证实CRISPR／Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序列，人们很少探讨这种序列。总之，Cpf1有望扩大CRISPR基因组编辑靶位点的范围，同时具有更好的编辑效率。 尽管Cpf1有巨大潜力成为一种强大的基因组编辑工具，但是人们很少证实这种新的工具如何特异性地找到它的靶位点。在一项新的研究中，来自韩国基础科学研究所（IBS）基因组编辑中心的研究人员证实作为一种高度特异性的可编程工具，Cpf1适合用于精确的基因组编辑。相关研究结果于2016年6月6日在线发表在Nature Biotechnology期刊上，论文标题为“Genome-wide analysis reveals specific......阅读全文
李晓江：用CRISPR构建大型神经变性病动物模型
动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法，是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说，大型动物更接近于人类，它们为确定人类中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标，也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系，我们很难用传统
李晓江：用CRISPR构建大型神经变性病动物模型
动物模型对于帮助我们了解神经退行性疾病的发病机制、并找到治疗方法，是非常有价值的。因为相比较啮齿动物来说，大型动物更接近于人类，它们为确定人类中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型动物对于验证有效的治疗方法或确定治疗靶标，也是非常重要的。由于缺乏来自大型动物的胚胎干细胞系，我们很难用传统
sgRNA的设计与载体构建
实验概要1. CRISPR的介绍： CRISPR的全称为Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats(规律成簇的间隔短回文重复序列)。实际上就是一种基因编辑器，由于细菌自身具有降解入侵的病毒DNA或其他外源DNA的免
Science报道：新研究有望解决传统CRISPR“太大”问题
过去6年，CRISPR从原本一个默默无闻的“细菌免疫机制”转变成生命医学领域炙手可热的“香饽饽”，让基因编辑以前所未有的精准度和便捷性完成多个突破。但是，最流行的CRISPR系统过于“庞大”，限制了其临床应用。为此，有研究团队对其进行了“删减”，研发出了“苗条”版的剪辑工具。The Cas9 e
贺建奎之后，世界准备好了迎接基因编辑婴儿了吗？
25岁的杰夫·卡罗尔（Jeff Carroll）在刚结婚6个月后，和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变，这种遗传性疾病，会摧毁大脑和神经系统，最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病，他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症（Huntington's di
NEJM：世界首例！治疗艾滋病和白血病新方法！
近日，一项刊登在国际杂志The New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组的研究人员通过联合研究发表了题为“CRISPR-Edited
我国基因组编辑技术发展须突破重重壁垒
近几年，由于CRISPR等工具的不断问世，基因组编辑技术迎来了新的浪潮。然而，“CRISPR能完成90%的工作，但核心的ZL仍掌握在西方人手中”，中科院动物所研究员王皓毅直言，一定要开发新的工具，寻找比CRISPR效率更高的酶。 在近日举行的主题为“基因组编辑新技术的兴起将带来的冲击”的中国
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
上海生科院Cell子刊CRISPR突破性成果
科学家们首次将基因组编辑技术CRISPR运用于人类细胞，离现在还不到1年的时间。很快地这一技术便已星火燎原。现在来自中科院上海生命科学研究院和荷兰Hubrecht研究所的两个独立研究小组证实，可以利用CRISPR在小鼠和人类干细胞中改写遗传缺陷，有效地治疗疾病。两篇研究论文发表在12月
Nature－Biotechnology小小改动，让CRISPR的精确度提高50倍！
杜克大学生物医学工程科学家研发出一种新方法，可以将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍，他们相信这种技术将能很快应用到多种编辑技术上。 具体来说，这种方法就是在导向RNA上添加一段短“尾巴”，这种“尾巴”会向后折叠，与其自身结合，形成一个“发夹”结构，只有靶向DNA序列能解开。
华中农大：利用I型及III型CRISPRCas系统实现基因组编辑
CRISPR-Cas系统广泛存在于细菌和古细菌中，近年来科学家们针对它们的分子机制开展研究促使开发出了基于II型系统的一些基因编辑技术(延伸阅读：中科院Cell发表CRISPR-Cas研究新成果 )。然而，却未有研究报道利用I型及III型系统来实现基因组编辑。 来自华中农业大学的研究人员报告称
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。据《科学》报道，这种名为
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518074.shtm
CRISPR编辑技术能“定制”农作物
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2017/9/388578.shtm科技日报华盛顿9月16日电 （记者刘海英）基因编辑技术不仅可用于疾病治疗，在农业育种领域也极具应用潜力。美国冷泉港实验室研究人员日前的一项新实验表明，使用CRISPR-Cas9基因编辑
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
Nature－Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果
第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型，纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明，将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存，但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
据英国《新科学家》网站2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征（PRRS）。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机
CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠？
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
CRISPRCas9基因编辑技术简介
CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca
首次完成CRISPR体内编辑骨髓细胞
前沿 | 诺奖得主创建公司再获突破： Intellia Therapeutics是由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士联合创建的生物技术公司，致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。去年11月，该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2
干细胞先驱发表单细胞RNA测序新成果
人多能干细胞是研究人类胚胎发育的理想模型，可以揭示谱系分化背后的细胞和分子机制。不过，人们还不清楚单个干细胞如何退出多能状态并转化为相应的前体细胞。 Morgridge研究院的科学家们使用单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术，对来自人胚胎干细胞的谱系特异性前体细胞进行了转录组分析，揭示了
－重磅回顾！2015年“魔剪”CRISPR技术重大突破－TOP30
CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良，越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。 笔者从去年开始关注CRISPR技术，
张锋：想用“魔剪”CRISPR治疗人类疾病，没那么简单
7 月31日，Broad研究所的CRISPR先驱张锋及其研究小组成员David Scott在《自然》子刊Nature Medicine上发表了题为“Implications of human genetic variation in CRISPR-based therapeutic genome
Mol－Cell：可爱龙团队开发出高效快速核酸分子诊断工具
CRISPR-Cas 系统是原核生物一种抵御外来入侵核酸的免疫系统，已被广泛用于真核细胞的基因组编辑。目前基于 CRISPR-Cas 的基因编辑技术已广泛应用于遗传育种、新药开发、疾病治疗、动物模型构建、转录调控以及分子诊断等各领域。被誉为在后基因组时代开创了遗传疾病精准治疗的新时代。 CRI
CRISPR技术又一新问题：引导RNA引发免疫应答
作为一种强大的基因组编辑技术，CRISPR系统已经迅速发展成了各种生物疾病建模的重要工具，应用于临床。体外转录CRISPR引导RNA在细胞中引发先天性免疫应答，但这可以通过去除三磷酸部分来预防 将重组Cas9蛋白和体内转录（IVT）引导RNA复合物组成成预组装的Cas9核糖核蛋白（RNP），递
张锋：个体基因差异影响基因编辑“有效性”
上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑技术，将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。 那么，推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容
CRISPR大规模基因组研究
来自杜克大学的研究人员设计出了一种能快速，方便有效靶向人类基因组任何基因的新方法，这种新工具建立在一种来自细菌的RNA引导酶的基础上，即CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)。 这一研究成果公布在7月25日Nature Met
基因组编辑：－谁能手握第四代新“剪刀”
CRISPR并不完美，有脱靶、难以实现单碱基精确编辑之类的缺憾。大家期待更好的技术，一批生物学家也在CRISPR的榜样激励下另辟蹊径，暗中竞赛。 基因组编辑或许是今年最火热的科学概念，不仅因为NgAgo技术争议受人瞩目，也因为基因组编辑造福人类的潜能，超过任何一种现代生物技术。在这一领域前沿，中