PTC杜氏营养肌不良症药物被拒,股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理,股票狂跌60%。Translarna已经在欧盟有条件上市,但如果三期临床失败仍可能被撤市。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿童6分钟走,但PTC认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。PTC前总经理说她不能肯定Translarna确实有效,但是亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。FDA显然有不同看法,如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。 DMD是一种比较罕见的遗传疾病,由于肌营养蛋白基因变异所致。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。这个病目前没有任何有效药物,患者多在30岁之前死亡。如果按疾病严重程度和已有疗法的差距算,DMD应该和ALS类似算是最大未满足医......阅读全文
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒,股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理,股票狂跌60%。Translarna已经在欧盟有条件上市,但如果三期临床失败仍可能被撤市。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿
杜氏病的诊断
1、内镜可见孤立性浅表溃疡或糜烂,约为2-5 cm大小,基底常有动脉突起;出血部位多在胃-食道连接处6 cm以内的小弯侧。 2、选择性腹腔动脉造影在活动性出血速度达0.5 ml/min以上时,可见造影剂从胃左动脉分支进入胃腔,明确出血部位及性质,因而阳性率高。 3、放射性核素闪烁摄影也可用于
杜氏病的概述
Dieulafoy病(国内称杜氏病)是一种胃粘膜下恒径动脉畸形引起的出血,畸形的动脉直径通常为1~3mm,80%以上的Dieulafoy病发生于食管胃连接处的6cm之内的胃部,通常是在小弯侧,可能是由于这个区域的血液供应直接来源于胃左动脉,因而会出现这样粗管径的粘膜下动脉畸形。而胃的其他部位的血
杜氏病的病理特征
Dieulafoy病(国内称杜氏病)是一种胃粘膜下恒径动脉畸形引起的出血,畸形的动脉直径通常为1~3mm,80%以上的Dieulafoy病发生于食管胃连接处的6cm之内的胃部,通常是在小弯侧,可能是由于这个区域的血液供应直接来源于胃左动脉,因而会出现这样粗管径的粘膜下动脉畸形。而胃的其他部位的血
被拒的稿子,去哪了?
辛辛苦苦写完的文章被拒几乎是每一个科学家无法呼吸的痛,那些被拒的稿子,去哪了? 最近发表的一项研究中,Earnshaw 等人追溯了近1000篇2011年到2013年被《临床耳鼻喉科学》(Clinical Otolaryngology)杂志拒绝的稿子,以探访这些被拒绝的论文是否会出现在其他地方?
日本“科研捕鲸”新项目被拒
国际捕鲸委员会13日拒绝批准日本修改后的南极海域“科研捕鲸”项目,认定日本需要捕鲸的理由不充分。 日本先前向国际捕鲸委员会递交申请,希望获准2015至2016年度捕鲸季在南极海域捕猎333头小须鲸,用于“科学研究”。 日方声称,“科研捕鲸”收集的信息将帮助国际捕鲸委员会估算剩余鲸鱼能在多大程
杜氏利什曼原虫检查
实验概要第一节 杜氏利什曼原虫 Leishmania donovani一、目的要求1.掌握杜氏利什曼原虫无鞭毛体的形态特征,2.熟悉杜氏利什曼原虫前鞭毛体的形态。3.了解传播媒介白蛉。二、实习内容大体标本玻片标本视频 1.无鞭毛体 (染色标本)2.前鞭毛体(染色标本) (二)玻片标本观察1.无鞭毛体
杜国盛被开除党籍
12月27日消息,据中国中化控股有限责任公司纪检监察组、福建省纪委监委消息:日前,中国中化控股有限责任公司纪检监察组、福建省泉州市监委对原中国中化集团公司党组成员、副总经理杜国盛严重违纪违法问题进行了纪律审查和监察调查。 经查,杜国盛身为国有企业党员领导干部,背离初心使命,与他人串供,隐匿、转
杜氏利什曼原虫病原检查
病原检查方法⑴穿刺检查:1)涂片法:以骨髓穿刺物作涂片、染色,镜检。此法最为常用,原虫检出率为80%~90%.淋巴结穿刺应选取表浅、肿大者,检出率为46%~87%.也可做淋巴结活检。脾穿刺检出率较高,可达90.6%~99.3%,医学教|育网搜集整理但不安全,少用。2)培养法:将上述穿刺物接种于NNN
杜氏病的病理特征及诊断
病理特征 杜氏病的病理特征为:(1)病变底部胃粘膜缺损,伴类纤维素坏死;(2)在缺损部有粗大的厚壁动脉袢;(3)粘膜肌层下有纡曲而结构异常的动脉;(4)邻近动脉有粗大的厚壁静脉;(5)固有层有淋巴组织汇聚。 诊断 1、内镜可见孤立性浅表溃疡或糜烂,约为2-5 cm大小,基底常有动脉突起;出
-GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中,使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。尽管此次三期临床试验结果不尽理想,公司研究人员表
114批次洋食品被拒入境
昨天,国家质检总局进出口食品安全局通报了最新一期“进境不合格食品、化妆品信息”,114批次“洋食品”被处退货或销毁处理。当中包括很多老广都喜欢的丹麦蓝罐曲奇,该批次多达7.56吨的“丹麦蓝罐曲奇/丹麦蓝罐加仑子巧克力曲奇”,因细菌总数超标被销毁、退运。 问题产品 原因
The-scientist教你如何发表论文及应对被拒
应对论文被拒是所有学术人员应具备的一项基本技能。它要求具有不屈不挠的精神,能够从批评中获益,有时候还需要一些谈判技巧。科学文献中的许多论文最初都是被拒,在它们发表之前往往都引发了激烈的科学讨论,无论最终它是刊登在最初遭拒的或是其他的期刊上。最近,The scientist杂志的编辑从研
酒鬼酒狂跌后首现涨停
有分析人士认为,当白酒类公司估值充分调整到位时,仍具相对投资价值 近日,酒鬼酒事件引起白酒股大跌,自11月19日起至昨日,白酒板块累计下跌16.07%,不过,该板块昨日出现放量触底反弹,这一态势会否得到延续? 分析人士表示,近期酿酒板块事件众多,聚焦消费者和投资者的
杜氏利什曼原虫的病原检查
糖尿病的代谢紊乱急性变化都有哪些?为了帮助检验职称考生了解,助力检验职称考生复习,医学教育网为大家整理如下:糖尿病会影响到糖、蛋白质和脂肪代谢的改变,表现为高血糖症和糖尿,高脂血症和酮酸血症及乳酸血症等。(1)高血糖症:肌肉组织和脂肪组织对葡萄糖摄取减少,肝脏糖原合成减少分解增加,糖异生加强;(2)
杜氏利什曼原虫的形态特征
无鞭毛体又称利杜体,寄生于哺乳动物的巨噬细胞内。虫体卵圆形,大小为(2.9~5.7)μm×(1.8~4.0)μm,瑞氏染液染色后,细胞质呈淡蓝或深蓝色,内有一个较大的红色或淡紫色圆形核。动基体位于核旁,着色较深,细小杆状,虫体前端从颗粒状基体发出一条根丝体 。前鞭毛体寄生于白蛉的消化道内。成熟的虫体
鞭毛虫杜氏利什曼原虫
第十一章 鞭毛虫鞭毛虫隶属于肉足鞭毛门(Phylum Sarcomastigophora)的动鞭纲(Class Zoomastigophorea),是以鞭毛作为运动细胞器的原虫。无色素体。种类繁多,分布很广,生活方式多种多样。营寄生生活的鞭毛虫主要寄生于宿主的消化道、泌尿道、血液及阴道毛滴虫对人体
45批不合格食品被拒国门外
1月11日,质检总局公布新一期进境不合格食品、化妆品信息。国家质检总局局长支树平在同日召开的全国质量监督检验检疫工作会议上表示,2016年,我国将开展进口食品“清源”行动计划,推动进口食品随附官方证书全覆盖,并开展进口婴幼儿配方乳粉等重点敏感食品专项治理。 质检总局公布的2015年1
杜氏利什曼原虫的致病性
人体感染杜氏利什曼原虫后,潜伏期可短于10天或长于1年,但通常为2~4个月,可出现全身性症状和体征。内脏利什曼病一般开始缓慢,具有低热和精神不适。以后出现进行性消瘦和贫血,白细胞及血小板减少,血清丙种球蛋白明显增高,白/球蛋白比率倒置,蛋白尿和血尿。由于血小板减少,患者常发生鼻出血、牙龈出血等症状。
我国制出杜氏肌萎缩症猕猴模型
近期一项关于非人类灵长类动物的疾病研究成果在《人类分子遗传学》在线发表。中科院遗传所李晓江研究组和云南中科院灵长类生物医学重点实验室季维智团队合作,通过应用最新的基因打靶技术和改进实验方法,建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型,共获得11只携带有杜氏基因突变的新生猴。通过对猴子这样的灵长类动物疾病机理
杜兴氏肌肉营养不良症的诊断
1、神经肌电图检查:提示为肌源性损害,但神经传导速度正常; 2、肌酶谱检查:疾病早期男性患者肌酸激酶(CK)通常是正常值的20-100倍,但在疾病晚期,患者血清CK会明显下降; 3、超声心动图及心电图检查:大部分DMD患者及部分携带者可累及心脏,出现扩张型心肌病、心力衰竭等。 为了明确诊断
杜兴氏肌肉营养不良症的分类
进行性的营养不良症,临床特征为进行性加重的肌肉萎缩和无力,这属遗传性疾病,是基因缺肌所引起,无有效的治疗措施,防治方法主要是做好遗传咨询,产前检查,携带者家谱分析和检查,是预防本病在下一代发生的重要措施。 Dystrophin基因乃现时所知人类基因中体积较大的一种,它的制成品Dystrophi
杜氏利什曼原虫的病原检查方法
1、穿刺检查(1)涂片法:常用骨髓穿刺物作涂片、染色、镜检,原虫检出率为80%~900/.淋巴结穿刺应选取表浅、肿大者,检出率为46%-87%.也可做淋巴结活检。脾穿刺检出率较高,可达90. 6% -99.3%,但不安全,一般少用。(2)培养法:将上述穿刺物接种于NNN培养基,置22-25℃温箱内。
杜兴氏肌肉营养不良症的病因
DMD基因是已知人类最大的基因,主要作用是产生抗肌营养不良蛋白(dystrophin),该蛋白主要在骨骼肌和心肌细胞膜内面表达,是一种细胞骨架蛋白,其主要作用是稳定和保护肌纤维。 DMD基因致病性变异最终会导致抗肌营养不良蛋白的缺乏或减少,肌纤维的完整性遭到破坏,进而引发肌纤维坏死、肌肉纤维化
杜兴氏肌肉营养不良症的治疗
临床主要用于DMD治疗的手段有物理治疗、药物治疗、基因治疗和干细胞移植治疗。在物理治疗方面,通过康复训练等可以减缓肌肉无力的加重,提高患儿的生活质量;在药物治疗方面,多以激素治疗为主,糖皮质激素是目前唯一被证实可以改善DMD患儿肌力和延缓疾病进展的药物,临床上常用泼尼松进行治疗,但激素治疗副作用
Alkermes抗抑郁药物三期临床一胜两负,美国FDA再次面临考验
今天爱尔兰生物制药公司Alkermes宣布其抗抑郁药物ALKS5461在一个叫做FORWARD-5的临床试验中达到一级临床实验终点。该临床试验有407位对标准疗法应答不佳的受试者,按照Montgomery-?sberg抑郁评定量表和安慰剂相比患者的抑郁严重程度获得明显改善,但没有报道具体评分,据
投稿被拒,华裔科学家诺贝尔成果被抢发,科研如此艰难
光遗传学(Optogenetics)是近几十年来神经科学领域最大的技术成就,被许多科学家认为是注定会得诺贝尔奖的工作。 2019年9月24日,Ernst Bamberg、Karl Deisseroth、Gero MiesenbÖck,三人因在光遗传学领域的贡献而荣获有诺奖风向标之称的“引文桂冠
辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败-两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布,将终止单抗药物domagrozumab(PF-06252616)治疗杜氏肌营养不良症(DMD)正在进行中的两项临床研究:一项II期安全和有效性研究(B5161002)和一项开放标签扩展研究(B5161004)。 B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研
长聘被拒,“最后一根稻草”是啥
对于高校而言,人才永远是其存在的基石,也是学科建设发展的核心力量。没有优秀的师资队伍,高校的人才培养、学术创新与学科发展就无从谈起。应该说,这是国内外高校设置长聘制度的出发点,也是近20年来我国高校引进并实施“非升即走”制度的初衷。 长聘制度的考核结果决定着学者谁可以领先及谁将落后。领先者可能从
辉瑞被拒药5.5年临床终于出结果了!
辉瑞于2016年8月8日发布了Vyndaqel (tafamidis)的三项研究数据分析。Vyndaqel是一种新型的特异性转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)。Vyndaqel由辉瑞开发,于2011年11月16日获得欧洲EMA批准,于2013