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近日，拜耳血友病A药物Kovaltry在欧洲监管方面传来喜讯，获得欧盟批准，用于所有年龄段患者的治疗。 Kovaltry（BAY 81-8973）是一类未经修饰的重组因子VIII化合物，经试验证明能够控制和预防血友病A患者的出血症状，预防用途给药的频率是每周两至三次。 此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验（名为LEOPOLD），这一临床研发项目由三个临床试验共同组成，验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如，临床试验LEOPOLD II表明，与按需治疗对照组相比，每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率（ABR）减少了93.3%；而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率（ABR）减少了96.7%。 血友病 A 也称作因子 VIII 缺陷或经典血友病，其特点是持续或自发地出血，出血会累及关节、肌肉或内脏器官。男性人群中，血友病A的发病率为1/10000，欧洲约有30000......阅读全文
德国制药巨头拜耳（Bayer）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效药物Jivi（BAY94-9027）治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治
造血系统疾病俗称血液病，是指原发于造血系统和主要累及造血系统的疾病。许多其他系统疾病有血液方面改变者，只能称为系统疾病的血液学表现。造血系统疾病一般可分为红细胞疾病、白细胞疾病、出血性疾病等。随着造血干细胞研究的深入，发现不少造血系统疾病的发病和造血干细胞质和量有关，近年来在上述分类的基础上再进