证实CRISPR／Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应
作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而组装更加简单；它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列；它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序列，人们很少探讨这种序列。总之，Cpf1有望扩大CRISPR基因组编辑靶位点的范围，同时具有更好的编辑效率。 尽管Cpf1有巨大潜力成为一种强大的基因组编辑工具，但是人们很少证实这种新的工具如何特异性地找到它的靶位点。在一项新的研究中，来自韩国基础科学研究所（IBS）基因组编辑中心的研究人员证实作为一种高度特异性的可编程工具，Cpf1适合用于精确的基因组编辑。相关研究结果于2016年6月6日在线发表在Nature Biotechnology期刊上，论文标题为“Genome-wide analysis reveals specific......阅读全文
Development：利用改进的CRISPR基因编辑平台研究人类发育
在一项新的研究中，来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员构建出一种更加高效的和可控的CRISPR基因组编辑平台：sOPTiKO。他们描述了这种免费获得的单步骤系统如何在体内每个细胞和每个发育步骤中发挥作用。这种新方法将有助科学家们开展发育生物学、组织再生和癌症研究。相关研究结果发
Nat－Med：CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
美国首例！CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗
据美联社报道，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造，医生从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士 这三名患者已经年过六旬，其
首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状
基因编辑2.0:经典CRISPR系统已经不够用了
新浪科技讯 北京时间1月29日消息，据国外媒体报道，在不到5年时间里，基因编辑技术CRISPR已经使现代生物学的面貌和发展节奏发生了革命性改变。这种技术在能够发现、去除并取代遗传物质，自2012年首次报道至今，科学家已经发表了超过5000篇涉及该技术的论文。生物化学研究者拥抱这项技术，希望用其创
首份CRISPR基因编辑的蔬菜大餐－你敢吃吗？
在2014年8月13日，发表在Cell子刊《Trends in Biotechnology》的一项研究称，基因组精确编辑技术的最新研究进展，增加了这样一种可能性：不需要引入外源基因，就可以对水果和其他作物进行遗传改良。 以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术，正在农业界引爆一场变革——多家
CRISPRRNAseq:把混乱的基因编辑结果屡清楚
对复杂基因网络的分析可以简单概括为三步：1.向大量细胞引入CRISPR基因编辑系统。2.应用单细胞RNA测序分析这些基因编辑的影响。3.分析基因型和表型之间相互作用的遗传途径。通过遵循这些步骤，研究人员可以比以前更有效地探索基因组遗传风险因子的功能影响，观察和研究癌细胞中发生突变的具体基因。
CRISPR纳米递送研究获进展－拓展基因编辑新途径
近日，中科院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床领域的应用提供了新途径。相关成果近日发表于德国《应用化学》。
基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因
解答CRISPR基因编辑疑惑：为何有时有效，有时无效？
伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员第一次指出了为什么CRISPR基因编辑有时无法生效，以及如何能帮助这一过程更为有效。 CRISPR是一种大热的基因编辑工具，它能帮助科学家们从DNA中切除不需要的基因或遗传物质，有时还可以添加上所需的序列。CRISPR使用的是一种名为Cas9的酶，它像剪刀一样切
CRISPR基因编辑B细胞并应用到疫苗中
人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是，在极少数情况下，受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体（bNAb）。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法，将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11
基因编辑工具CRISPR的十大神奇用途
仅在过去一年里，几十位世界各地的研究人员就发布科学论文详细阐述自己的研究结果，他们利用CRISPR剪断和取代不需要的DNA来开发治疗癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿症等疾病的疗法。加州Caribou Biosciences公司（专为医疗、农业以及生物研究领域开发基于CRISPR解
全新CRISPR/Cas9基因编辑系统助力肝癌建模
最近发表在开放获取期刊《Genome Medicine》上的一项研究，报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。 研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说：“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在
生物物理所揭示噬菌体防御CRISPRSpyCas9的分子机制
2018年12月31日，《分子细胞》（Molecular Cell）杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组在CRISPR-Cas系统研究中取得的最新进展。标题为Phage AcrIIA2 DNA Mimicry: Structural Basis of the CRISPR and
默克公司推进基于基因编辑的药物研发！
据悉，德国默克公司Merck KGaA目前已进一步推进基于基因编辑的药物研发，该公司与Vertex Pharmaceuticals已达成独家研发许可协议。Vertex的许可协议是Merck KGaA针对药物开发进行基因编辑的最新尝试。 为了加强其在DNA损伤和修复以及免疫肿瘤学领域的现有肿瘤
遗传学大牛用CRISPR/Cas识别SNPs
随着基因组编辑系统的发展，没有什么比CRISPR/Cas更简单的了。然而，在实践中，将该系统限定于预期的位点可能是具有挑战性的，尤其是两个或两个以上的位点只有一个单碱基差异的情况。哈佛大学Wyss生物启发工程研究所的Benjamin Pruitt指出：“Cas9是杂乱的。在许多情况下，它将高效地
Casgevy获英国批准治疗镰状细胞病，首款基因编辑注射剂上市
在CRISPR领域和镰状细胞病(SCD)领域具有里程碑意义的公告中，英国当局批准了Casgevy，这是一种CRISPR-Cas9疗法，以前称为exa-cel，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发。 美国食品和药物管理局(FDA)预计将在未来
利用改进的CRISPR/Cas9系统高效和特异性地实现单碱基突变
在一项新的研究中，利用一种引入DNA单个核苷酸变化的脱氨酶，来自日本神户大学的研究人员构建出一种改进的CRISPR/Cas9工具，从而避免产生有害的双链断裂，使得利用CRISPR/Cas9技术引入的附带突变最小化，而且也不需要加入DNA模板。相关研究结果于2016年8月4日在线发表在Scienc
北大魏文胜最新发表CRISPR综述
探索基因及其表达的蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用一直是生命科学领域研究的重要内容。尽管利用RNA干扰鉴 定高等生物基因功能的技术已经普及，但是这种方法经常伴随脱靶现象；而且由于只能部分抑制基因表达，往往不足以造成表型变化从而影响对其基因型的判断。近 几年基因编辑技术的出现，使得对单
第一批用基因编辑工具定制DNA的婴儿即将诞生？
据人民网消息，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。 此前，外媒就曾报道南方科技大学一研究团队正在招募患有不孕症的艾滋病阳性患者夫妇，来创造第一批用基因编辑定制的婴儿，他们的计划是消灭一种名为CCR5的基
华人先锋《Nature－Methods》利用CRISPRi绘制遗传互作图谱
斯坦福大学亓磊（Lei Stanley Qi）教授早年毕业于清华大学，现任斯坦福大学生物工程学、化学和系统生物学系的助理教授，近年来他在CRISPR研究领域取得了一系列突破性进展，比如第一次采用CRISPR-Cas9系统的变种技术，改变了读取诱导多能干细胞(iPSCs)基因组的方式（由此入选了生
利用荧光光镊系统对Cas9脱靶效应进行实时可视化评估
CRISPR-Cas9作为一种有效的基因编辑方法，在疾病预防与治疗中具有巨大的潜能，但是在临床转化中必须要考虑到它的脱靶效应。传统的生物学手段如电泳或测序等，虽然也可以用来研究Cas9的靶向性，但是其结果大多数为静态的、平均的。2019年3月发表在Nature Structural and Mo
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑...
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，
Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。 CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新
基因编辑意外有点多科学家们对基因疗法有了新认识
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字
链球菌基因编辑“刹车系统”揭示
记者日前从哈尔滨工业大学获悉，该校生命学院教授黄志伟课题组揭示了Anti-CRISPR蛋白AcrIIA4抑制链球菌活性的分子机制，有助于揭示细菌免疫系统与噬菌防御系统的共进化分子机制，为精确控制链球菌基因编辑活性工具提供结构基础。相关研究成果4月27日发表在《自然》杂志上。 基因编辑被认
链球菌基因编辑“刹车系统”揭示
记者日前从哈尔滨工业大学获悉，该校生命学院教授黄志伟课题组揭示了Anti-CRISPR蛋白AcrIIA4抑制链球菌活性的分子机制，有助于揭示细菌免疫系统与噬菌防御系统的共进化分子机制，为精确控制链球菌基因编辑活性工具提供结构基础。相关研究成果4月27日发表在《自然》杂志上。 基因编辑被认
一波新的CRISPR工具浮出水面
当你读到这篇文章时，又一波CRISPR工具将会浮出水面。它们将需要接受测试和优化。不过，如果你询问开发者你在开展概念验证研究时是否应当试用它们时，你将仅获得鼓励。毕竟，迄今为止它们还不能从Addgene公司获得，但是将会很快上市了。 最新发布的一系列CRISPR工具包括新的谱系追踪方法，该方法
引发伦理争议和忧虑－基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方？
正在生物体内发挥功能的CRISPR/Cas9系统 ■新视野 CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基
Nature－Methods：新一代CRISPRs有望成为2015年重磅技术
当人们提到所谓的使能技术（enabling technologies），类似印刷机的发明，或者麻醉药的发现就会浮现在我们脑海中。而对于科学家来说，CRISPR-Cas9 系统就是这样一种系统。 这种细菌免疫系统能通过将病毒DNA中的短重复片段整合到细菌基因组中，来抵抗病毒。