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利用一种脱氨酶将单核苷酸改变导入DNA中，研究人员创建了一种改进的CRISPR/Cas9工具，它能够避免生成有害的双链断裂，减少采用CRISPR/Cas9技术可能引入的附加突变，且不需要添加DNA模板。这项发布在8月4日《科学》（Science）杂志上的新研究工作，是第二次报道这样的精确基因编辑工具。 哈佛大学的George Church说：“这些脱氨酶解决了先前一些基因组编辑工具，包括TALENSs、ZFNs和Cas9最大的问题：期望的基因编辑会与非同源末端连接 (NHEJ)介导的随机插入和缺失发生竞争。这一系统还减少了双链断裂引起的毒性。”Church实验室也已开发出一种基于脱氨酶的编辑工具。 哈佛大学化学生物学教授David Liu的实验室近期采用了一种不同的脱氨酶证实了一项相似的技术。Liu说：“当另一个实验室复制出一项重要的研究发现时，对于该领域常常是极大的鼓舞及有帮助的。在这里作者们还证明了这一基因编辑策略在......阅读全文
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一技术首次证实：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLING）需要进行基因组规模的筛选，耗时、耗力且鉴定到的点突变数目和种类有限。基因组编辑技术，特
单核苷酸点突变是作物许多重要农艺性状发生变异的遗传基础。单碱基的变异会导致氨基酸替换或蛋白质翻译终止，使基因功能发生改变，从而有可能产生优良的等位基因与优异性状。传统诱变及单碱基突变筛选技术（如TILLING）需要进行基因组规模的筛选，耗时、耗力且鉴定到的点突变数目和种类有限。基因组编辑技术，特
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此，如何利用CRISPR/Cas9系统对HIV-1病毒基因进行高效靶向修饰，从而达到治疗HIV-1感染病患的目的成为了国内外许多实验室的研究热点。 2015年10月，来自吉林大学和斯坦福大学的研究人员，利用一种工程设计的CRISPR
二、DNA标记与细胞谱系示踪发育生物学的重点包括构成器官或生物体的细胞类型的多样性以及这些细胞的发育谱系历史。这些方面通常作为一个方向被单独研究，但最近的四篇新论文报道了一种将单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术与基于CRISPR的谱系示踪技术相结合来同时解剖转录组细胞表型和谱系历史的方法。近
8月9日，《自然-通讯》杂志在线发表了题为《多种胞苷脱氨酶为基础扩展的C-T单碱基编辑工具》的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室仇子龙研究组与复旦大学中山医院教授王小林实验室合作完成。该研究以新的胞苷脱氨酶为
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗
上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。一、大规模基因功能的筛选尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展，但是解析复杂的基因型-表型关系仍然是数量遗传学的一个
5. 优化碱基编辑器实现细胞、类器官和小鼠中的高效编辑2018年7月，Nature biotechnology刊登了一篇新的研究，通过密码子优化和加入额外的核定位序列，重新设计BE3、BE4Gam和xBE3的序列。优化筛选的组成型和诱导型碱基编辑系统极大地提高了C to T的突
上海科技大学，中科院-马普计算生物学研究所，南京医科大学三处的研究人员合作发表了题为“APOBEC3 induces mutations during repair of CRISPR-Cas9-generated DNA breaks”的文章，证实了APOBEC在CRISPR/Cas9引发的同
中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过程中产生突变的新机制，为进一步提高基因组编辑保真度提供了新思路。 C
中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过程中产生突变的新机制，为进一步提高基因组编辑保真度提供了新思路。
中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过程中产生突变的新机制，为进一步提高基因组编辑保真度提供了新思路。 C
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
George M. Church是哈佛医学院的遗传学教授、Wyss研究所的核心成员。他被誉为是个人基因组学和合成生物学的先锋。1984年，Church和Walter Gilbert发表了首个直接基因组测序方法，该文章中的一些策略现在仍应用在二代测序技术中。此外，如今的多重化分子技术和条码式标签也
乔治华盛顿大学的研究人员首次与泰国、澳大利亚、英国和荷兰等地的研究机构的同事一起通过CRISPR/Cas9技术遏制了血吸虫病和肝吸虫感染，成果发表在eLife杂志。 在东南亚、撒哈拉以南非洲和拉丁美洲，血吸虫病和肝吸虫感染影响着25多亿人口。乔治华盛顿大学的研究人员成功利用基因编辑工具CRIS
George M. Church是哈佛医学院的遗传学教授、Wyss研究所的核心成员。他被誉为是个人基因组学和合成生物学的先锋。1984年，Church和Walter Gilbert发表了首个直接基因组测序方法，该文章中的一些策略现在仍应用在二代测序技术中。此外，如今的多重化分子技术和条码式标签也
大多数人类遗传病是由于点突变---DNA序列上的单个碱基错误---导致的。然而，当前的基因组编辑方法不能够高效地校正细胞中的这些突变，而且经常导致随机的核苷酸插入或删除（insertions or deletion, indel）。 如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学的研究人员对CRIS
2016年7月29日，国际学术期刊《Journal of Biological Chemistry》在线发表了哈佛大学医学院、麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所和山西眼科医院等处的一项最新研究成果，题为“The Clustered, Regularly Interspaced, Short
可以使用CRISPR–Cas编辑器在植物基因组中产生短插入和缺失，但是事实证明，很难在特定目标位点可靠产生较大缺失。 2020年6月29日，中国科学院遗传发育研究所高彩霞团队在Nature Biotechnology在线发表题为“Precise, predictable multi-nucle
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研
电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”（运动神经元症）、“玻璃娃娃”（成骨不全症 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案，给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计，全球有7000多种罕见病，其中80%的罕见
生物通报道：细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统制成
近日，中国科学院深圳先进技术研究院博士周文华等在CRISPR等温扩增基因检测技术领域取得新进展。相关工作“A CRISPR-Cas9-triggered strand displacement amplification method for ultrasensitive DNA detecti
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，