颠覆传统观点，逆转疾病：Nature公布CRISPR重要成果
在人体和小鼠体内，如果Tmc1-a出现异常，那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞：毛细胞（hair cells）就会受损，从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术，剔除了该基因的突变拷贝，从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature杂志上。 领导这一研究的是哈佛大学化学生物学家David Liu，作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人之一，David R。 Liu也是最早着手于CRISPR科研的几位科学家之一，据称这位教授是一位从来没有做过博士后的年轻教授，他早年毕业于哈佛大学，1999年在加州大学伯克利校区攻读博士学位，在Peter Schultz教授指导下从事核糖核酸研究，并自主首次开始活细胞遗传密码的研究。之后就被哈佛大学任命为助教授，2004年晋升为教授。Liu教授曾被麻省理工学院技术评论列入全球Top 100 青年发明家（35......阅读全文
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPRCas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此，寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序
CRISPRCas9基因编辑技术简介
CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca
机器可预测基因组修复结果－实现精准无模板CRISPRCas9编辑
英国《自然》杂志8日在线发表了一项人工智能及生物技术研究：科学家报告了一种方法，可通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑。这项成果为研究遗传疾病，开发潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但目前认为，保证这项技术的准确性尤其重要。 C
免疫正交直向同源物有望提高CRISPRCas9基因组编辑效率
近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。 鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编
将CRISPRCas9在水稻中的基因组编辑效率提高37倍
来自中国水稻研究所，中科院遗传与发育生物学研究所的研究人员发表了题为“Increasing the efficiency of CRISPR-Cas9-VQR precise genome editing in rice”的文章，通过优化sgRNA的结构以及使用水稻内源性强启动子来驱动VQR变体
遗传发育所高保真CRISPRCas9基因组编辑方法研究获新进展
基因组编辑是生命科学新兴的颠覆性技术，特别是基于CRISPR-Cas9系统的基因组编辑工具近几年迅猛发展，在医疗、农业等领域得到广泛应用。然而，Cas9脱靶现象是目前限制其发挥巨大潜力的最主要问题之一，提高该系统的特异性一直是基因组编辑方法研究的焦点。 通过蛋白质工程的方法，美国两个课题组
基因编辑工具CRISPRCas9遭遇新挫折！
在一项新的研究中，来自德国明斯特大学的研究人员发现，在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中，不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions o
Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑
来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员，在人类造血干细胞（HSC）成功实现了靶向基因组编辑，这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》（Nature）杂志上。 基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能
科学家改进基因编辑技术CRISPR－有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
微生物所在酵母中开发CRISPRCas9介导多重基因组编辑技术
汉逊酵母（Ogataea polymorpha）是一种重要的工业微生物，常被用于研究甲醇利用、自噬、过氧化物酶体生物合成和硝酸盐同化等。除此之外，它有一个重要的特性，就是能够通过NHEJ将多达100个拷贝的靶基因整合到基因组上，这一特性可用于过表达外源基因合成多种产物。虽然CRISPR/Cas9
CRISPRCas9编辑CART细胞疗法可由于治疗难治性癌症
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间，并且能够稳定增殖并发挥功能。 该研究是美国首个测试人类基因编辑方法的临床试验，在最近发表在《Science》杂志上的文章中，研究者们介绍了他们对
将CRISPRCas9基因编辑应用于造血干细胞中－治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之
Cell子刊：生殖干细胞高效基因组编辑
精原干细胞（SSC）是成年雄性动物曲细精管中唯一能进行终生自我更新的二倍体永生细胞群。这些细胞既具有自我更新潜能，又能定向分化产生精子。对体外培养的精原干细胞进行基因修饰，能将外源基因稳定遗传到后代基因组，不过这一过程还存在一定的技术困难。 日本横滨城市大学的生殖生物学家Takehiko Og
新的机器学习模型预测CRISPRCas9编辑人原代T细胞的结果
近日，一项发表于Nature Biotechnology的题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub
科学家利用CRISPRCas9技术在CART细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的
Nat.－Comm.：CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变
CRISPR-Cas9是对微生物、动植物，以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域，CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症，乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰，而没有产生意外的变化。 在进行CRISPR基因编辑时，脱靶性是一个重点关
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（三）
Alt-R® CRISPR-Cas9实例分析1、特别优化的crRNA/tracrRNA/sgRNA长度，提高编辑性能以HPRT基因中的12个位点为靶点，分别使用Alt-R® crRNA:tracrRNA、Alt-R® crRNA XT:tracrRNA、Alt-R® sgRNA，与Alt-R®
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（一）
IDT Alt-R® CRISPR-Cas9基因编辑系统 IDT（Integrated DNA Technologies）作为核酸定制合成领域的知名企业，依托30年来的技术研发，推出了Alt-R®系列CRISPR-Cas9基因编辑产品，通过对gRNA序列、Cas9核酸酶优化，对RNP转染效率、同
CRISPRCas9基因编辑的两种不同编辑实验流程的应用（二）
【方法二】1、（用IDT工具）设计sgRNA，使其Spacer与DNA靶序列互补，提交给IDT定制合成sgRNA；2、将sgRNA与Cas9蛋白混匀，形成RNP；3、将RNP通过电转染等导入细胞或细胞核；4、通过sgRNA的Spacer识别DNA靶序列，通过Cas9蛋白识别PAM序列，对DNA进行剪
Nature－Biotechnology再次发出CRISPR研究警告
Sanger研究所的科学家发现，CRISPR-Cas9基因组编辑可以在细胞中引起比以前认为更大的遗传损伤。这些结果意味着CRISPR-Cas9基因疗法可能存在安全影响，因为意外损伤可能导致某些细胞发生危险的变化。 这一研究成果公布在7月16日的Nature Biotechnology杂志上，研
体内基因组编辑介绍
这应该是最受期待的基因治疗方法，即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA，消除致病基因，恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如，在亨特综合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组，它可以终身正常表达；缺点是
CRISPRCas9蛋白提高基因编辑技术精准度
由香港城市大学（香港城大）和瑞典卡罗琳医学院合组的一支研究团队，最近成功研发出一种新的蛋白质，有助提高基因组编辑过程中定位的精准度，相信对未来要求高精准度的人类基因治疗可发挥重要作用。 CRISPR-Cas9（成簇、规律、间隔、短回文的重複序列及其相关蛋白9）是一种具有广泛应用前景的基因编辑技
治疗遗传性失明症－CRISPRCas9基因疗法直接人体试验
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
“基因魔剪”首次直接用于人体试验－用于治疗遗传性失明症
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
基因剪刀疗法首次直接进行人体试验－患者重见光明
据《自然》报道，近日，一位由基因突变导致的遗传性失明患者，成为第一例直接接受CRISPR-Cas9基因编辑疗法治疗的人。CRISPR疗法首次实现直接植入人的眼部。图片来源：Prof. P. Motta/Dept. of Anatomy/University La Sapienza of Rome
简化人类细胞基因编辑的新方法
用RNA指导的CRISPR-Cas9系统的动物和植物基因组工程，正在改变着生物学。与其他基因工程工具相比，这种技术更容易使用，并且更有效，因此，在其发现后的短短几年内，就已经被广泛应用于世界各地的实验室，也成为编辑人类多能干细胞、人类胚胎干细胞基因组最常用的技术。1月6日，Cell子刊《Cell
CRISPR创新“发现和替换”基因组编辑，基因治疗被重新定义
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
Nature：CRISPRCAS9推动后基因组时代
近日，来自美国的科学家在国际期刊Nature发表了他们的最新研究成果，他们利用结构导向的方法改造了CRISPR-CAS9复合物来系统性研究基因功能，并通过构建sgRNA文库大规模筛选抵抗BRAF抑制剂的激活基因。该文章利用CRISPR-CAS9技术研究基因功能，对后基因组时代的基因功能研究具有推
重新定义基因治疗:CRISPR创新的“发现和替换”基因组编辑
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
PNAS：构建出提高CRISPRCas9基因编辑精确度的新变体
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在