辉瑞被拒药5.5年临床终于出结果了！
辉瑞于2016年8月8日发布了Vyndaqel (tafamidis)的三项研究数据分析。Vyndaqel是一种新型的特异性转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。Vyndaqel由辉瑞开发，于2011年11月16日获得欧洲EMA批准，于2013年9月20日获得日本PMDA批准。但于2012年6月18日遭到美国FDA的拒绝，要求其完成第二次药效研究，以建立大量的疗效证据。从此，辉瑞就默默的做起来。 研究包括带有不同时期Val30Met突变患者，进行了为期5.5年的治疗，结果表明，疾病的早期阶段用Vyndaqel治疗，表现出最慢的神经系统疾病进展并且能保存的体重，但正常情况下，这往往会随着病情的发展而发展。药物的耐受性良好，没有观察到新的安全问题。这一发现指出，尽早的用Vyndaqel治疗对这种疾病产生长远利益。辉瑞的CMO指出这是最关于TTR-FAP时间最长的前瞻性评价。给......阅读全文
甲状腺素的临床应用
甲状腺素包括甲状腺素（T4）和三碘甲状腺原氨酸（T3）。甲状腺素口服易吸收，T4吸收率为35.80%，吸收不恒定，T3约95%，吸收恒定，二者与血浆蛋白结合率均可达99%以上。T4可经5’脱碘酶脱碘成T3而显效，亦可经其他酶脱碘成逆T3及3.3’-T2而灭活。T3作用快而强，维持时间较T4短，T4作
甲状腺素的形成过程
甲状腺激素的独特性在于其生物学活性需要微量元素碘。在世界上大部分地区碘是土壤中的稀有成分，因此食物中含碘稀少。生物在进化中形成了一种复杂的机制来获得和保有这种关键元素，并将其转化为适宜掺入有机成分的形式。同时，甲状腺必须合成甲状腺素，这种合成发生在甲状腺球蛋白。甲状腺素的形成经过合成、贮存、碘化、重
什么是游离甲状腺素
血清游离甲状腺素是甲状腺功能体外试验的灵敏指标，即使在生理及病理情况下引起血浆甲状腺结合蛋白结合力和浓度改变时，也能较准备反映甲状腺的功能。结合部分的三碘甲腺原氨酸（T3）、四碘甲腺原氨酸（T4）没有生物活性，其高低不能反映甲状腺的功能状态，只有很小一部分不与蛋白质结合，呈游离状态，称为血清游离
甲状腺素的生理作用
1．促进体内物质和能量代谢，主要是促进体内的能源物质即糖类、蛋白质和脂肪的氧化分解，使耗氧量增加，能量同时释放出来。甲状腺素能促进小肠对糖的吸收，促进肝糖元分解为葡萄糖，提高血糖浓度。甲状腺机能亢进(俗称“甲亢”)患者由于甲状腺素分泌过多，机能代谢旺盛，加速了体内能源物质氧化分解，释放出过多热量。因
PVC木塑热稳定剂现状及发展趋势
进入2 1世纪后， 由于全球对环境保护的要求日益严格，限制重金属热稳定剂的法规日益加剧， 使稳定剂的生产及消费进一步向无毒、 低毒、 复合效方向发展， 无铅、无镉化已引起发达国家的普重视，替代产品不断出现和应用，铅、镉( 特别是镉) 热稳定剂的应用已呈逐步下降的态势，相继出一些无毒或者是低毒的热
酶制剂复配中的稳定剂及其作用机理
酶制剂的存储稳定性和使用稳定性是酶能否被广泛使用的基础。对于某一种酶的稳定剂可能是另一种酶的抑制剂,所以纺织用酶制剂的复配时要充分考虑稳定剂对于各酶的作用,要求做到宽的温度和pH值范围下都具有一定的稳定性。 通常的酶制剂稳定剂有高分子化合物、多元醇、羧酸盐和低分子多羟基化合物以及糖类等。
酶制剂复配中的稳定剂及其作用机理
酶制剂的存储稳定性和使用稳定性是酶能否被广泛使用的基础。对于某一种酶的稳定剂可能是另一种酶的抑制剂,所以纺织用酶制剂的复配时要充分考虑稳定剂对于各酶的作用,要求做到宽的温度和pH值范围下都具有一定的稳定性。 通常的酶制剂稳定剂有高分子化合物、多元醇、羧酸盐和低分子多羟基化合物以及糖类等。
辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批
2020年2月12日,辉瑞公司宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全（氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中
罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了
2月6日，辉瑞氯苯唑酸葡甲胺软胶囊国内上市申请（受理号：JXHS1900100）在NMPA的状态变更为「已发件」，据悉此次申请的适应症是野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），但未查到官方来源的确证信息，预计很快将会有官方信息发布。 ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白（
甲状腺素(T4)介绍
甲状腺素是甲状腺滤泡细胞合成及分泌的激素,以游离形式释放入血循环中,并迅速与血浆蛋白相结合。
甲状腺素受体的功能介绍
中文名称甲状腺素受体英文名称thyroid hormone receptor定 义疏水性信号分子甲状腺素的受体。位于细胞核内。应用学科细胞生物学（一级学科），细胞通信与信号转导（二级学科）
甲状腺素的计算化学数据
1.疏水参数计算参考值（XlogP）:2.4 2.氢键供体数量:3 3.氢键受体数量:5 4.可旋转化学键数量:5 5.互变异构体数量:2 6.拓扑分子极性表面积92.8 7.重原子数量:24 8.表面电荷:0 9.复杂度:420 10.同位素原子数量:0 11.确定原子立构中心数量:0 12.不确
甲状腺素的生理性质
即四碘甲状腺原氨酸。有DL,L,D型。L型为白色结晶。235～236℃分解。旋光度-4.4°(3%于0.13mol/L NaOH于70%乙醇)。D型为结晶，237℃分解；DL型为针状结晶，231～233℃分解。溶于碱溶液，不溶于水、乙醇和乙醚。未证实其有天然游离态存在，可能为甲状腺球蛋白分裂产品。可
甲状腺素的临床表现
1.代谢亢进表现 怕热、多汗、心悸、失眠、激动、食欲增加、体重下降等。2.精神、神经系统 神经过敏或出现精神障碍；也可有手、眼睑和（或）舌震颤。3.肌肉骨骼系统 可有肌痛、肌肉纤维性颤动、小腿痛性痉挛，偶有肌无力或松弛性瘫痪，甚至出现急性呼吸肌麻痹。4.心血管系统 心动过速、收缩压增高、脉压增大、心
甲状腺素的性质相关介绍
即四碘甲状腺原氨酸。有DL,L,D型。L型为白色结晶。235～236℃分解。旋光度-4.4°(3%于0.13mol/L NaOH于70%乙醇)。D型为结晶，237℃分解；DL型为针状结晶，231～233℃分解。溶于碱溶液，不溶于水、乙醇和乙醚。未证实其有天然游离态存在，可能为甲状腺球蛋白分裂产品
甲状腺素的作用和用途
(1)肝硬化。甲状腺激素可促进蛋白质合成，用于肝硬化。方法为：25mg/d，服药24周，每4周测定胆碱脂酶活性和白蛋白等，结果治疗6例病人，肝功能明显改善。(2)脊髓损伤 。资料表明，有脊髓损伤的病人均有甲状腺功能抑制。有人经实验证明，甲状腺素可促进脊髓损伤的功能恢复，可能与其增加脊髓血流有关。(3
甲状腺素的基本性状
中文名称：甲状腺素 中文别名：3,3',5,5'-四碘-DL-甲状腺原氨酸；DL-甲状腺素; 英文名称：thyroxine英文别名：DL-Thyroxin,Natrium-Salz； 3,3',5,5'-tetraiodothyronine；DL-Thyroxine；
甲状腺素的基本性质
甲状腺素即四碘甲状腺原氨酸。有DL,L,D型。L型为白色结晶。235～236℃分解。旋光度-4.4°(3%于0.13mol/L NaOH于70%乙醇)。D型为结晶，237℃分解；DL型为针状结晶，231～233℃分解。溶于碱溶液，不溶于水、乙醇和乙醚。未证实其有天然游离态存在，可能为甲状腺球蛋白分裂
甲状腺素分子结构数据
1、 摩尔折射率：125.44 2、 摩尔体积（cm3/mol）：294.7 3、 等张比容（90.2K）：880.4 4、 表面张力（dyne/cm）：79.6 5、 极化率（10-24cm3）：49.73
概述甲状腺素的生理作用
1．促进体内物质和能量代谢，主要是促进体内的能源物质即糖类、蛋白质和脂肪的氧化分解，使耗氧量增加，能量同时释放出来。 甲状腺素能促进小肠对糖的吸收，促进肝糖元分解为葡萄糖，提高血糖浓度。甲状腺机能亢进(俗称“甲亢”)患者由于甲状腺素分泌过多，机能代谢旺盛，加速了体内能源物质氧化分解，释放出过
甲状腺素的形成过程介绍
甲状腺激素的独特性在于其生物学活性需要微量元素碘。在世界上大部分地区碘是土壤中的稀有成分，因此食物中含碘稀少。生物在进化中形成了一种复杂的机制来获得和保有这种关键元素，并将其转化为适宜掺入有机成分的形式。同时，甲状腺必须合成甲状腺素，这种合成发生在甲状腺球蛋白。 甲状腺素的形成经过合成、贮存、
关于甲状腺素的形成介绍
甲状腺素的形成经过合成、贮存、碘化、重吸收、分解和释放六个过程： 1、滤泡上皮细胞从血液中摄取氨基酸，在粗面内质网合成甲状腺球蛋白的前体，继而在高尔基复合体加糖并浓缩形成分泌颗粒，再以胞吐方式排放到滤泡腔内贮存。 2、滤泡上皮细胞能从血液中摄取I-，I-经过过氧化物酶的作用而活化。 3、活
使用左甲状腺素的禁忌
1、老年患者 老年患者对甲状腺激素较敏感，超过60岁者甲状腺激素替代需要量比年青人约低25%。 下列情况应慎用左甲状腺素： ①心血管疾病，包括心绞痛、动脉硬化、冠心病、高血压、心肌梗塞等患者； ②对病程长、病情重的甲状腺功能减退或粘液性水肿患者使用本类药应谨慎小心，开始用小剂量，以后缓慢
甲状腺素的物化性质
密度：2.635g/cm3 熔点：235-236ºC 沸点：576.3ºC at 760mmHg 闪点：302.3ºC
怎样正确使用左旋甲状腺素？
服用时间：左旋甲状腺素通常建议在早晨空腹时服用，至少在早餐前30分钟。这是因为食物，特别是含有钙和铁的食物，可能会影响药物的吸收。 剂量调整：剂量的调整应该根据患者的临床反应、甲状腺激素水平和TSH水平来调整。特别是在开始治疗时，剂量可能需要逐渐增加。 特殊人群：对于老年人、冠心病患者和严重
甲状腺素的药理作用
本品为甲状腺激素类药。能促进新陈代谢，维持正常生长发育，提高机体感受性。临床上主要用于治疗克汀病、粘液水肿及其它甲状腺功能减退症。
体内基因疗法可重复给药？一项临床数据表示“可以”
·Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划，但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。目前，大多数CRISPR
简述甲状腺素的作用和用途
(1)肝硬化，甲状腺激素可促进蛋白质合成，用于肝硬化。方法为：25mg/d，服药24周，每4周测定胆碱脂酶活性和白蛋白等，结果治疗6例病人，肝功能明显改善。 (2)脊髓损伤 ，资料表明，有脊髓损伤的病人均有甲状腺功能抑制。有人经实验证明，甲状腺素可促进脊髓损伤的功能恢复，可能与其增加脊髓血流有
甲状腺素的实验室检查
呕吐物、胃液、尿、血液检查，可以证明毒物。诊断甲状腺素中毒的诊断要点为：1.病史 有甲状腺激素制剂应用史。2.临床表现（1）轻者可出现发热、多汗、多尿、头痛、烦躁不安、手震颤、失眠、恐惧及体重减轻。（2）重者有恶心、呕吐、腹泻、高热、消瘦、肌痛、肌肉纤维性颤动、小腿痛性痉挛、神经过敏或精神障碍；偶有
游离甲状腺素的操作方法
1、将8mm×40mm透析袋预先用0.1mol/L硝酸浸泡24h，经蒸馏水冲洗至中性。 2、将透析袋一端用塑夹固定，取待测血清0.5ml加入透析袋中。 3、取7ml青霉素小瓶，每瓶加透析缓冲液4.5ml。 4、将已装入血清的透析袋叠成U字形，放入装有透析缓冲液的瓶中。将透析袋两端留在瓶口，