难治性白血病有了创新疗法
41岁的阿美（化名）几乎陷入绝望。突如其来的反复高烧，将她拖入一场噩梦。医生诊断结果是急性淋巴细胞白血病，费城染色体阳性，T315I突变。经过近四个月三个周期的化疗，花费超过50万元后，一切又回到原点。她体内的癌细胞依旧存在。阿美的丈夫为她发起了一场目标为100万元的网络募捐。他们把最后的希望押宝在尚处于临床试验阶段的CAR-T疗法上，寄望可以赢得造血干细胞移植的机会。“希望可以像美国小姑娘Emily那样创造奇迹。” 两例“费阳”病例的希望 CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这种创新疗法近些年在全球大热，被用于研究治疗白血病等恶性肿瘤：通过收集患者自身免疫T细胞，在体外进行基因工程改造，表达相关嵌合抗原受体（CAR）后，再回输到患者体内，对癌细胞进行精准杀伤。 “2011年新英格兰医学杂志就发表过用CAR-T治疗......阅读全文
难治性白血病有了创新疗法
41岁的阿美（化名）几乎陷入绝望。突如其来的反复高烧，将她拖入一场噩梦。医生诊断结果是急性淋巴细胞白血病，费城染色体阳性，T315I突变。经过近四个月三个周期的化疗，花费超过50万元后，一切又回到原点。她体内的癌细胞依旧存在。阿美的丈夫为她发起了一场目标为100万元的网络募捐。他们把最后的希望押
Cancer－Cell：白血病新疗法！
近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自萨斯喀彻温大学光源研究中心的科学家们通过研究发现了一种杀灭白血病细胞的新方法，当研究人员超激活（过度激活）白血病细胞中的垃圾处理系统（garbage disposal systems）时，癌细胞就会被杀灭；本文研究结果或能帮助研究
Nature：全球白血病疗法集锦
科学家或开发出治疗急性髓性白血病的新方法 近日，发表在国际杂志Nature上的一项研究报告中，来自澳大利亚彼得-麦卡伦癌症中心(Peter MacCallum Cancer Centre)的研究人员通过研究揭示了急性髓性白血病抵御突破性疗法的分子机制，或为开发新型疗法来治疗急性髓性白血病提供一
Cancer－cell：白血病潜在新疗法
急性髓细胞性白血病(AML)是一类具有大量遗传异常多样性的异质性疾病的统称。在大约10%的人类AML患者中存在肿瘤抑制基因CEBPA突变。在两项针对AML亚型CEBPA突变所开展的独立研究中，研究人员成功地鉴别并证实了一个称作为Sox4的基因是一个潜在的治疗靶点，以及一类抗癌药物组蛋白脱乙酰酶(
新型靶向性疗法有望治疗白血病
编码BAP1组蛋白H2A去泛素酶复合体的ASXL1的突变通常会发生在人类骨髓肿瘤中，而且与患者预后较差存在一致性的关联。然而ASXL1突变改变BAP1活性并驱动白血病发生的精确性分子机制，目前研究人员并不清楚。 近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer 上题为“Epigenetic
白血病免疫疗法取得新进展
针对急性淋巴细胞白血病，人工嵌入基因的CAR-T细胞疗法正在进行临床试验。现在，名古屋大学的研究小组开发出了对人工导入基因的细胞（基因改造细胞）进行安全性评估的新方法，并研究了CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）的安全性。 CAR-T细胞疗法是一种新型治疗方法，通过在体外为患者的T细胞
创新疗法“饿死”癌细胞
来自南安普敦大学的研究人员，与BC癌症研究中心的同事展开合作，发现了一种杀死癌细胞的新方法。在近期发表于《细胞》(Cell)杂志上的一篇研究论文中，研究人员证实不同于放疗等传统疗法，这一有潜力的癌症新疗法不会损伤身体的健康细胞。 南安普敦大学生物科学中心细胞调控学教授Chris Pro
Cancer－Cell：治疗恶性白血病的新型疗法
近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自澳大利亚和美国的科学家们通过研究研究开发出了一种新方法来治疗某些严重的白血病，包括影响婴儿健康的恶性白血病等。图片来源：wearechange.org MLL重排白血病（MLL-r leukaemias）一种白血病亚型，其拥有特
白血病新疗法Venclexta获FDA加速批准
值得一提的是，FDA今日同时批准辉瑞（Pfizer）的Daurismo（glasdegib）治疗同一患者群。这些AML患者今天喜获两份感恩节大礼。 AML是成人中最常见的恶性白血病，在所有白血病类型中生存率最低。根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，在2018年大约19520名患者被诊断患有A
白血病新药获突破性疗法认定！
第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早
日本研究员发现白血病新疗法
日本研究人员日前在实验中发现，有一种基因在实验鼠体内发挥着阻止免疫的作用，如果剔除这种基因，患白血病的实验鼠会被治愈。这一发现将有助于研发治疗白血病的新药物。图片来源于网络 京都大学医学研究科的一个研究小组发现，在实验鼠体内，一种名为“Sipa1”的基因发挥着阻止免疫的作用。研究人员剔除实验鼠
日本研究人员发现白血病新疗法
日本研究人员日前在实验中发现，有一种基因在实验鼠体内发挥着阻止免疫的作用，如果剔除这种基因，患白血病的实验鼠会被治愈。这一发现将有助于研发治疗白血病的新药物。图片来源于网络 京都大学医学研究科的一个研究小组发现，在实验鼠体内，一种名为“Sipa1”的基因发挥着阻止免疫的作用。研究人员剔除实验鼠
“白血病芯片”精准测试CART疗法效果
美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院与纽约大学坦登工程学院联合开发出一种微型实验室设备——“白血病芯片”，距离人们实现白血病及其他癌症的精准治疗又近了一步。该成果发表于最新一期《自然·生物医学工程》，标志着个性化免疫治疗研究迈入新阶段。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是近年来癌症治疗领域的一项重大突破。
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
免疫疗法对一类常见白血病显疗效
美国研究人员17日公布的一项临床试验结果显示，一种基于患者自身免疫细胞的免疫疗法对成年人最常见的一类白血病有明显疗效。 美国弗雷德·哈钦森癌症研究中心人员在新一期美国《临床肿瘤学杂志》上报告说，他们利用嵌合抗原受体T细胞（CAR－T）疗法对24名慢性淋巴细胞白血病患者开展了临床试验。 接受治
疾病风险锐减81％！FDA今日批准白血病新疗法
今日，艾伯维（AbbVie）与基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准这两家公司的重磅药物Venclexta（venetoclax）与Rituxan（rituximab）联合使用，治疗经治的慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者。 慢性淋巴性白血病是成人中最为
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
4月26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急性白血
疾病风险锐减81％！FDA今日批准白血病新疗法
近日，艾伯维（AbbVie）与基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准这两家公司的重磅药物Venclexta（venetoclax）与Rituxan（rituximab）联合使用，治疗经治的慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者。 慢性淋巴性白血病是成人中最为
“鸡尾酒”疗法可用于治疗急性淋巴白血病
根据最近一项由赖斯大学的研究人员做出的研究结果，多种靶向线粒体的药物联合使用可能成为对抗急性髓性白血病的最佳武器。 文章作者，来自莱斯大学的生物学家Natasha Kirienko和博士后研究员Svetlana Panina发现，针对线粒体的抗癌药物与糖酵解抑制剂联合使用时，能够对白血病癌细胞
LFB创新疗法Sevenfact获批上市
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是
LFB创新疗法Sevenfact获批上市
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是
同种异体线粒体细胞疗法！线粒体疾病患者创新疗法！
此次合作，将为线粒体疾病患者，开发通用型、同种异体细胞治疗方案。 线粒体 安斯泰来（Astellas）与Minovia Therapeutics近日宣布一项全球战略合作及许可协议，研究、开发、商业化新型细胞疗法项目，用于治疗由线粒体功能故障引起的疾病。Minovia是一家临床阶段的公司，也是
靶向补体信号通路－创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。
日美团队开发根治急性骨髄性白血病疗法
急性骨髄性白血病复发率高，常常危及生命。因此，人们一直迫切希望开发一种能够防止复发并根治急性骨髄性白血病的疗法。然而，困扰人们的难点在于，每位急性骨髄性白血病患者都会发生若干基因变异，而且变异的部位各不相同。其中究竟哪个变异是导致白血病的关键原因，以及应该针对哪个变异进行治疗一直不为人知。
白血病治疗新突破细胞疗法可杀死癌变细胞
宾夕法尼亚大学正在研究的一项癌症治疗技术已经在一些病人的参与下获得了令人激动的成果。多亏了研究团队去年首先进行了一项白血病的治疗试验，7岁的艾玛 -怀特海德现在正在康复，科学家们已经在本周的美国血液学会的一场会议上进行了报告。怀特海德是接受这种治疗的十二位病人之一，这些病人中的三分之一现在已
日美团队开发根治急性骨髄性白血病疗法
急性骨髄性白血病复发率高，常常危及生命。因此，人们一直迫切希望开发一种能够防止复发并根治急性骨髄性白血病的疗法。然而，困扰人们的难点在于，每位急性骨髄性白血病患者都会发生若干基因变异，而且变异的部位各不相同。其中究竟哪个变异是导致白血病的关键原因，以及应该针对哪个变异进行治疗一直不为人知。
FDA批准创新疗法－有望治疗过度嗜睡
3月21日是中国的“世界睡眠日”，人的一生中有三分之一的时间用于睡眠。睡眠是否充足和质量的好坏对人体健康有着举足轻重的影响。而有些被睡眠障碍困扰的患者，不但晚上睡眠质量不高，而且导致白天会出现嗜睡，甚至不自主地进入睡眠的症状。这些患者急需能够让他们在白天保持清醒的疗法。3月21日，FDA宣布批准
抑制线粒体修复，有望带来癌症创新疗法
线粒体像是细胞中的“发电站”，通过呼吸作用为各种细胞活动提供能源。它们有自己的 DNA，这些 DNA 编码对线粒体功能非常重要的蛋白。在产生能源的过程中，线粒体不可避免地产生大量能够损伤 DNA 的活性氧自由基 (reactive oxygen radicals)。而线粒体 DNA 因为位于线粒
美国FDA批准创新疗法Ponvory（ponesimod）上市
强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准创新疗法Ponvory（ponesimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者。 Ponvory是一款口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂。这类药物能够通过抑制S1P1受体的