中,利用血细胞分析仪对微小残留白血病(MRD)就有着举足轻重的作用。 白血病初诊时,患者体内的白血病数量为1012~1013。诱导治疗缓解后,虽然骨髓常规检查时显微
简述阿糖胞苷注射液的适应症
与其他细胞抑制剂一起,本品用于治疗白血病和淋巴瘤。 1、常用剂量: (1)成人和儿童的急性非淋巴细胞性白血病诱导缓解,巩固和维持治疗 (2) 成人和儿童的急性淋巴细胞白血病诱导缓解,巩固和治疗 (3) 鞘内预防和治疗中枢神经系统的白血病浸润。 (4)治疗成人的中度和重度恶性非霍奇金氏淋
关于阿糖胞苷注射液的简介
阿糖胞苷注射液,适应症为与其他细胞抑制剂一起,本品用于治疗白血病和淋巴瘤。常用剂量: -- 成人和儿童的急性非淋巴细胞性白血病诱导缓解,巩固和维持治疗 -- 成人和儿童的急性淋巴细胞白血病诱导缓解,巩固和治疗 -- 鞘内预防和治疗中枢神经系统的白血病浸润。 -- 治疗成人的中度和重度恶性非霍奇金
微小残留白血病的全自动血细胞分析仪检测和意义
白血病初诊时,通过全自动血细胞分析仪对患者体内的白血病检测数量为1012~1013。诱导治疗缓解后,虽然骨髓常规检查时显微镜下已经看不到白血病细胞了,但患者体内的白血病细胞仍然有108~109,这就是微小残留白血病(minimal residual disease, MRD)。所以白血病需要多次巩
关于伊达比星的适应症的介绍
1.用于成人未经治疗的急性非淋巴细胞白血病的诱导缓解和成人复发和难治性急性非淋巴细胞白血病的诱导缓解。 2.注射用伊达比星用于成人和儿童急性淋巴细胞白血病的二线治疗。伊达比星胶囊用于成人急性非淋巴细胞性白血病的一线治疗,以及复发或难治的急性非淋巴细胞性白血病患者因不能经静脉给予伊达比星时的治疗
免疫疗法、联合疗法“猎杀”肿瘤细胞-血液病“抗癌阵营”进展
近日,记者从南方医科大学南方医院和南方医科大学珠江医院获知,在血液病“抗癌阵营”出现新尝试以及新的治疗技术,其中,免疫疗法作为癌症治疗领域中的热门趋势,利用CAR-T治疗成为淋巴瘤晚期治疗的新型武器。另外,“儿童白血病之王”JMML也有了新治疗方法,对肿瘤细胞展开有效“猎杀”。 “免疫治疗”成
靶向作用白血病干细胞或有望根治预后较差的白血病
一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中,来自澳大利亚儿童癌症研究所等机构的科学家们通过研究发现了一种新型改进型的方法来治疗急性髓性白血病(AML, acute myeloid leukaemia)。 与急性淋巴细胞白血病(ALL,一种最常见的儿童癌症)不同的是,急性髓性白血病非
一例复发性横纹肌溶解症与儿童干燥综合征病例分析
患者,女,9岁。既往体健。因咳嗽,流涕,发烧39˚C等症状持续9天入院。曾用克拉霉素治疗无效,改用阿奇霉素1天后出现双下肢肌无力和红疹等症状,遂入院。体格检查:躯干红斑和结膜充血。胸部X线示:右肺S6段浸润性阴影。实验室检查:白血细胞(WBC) 4010/mm3,红细胞沉降率(ESR)26 mm/1
阻断NFκB信号通路-提高儿童急性淋巴细胞白血病化疗效果
儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童最常见恶性肿瘤之一,现阶段我国儿童ALL的治愈率约为70%(国际最高治愈率约为80%)。患者对相关治疗药物的耐药以及由此引起的复发是治愈率难以提升的瓶颈。因此,如何破解儿童白血病耐药复发及其克隆演化机制已成为这一领域的研究焦点。 上海交通大学医学院附属上海
一种儿童白血病有15种亚型,有望指导针对性治疗
·“这种分类可能有助于医生为高风险患者推荐更强的化疗或新的免疫疗法,为风险较低的患者推荐更保守的治疗。” 美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院(Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania)的大卫·蒂奇(David T.Teache
一种儿童白血病有15种亚型,有望指导针对性治疗
·“这种分类可能有助于医生为高风险患者推荐更强的化疗或新的免疫疗法,为风险较低的患者推荐更保守的治疗。”美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院(Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania)的大卫·蒂奇(David T.Teachey)等人
儿童急性非淋巴细胞性白血病的流行病学介绍
白血病(Leukemia)是儿童时期最常见的恶性疾病,约占15 岁以下儿童恶性肿瘤的25%~30%,20 岁以下青少年恶性肿瘤的25%。它是一组形态学、细胞遗传学等差异较大的恶性疾病。按白血病细胞的起源主要分为急性髓系白血病(AML)、慢性髓系白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),其中
基于增强野生型MLL蛋白稳定性的儿童白血病新疗法
Taspase1是一种特殊的肽链内切酶【1】, 在哺乳动物中已知的底物仅包括MLL,MLL2,TFIIA, 并且具有自身内切酶的活性。其中MLL组蛋白甲基转移酶在人类白血病中研究最为广泛,因为MLL的断裂融合会引发混合谱系白血病,包括急性髓性和淋巴性白血病。已有的报道显示,80%的儿童白血病为这