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新版CRISPR技术有望根治亨廷顿舞蹈症

基因编辑CRISPR/Cas9技术的新版本用以治疗亨廷顿舞蹈症(Huntington Disease),比早期研究中的版本更安全和更具体,此项研究结果发表在近期的《Frontiers in Neuroscience》杂志上。 用基因编辑技术治愈疾病的想法正越来越接近现实。对于遗传性疾病,比如亨廷顿舞蹈症(这是一种由缺陷基因引起的无法治愈的神经退行性疾病),切除引起疾病的DNA序列似乎就是最终的治愈方法。但是,在任何人剪切患者的DNA之前,研究人员需确保这是最安全和最有效的方法。研究小组负责人、波兰生物有机化学研究所副教授Marta Olejniczak博士(图片来源:Institute of Bioorganic Chemistry) “在研究中,我们通过使用Cas9的酶活进一步改进CRISPR/Cas9技术,”研究小组负责人、波兰生物有机化学研究所(Institute of Bioorganic Chemistry)副......阅读全文

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(下)

  上一期为大家介绍了过去一年里CRISPR技术在动物造模及单碱基技术方面取得的重大突破。本期继续为大家从功能基因组筛选、细胞谱系示踪及疾病诊断方面谈谈CRISPR-Cas系统的技术运用。   一、大规模基因功能的筛选   尽管测序和基因组编辑技术取得了重大进展,但是解析复杂的基因型-表型关系仍

CRISPR/Cas9成功抑制艾滋病病毒HIV-1的多个感染步骤

  近日,中国医学科学院/北京协和医学院病原生物学研究所郭斐课题组在基因治疗领域著名期刊 Human Gene Therapy 杂志发表题为:CRISPR/Cas9 inhibits multiple steps of HIV‐1 infection的研究论文,使用CRISPR/Cas9技术成功抑制

2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

基因编辑进展梳理 Part I CRISPR系统拓展及机制研究(二)

 两篇研究揭示Cas4核酸酶对于CRIPSR免疫反应的重要性2018年3月27日的,Shiimori团队在Cell Reports期刊上发文,证明了Cas4核酸酶是间隔序列前体临近基序( PAMs )靶向选择所必须的,有助于Cas1和Cas2选择新的CRISPR间隔物,并赋予天然宿主S

哈佛大学实验室发现CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应

  哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶,针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA,即每个靶位点有两条gRNA,结果发现,四个靶位点均存在脱靶现象,脱靶效率最高可达 84%,同时CRISPR/Cas9的特异性仅与g

引发伦理争议和忧虑 基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

正在生物体内发挥功能的CRISPR/Cas9系统  ■新视野  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基

CRISPR/Ca9 应用及前沿研究

CRISPR:细菌体内一串规律成簇的间隔短回文重复 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)DNA 序列,是大多数细菌及古细菌中一种获得性免疫系统。现在使用的 CRISPR/Cas 9 系统是由最简单的 type

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

三篇Nature Medicine:基因疗法治疗遗传病或可实现长期有效

  精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步,多项研究成果表明,基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年,Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市,用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者,为基因疗法研究注入了一剂强心剂。  2月18

在CRISPR/Cas9相关研究中应用高通量测序技术(一)

摘要:CRISPR/Cas9基因组编辑技术和新一代测序技术(也称高通量测序技术),是当今对生命科学研究有重大影响的两项技术。二者并非毫不相干。有效地将二者联用,有时可以大大加速科研进程。两者之间有什么样的联系呢?在哪些研究领域或方向上可以联用呢?上海伯豪生物根据在这两个领域的技术服务经验,对相关内容

CRISPR大范围“脱靶”?可能还需要进一步验证

来源:Pixbay编者按:CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个

CRISPR导致突变 从而大范围“脱靶”?

CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个以上的位点发生发生了大片段

详解CRISPR基因编辑技术的利与弊

  说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。   CR

CRISPR基因编辑技术的利与弊

说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术

基于CRISPR技术的工具或可进行大规模遗传性筛查

  提及基因编辑技术,我们会立马想到这两年的明星技术—CRISPR/Cas9基因编辑系统,从某种意义上来讲,该技术就如何科学家们制造的新型小汽车一样,如今科学家们不仅仅是停留在制造这种“小汽车”的程度,而且科学家们已经开始开着小汽车开始兜风了。2012年底科学家们开始利用CRISPR/Cas9进行基

基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道,有科学家担心,这一新工

Nature Methods发布CRISPR/Cas9新技术

  麻州大学医学院的科学家们开发出了一种新的CRISPR/Cas9技术,其可以精确地在几乎所有的基因组位点如外科手术般编辑DNA,同时避免标准CRISPR基因编辑技术中看见的一些潜在的有害脱靶改变。通过配对CRISPR/Cas9系统与一个可编程的DNA结合结构域(CRISPR/Cas9-pDBD),

CRISPR精品操作指南:如何精确有效完成实验!

  生物学家们总是沉迷于对基因组修修补补,而其中一种近期红得发紫的技术就是 CRISPR。自2012年CRISPR/Cas 首次作为一种基因组编辑工具登台以来,关于这种技术的论文数量就大幅增加,最好的证明之一就是2015年两位科学家由于在CRISPR基因组编辑技术方面的重要贡献而获得“科学突破奖”,

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

Nature:CRISPR浪潮席卷学界

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

年终盘点 基因编辑技术的最新进展

  从被发现至今,CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿,且不论其”剪不断理还乱”的专利之争,CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛,其中不乏至今还没有有效疗法的疾病,如帕金森症,杜氏肌营养不良症,法可尼

基因敲除与RNA干扰的关系

20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这个方法在当年来说,存

基因编辑CRISPR/Cas9技术构建转基因小鼠的优势

当当当!敲黑板!!看这里!!!2016年国家自然科学基金放榜已经有一段时间啦!各位老师是不是还沉浸在喜悦中不能自拔呢?O(∩_∩)O清醒一下,我们的目标是:基金年年有,明年中更多!每年的国家自然科学基金都是中国科研领域的风向标!通过分析国自然,可以看出最新的研究热点、目前国家重视的科目、临床上亟待解

基因编辑CRISPR/Cas9技术构建转基因小鼠的优势

  当当当!敲黑板!!看这里!!!   2016年国家自然科学基金放榜已经有一段时间啦!各位老师是不是还沉浸在喜悦中不能自拔呢?O(∩_∩)O清醒一下,我们的目标是:基金年年有,明年中更多!   每年的国家自然科学基金都是中国科研领域的风向标!通过分析国自然,可以看出最新的研究热点、目前国家重视

基因编辑最大隐患已被排除?第三代工具或迎专利之争

  V型CRISPR系统中的核心蛋白Cas12b(也被称C2c1),在过去很难在人类细胞中完成基因编辑,因为Cas12b蛋白家族的最适反应温度通常都比较高。张锋今天发表在《自然·通讯》上的文章提到,一种通过改造的Cas12b蛋白可以在常温,高效、高准确性地完成基因编辑。张锋在文献中描述到:这种BhC

倚天屠龙,谁与争锋——且看基因敲除与RNA干扰的关系

  研究历史   20世纪80年代初,胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年,首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因,传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用,但是,这

Editas创始人再破“脱靶效应”,向精准CRISPR时代迈进!

  在CRISPR系列的基因编辑系统中,Cas9酶是一个非常关键的组成部分,更是“元老级”的成员,但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中,科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题,希望形成更精准的基因编辑系统。  1月6日,发表在《自然

一文了解CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

华人学者惊人发现:HIV可以逃避CRISPR/Cas9治疗

  当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此,如何利用CRISPR/Cas9系统对HIV-1病毒基因进行高效靶向修饰,从而达到治疗HIV-1感染病患的目的成为了国内外许多实验室的研究热点。  2015年10月,来自吉林大学和斯坦福大学的研究人员,利用一种工程设计的CRISPR

张锋综述:CRISPR的前景和挑战

  麻省理工学院的张锋(Feng Zhang)博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位 80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。  七月十五日,张锋博士在国际学术期刊《Hum