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近日，英属哥伦比亚大学（UBC）研究人员发现甲基转移酶抑制剂能使可移植肌源性干细胞保持分裂能力，从而抑制其分化能力，进而改善肌营养不良症治疗。这在干细胞治疗领域具有里程碑的意义。该研究结果以”Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In VitroExpansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential”为题发表在1月25日的《Cell Stem Cell》上。 肌营养不良症是一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪。临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力，也可累及心肌。对于男性而言，其发病率约为1/5000，可大幅缩短患者的寿命，而且，目前肌营养不良症尚无法治愈。干细胞在医学界被称为“万用细胞”，它可......阅读全文
国家自然科学基金委员会公布了2012年度面上项目、重点项目、重大国际(地区)合作研究项目、青年科学基金项目、地区科学基金项目、海外及港澳学者合作研究基金项目、科学仪器基础研究专款项目等方面的评审结果。有关评审结果将通知相关依托单位，其科研管理人员可登录科学基金网络信息系统(https:
中国证券报记者获悉，干细胞领域的相关扶持和规范政策已经各主管部委会签完毕。下一步，国家卫计委将制定产业政策推动技术发展，国家食药监总局（CFDA）将加快干细胞治疗品种审评审批原则的制定。 业内人士认为，虽然干细胞产业潜在市场空间巨大，但其临床应用仍处于监管的灰色地带，参与的公司和机构
肌肉干细胞可发育分化为成肌细胞(myoblasts)，后者可互相融合成为多核的肌纤维，形成骨骼肌最基本的结构。 人类胚胎和成人体内都存在肌肉干细胞。胚胎和胎儿的肌肉干细胞增殖使得肌肉组织发展；成年人体内的肌肉干细胞亦被称为卫星细胞，处于休眠状态，沿着肌肉纤维而分布。在经过强烈运动或是受到外界伤
就在本月，前有山中伸弥因iPS荣获诺贝尔奖，后有森口尚史因iPS成为众矢之的。如今Science杂志上又发表了一篇综述，作者宣称干细胞治疗髓鞘障碍性疾病即将进入临床试验，他们就预计采用iPS途径获得用于移植的细胞。 在三十多年前再生医学的破晓时期，补充疾病中的受损细胞被许多人视为下一场医疗革命。然
转基因造血干细胞（HSC）移植是遗传病、HIV和癌症的一种有前景的治疗策略。然而，临床HSC基因治疗的一个障碍是，基因通过慢病毒载体（LV）传递到HSCs的效率有限。最近，科学家们解决了这个主要的障碍：如何绕过造血干细胞的自然防御系统，有效地将抗病基因插入细胞的基因组中。 由美国斯克里普斯研究
过早出生的婴儿经常面临严重的医疗挑战，包括未充分发育或患病的肠道。虽然肠道移植能够让一些患者受益，但许多婴儿太小而无法承受这个过程。美国洛杉矶儿童医院外科医生Tracy Grikscheit博士是组织工程领域的领导者---利用干细胞培养肠道。在一篇发表在2019年6月6日的Cell Stem C
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中
中国医生将一根针插入病人的脊髓，注入从脐带血中分离出的干细胞，而这一针收费一万元人民币。据记者了解，外国病人全程治疗费需二三十万元人民币。 广东省中医院大学城分院供图 为了治愈脑瘫女儿，来自美国的家长Dam Lobby把中国之旅看作是最后的希望，即使他知道干细胞治疗昂贵且没有保障。
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
多年来，科学家们一直在尝试干细胞的突破，当然这些技术也有了一些惊人的进步。我们知道在干细胞应用方面最主要的局限性是缺乏标准化的生产和操控干细胞的流程。这也许正是干细胞的应用难以在不同的实验室获得相同的结果。而美国国家卫生研究院（NIH）的最新进展或许正在帮助解决这样的问题。 研究人员已经能在个
渥太华大学和渥太华医院的研究人员干细胞首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗奠定了基础。 “近二十年来，我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问
风淋室,细胞实验室,风淋门--风淋室在细胞实验室的使用及注意事项,在实验室的门口，有个仅能容下一人的风淋室，像个淋浴间，墙顶和墙壁装有像浴霸一样的设备。现场的工作人员称，这些都是用来吹风或消毒的，一人站进去，身上的细菌、大气飘浮物等，就会统统被吹掉或者杀死。 人被消过毒了，穿上鞋套才能进去。只见冰
基因检测只是一种物质存在信息的可读性呈现，检测结果本身并不能表明这种信息与健康和疾病状态之间的关系。 检测结果可能具有以下几种作用： 一是检测信息在医生的帮助上，给出关于疾病的明确答案，这种信息常用来做临床诊断。 二是基因信息只能给出某种疾病发生的可能性。这种可能性在人群中是确定的、准确的
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
最近，韩国在退行性眼病患者中开展的临床试验，首次对亚裔人胚胎干细胞治疗的安全性进行了检测。这项研究，用胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞对四名黄斑变性患者进行治疗后，对他们进行了为期一年的跟踪随访，并没有观察到治疗相关的严重副作用（肿瘤生长或其他意想不到的效果）。研究人员在四月三十日的
希达-西奈心脏研究所（Cedars-Sinai Heart Institute）的最新一项研究表明，心脏干细胞(CSC)的输注或有助于逆转心脏衰老过程，使年老心脏更年轻。研究结果于当地时间8月14日发表在欧洲心脏杂志上《European Heart Journal》。 希达-西奈心脏研究所主任
了解低卡路里摄取延缓衰老的机制可能彻底改变我们治疗年龄相关性疾病的方式。这样的治疗其中一个潜在的关键环节就是改善了干细胞的局部环境。 在许多动物中降低卡路里的摄取，在不造成营养不良的情况下，可以延长寿命及促进健康老龄化。尽管这些效应背后的机制仍然尚待确定，卡路里限制有可能，至少部分程度上通
渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗奠定了基础。 “近二十年来，我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问题。但
美国当选总统唐纳德·特朗普希望加速药物批准及广泛减少政府监管。这对美国食品与药物管理局（FDA）意味着什么尚不清楚，但如果特朗普政府对其他岗位的选择可以作为参考，那么他将会寻找一位FDA行政长官改变现状。 下一任FDA局长或将改变该机构对从医疗检验到宣称提供干细胞治疗的诊所等各项事务的立场。但
美国当选总统唐纳德·特朗普希望加速药物批准及广泛减少政府监管。这对美国食品与药物管理局（FDA）意味着什么尚不清楚，但如果特朗普政府对其他岗位的选择可以作为参考，那么他将会寻找一位FDA行政长官改变现状。 下一任FDA局长或将改变该机构对从医疗检验到宣称提供干细胞治疗的诊所等各项事务的立场。
据“自然通讯”杂志发表的一篇西北医学研究报告，特定程序化的干细胞显示了肌肉萎缩症中恢复肌肉质量的潜力。 Elizabeth J. Ward遗传医学教授Elizabeth McNally博士是该研究的合作者，McNally实验室博士后Mattia Quattrocelli博士是该研究的合作者之一
据英国《新科学家》杂志5月21日(北京时间)报道，美国先进细胞科技公司的研究人员目前正在进行一项实验，测试利用人类胚胎干细胞是否能安全治疗常见的两大原因导致的失明。在实验中，一名几乎失明的眼疾患者视力被提高到了0.5(国际标准视力表，相当于对数视力表的4.7)。 201
加州大学洛杉矶分校（UCLA）的科学家开发了一种有效分离、成熟和移植人类多能干细胞生成骨骼肌细胞的新策略。这项研究为杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy）等肌肉疾病的干细胞替代疗法提供了重要依据。 杜氏肌营养不良是最常见的致死性儿童遗传病，由于缺乏抗肌萎缩蛋白
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
2014年之于生物制药产业，仅用“好”来形容远远不够。繁荣的资本市场、创记录的IPO数量以及几年前还只是理论、而今年就取得了突破性进展的科学技术，都为这一年添上了浓墨重彩。近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
20世纪80年代初，曾经有人预言：“21世纪将是生物学的世纪”。这一预言如今已经成为现实，美国《科学》周刊评选的2014年全世界十大科技突破中，一半的成果都来自生命科学领域。2014年，科学家们在衰老研究、生物进化、遗传疾病基因分析、干细胞、脑和神经细胞研究领域取得了众多突破，有助于人们揭示有关
患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人有时会发展出一种罕见的肌肉癌，称为横纹肌肉瘤，这是由于肌细胞不断努力重建受损组织导致的。然而，人们对这种癌症是如何产生的知之甚少，因此阻碍了癌症风险预测、治疗或检测的发展。 现在，Sanford Burnham Prebys医学发现研究所（SBP）的科学家已经