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肌肉萎缩症目前还没有治愈的方法，患有这种疾病的儿童在早年失去了重要的肌肉力量。根据来自美国西北大学医学院和芝加哥大学的一项最新研究，一种被称为“外显子跳跃（exon skipping）”的RNA编辑技术，在治疗一种罕见而严重形式的肌肉萎缩症的过程中，已经取得初步成效。相关研究结果发表在十月十二日的《Journal of Clinical Investigation》。 这个发现来源于一位父亲Scott Frewing的坚持，他的两个儿子被诊断出患有一种罕见的、严重的肌肉萎缩症，他与遗传学科学家、研究这种疾病的Elizabeth McNally博士进行了合作。本疾病的罕见形式是肢带型肌营养不良2C（Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2C）。延伸阅读：PNAS：肌肉萎缩症的最新发现。 McNally是西北大学费因伯格医学院遗传医学中心主任、芝加哥大学心血管研究所前主任，她在那里开始这项研......阅读全文
美国匹兹堡大学医学院匹兹堡儿童医院的研究人员表示，他们首次发现从人体肌肉中获取的一种独特的成人干细胞有可能用于治疗肌肉损伤和疾病，如心脏病和肌肉营养失调。 由约翰尼·胡尔德博士和布鲁诺·皮欧特博士带领的儿童干细胞研究中心的研究人员在研究人体肌肉组织时，从血管分离出干细胞即血管肌内皮细胞（myoe
遗传性的肌肉疾病包括肌营养不良症和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，很多年来，科学家都在寻找治疗肌肉疾病的疗法，如今来自亚利桑那大学等处的研究者开发了一种新型的疗法来治疗肌肉疾病，相关研究刊登于国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences
神经肌肉疾病是累及周围神经、神经肌肉连接处和肌肉组织的一组疾病，主要表现为肌收缩力减退或消失以及肌肉萎缩等。2018年神经肌肉疾病在治疗方面取得巨大进展，特别是那些遗传类的疾病。 RNA干扰疗法 遗传性转胸腺肽淀粉样变性是一种进行性、多系统性、常染色体显性疾病，在症状出现后3~15年内会导致
时至岁末，2016年已经接近尾声，在这一年里干细胞疗法研究领域又有哪些让我们眼前一亮的创新性研究呢？请跟随小编的脚步，一起来学习。 【1】Stroke：干细胞疗法可有效治疗中风 doi： 10.1161/STROKEAHA.116.012995 患有中风的患者在经过向大脑中注射干细胞治疗，
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
(一)sEMG 表面肌电图(surface electromyography， sEMG)，又称动态肌电图(dynamic electromyography ,DEMG)，是从肌肉表面通过电极引导、记录下来的神经肌肉系统活动时的生物电信号。它与肌肉的活动状态和功能状态之间存在着不同程度
肌肉干细胞可发育分化为成肌细胞(myoblasts)，后者可互相融合成为多核的肌纤维，形成骨骼肌最基本的结构。 人类胚胎和成人体内都存在肌肉干细胞。胚胎和胎儿的肌肉干细胞增殖使得肌肉组织发展；成年人体内的肌肉干细胞亦被称为卫星细胞，处于休眠状态，沿着肌肉纤维而分布。在经过强烈运动或是受到外界伤
随着年龄的增长，我们肌肉的大小和强度逐渐退化。这可能会影响我们进行日常活动的能力，比如从椅子上站起来、爬楼梯或搬杂货。 对一些人来说，肌肉萎缩会变得更加严重，导致跌倒、虚弱、行动不便和丧失自主性。那些肌肉质量、力量和功能明显下降的人，可能患有一种严重、但没有得到充分认识的肌肉萎缩症。肌肉减少症
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
随着年龄的增长，我们肌肉的大小和强度逐渐退化。这可能会影响我们进行日常活动的能力，比如从椅子上站起来、爬楼梯或搬杂货。 对一些人来说，肌肉萎缩会变得更加严重，导致跌倒、虚弱、行动不便和丧失自主性。那些肌肉质量、力量和功能明显下降的人，可能患有一种严重、但没有得到充分认识的肌肉萎缩症。肌肉减少症
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
1. NEJM：工程胰岛细胞移植让一名糖尿病患者恢复胰岛素产生能力 1型糖尿病让一名43岁的女性依赖于胰岛素。如今，在一项新的研究中，医生们通过将工程胰岛细胞移植到她的腹部恢复了她的身体产生这种激素的能力。这名病人在接受移植一年后仍然保持胰岛素不依赖性，而且根据一篇新闻稿的报道，她是测试这种糖
Kole Roybal凭借其开发的全新T细胞免疫疗法而成为2018年首届Sartorius & Science Prize for Regenerative Medicine & Cell Therapy大奖冠军得主，这种全新的T细胞免疫疗法可精准调节，以便更好地辅助免疫系统识别
细胞免疫疗法是癌症治疗的最新领域，在其中诞生PD-1免疫检查点抑制剂以及CAR-T疗法都在癌症治疗上取得了重大的突破。通过采集外周血中的免疫细胞进行分离体外培养，再进行基因工程修饰之后再回输到体内的过继性细胞免疫疗法在血液瘤方面的治疗效果显著。 2016年，以CAR-T免疫细胞治疗为代表的细
Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。 EvaluatePharma此前发布报告，预计在未来6
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
骨骼肌再生的能力非常强，而许多骨胳肌疾病导致这种再生能力丧失。为了研究骨骼肌生长和再生的机理，来自布莱根妇女医院（BWH）的研究人员使用化学突变剂不断处理斑马鱼，用于筛查骨骼肌结构缺陷的幼体。通过基因测绘，研究人员发现DDX27突变的斑马鱼幼体肌肉生长减弱，再生能力受损。他们的结果发表在《PLO
瑜伽究竟是怎样提高身体柔韧性的？三月十三日Cell杂志的封面文章中，哥伦比亚大学生命科学教授Julio Fernandez领导研究团队描述了一种新型的机械力记忆，这一机制可以根据肌肉拉伸的历史来调节肌肉的弹性。通过高灵敏度的原子力学显微镜，研究人员观测到了一个能提高肌肉蛋白弹性的化
瑜伽究竟是怎样提高身体柔韧性的?三月十三日Cell杂志的封面文章中，哥伦比亚大学生命科学教授Julio Fernandez领导研究团队描述了一种新型的机械力记忆，这一机制可以根据肌肉拉伸的历史来调节肌肉的弹性。通过高灵敏度的原子力学显微镜，研究人员观测到了一个能提高肌肉蛋白弹性的化学反应，而
精准医疗是以个体化医疗为基础，结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年，美国医学界首次提出了“精准医学”的概念，2015年年初，奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。 自此开始，精准医疗异军
本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870 日前，一项刊登在国际杂志Science Translational M
《麻省理工科技评论》于 2016 年正式落地中国，次年，“35 岁以下科技创新 35 人” （Innovators Under 35）中国榜单正式发布！四年成长、四届榜单，我们持续关注和发掘中国科技发展中不断崛起的新兴力量。从实验室里最新的技术研发成果，到各前沿领域的科技创业者们所取得的里程碑式
导言 ：古罗马神话中有专门一族神明负责守护小孩的怀孕、妊娠、分娩等过程，同时还守护婴儿的发育等过程。Abeona就是这些众神中的一个，她的任务就是专门负责小孩学习走路的。今天介绍的这家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 Summary Abeona采用的罕见病策略
肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国FDA已受理PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（中文商品名：可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）的一份补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA寻求批准Keytruda一个新的适应症，用
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
干细胞是一种能够长期存活，且具有不断自我繁殖能力和多向化潜能，几乎存在于所有组织中的原始细胞。近年来随着科学家们研究的深入，干细胞在血液系统疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫系统疾病以及内分泌疾病等各种疾病的治疗上让人们看到了希望。 干细胞技术是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，近