NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福利
近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。 研究者Susanna McColley表示，这种新型药物组合疗法仅在美国就可使得1.5万名患者收益，而欧洲、北美及澳大利亚有将近7.5万人患有因基因突变而引发的囊性纤维化。文章中，研究者对年龄在12岁及以上的1108名个体进行长达6个月的新型药物组合治疗；而引发肺部囊性纤维化的原因和许多不同的基因突变相关，常见的情况是患者携带有两个拷贝的F508del基因突变，这种情况在大约一半的囊性纤维化病人机体中都存在。 囊性纤维化会引发患者机体产生过量的粘液，从而产生慢性肺部感染以及胰腺问题；研究者推测，在美国携带F508de......阅读全文
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福利
近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺
囊性纤维化疾病最新研究成果
小编整理了近年来科学家们发表的多篇研究成果，共同解析囊性纤维化疾病研究成果，与大家一起学习！图片来源：CC0 Public Domain 【1】Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变 doi：10.1038/s41467-019-1
一种缺失或缺陷蛋白疾病治疗新思路—“分子修复”
囊性纤维化（Cystic Fibrosis，简称CF）是西欧人群中一种常见的单基因疾病，患有这种疾病的患者的肺、肠和胰腺在内的器官运输氯离子的能力受到影响，通常表现为反复支气管感染和气道阻塞。全球约有7万人受此病影响，目前尚无治愈方法。 来自伊利诺伊大学香槟分校的研究人员提出了一种简单，且有效
新研究发现：青蛙肺部能充当“降噪耳机”
为了成功交配，许多雄蛙会坐在一起，向潜在配偶发出叫声。这时，问题就出现了——每个试图在人声鼎沸的鸡尾酒会上听清别人说话的人都会遇到：一只雌蛙是如何在背景噪音（包括其他蛙类的声音）中听到并找到自己的如意郎君呢？现在，研究人员可能找到了答案。 3月5日，一篇发表在Cell Press细胞出版社旗下
新研究实现肺部纤维化的逆转
近日，大连理工大学王华楠教授团队开发了一种创新的肺纤维化治疗方法，通过肺部给药微流体模板化的干细胞微胶囊，有效地逆转了炎症和纤维化损伤的进展。这项研究展示了干细胞微胶囊具有精准递送、可扩展性和个性化治疗等一系列临床优势，为干细胞治疗的临床转化提供了新的视角。相关成果发表在《生物材料》。目前，临床上肺
雾化Lucinactant的肺部沉积研究结果公布
Windtree Therapeutics是一家生物技术和医疗设备公司，专注于开发针对急性心血管和肺部疾病的候选药物和医疗设备技术。今天宣布完整发布之前描述的在非人灵长类动物（NHPs）中肺部沉积研究结果，证明该公司专有的气溶胶输送系统（ADS）能够在肺的所有区域提供雾化的lucinactant
新研究实现肺部纤维化的逆转
近日，大连理工大学王华楠教授团队开发了一种创新的肺纤维化治疗方法，通过肺部给药微流体模板化的干细胞微胶囊，有效地逆转了炎症和纤维化损伤的进展。这项研究展示了干细胞微胶囊具有精准递送、可扩展性和个性化治疗等一系列临床优势，为干细胞治疗的临床转化提供了新的视角。相关成果发表在《生物材料》。目前，临床上肺
Nature：都2018年了，我们还能找到新的肺细胞？
在本周最新上线的多篇《自然》论文中，有两篇非常有趣的文章。来自波士顿地区的两支科研团队发现，在肺里面竟有一种我们之前从未发现的新细胞。而且，它可能与一种严重的肺部疾病有关。 这两支团队最初的出发点是一致的——他们想利用先进的“单细胞测序技术”，在呼吸道中分析数万个不同细胞的基因表达情况。通
科学家有望利用CRISPRCas剔除囊性纤维化致病基因突变
囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病，而科学家们也一直在与其抗争，特别是针对引发囊性纤维化的一些突变；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示，他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊
囊性纤维化患者易遭受铜绿假单胞菌感染的研究
囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）患者容易遭受铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa, 也译作绿脓杆菌）感染，人们对原因知之甚少。 PTEN是一种肿瘤抑制蛋白，因它能够调节细胞增殖和代谢而广为人所知。PTEN与质膜上的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（cysti
PLoS－Gene：研究表明囊性纤维化是两种类型疾病
一项由美国匹兹堡大学医学院多中心团队完成的新研究提示：囊性纤维化（CF）其实是两种不同的疾病，一种影响多个器官包括肺，一种不影响肺。这项研究发表在 PLOS Genetics杂志上，揭示了与囊性纤维化相关基因变异中的9个可导致胰腺炎，鼻窦炎和男性不育症，但却不对肺部造成伤害。CF患者继承分别来自父母
纳米“快递”能送药直达肺部
由美国俄勒冈州立大学、俄勒冈健康与科学大学和芬兰赫尔辛基大学组成的国际团队，近日研发出一种创新性的纳米粒子载体，能够像精准导航的无人机，将基因药物直接投送至肺部病灶。这项同时发表于《自然·通讯》杂志和《美国化学学会杂志》的成果，为肺癌和肺囊性纤维化患者带来了新的曙光。在最新研究中，研究团队筛选测试了
纳米“快递”能送药直达肺部
由美国俄勒冈州立大学、俄勒冈健康与科学大学和芬兰赫尔辛基大学组成的国际团队，近日研发出一种创新性的纳米粒子载体，能够像精准导航的无人机，将基因药物直接投送至肺部病灶。这项同时发表于《自然·通讯》杂志和《美国化学学会杂志》的成果，为肺癌和肺囊性纤维化患者带来了新的曙光。在最新研究中，研究团队筛选测试了
研究发现电子烟使小鼠肺部易受感染
所谓电子烟比传统香烟更健康的论断，可能变得更模糊。有媒体报道称，一项新的小鼠研究显示，当吸入NJOY牌电子烟产生的烟雾后，这种动物变得更易受肺炎和流感的影响。尽管该研究仅使用了一种类型的电子烟，也无法比较与传统吸烟之间的差别，存在一定的局限性，但这些结论表明电子烟并非完全无害。研究人员鉴别了电子
研究警示部分药物可能对肺部有副作用
英国曼彻斯特大学日前发布一项新研究说，用于治疗癌症等多种疾病的部分药物可能会对肺部产生副作用，且影响比此前认为的大。 来自曼彻斯特大学、利兹大学、谢菲尔德大学等机构的研究人员梳理了156篇科研论文，涉及6200名病患的数据，主要用来分析药物导致的间质性肺病。相关研究报告已在线刊登在国际期刊《临
“肺部离子细胞”2018年的新惊喜？
在本周最新上线的多篇《自然》论文中，有两篇非常有趣的文章。来自波士顿地区的两支科研团队发现，在肺里面竟有一种我们之前从未发现的新细胞。而且，它可能与一种严重的肺部疾病有关。 这两支团队最初的出发点是一致的——他们想利用先进的“单细胞测序技术”，在呼吸道中分析数万个不同细胞的基因表达情况。通过对
怎样治疗囊性纤维化？
针对囊性纤维化的临床表现和并发症，有许多可行的治疗方法。治疗的主要目标是防止感染，减少肺部分泌液的量和黏稠程度，改善呼吸，维持足够的营养。为了达到这些目标，囊性纤维化的治疗包括： 1.抗生素 对于囊性纤维化患者的肺部感染，新一代的抗生素可能更有效，比如抗生素喷雾剂，它可以将药物直接送到气道发
囊性纤维化的病因分析
囊性纤维化是一种遗传性外分泌腺疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统，通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不良和汗液电解质异常升高的特征。 囊性纤维化是由位于第7对染色体CF基因突变引起的常染色体隐性遗传病。病人是纯合子，其双亲是杂合子。病人的同胞中半数可带有隐性基因，而1/4可得病。一般带有隐
如何诊断肺囊性纤维化？
实验室检查定量的毛果云香碱电渗入疗法汗试验。因为汗液中存在高浓度的NaCl，一般情况下，Cl-70mmol/L即为阳性，有诊断价值。再结合患儿有胰腺管等外分泌腺功能异常，大便量多，且以脂肪便为多，患儿经常容易发生呼吸道感染，呼吸道黏液性分泌物增多，容易引起气道阻塞，再结合家族史、X线、CT、MR
肺囊性纤维化病例分析
一名22岁女性，主诉咳嗽咳痰持续2天。既往病史：21岁前感染过肺炎，5年前感染过结核">肺结核，1年前感染肺非结核分枝杆菌病：脓肿分枝杆菌。以下为胸部影像学结果最终诊断：肺囊性纤维化胸片示双肺上叶有支气管扩张及空洞病变伴纤维化改变，位于胸膜内。胸部CT示双肺上叶弥漫性囊性支气管扩张伴支气管壁增厚，粘
囊肿性纤维化的并发症
呼吸系统并发症 囊性纤维化常见的并发症是慢性呼吸道炎症，包括肺炎、支气管炎、慢性鼻窦炎和支气管扩张 (一种支气管壁的异常扩张，会使得清洁气道更加困难)。另外，支气管内壁的慢性炎症也可能引发哮喘。 囊性纤维化之所以经常并发呼吸系统炎症，其原因是黏稠的粘液阻塞了气道，为细菌提供了一个理想的繁殖场
肺靶向基因疗法为肺囊性纤维化患者带来希望
CRISPR基因编辑疗法在克服了阻碍治疗的主要挑战后，有可能为肺囊性纤维化提供有效的、持久性的治疗。在近日一项发表于《科学》的研究中，研究人员成功利用基因编辑疗法，编辑了小鼠难以触及的肺干细胞DNA，并进行了至少22个月的修饰治疗，这个时长基本上是小鼠的一生了。“持续几个月的基因编辑治疗让我十分惊讶
科学家发现引发囊性纤维化的关键蛋白互作机制
近日，一项刊登在国际著名杂志Nature上的研究论文中，来自斯克里普斯研究所（TSRI）的研究人员通过研究发现，引发多种囊性纤维化的突变蛋白可以和错误的“细胞邻居”发生频繁的交流，而错误的“细胞邻居”并不具有正常的功能而且会发生过早降解。通过有效移除这两者之间的“交流”，研究者就可以部分恢复突变
令人惊讶！研究首次在活人肺部深处发现微塑料
近年来，关于微塑料污染的新闻已屡见不鲜，但在活人的肺部深处发现微塑料污染还是第一次。 4月6日，英国《卫报》报道了这个骇人听闻的发现。这项研究的样本取自13名接受手术的患者的肺部组织，其中11例发现微塑料。最常见的颗粒是用于塑料包装和吸管的聚丙烯（PP），以及用于制造瓶子的聚对苯二甲酸乙二醇酯（
重磅！两篇Nature共同揭示：新型肺细胞
肺部离子细胞（橙色）通过邻近的上皮细胞（细胞核，青色）延伸至呼吸上皮层。这一新发现的细胞类型会高度表达CFTR，一种突变时与囊性纤维化有关的基因。（图片来源：ANNA HUPALOWSKA, DANIEL MONTORO） 这两份围绕“呼吸上皮细胞”的最新研究揭示了数千个肺细胞的基因表达模式，从中
囊性纤维化的新治疗方法
反义寡核苷酸(ASOs)是一种可用于控制细胞蛋白质水平的分子。冷泉港实验室教授Adrian Krainer利用ASO技术开发了第一个fda批准的治疗脊髓性肌肉萎缩的药物，称为Spinraza?。这种药物已经帮助超过1.1万名患者制造出脊椎中特定神经元所需的蛋白质。从那以后，Krainer一直在寻找A
囊性纤维化的检查方式介绍
不同病期可在X线上表现为两肺支气管纹理增深或分散的圈形、小片状模糊炎症影。也可呈局限性萎陷（肺不张）、支气管扩张、肺脓肿及肺源性心脏病的征象。 汗液内氯化钠含量增加是本病的特征。正常儿童汗液内氯含量平均为30～40mmol/L，钠为60mmol/L。病儿汗内氯含量可高达105～125mmol/
siRNA疗法运输到肺部－有望治疗人类相关肺部疾病
近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Divalent siRNAs are bioavailable in the lung and efficiently block SARS-CoV-2 infecti
治疗囊性纤维病的方式介绍
针对囊性纤维化的临床表现和并发症，有许多可行的治疗方法。治疗的主要目标是防止感染，减少肺部分泌液的量和黏稠程度，改善呼吸，维持足够的营养。为了达到这些目标，囊性纤维化的治疗包括： 1.抗生素 对于囊性纤维化患者的肺部感染，新一代的抗生素可能更有效，比如抗生素喷雾剂，它可以将药物直接送到气道发
新方法在囊性纤维化患者的细胞上测试多种药物
囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的毁灭性疾病。但并不是所有囊性纤维化患者都有相同的症状，或者对药物治疗产生相同的反应。在一项新的前沿性研究中，剑桥大学(University of Cambridge)和耶鲁大学(Yale University)的研究人员开发了一种新颖、直接的方法，可以在囊