美国批准首个基因疗法癌症治疗迎来新篇章
美国政府３０日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。 美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗２５岁以下的复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式”。 新疗法是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体Ｔ细胞（ＣＡＲ－Ｔ）疗法，它先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的Ｔ细胞，然后重新“编程”，所得Ｔ细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。 一项涉及６３名患者的临床试验结果显示，８３％的患者在接受新方法治疗３个月后，病情得到缓解。患者接受治疗１年后的复发率为６４％，存活率为７９％。 美药管局局长斯科特·戈特利布评价说：“有能力重编程病人自身细胞，用它攻击致死性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新疆域。诸如......阅读全文
应激通路疗法或能阻断癌细胞扩散－为癌症治疗提供新思路
澳大利亚莫纳什大学的一个研究小组发现，应激激素通过影响淋巴系统的方式，促使癌细胞扩散，该研究为癌症的治疗提供了一种全新思路。 淋巴系统如同血液系统一样，能制造白细胞和抗体，滤出病原体，参与免疫反应，在生物体中发挥着极其重要的作用。应激反应则指的是机体突然受到某种强烈有害刺激所引发的紧张状态。在
JCO：这个癌症患者群体，一线治疗不应考虑免疫疗法
免疫检查点抑制剂（ICIs）作为当前免疫疗法的主力之一，在多种肿瘤的治疗中都似乎都有着亮眼的表现。不久前美国FDA已批准纳武利尤单抗及帕博利珠单抗作为进展期胃食管腺癌（GEAC）的一线治疗，而帕博利珠单抗用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性胃癌患者的治疗也得到了快速批准。 然而，由于肿瘤
Nature子刊：6种广泛用于治疗癌症的疗法－诱发遗传改变
生活意味着改变，当我们变老时机体的细胞也会发生改变，其会积累遗传改变，大多数都是无害的，然而在某些特殊的情况下，这些突变会影响特定基因的表达并引发癌症，这些改变的来源都是外源性的（比如太阳照射、烟草烟雾或某些毒性物质）或内源性的（比如DNA加工过程错误等）。图片来源：Claudia Arnedo
Cell－Rep：科学家开发出新型联合疗法来治疗癌症
近日，一项刊登在国际著名杂志Cell Reports上的研究论文中，来自西班牙国立癌症研究中心的研究人员通过研究揭示了药物依托泊甙如何增加其作用功效，以及同其它两种化合物联合作用干扰细胞分裂的分子机制，药物依托泊甙是常见的用于治疗肺癌、睾丸癌等癌症的药物。 依托泊甙是基于植物盾叶鬼臼提
治疗癌症和免疫疾病－我们离成功微生物疗法还有多远？
人体的肠道中寄生着大量的微生物，这一微生物生态系统与人体产生紧密的相互作用，影响到人体生理学的多个方面。因此肠道菌群失调可能与多种疾病相关，其中包括炎症性肠病（IBD），癌症，自闭症，以及包括糖尿病，心血管疾病和肥胖症在内的代谢类疾病。 目前，有多家生物医药公司在发掘人类肠道微生物菌群中的信息
美科学家致力于使用T细胞疗法成功治疗癌症
Carl June和其他人正致力于使用T细胞疗法成功治疗癌症。然而这条路起起伏伏，充满了不确定性。 一个下午，肿瘤学家Carl June和David Porter坐在美国佩雷尔曼先进医学中心内的一家咖啡馆里。这座玻璃和钢制的建筑坐落于宾夕法尼亚大学。 June和Porter面临一个问
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病
镰刀细胞贫血症（sickle cell anemia）和β-地中海贫血（β-thalassemia）都是由于编码成人血红蛋白β亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗。已有研究表明，在成人中重新表达胎儿血红蛋白可以起到缓解贫血症状的作用。
透过大规模基因组分析推出－泛癌症图谱－开启癌症治疗
【Technews科技新报】美国国立卫生研究院（NIH）资助的研究团队已经完成了一份详细的基因组分析，这个被称为泛癌症图谱（PanCancer Atlas）的研究结果收录了 27 篇论文，并包含了 33 种癌症、1 万多个种不同肿瘤分子和临床讯息的数据资料。 泛癌症图谱主要是针对癌症基因组
癌症治疗新曙光：癌症建模
现在科学家们将患者的肿瘤细胞接种到小鼠体内，进而建立肿瘤模型，以用于分析和开展药物测试。目前研究人员已鉴定了一系列小儿实体肿瘤模型，同时相关数据的允许免费获取。 罕见癌症的研究面临着两方面的挑战：可用的肿瘤样本少；缺乏相应的小鼠模型。最近科学家们非常成功地开发了将人类肿瘤细胞高效移植到免疫缺陷
Nat－Genet：揭秘线粒体基因组奥秘有望开发多种癌症新疗法
近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自德克萨斯大学安德森癌症中心等机构的科学家们对细胞的能量工程—线粒体进行了深入研究，由于线粒体在肿瘤发生中扮演着关键角色，因此深入研究线粒体的基因组对于揭示肿瘤发生机制及开发新型疗法至关重要。图片来源：CC0 Public
导致掉发却能改善癌症免疫疗法的基因要不要开启？
这项研究于上月以“IKZF1 Enhances Immune Infiltrate Recruitment in Solid Tumors and Susceptibility to Immunotherapy”为题在《Cell Systems》杂志上发表。 通讯作者、哥伦比亚大学Angela
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
基因疗法治疗一些罕见疾病取得进展
科研人员在刚刚过去的2009年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病，并取得不同程度的进展。例如，在美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。 基因是生命的设计者，负责编
治疗帕金森病－基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。 帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出
Nature：华人学者联手带来治疗耳聋的基因疗法
当32岁的贝多芬感受到听力衰退时，他在给兄弟的信中绝望地写下“正如秋叶凋零，我的生命也变得贫瘠”的字句。我们仍不知道贝多芬失聪的原因，但我们可以确认一点——耳聋极大地影响了患者的人生。CRISPR-Cas9系统的工作原理（图片来源：《自然》） 今日，哈佛大学医学院Zheng-Yi Chen教授
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状
与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otofer
超声基因治疗：治疗心脏病和癌症的新方法
近期，美国国家科学院院刊刊登文章指出，结合超声能量和超声微泡在细胞上打孔可能成为与心血管疾病和癌症作斗争的新工具。匹兹堡大学的研究人员称这种基因治疗方法为声孔效应疗法。小编对相关信息进行了整理编译。 简单的来，我们将超声触发细胞膜破裂的生物物理机制称为声孔效应。关于声控效应的研究主要与超声微泡
深度解析癌症免疫疗法—如何训练机体来抵御癌症？
人类机体的免疫系统非常强大而且复杂，其能够有效鉴别并且破坏几乎具有无限多样性的外来入侵者，但不幸的是，被破坏的癌细胞还会继续保持在机体中，并且不断发展，损伤细胞这种“识别和自我忽略”的信号就会让其躲避免疫系统的检测，因此这些损伤细胞的生长就不会受到“烦扰”，从而就会破坏机体组织和器官中的正常生理
CRISPR逐个筛查基因组找到癌症免疫治疗必需基因
一项8月7日在线发表在Nature上的最新研究确定了在癌细胞中免疫治疗起作用所必需的基因，解决了为什么一些肿瘤对免疫治疗没有反应或最初有反应，但随着肿瘤细胞对免疫疗法出现抗性而停止的问题。该研究是由美国国立癌症研究所Nicholas Restifo博士为首与MIT、哈佛大学和Broad研究院等单
基于干细胞的疗法或可有效治疗多种脑转移性癌症
近日，刊登在国际杂志Brain上的一篇研究论文中，来自麻省总医院和哈佛干细胞研究所的研究人员通过研究开发出了一种脑转移性乳腺癌的可成像小鼠模型，并且揭示了基于干细胞的疗法可以有效消除脑部的转移性癌细胞，从而有效延长生存期，相关研究同时为开发新型策略来抑制干细胞疗法所引起的副作用提供了思路。 研
中美科学家发现癌症治疗新方式微波诱导的光动力疗法
2016年10月16日/生物谷BIOON/--在一项新的研究中，来自中国广东省骨科矫形技术与植入材料重点实验室、北京航空航天大学和美国德州大学阿灵顿分校的研究人员发现利用微波激活光敏纳米颗粒产生组织加热效应，从而最终导致实体瘤内的细胞死亡。相关研究结果发表在2016年10月那期Journal o
6000万美元！助力新锐开发治疗耐药性癌症创新疗法
2021年6月9日，Kojin Therapeutics公司宣布完成6000万美元的A轮融资，该公司计划利用这笔资金，加速推动基于细胞状态（cell state）和铁死亡生物学（ferroptosis biology）的药物发现平台。该公司最初的研发重心将聚焦于针对耐药性癌症细胞中常见的铁死亡敏
科学家开发出能有效治疗多种癌症的新型组合性疗法
近日，来自德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心的研究人员通过研究开发出了一种新型疗法，这种疗法能够有效治疗因RAS基因突变诱发的疗法耐药性癌症，RAS基因突变在很多癌症中都存在；研究者表示，这项临床前研究结合了能够将靶向作用PARP及MEK（丝裂原活化蛋白激酶）的抑制剂疗法。相关研究刊登于国际杂志
癌症病毒疗法进入临床实验
用病毒杀死癌细胞的理念很早就被提出，上世纪中叶就曾经有科学家做过尝试。最近由日本宝生物公司、东京大学、冈山大学和Oncolys BioPharma公司开发的病毒疗法已进入临床实验。日本国立癌症研究中心和鸟取大学等团队，已先后通过动物实验验证了自持病毒疗法对治疗胰腺癌有效。杏林大学将病毒疗法与免疫疗法
用“史上最复杂疗法”对付癌症
一项小型临床试验表明，研究人员可以使用CRISPR基因编辑改变免疫细胞，使它们能够识别人体肿瘤的突变蛋白。这些细胞可以在体内安全释放，找到并摧毁它们的目标。 该方法在16名实体肿瘤（包括乳腺癌和结肠癌）患者中进行了临床试验。这也是首次尝试将基因编辑和T细胞疗法这两个治疗癌症的热门领域结合起来。
Immunity：癌症免疫疗法获重要突破
嵌合抗原受体（CAR）T细胞技术是近年来备受关注的癌症免疫疗法。这种疗法主要是在体外编辑癌症患者的T细胞，使其能够识别肿瘤并产生相应免疫反应。CAR T细胞疗法已经成功用于治疗侵袭性血癌，但尚未表现出治疗实体瘤的能力。 现在，宾夕法尼亚大学的研究团队克服了这一障碍。他们找到了在多种癌细胞中特异
癌症免疫疗法研究新进展！
本文中，小编整理了多篇亮点研究成果，共同解读近期科学家们在癌症免疫疗法研究上取得的新成果，分享给大家！图片来源：Cell 【1】Cell：揭示增强免疫疗法疗效、对抗免疫抵抗性癌细胞的新方法 doi：10.1016/j.cell.2019.06.014 免疫疗法刺激病人的免疫系统对抗癌症。然