美国批准首个基因疗法癌症治疗迎来新篇章
美国政府３０日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。 美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗２５岁以下的复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式”。 新疗法是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体Ｔ细胞（ＣＡＲ－Ｔ）疗法，它先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的Ｔ细胞，然后重新“编程”，所得Ｔ细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。 一项涉及６３名患者的临床试验结果显示，８３％的患者在接受新方法治疗３个月后，病情得到缓解。患者接受治疗１年后的复发率为６４％，存活率为７９％。 美药管局局长斯科特·戈特利布评价说：“有能力重编程病人自身细胞，用它攻击致死性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新疆域。诸如......阅读全文
Sci－Rep：揭秘新基因功能及癌症疗法靶点
弗吉尼亚联邦大学医学院的研究人员最新发现，精子相关抗原6(SPAG6) 有了某些新的功能， 以前这种基因被认为只对纤毛的能动性有重要作用。该基因的缺陷与男性不育相关，尽管新的发现可能会对某些癌症的诊断和治疗有影响。 “精子抗原6调节成纤维细胞的生长、形态、迁移和纤毛发生。”该研究发表在11月
基因疗法或有助改善癌症病人生活质量
近日刊登在美国《国家科学院院刊》上的一份新研究报告称，基因疗法可能帮助因治疗头颈癌而被放射性疗法造成唾液腺损伤的病人恢复唾液流。 放射性疗法常常会引起头颈癌患者出现唾液腺机能减退，破坏他们唾液腺的大部分分泌体液的细胞，导致唾液流不足，这样一来，通常会导致患者不舒适，并削弱咀嚼
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
抗癌领域重大突破|新型癌症疗法，实现无副作用治疗
科学界抗癌研究迎来重大跃进，美国加利福尼亚大学欧文分校与瑞士洛桑大学医院的科研团队，在《临床癌症研究》杂志上发表了一项突破性成果，介绍了一种称为“闪光放射疗法”的新颖癌症治疗手段。该疗法通过对小鼠实施超高剂量的精确放疗，成功移除了脑部肿瘤，且未引发传统头部放疗常见的副作用。这项发现为无痛、低风险的癌
利用治疗诊断学技术有望开发出潜在的癌症疗法
近日，来自加州理工学院和以色列理工学院的科学家们通过研究开发了一种新型的治疗诊断学技术，即将治疗方法与诊断技术相结合来靶向作用特殊的肿瘤和疾病。相关研究刊登于国际杂志Scientific Reports上。图片来源：en.wikipedia.org 研究者表示，该技术的关键在于一种名为meta
帮助癌症扩散的血管或能增强免疫疗法的治疗效率
近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自芝加哥大学、洛桑大学及瑞士联邦理工学院的研究人员通过研究发现，通常被认为能够促进癌细胞从原发性位点扩散到其它位点的淋巴管或许有其另外一面特征。淋巴管能够扩张到肿瘤周围或肿瘤内部，这一过程称之为
ASCO2017：利用免疫疗法治疗癌症临床研究进展
2017年6月1日至6月5日，在芝加哥市召开的美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）2017年年会上，多个研究小组发布了利用CAR-T细胞疗法和免疫检查点抑制剂等免疫疗法治疗多种癌症的临床试验结果。这些临床研究的结果表明这些免疫疗法是大有希
一种新兴的癌症细胞疗法—过继性免疫治疗
过继性免疫治疗（Adoptive Cell Transfer Therapy, ACT），是指从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，在体外进行扩增和功能鉴定，然后向患者回输，从而达到直接杀伤肿瘤或激发机体的免疫应答杀伤肿瘤细胞的目的。过继性免疫细胞治疗主要包括TIL、LAK、CIK、DC、NK、TCR
当AI遇到癌症疗法－“癌症=感冒”不是梦
1、AI多方面改善肿瘤疗法 人工智能(artificial intelligence， AI)方法有潜力影响癌症疗法的多个方面，包括药物的发现、临床开发，以及最终的临床应用(图表1)。目前，这些过程既昂贵又耗时漫长(平均约20亿美元，10年)，而且因为常规有限样本随机对照试验的局限性，对更广泛
IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！
当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。 青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管
Sci－Trans－Med：基因疗法——治疗视力的新手段
在最近一篇文章中，作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）仍然完整时，早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变，为全球其他条件
基因治疗法选择靶细胞的原则
选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AA
基因疗法有望治疗阿尔茨海默病
英国研究人员10月10日说，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过，专家们强调，这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。 这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦帝国理工学院的玛格达莱娜·萨斯特说，他们利用经过改造的慢病毒载体把一种叫PGC1－α
小鼠基因疗法有望治疗－ALS－和痴呆症
澳大利亚麦考瑞大学的神经研究人员表示，他们已经开发出一种单剂量基因药物，可以阻止小鼠肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的进展。该团队认为，其方法甚至有可能扭转致命疾病的一些影响，并认为它还可能有机会治疗更常见的痴呆症，例如阿尔茨海默病。这种名为 CTx1000 的新疗法针对的是大脑和脊
干细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血
UCLA的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地，持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。 来自UCLA Eli and Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心的Donald Kohn博士，在3月2号的《Blood》杂志上发表了一种
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。 日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病
Nature：鉴定出癌症免疫疗法发挥作用所必需的基因
在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、乔治城大学医学院、纽约大学、纽约基因组中心、宾夕法尼亚大学、布罗德研究所和麻省理工学院的研究人员鉴定出癌症免疫疗法发挥作用所必需的基因，这解决了为何一些肿瘤不对免疫疗法作出反应，或者初始时作出反应但随着肿瘤细胞对免疫疗法产生抵抗力后不再作出反应
Nature对儿童癌症基因组分析，有望实现儿童癌症精准治疗
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院等研究机构的研究人员证实患有癌症的儿童和成年人通常具有不同的发生突变的基因来促进疾病产生，这提示着这些患者可能受益于不同的疗法。这一发现强调了对儿童癌症进行精准医疗的必要性。相关研究结果于2018年2月28日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“P
用代谢疗法向癌症宣战
今年，我市首批引进的两个顶尖人才团队相继落地，其中之一就是美国MD安德森癌症中心肿瘤代谢中心主任吕志民领衔的肿瘤精准医学团队。前不久，由青岛大学、青岛大学附属医院、市科技局、崂山区政府四方共建的青岛肿瘤研究院正式揭牌成立，吕志民受聘担任青岛肿瘤研究院院长。吕志民用八个字与团队成员共勉：不忘初心
癌症干细胞的疗法介绍
癌症干细胞被认为是造成癌症转移、复发，或是肿瘤对于化疗、放射性疗法产生抗性的原因之一。目前针对这个理论，学者希望研究出针对癌症干细胞的疗法，能够专一性地杀死癌症干细胞，以降低肿瘤产生抗药性或是转移的现象。目前的癌症疗法都是基于动物实验的结果，目前的认知是只要癌症疗法能将动物身上的肿瘤有效地缩小，就会
免疫疗法瓦解癌症的壁垒
免疫系统的许多组分都能用来对抗癌症，巨噬细胞也不例外。宾夕法尼亚大学的研究人员最近在Cancer Discovery杂志发表文章，揭示了免疫疗法利用巨噬细胞突破胰腺癌壁垒的分子机制。 肿瘤微环境就像一道坚实的壁垒，能为癌细胞提供保护，帮助它们抵抗化疗。Gregory L. Beatty领导的研
CART：治愈癌症的终极疗法
近几年来，CART 疗法被科学家称为癌症治疗的「第五支柱」。在接下来几年中，这一系列疗法还将取得前所未有的进展，刷新人们对过继细胞疗法的认知。 美国年轻妇女碧儿瑟患有恶性淋巴瘤。 因为传统放化疗等疗法对她无效，医生向她建议了一种可能适合她、2017年以后才在美国获准使用的新疗法——CART疗
Science：颠覆常规的癌症疗法
睾酮（testosterone）或许是使男人更显男子气概的关键因子，但它也煽动了前列腺癌细胞的生长。因此，注射这种激素有可能听起来是罹患这类癌症的男性最不适宜做的一件事情。但一项新研究表明，注射它可以减慢某些患者无法治疗的前列腺肿瘤继续发展。 自上世纪40年代以来研究人员就已经知道，显著抑制睾
Science推出专刊：癌症免疫疗法
最新一期（4月3日）Science杂志推出了癌症免疫疗法专刊，介绍了近期癌症免疫疗法方面的各种进展，尤其指出一种改变游戏规则的癌症免疫疗法也许能用于治疗某些患有特定癌症类型的患者。 在这一专刊中， 有5篇文章提出了目前这一研究领域保持进展所需的要素，Ton Schumacher等人探讨了在同期
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因治疗癌症的成功率和效果
基因治疗肺癌现在的应用于临床还不是很成熟的一种方法，将来可能会是一个好的治疗方法。目前还不成熟，只是有一些针对基因突变或者扩增，或者是高表达的一些靶向药物。这些靶向药物应用于临床效果还是不错的，比如说EGFR，如果是19位点或者21位点突变，我们可以选择一些EGFR的药物，比如说吉非替尼，厄洛替尼等
癌症新疗法－Tissueagnostic－癌症药物的兴起
自 1940 年代，临床医学开始以化学疗法治疗癌症，药物的癌症适应症一直是以癌症发生器官或组织种类来区分，例如未经治疗的胰脏癌、经 sorafenib 治疗过后的肝细胞癌等。即便后来有生物标记参与，仍不脱离以癌症发生器官或组织种类来区分的本质，例如 HER2 阳性表现乳癌、RAS 基因突变大肠直
癌症新疗法－Tissueagnostic－癌症药物的兴起
自 1940 年代，临床医学开始以化学疗法治疗癌症，药物的癌症适应症一直是以癌症发生器官或组织种类来区分，例如未经治疗的胰脏癌、经 sorafenib 治疗过后的肝细胞癌等。即便后来有生物标记参与，仍不脱离以癌症发生器官或组织种类来区分的本质，例如 HER2 阳性表现乳癌、RAS 基因突变大肠直
Cell癌症特刊：癌症免疫疗法抗性面面观
癌症免疫疗法可在不同类型已扩散癌症的患者体内激发持久的抗肿瘤免疫应答。但它在取得突破性的治疗进展的同时，也遇到了普遍存在的治疗无效案例。要想进一步扩大癌症免疫疗法的应用范围，我们应了解限制该疗法发挥疗效的机制，包括癌细胞和免疫系统间持续演变和动态的相互作用，以设计出有效的应对方案，克服癌症免疫