IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！
当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。 青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼科与视觉科学教授Paul Kaufman说，“大多数青光眼病例能够通过每日药物处理来加以治疗。在理论上，替代性基因可能恢复持续多年的正常液体流动，而无需每天自行给予眼药水，毕竟后者是不便利的，而且可能具有局部的甚至全身的副作用。 如今，在一项新的研究中，Kaufman和威斯康星大学麦迪逊分校眼科与视觉科学教授级研究员Curtis Brandt展示了一种改进的将新的基因运送到这种被称作小梁网（trabecular meshwork）的液体排出管中的策略。相关研究结果发表在2......阅读全文
IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！
当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。 青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管
青光眼新组合疗法获批 疗效优于常见疗法
日前，专注于发现、开发、和推广“first-in-class”疗法，治疗开角型青光眼、视网膜疾病等眼科疾病的Aerie Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准了其第二款新药Rocklatan的上市申请。每日一次的滴眼液Rocklatan是由Aerie的首款获批滴眼液Rhopressa
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
罕见病基因疗法的机遇及挑战 基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
科学家发现青光眼发病基因变异
在线发表于《自然--遗传学》上的三份独立的报告公布了与青光眼发病风险相关的基因变异。这或将为青光眼治疗提供更好的诊断工具和治疗方案。 青光眼是一种眼部疾病，可以逐渐破坏光感神经并导致永久失明。虽然眼内压过高是青光眼发病的一种常见因素，但是眼内压正常的人也有患上青光眼的可能。 在第一份报告中，