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美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领军人物刘如谦、张锋和基思·杨共同创立。 哈佛大学技术开发办公室业务发展总监薇薇安·博林说：“碱基编辑代表了一个强大的平台，可解决用其他基因组编辑方法难以解决的一大类遗传疾病。” 记者了解到，获得许可的技术平台包括碱基编辑和与增强碱基编辑靶向范围相关的技术，为利用基因编辑技术治疗一系列人类遗传疾病打开了大门。 CRISPR基因编辑：是神器但也有短板 在人类基因组中，已知DNA碱基（A、C、G、T）序列中数以万计的变异会导致疾病。大多数与疾病相关的人类DNA变异由位点突变组成，或基因组中单个碱基对被另一个碱基对置换了位置。这种变异......阅读全文
目前，CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组，但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行，科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。 2019年10月21日，单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
据中国农科院最新消息，该院植物保护研究所周焕斌课题组、周雪平课题组和四川大学生命科学学院林宏辉课题组合作开发了一系列基于Cas9-NG的各种水稻基因组定点编辑工具，并成功用于水稻单基因敲除、多基因敲除、单碱基编辑（碱基对G·C和A·T的互换）以及靶基因转录激活调控。该成果对于水稻基因功能解析和
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白
基因编辑技术发展势如破竹，遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日，来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症（MFS）致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。 8月13
7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展，包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说，2019年看起来非常令人期待。 1.Sarah Teichmann：扩展单细胞生物学 Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗
7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展，包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说，2019年看起来非常令人期待。 1.Sarah Teichmann：扩展单细胞生物学 Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗
参考消息网8月23日报道 美媒称，美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎，并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在，中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术（即碱基
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白修饰
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培
中国科学院遗传与发育生物学研究所10月1日连发两篇Nature Biotechnology文章，分别运用基因编辑技术精准靶向多个产量和品质性状控制基因的编码区及调控区，加速了野生植物的人工驯化；以及构建新的单碱基编辑系统A3A-PBE，成功在小麦、水稻及马铃薯中实现比PBE更加高效的C-T单碱
8月13日，这项成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”为题发表在《Molecular Thera
本报讯 上海科技大学物质学院教授季泉江课题组与中科院北京基因组所研究员韩大力课题组合作，首次在金黄色葡萄球菌中建立单碱基编辑技术。相关研究成果近日在线发表于英国皇家化学会旗舰期刊《化学科学》。 季泉江课题组此前已成功开发出金黄色葡萄球菌中基于CRISPR/Cas9的基因组编辑技术，简化了该细菌
10月1日，国际知名学术期刊Nature Cell Biology 在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所李劲松和陈勇研究组的最新合作研究成果“CRISPR–Cas9-mediated base-editing screening in mice identifies DND1 amin
10月1日，国际学术期刊《自然-细胞生物学》（Nature Cell Biology）在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所李劲松和陈勇研究组的最新合作研究成果“CRISPR–Cas9-mediated base-editing screening in mice identif
近年来，CRISPR/Cas9的新型碱基编辑技术迅速发展。David Liu实验室通过将催化失活的Cas9蛋白与胞嘧啶脱氨酶融合在一起，利用具有序列特异性的gRNA引导复合物靶向目标基因，实现了由C到T的单碱基转换；随后该实验室又建立了腺嘌呤碱基编辑器（ABE），实现了由A到G的精确转换。但是可
基础编辑器能够在不引起双链断裂的情况下实现单核苷酸转换，目前已成功应用于小鼠和人类胚胎的基础校正。与小鼠相比，人类胚胎中的碱基编辑效率通常较低（低于30％），这常常导致镶嵌现象，而且还限制了当前基础编辑方法在人类胚胎中进行基因功能研究的应用。2019年5月2日，杨辉、陈子江团队等人在Genome
无性繁殖植物在农业生产中具有重要地位，但是长期无性繁殖导致性状多样性的严重匮乏极大阻碍了无性繁殖作物的育种发展。在育种设计中，对数量性状的精细调控可以避免产生剧烈的性状变化，并且可以极大丰富性状多样性，对推进精准育种有重要意义。基因组编辑技术通过对调控元件的遗传操作可以实现对数量性状的改良。对于
来自中国水稻研究所，中科院遗传与发育生物学研究所的研究人员发表了题为“Increasing the efficiency of CRISPR-Cas9-VQR precise genome editing in rice”的文章，通过优化sgRNA的结构以及使用水稻内源性强启动子来驱动VQR变体
利用基因编辑技术治疗遗传性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初创公司的关注，基于CRISPR/Cas9系统开发的疗法在2020年取得了积极的早期结果。 2020年底的美国血液学会（ASH）年会上，CRISPR Therapeu
图片来源于网络 CRISPR/Cas9基因编辑系统利用Cas9核酸内切酶结合sgRNA对靶DNA进行切割，诱发DNA进行非同源末端连接（Non-homologous End Joining，NHEJ)或同源重组（Homology-directed repair，HDR）损伤修复机制，进而实现靶基因
今日，业内传来重磅新闻：由知名华人学者张锋教授和David Liu教授等人共同创立的Beam Therapeutics正式启航，将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是，这家新锐也是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。 华人学者强强联手带来突破性基因疗法 这
CRISPR“大升级” 自诞生之际，“魔剪”CRISPR就一直深受实验室“热衷”。2017年，围绕它的研究除了优化器精准编辑技能之外，还大大拓宽了其应用范围，被赋予新的功能： 编辑RNA 由Broad研究所的张锋带领的研究团队将一种编辑RNA的酶融合到靶向RNA的Cas蛋白上，实现了对细胞
3月中国学者参与的多项研究在Nature杂志及其重要子刊上发表，其中包括天然免疫重要分子CFLAR在非酒精性脂肪肝炎（NASH）疾病进程中的关键负调控作用，棉花基因组研究领域的重大进展，以及Cas9变体单碱基编辑新成果。 首先来自武汉大学生科院等处的研究人员首次揭示了天然免疫重要分子CFLAR
Nat Commun 同时对微生物细胞的多个基因进行组合表达调控，是研究微生物复杂代谢调控，重构代谢路径的重要技术。目前常用技术是基于DNA克隆，在体外构建表达调控元件（启动子或RBS）与目的基因的质粒文库，然后转化进入细胞进行表型筛选。受限于克隆效率和DNA转化效率，该方法仅适用
新闻事件 今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
近日，顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊，为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容，一道展望它能如何指引基因工程的未来。 CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模