PTC杜氏营养肌不良症药物被拒，股票狂跌60％
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理，股票狂跌60%。Translarna已经在欧盟有条件上市，但如果三期临床失败仍可能被撤市。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿童6分钟走，但PTC认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。PTC前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，但是亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。FDA显然有不同看法，如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。 DMD是一种比较罕见的遗传疾病，由于肌营养蛋白基因变异所致。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。这个病目前没有任何有效药物，患者多在30岁之前死亡。如果按疾病严重程度和已有疗法的差距算，DMD应该和ALS类似算是最大未满足医......阅读全文
投文章总被拒？听听期刊编辑的干货建议
学术期刊的投稿竞争非常激烈。即使你已经跨过第一个障碍，得到一个有价值的想法或者完成一项研究，可之后如何整理它们，才能称为一篇令审稿人的青睐的论文呢？ 翻译 邢若洁 审校 张士超 想要让论文成功发表并没有简单的套路可循——同一学科的编辑都会有不同的判定标准，更别说学科之间还存在差异。但是无论
杜氏利什曼原虫形态学观察实验
实验方法原理杜氏利什曼原虫又名黑热病原虫,主要寄生于人体巨噬细胞里,通过昆虫媒体白蛉的叮咬而传播。在人体的发育阶段为无鞭毛体, 又称利杜体（Leishman－Donovan body），在白蛉体内的发育阶段是前鞭毛体(鞭毛体)。寄生于人和其它哺乳动物单核吞噬细胞内的无鞭毛体，虫体很小，卵圆
杜氏利什曼原虫形态学观察实验
实验方法原理杜氏利什曼原虫又名黑热病原虫,主要寄生于人体巨噬细胞里,通过昆虫媒体白蛉的叮咬而传播。在人体的发育阶段为无鞭毛体, 又称利杜体（Leishman－Donovan body），在白蛉体内的发育阶段是前鞭毛体(鞭毛体)。寄生于人和其它哺乳动物单核吞噬细胞内的无鞭毛体，虫体很小，卵圆形虫体大
杜氏肌营养不良症首个新药获批
日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。 该机构在经过了一年多的考虑和争论后，于9月19日宣布了这一决定。《自然》杂志报道称，随着FDA不断平衡巨大需要和临床资料不足间的矛盾，终于批准了这种名为eteplirs
FDA－批准抗凝药物依杜沙班
美国 FDA 批准抗凝药物依杜沙班片（Savaysa）用于降低非心脏瓣膜问题引起的房颤患者的中风及危险血栓风险（全身性栓塞）。 房颤是一种最常见的异常心脏节律类型。当心脏的两个上气室（心房）不能正常收缩时就会发生房颤，这一疾病可导致血栓形成，而血栓可脱落并运行到大脑或身体其它部位。房颤患者
被拒稿论文登上Nature，“实验补了两年”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507400.shtm 文 ｜ 《中国科学报》记者 李晨阳 2015年，22岁的傅凌岚刚刚来到加拿大不列颠哥伦比亚大学，跟随李宏斌教授读博，此时高分子材料背景的她，对生物学的认识还停留在高中水平。而今
曾被拒稿，中国学者论文引发研究热潮！
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508057.shtm 6年前博士毕业时，陈辉因缺“大文章”差点放弃科研；但他挺了过来，随后就迎来大爆发，他的成果2次登上Science、1次登上Nature。前不久，他还受邀成为Nature评述文章撰
媒体盘点奇葩就业歧视：高血压、没谈过恋爱被拒
“高血压为什么不能当老师？”“QQ25级以上网虫勿应聘？”就业歧视现象在现实生活中非常普遍，五花八门的就业门槛不时引起人们的吐槽和质疑。 以校论薪，普通高校5000清华9000 《新快报》消息，11月22日，在中山大学本科专场招聘会上，有企业在招聘时将应届生就读的院校分为普通、重点、211
稿件“被拒”后，如何成功简便转投其他期刊steps
期刊编辑的拒稿信总是容易让人垂头丧气，但这并不意味着结束。因为我们还可以继续转投稿件。图片来源于网络 本文全面介绍了转投稿件常见的16个问题，以及如何检索更适合你的稿件的期刊。 “自然”系列期刊和施普林格·自然旗下其他期刊致力于在投稿和同行评议过程中，为广大作者提供最高标准的服务。如果某期刊
杜兴氏肌肉营养不良症的病因及分类
病因 DMD基因是已知人类最大的基因，主要作用是产生抗肌营养不良蛋白（dystrophin），该蛋白主要在骨骼肌和心肌细胞膜内面表达，是一种细胞骨架蛋白，其主要作用是稳定和保护肌纤维。 DMD基因致病性变异最终会导致抗肌营养不良蛋白的缺乏或减少，肌纤维的完整性遭到破坏，进而引发肌纤维坏死、肌
杜氏盐藻提取β胡萝卜素的方法介绍
在杜氏盐藻中的β-胡萝卜素含量最高可达干细胞重量的0.3%，因而是提取天然β-胡萝卜素的理想原料。杜氏盐藻是一类生活在富含NaCl的水（如海洋、盐湖、盐池、盐碱等）中的单细胞低等真核生物。β-胡萝卜素作为盐藻光合作用的产物，受生长环境的盐度、温度、光照射条件及磷源的影响。根据这些条件对盐藻生长和β-
杜氏肌营养不良症新药2期结果积极
Summit Therapeutics近日公布了从PhaseOut DMD这项临床试验中获得的更多积极结果。该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。对24周临时数据的
杜兴氏肌肉营养不良症的临床表现
在病程初期，DMD患者的临床症状并不明显，该病起病隐匿，患者通常在3-5岁开始发病。 患儿常见表现包括学路晚，步态蹒跚、不能跑步、常无故摔倒等。 3岁左右发病后步态、运动异常进行性加重，逐渐表现出爬楼、跑、跳和起立等行动的困难，随着病情进展，肌无力加重，出现脊柱前凸，走路时身体左右摇摆，呈“
杜兴氏肌肉营养不良症的诊断及治疗
诊断 针对性的辅助检查包括： 1、神经肌电图检查：提示为肌源性损害，但神经传导速度正常； 2、肌酶谱检查：疾病早期男性患者肌酸激酶（CK）通常是正常值的20-100倍，但在疾病晚期，患者血清CK会明显下降； 3、超声心动图及心电图检查：大部分DMD患者及部分携带者可累及心脏，出现扩张型心
中国输美产品被拒入境－质检总局否认被检出三聚氰胺
近日，有媒体报道称，中国5种输美产品因检出三聚氰胺而被美国拒绝入境。对此，中国国家质检总局动植物检疫监管司副司长施宗伟回应说，在被美国食品药品管理局（FDA）公布的5种产品中，目前还没有一种被确定含有三聚氰胺。 “莫须有”的三聚氰胺 近日，有媒体称，中国输美产品因美国食品药品管理局(FDA)
环保组织申请公开云南铬污染企业融资信息被拒
推行6年的绿色信贷政策为何难落实 一环保组织申请公开云南铬污染企业融资信息被拒 “不能向你(单位)公开此信息”、“目前仅限于内部使用，暂不能向社会公开和查询”……指着6份书面复函上不约而同使用的类似字眼，云南省大众流域管理研究及推广中心(以下简称“绿色流域”)项目官员陈渝说，“这些回复几乎什
贵州百亿级聚烯烃环评被拒－煤化工产业降温
2016年2月17日，环保部发布公示称，中国石化长城能源化工（贵州）有限公司60万吨/年聚烯烃项目在选址、主要污染物排放指标、大气环境影响、废水处理和卫生防护距离设置等五个方面存在一系列问题，环评不予通过。根据《环境影响评价法》第二十五条规定，建设项目环境影响报告书未予批准的，建设单位不得开工建
香飘飘奶茶喝出青蛙－厂家欲赔偿4箱了事被拒
提起香飘飘奶茶，大多数消费者可能都对它温馨的广告画面、“香飘飘我盼望空气中弥漫香香的味道”甜甜的歌词以及“香飘飘奶茶，一年销售七亿只，围绕地球两圈”的广告词印象深刻。然而，试想一边想象着这么美妙的广告一边喝出青蛙泡的奶茶，这是不是太煞风景?商城县一位4岁的小姑娘就摊上了这事儿。 王先生是商
荒谬？23人基金申请被拒，只因提到预印本论文！
基金申请被拒的理由千千万，如今又多了一条：在申请中提到预印本论文。 近日，有23项基金申请被国际知名科研组织和资助机构——澳大利亚研究委员会（Australian Research Council，ARC）拒绝，原因是研究者在基金申请中提到了预印本论文和其他未经同行审查的材料。 这引发了研究
美赞臣奶粉蛋白质含量不符国家标准－被拒进境
美赞臣 婴幼儿配方奶粉不合格被拒进境 国家质检总局近日公布2009年7月进境不合格食品化妆品名单，共有154种打算进入我国国境的“洋货”因质量问题被销毁或退货。其中，两批次美赞臣婴儿配方奶粉因蛋白质含量不符合国家标准，遭遇退货。 从质检总局通报的信息中看到，此次共有36批次来自
海生游仆虫的培养实验——盐沼杜氏藻的生长
实验材料藻类培养物试剂、试剂盒氨芐青霉素Walne 盐维生素仪器、耗材聚碳酸酯或玻璃瓶实验步骤1. 在 10 L 或 20 L 的聚碳酸酯或玻璃瓶中准备人工海水盐类。2. 加 50 mg/L 氨芐青霉素，1 ml Walne 盐，0.1 ml/L 维生素。3. 用 1/10 体积的密度藻类培养物接种
杜氏新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
Santhera Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症（DMD）患者治疗呼吸功能障
杜兴氏肌肉营养不良症有哪些发病人群
DMD是一种X连锁隐性遗传病，致病DMD位于X染色体上，由于男性只有一条X染色体，因此该基因若出现致病变异则可发病；女性因为有两条X染色体，一般只是致病变异的携带者。 若女性发病，需考虑以下几种可能的情况： 1、DMD基因发生纯合或复合杂合突变； 2、X染色体发生差异性失活，即未发生DMD
FDA授予杜氏肌营养不良基因疗法优先审评资格
11月28日，SarePTA Therapeutics公司宣布，FDA已经接受基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA日期为2023年5月29日。 DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白基因突变所致的肌源性损伤，属于因X染
“有劳无功”——第一作者被拒稿后其成果反而发表了？
“有劳无功”？第一作者被拒稿，审稿人修改后发表文章，未经作者同意私自署名。科研人员最糟糕的噩梦是什么？花费无数汗水和泪水做出的科研成果，却被偷走了，小偷还不是别人，是期刊选择的审稿人。近日，国家自然科学基金委员会公布了一批基金项目中的不端行为案件处理决定（第四批次），其公告部分内容如下： 20
都是假的！“大庆黄码孕妇就医被拒流产”官方辟谣来了
9月8日，大庆市应对新型冠状病毒肺炎疫情防控指挥部发布关于网传“大庆市孕妇就医被拒流产”问题的调查情况报：2022年9月2日，有网友反映“大庆市孕妇就医被拒流产”问题后，大庆市疫情防控指挥部9月3日成立调查组，对当事人、社区、街道、护士、医生等相关人员进行全面深入调查，并调取了医院视频监控，查看
签证屡屡被拒，害得我无法参加国际学术会议
编译｜沈秋月 参加一场国际学术会议要跑多少个部门、填多少张表？不少国内青椒和研究生都曾经历过“九九八十一难”，最终还不一定能达成目标。 来自挪威奥斯陆大学和莫迪姆巴德精神病学研究中心的双学位博士生Omid V. Ebrahimi，在近期也遇到了同样的烦恼。他想申请参加一个国际学术会议，在反复填写详
没拿到FDA圣诞“礼物”！GSK长效HIV注射剂被拒
葛兰素史克（GSK）旗下控股公司ViiV Healthcare近日宣布，收到了美国FDA的完整答复函，其HIV长效组方注射剂Cabenuva（CAB/RPV）被拒绝批准。该方案是全球首款长效艾滋病药物，看来想要减轻用药负担，艾滋病病毒感染者不得不继续等待。 FDA给出的原因是“与化学生产和控制
研究显示西方科学家更有可能让被拒的论文发表
与演员和作家一样，研究人员也有过被拒绝的经历。科学家将他们的论文提交给期刊，希望它能被接收，但许多论文被作者首选的出版物拒绝，并最终被另一种出版物接收。与此同时，有相当一部分提交的论文找不到归宿。学者们希望在期刊上发表他们的研究成果，但是他们的论文初稿往往被拒绝。图片来源：Getty与演员和作家一样
重磅！首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准
今日，业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。 ▲DMD主要影响男性（图片来源：Rare Disease Re