体内基因疗法可重复给药？一项临床数据表示“可以”
·Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划，但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。目前，大多数CRISPR/Cas9基因编辑疗法均为一次性给药，近日，基因编辑明星公司IntelliaTherapeutics（NTLA.US）的公布的一项临床研究数据表明，体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药。当地时间2024年6月25日，由2020年诺贝尔化学奖得主詹妮弗·杜德纳（JenniferDoudna）创立的Intellia公布CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在I期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者，在接受后续55mgNTLA-200......阅读全文
体内基因疗法可重复给药？一项临床数据表示“可以”
·Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划，但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。目前，大多数CRISPR
我国完成首例慢病毒罕见病基因疗法I期临床患者给药
根据公开信息，这是我国完成的首例针对罕见病的慢病毒基因疗法I期临床患者给药，也是上海首次牵头开展的地中海贫血基因治疗临床试验，标志着BD211基因疗法在攻克地中海贫血这一全球性遗传性疾病道路上迈出了坚实一步。 本导基因“BD211自体CD34+造血干细胞注射液”是基于本导下一代慢病毒载体平台B
血友病基因疗法取得积极进展－给药6周即有效果
图片来源于网络 日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（F
化学基因疗法给大脑装上药物开关
英国伦敦大学学院科学家最近找到一种“入侵”大脑的新方法：通过基因工程改造脑细胞，使神经元在遇到某种药物时会放电，以此治疗癫痫发作。这种化学基因疗法已在有类癫痫症状的小鼠身上进行实验，也将很快用于人类。相关论文在线发表于最近的《自然·通讯》网站上。 化学基因学以光基因学为基础。在光基因学中，打开
肿瘤免疫疗法IBI315在I期临床研究完成首例患者给药！
信达生物制药（Innovent Biologics）是一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司。近日，该公司与韩美制药共同宣布：双方共同开发的针对程序性死亡受体1(PD-1)及人表皮生长因子受体-2（HER2）的重组全人源双特异性抗体（研发代号
基因治疗的给药途径分类
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
简述基因治疗的给药途径
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
基因治疗给药途径分类介绍
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
药明康德年度盘点：基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis
关于基因治疗的给药途径介绍
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广； ②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直
药明康德年度盘点之基因疗法
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。图片来源于网络 三款基因疗法获批 今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（N
皮肤给药法
熏蒸浴洗法 是将药物水煎熏蒸浴洗皮肤的一种给药方法。如《金匮要略》中以百合一升，以水一斗，渍之一宿，以洗身，疗“百合病一月不解变成口渴”。百合病日久不愈，阴津亏损，虚火亢盛，则口渴不止。百合养阴润燥，用百合煎汤浴洗周身，通过皮肤的吸收，达到养阴清热，生津止渴的作用。《金匮要略》还以矾石
常见细菌耐药性或给新基因疗法带来障碍
根据一项即将发表于某同行评议期刊的新研究，一种在实验室中非常受欢迎的基因编辑疗法在用于人体时可能引发免疫反应。但目前尚无法确定这会对新基因疗法造成多严重的问题，相关基因疗法旨在阻止缺陷基因带来的疾病。 “最大的问题将会是：它在治疗上究竟会有何影响？”美国哈佛大学和加斯林糖尿病中心干细胞生物学家
缓控释给药系统与普通给药系统的比较
缓控释给药系统与普通给药系统相比，具有以下优点：1、减少给药次数，对半衰期短或需频繁给药的药物，可尾部了病人的顺应性；2、血药浓度平衡，减少“峰谷”现象，降低毒副作用，提高疗效；3、增加药物治疗的稳定性；4、避免某些药物对胃肠道的刺激性。 缓控释给药系统较普通给药系统有更多的优点，但也存在其局限性
动物颅脑给药—套管给药实验的操作方法
在脑科学基础研究领域中，颅脑给药已经成为大多数动物实验的重要环节。根据实验设计，常见有三种给药方式：单次注射给药、多次反复给药和持续释放给药。前者通常采用立体定位仪配合微量注射泵给药，第二种通常采用套管给药，第三种通常通过植入式缓释泵给药。 本文主要介绍套管给药，它主要用于给小鼠、大鼠、猴等实验动物
皮下RNAi疗法AROAAT－II期研究完成首例患者给药！
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
新RNA疗法通过鼻腔给药，有望治疗西尼罗河病毒感染
耶鲁大学和韩国汉阳大学的研究小组开发了一种针对西尼罗河病毒(WNV) 的新型RNA疗法。近日，一篇发表在《Cell Host＆Microbe》的文章提出了一种在WNV侵入大脑和中枢神经系统后的突破性治疗策略。通过siRNA治疗WNV病毒感染（图片来源：《Cell Host＆Microbe》）
首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药完成
记者1月4日从中南大学湘雅医院获悉，该医院功能神经外科主任杨治权教授团队近日开展了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并完成了21天的观察，患者身体各项指标正常，于术后3日顺利出院。 患者脑部大面积梗塞2年导致偏瘫，手脚无力。杨治权为其提供了一个使患者参与《评价人诱导多能干细胞来源的前脑
首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药完成
中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授团队近日开展了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并完成了21天的观察，患者身体各项指标正常，于术后3日顺利出院。 患者脑部大面积梗塞2年导致偏瘫，手脚无力。杨治权为其提供了一个使患者参与《评价人诱导多能干细胞来源的前脑神经前体细胞注射液（hNPC
世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药
5日，Editas Medicine公司，和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中
实验动物经口给药法——实验动物经口给药法
实验材料小鼠大鼠豚鼠兔猫狗试剂、试剂盒水药液片剂胶囊剂仪器、耗材灌胃器注射器兽用针头鼠笼开口器导尿管镊子经口给药有口服和灌胃两种方法，口服法一般将药物掺入饲料或溶于水中，由动物自由摄取，但为了保证药物的剂量准确性，应使用灌胃法。可供选择的动物有小鼠、大鼠、豚鼠、兔、猫、狗等动物。灌胃法(1)小鼠灌胃
个性化给药！基因芯片了解一下
临床上同病同治不同疗效的现象比比皆是，面对一些格外棘手的患者，以往医生只能无奈地解释为个体化差异。如今，以药物基因组学理论和基因检测为基础的“个体化药物治疗”可以实现量体裁衣式的个体化给药，它可以帮助医生解决患者的用药问题。 1.介绍 基因芯片，是把大量已知序列探针集成在同一个基片
个性化给药！基因芯片了解一下
临床上同病同治不同疗效的现象比比皆是，面对一些格外棘手的患者，以往医生只能无奈地解释为个体化差异。如今，以药物基因组学理论和基因检测为基础的“个体化药物治疗”可以实现量体裁衣式的个体化给药，它可以帮助医生解决患者的用药问题。 1.介绍 基因芯片，是把大量已知序列探针集成在同一个基片(如玻片、
重复基因的概念
重复基因指染色体上存在多数拷贝基因，重复基因往往是生命活动最基本，最重要的功能相关的基因。
基因重复的概念
基因重复（英语：Geneduplication）是指含有基因的DNA片段发生重复，可能因同源重组作用出错而发生，或是因为反转录转座（retrotransposition）与整个染色体发生重复所导致。这些基因的复制品通常可幸免于选择压力，也就是说，这类突变在生物体中一般无负面的影响。也因此突变的速度高
重复基因的分类
重复基因经常被分为两种类型：（1）：中等重复DNA序列（moderately repetitive DNA）。由相对较短的序列组成。在基因组中，其重复次数一般在10~1000次。这些序列遍布整个基因组，并负责mRNA前体剪接时二级结构的形成（这是内含子中的反向重复序列配对形成双链体区域）。（2）：高
脂质体的给药途径
给药途径脂质体的给药途径主要包括（1)静脉注射；（2)肌内和皮下注射；（3)口服给药；（4)眼部给药；（5)肺部给药；（6)经皮给药；（7)鼻腔给药。
脂质体的给药途径
脂质体的给药途径主要包括（1)静脉注射；（2)肌内和皮下注射；（3)口服给药；（4)眼部给药；（5)肺部给药；（6)经皮给药；（7)鼻腔给药。
给药途径划分药剂剂型
按给药途径划分1.经胃肠道给药剂型：口服给药、乳剂、散剂、颗粒剂、胶囊剂、片剂等。2.非胃肠道给药剂型：注射给药、呼吸道给药、皮肤给药、黏膜给药、腔道给药。
细胞是铺板24后给药还是48小时后给药做western
我也是做过Lipo2000转染293a细胞，同样要求24小时。由于转染后的细胞一般都会贴壁性减弱，即使很小心的换液也可能使细胞脱落，提前24小时铺板的目的就在于给细胞充分的时间牢固贴壁，所以从这方面来看48小时有利无害。但是另外一方面来说，细胞生长旺盛有利于转入，所以应该尽量在细胞生长速度比较快时做