罕见重症肌无力试验性药物Firdapse临床试验取得成功！
催化剂制药（Catalyst Pharma）近日宣布其治疗一种严重重症肌无力（MG，一种使人衰弱的神经肌肉疾病）的实验性药物达到试验主要目标。 这个药物叫做Firdapse，该公司在该试验中使用该药治疗7名患有Musk阳性的MG（Musk-MG）患者，这类患者属于比较罕见的MG病人。 这个包含7个病人的临床试验评估了Firdapse（二胺吡啶磷酸盐）的安全性、病人对该药的耐受性及有效性，结果发现该药物满足了两个主要疗效终点。 根据总的定量重症肌无力得分及重症肌无力的日常生活得分，各参数与基线的差值在统计学和临床学上都具有显著性。 该公司声称各种次要疗效检测也具有统计学上的显著性，这群病人对二胺吡啶磷酸盐具有较好的耐受性。 催化剂制药首席医疗官Gary Ingenito说：“尽管抗乙酰胆碱受体的重症肌无力患者（AcHR-MG）有几种有效的治疗备选方法，但是MuSK-MG对目前的MG疗法具有很强的耐受性，因此是MG病人......阅读全文
重症肌无力样综合征的检查及诊断
检查 1.新生儿重症肌无力 出生数小时至1天内血AchR-Ab可增高，由于患儿自身不产生AchR-Ab，血中AchR-Ab逐渐降低，平均持续18天，很少超过2个月。 2.先天性肌无力综合征 （1）腾喜龙试验 通常阴性，某些类型遗传性肌无力可为阳性。 （2）AchR-Ab测定 遗传性肌无
简述LambertEaton肌无力综合征的疾病分类
1953年，Anderson和同事报道了一位47岁男性患者，进行性肌无力、腱反射消失。小细胞肺癌术后，患者症状明显改善。数年后，美国神经科医生Lambert、Eaton和Rooke报道了六个类似的病例，重复神经电刺激高频递增。这个综合征称为Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS），可根
简述癌性肌无力综合征的临床表现
①多发年龄为40～73岁，男性居多，可于肺癌发现前3个月至2年时起病； ②初发症状是四肢肌力低下，近端肌肉受犯明显，下肢为著，反复运动肢体后肌力可以增加。偶有轻度眼睑下垂与复视； ③可有轻度球麻痹症状(咽下困难，声嘶与构音障碍)； ④腱反射减退或消失，肌萎缩不明显； ⑤可有口内干燥异感及
关于老年人重症肌无力的辅助检查介绍
1.脑电图上有一半以上患者出现轻度弥漫性波和尖波发放。 2.肌电图上有低频重复电刺激(PNS)引起的肌肉动作电位(MAP)波幅递减现象,占患者的41%～95%。单纤维肌电图(SFEMG)是目前最敏感、准确性最高的电生理手段，阳性率可达90%以上。这种技术利用特殊的单纤维电极测定“颤抖”(jit
关于老年人重症肌无力的疾病诊断介绍
1.动眼神经麻痹 常见于脑动脉瘤、中脑占位病变和糖尿病患者，除有上睑下垂，眼球活动受限、复视外，常有瞳孔异常改变，且症状无波动性。 2.延髓性麻痹 延髓肌型MG需与脑干肿瘤或脑干脑炎引起的真性延髓性麻痹和双侧锥体束损害引起的假性延髓性麻痹相鉴别。真性延髓性麻痹者咽反复减弱或消失，假性延髓性麻痹
妊娠合并重症肌无力的病因及临床表现
病因 重症肌无力的病因及发病机制尚不十分清楚。过去曾有人认为本病的发病与神经肌肉接头处的乙酰胆碱过少或胆碱酯酶过多有关。也有人认为胸腺改变可以引起本病。自从在重症肌无力病人血清中发现抗骨骼肌自身抗体以后，才将此病归入自身免疫病之列。已证实，本病与机体中乙酰胆碱受体抗体有密切关系。胸腺异常与本病
妊娠合并重症肌无力的并发症及治疗
并发症 由于疾病发展、药物应用不当、感染、分娩、手术等诸多因素所致的呼吸肌无力，不能维持正常的换气功能，这种危险状态被称为MG危象，是致死的主要原因。心肌也可受累，引起猝死。 治疗 患重症肌无力的患者一般不宜妊娠。如已妊娠，重症者在内科治疗的同时，应考虑终止妊娠，轻症者可继续妊娠，但应加强
简述先天性肌无力综合征的临床表现
1.从出生到婴幼儿期均可发病，以眼外肌、延髓肌、面肌、呼吸肌及肢体肌等出现波动性肌肉无力和不耐疲劳为主要临床表现。 2.婴儿期可能出现严重的呼吸暂停发作而导致死亡。 3.本病大多是隐性遗传，部分患者有家族史。
关于儿童重症肌无力的其它免疫抑制疗法介绍
A、环磷酰胺片剂（每片0.05g、0.1g）2mg/（kg.d）分2次服用。多半于2个月内见效，有效率为73％。EMG证明治疗有效。应注意白细胞减少、出血性膀胱炎、口腔炎、恶心、呕吐、皮疹和脱发等副作用，疗程不超过12周，以免损伤性腺。 B、嘌呤拮抗剂 6-巯基嘌呤片剂（每片25mg、50mg
运动过度也得病－重症肌无力咋发的？
前不久，重医大附一院重症监护室收治了一名因运动过度而患上横纹肌溶解综合征的患者，并因此导致了急性肾损伤。 在健身房骑动感单车 据家人介绍，24岁的小杨一向喜欢运动，入院前2天他在健身房持续骑动感单车1小时，回家后就出现双下肢酸痛，行走时伴有轻微僵硬感，当时以为可能是持续运动引起的劳累，歇一歇
老年人重症肌无力的实验室检查方法
1.血清乳酸脱氢酶、肌酸激酶、胆碱酯酶等活性正常。 2.血清抗Ach受体抗体80%以上阳性。但抗体阳性与临床症状的严重性不成正比。 3.脑脊液常规、生化指标均正常，部分患者可测到抗Ach受体抗体。 4.周围血淋巴细胞功能测定提示T细胞功能减退，B细胞抗体分泌能力亢进，但T、B细胞数和比例正
关于先天性肌无力综合征的诊断标准介绍
先天性肌无力综合征的诊断标准有以下几点： 1.婴儿期或儿童期出现肌无力。 2.有家族史或者父母近亲。 3.血清乙酰胆碱受体抗体和骨骼肌特异性酪氨酸受体激酶抗体阴性。 4.重复cMAP（复合肌肉动作电位的波幅）或重复刺激成典型的衰减型肌电图改变。 5.免疫抑制剂治疗无效。 6.出现明显
关于LambertEaton肌无力综合征的鉴别诊断介绍
(1) 重症肌无力：常常以眼肌麻痹为首发症状，晨轻幕重，新斯的明试验阳性，Ach受体抗体阳性，肌电图低频重复电刺激波幅递减，抗胆碱酯酶药物有效等可资鉴别。 (2) 多发性肌炎：主要侵犯骨骼肌，表现以近端力弱为主，常伴颈肌无力及典型皮肤损害，无感觉障碍，结合血清CK活性明显增高，肌电图显示肌源性
关于LambertEaton肌无力综合征的辅助检查介绍
1. 神经电生理检查 （1） 低频（
概述LambertEaton肌无力综合征的临床表现
大部分患者是40岁以上的男性，肌无力症状可较癌肿先出现，表现四肢近端及躯干无力，下肢症状重于上肢，短暂用力收缩后肌力反而增强，而持续收缩后肌力明显减弱，呈病态疲劳。一般不累及眼肌与延髓支配的肌肉，近年来报道延髓症状较前有增多，但其发生率远低于重症肌无力。呼吸肌力弱需人工呼吸不常见。腱反射特别是下
一例胸腺瘤伴重症肌无力的麻醉处理
1.病例介绍 患者，女，66岁。因右眼睑下垂3个月，心累气紧3天入院。术前诊断：胸腺瘤伴重症肌无力。既往自述身体健康。查体：神智清楚，合作。T36.5℃，P78次/分，R20次/分，BP170/100mmHg。右眼睑下垂，双肺未闻及异常，心率78次/分，心律齐，心前区及各瓣膜区未闻及杂音；腹平软，肝
重症肌无力样综合征的临床表现及检查
临床表现 1.新生儿重症肌无力 （1）据估计MG母亲所生的活婴中，仅12%～20%的患儿出现肌张力减低，哭声小，吸吮力弱等肌无力表现；其余婴儿血AchR-Ab增高，无肌无力表现。 （2）多数新生儿的MG在出生数小时至1天内，出现肌无力及电生理表现，血AchR-Ab增高，由于患儿不产生Ach
妊娠合并重症肌无力的鉴别诊断及并发症
鉴别诊断 单纯眼肌型MG应与眼肌型肌营养不良症、先天性上睑下垂、Honer综合征和眼睑痉挛相鉴别。延髓肌无力者应与吉兰-巴雷综合征、进行性延髓麻痹等相区别。50岁以后起病的MG者若临床表现为口干、泪少，晨重夜轻，或活动后反见症状减轻，受累范围以下肢为重，不管是否伴发肺部或其他部位肿瘤，均应考虑
实验性变态反应性重症肌无力的临床特征
中文名称实验性变态反应性重症肌无力英文名称experimental allergic myasthenia gravis定 义一种自身免疫病动物模型。提取电鳗电器官的乙酰胆碱受体加完全弗氏佐剂，免疫家兔使之发生重症肌无力，再取免疫家兔的抗血清注入其他实验动物,可出现类似疾病表现。应用学科免疫学（一
重症肌无力样综合征的病因及临床表现
病因 1.新生儿重症肌无力 MG母亲血清中AchR-Ab通过血-胎盘屏障进入胎儿血液循环，NMJ突触后膜AchR功能发生障碍，导致新生儿肌无力。 2.先天性肌无力综合征 遗传和环境因素在该病发病中起一定作用。 3.先天性终板Ach酯酶缺乏 NMJ可释放Ach单位性释放量极少，AchR
LambertEaton肌无力综合征的发病机制及病理生理
肌无力综合征患者病变部位位于突触前膜，其自身抗体的靶器官为突触前膜的钙离子通道抗体和乙酰胆碱（acetylcholine，ACh）囊泡释放区，该抗体直接作用于周围神经末梢突触前膜ACh释放部位及电压门控性钙通道，阻滞钙离子传递，造成神经冲动所致的ACh释放减少，产生神经肌肉接头传递障碍，推测自身
关于LambertEaton肌无力综合征的诊断依据介绍
根据临床症状、体征、电生理检查和抗体检测诊断LEMS。临床典型的三联征包括近端肌无力、自主神经症状和反射消失。中老年男性肺癌患者亚急性发病，出现肢体近端对称性无力或易疲劳；患肌用力收缩后肌力短暂增强，持续收缩后呈病态疲劳； 口干、括约肌功能障碍、肌痛和腱反射减弱。 (1)肌无力 下肢近端无力
重症肌无力药物治疗的选择、时机、剂量及注意事项
重症肌无力是最常见的获得性神经—肌肉接头疾病。文中对重症肌无力的药物治疗做综述，介绍各种重症肌无力治疗药物的特点和临床研究证据；药物的常用剂量、维持剂量、起效时间、使用的注意事项等。对重症肌无力的治疗流程和肌无力危象的处理流程做介绍。 MG的对症治疗 1. 胆碱酯酶抑制剂 从20世纪初期至
妊娠合并重症肌无力的实验室检查及辅助检查
实验室检查 65%～85%的肌无力病人血清中抗AchR抗体阳性，部分可测出突触前膜受体（PsmR）抗体。抗体阴性病人中可测到MuSK抗体。部分病人血清中可测到抗核抗体、抗甲状腺抗体。伴胸腺瘤病者可测到Titin、Ryanodine抗体。合并甲状腺功能亢进者可有T3、T4增高。 其他辅助检查
关于先天性肌无力综合征的鉴别诊断和预后介绍
1、鉴别诊断 先天性肌无力综合征主要应与重症肌无力、兰伯特-伊顿综合征等自身免疫性神经肌肉接头病鉴别，还需与先天性肌病、肌营养不良症、代谢性肌病鉴别。 2、预后 先天性肌无力综合征发病率较低，其预后与突变的基因类型有关。病情进展较快的类型预后较差，可能在数年内致残甚至致命，而发展缓慢的类型
抗胆碱酯酶（ChE）药物治疗儿童重症肌无力的介绍
作用机制：化学结构类似乙酰胆碱（Ach），竞争性与ChE的活性中心结合，使神经肌肉接头处（NMJ）Ach量增多。 1）新斯的明 A、溴化新斯的明片剂（每片15mg） 5岁以内0.5mg/（kg.d），5岁以上0.25 mg/（kg.d），每4h 1次，逐渐加量，一旦出现副作用则停止加量。10
强直性脊柱炎合并重症肌无力病例报告
重症肌无力(MG)常与自身免疫性疾病合并出现，如Graves病和类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、干燥综合征等。但强直性脊柱炎(AS)合并MG发病，国内罕见报道。现将我科诊治的1例患者报告如下。1.病例男性，74岁，因“复视6d，加重伴右眼上睑下垂2d”于2014年8月1日入院。患者6d前无明显诱因下
全身型重症肌无力新药——皮下注射FcRn靶向单抗rozanolixizumab
目前，再鼎医药合作伙伴Argenx开发的FcRn拮抗剂efgartigimod正在接受监管审查，有望成为第一个FcRn拮抗剂，将为gMG治疗带来一种首创疗法。重症肌无力 优时比（UCB）近日公布了3期MycarinG研究的阳性顶线结果。该研究正在评估rozanolixizumab与安慰剂治疗全
肌无力、睡眠困难？金银潭新冠患者2年后还有哪些症状
随着COVID-19大流行的持续，越来越多的临床和研究证据表明，相当大比例COVID-19康复患者的多个器官和系统产生了长期影响。不过，类似研究的随访时间相对较短，均不超过1年。而且，在大多数研究中，缺乏感染前健康状况基线，也缺乏与普通人群进行比较，这也使得难以确定COVID-19患者的康复情况
FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床
1月30日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（股票代码：688331.SH/09995.HK）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）的新药临床试验（IND）申请，以推进其用于治疗重症肌无力（MG）患者的Ⅲ期临床试验研究，并授予其快速通道资格认定。 重症肌