暂停一年后，基因编辑监管破冰！首款碱基编辑产品在美获批临床
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布，用于治疗高胆固醇基因形式的碱基编辑疗法Verve-101的临床搁置已被解除。这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。 VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的单碱基编辑疗法。该疗法旨在通过LNP递送的碱基编辑器永久关闭肝脏中 PCSK9 基因的表达，从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），以实现对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）等心血管疾病的预防和治疗，并有望实现一次治疗，长期有效。 VERVE-101的一个重要特征是使用脂质纳米颗粒（LNP）作为递送单碱基编辑疗法的载体。与基因疗法中常用的病毒载体不同，LNP递送的单碱基编辑疗法只在人体中短暂存在，进一步降低了单碱基编辑的脱靶风险。在非人灵长类动物实验中，Verve公司的单碱基编辑疗法能够通过一次治疗，将LDL-C水平降低61%，并且可以维持......阅读全文
暂停一年后，基因编辑监管破冰！首款碱基编辑产品在美获批临床
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布，用于治疗高胆固醇基因形式的碱基编辑疗法Verve-101的临床搁置已被解除。这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。 VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的单碱基编辑疗
首次试验！人体碱基编辑降低坏胆固醇，有助预防心脏病
胆固醇是体检中必须关注的一项。其中，低密度脂蛋白（LDL），即坏胆固醇，是导致动脉硬化、心脏病等的关键因素。 在11月12日于美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活
时隔将近1年，FDA基因编辑监管破冰！
10月23日，基因编辑公司Verve Therapeutics宣布FDA解除了对其核心产品VERVE-101的临床搁置，Verve计划开始将美国患者纳入其基因编辑疗法 VERVE-101 的 Ib 期试验。 2022年11月，FDA暂停了 VERVE-101 的IND申请，时隔将近1年后，Ve
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
2022年11月7日，碱基编辑治疗公司 Verve Therapeutics 发布声明，FDA已暂停了其主要候选药物 Verve -101 的临床试验研究新药申请。Verve -101 是首个进入临床的体内碱基编辑疗法，VERVE-101 疗法旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的碱基编辑器（Base
新里程碑！基因编辑疗法首获人体概念验证，永久降低心血管疾病风险！
日前，Verve Therapeutics首次公布了其单碱基编辑疗法VERVE-101，在正在进行的1b期临床试验heart-1中获得的人体概念验证数据。数据显示，这种创新疗法在家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中显示出剂量依赖性降低有害低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的趋势。最高剂量可以一次治
注射一次PCSK9可降低LDL90％，持续10个月！
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中
Cell子刊－|－中山大学张辉团队研制新的疫苗，可有效降低高胆固醇血症
蛋白转化酶subtilisin/keexin type 9 (PCSK9)结合低密度脂蛋白受体(LDLR)并介导其内化和降解，导致LDL胆固醇水平升高。最近，PCSK9成为高胆固醇血症和动脉粥样硬化的治疗靶点。 2024年6月18日，中山大学张辉团队在Cell Reports Medicin
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
全球首款CRISPR基因编辑疗法获批点燃概念板块
《科创板日报》11月22日讯（实习记者张真、记者郑炳巽）全球首款CRISPR基因编辑疗法的获批点燃概念板块。 昨日，基因编辑概念股集体走强，截至收盘，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM涨停，三元基因（837344.BJ）涨超13%，诺思兰德（430047.BJ
迈向CRISPR－2.0，下一代基因编辑技术方兴未艾
美国食品药品监督管理局（FDA）本月稍早时间宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血病患者。这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。而11月16日，Casgevy已在英国获批上市。 美国初创公司Prime Medicine首席执行官
首次人体碱基编辑试验可有效降低坏胆固醇
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512271.shtm
单碱基编辑首次应用于非人灵长类模型
5月20日美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中，实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。这一成功意味着，只需单次注射，便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达，其为心血管疾病的预防提供了全新的思路，并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。研究报告19日公开于英国《自然》杂
张峰团队边裁员边融资－碱基编辑行不通了？
近日，由明星科学家张峰、刘如谦联合创立的 Beam Therapeutics 宣布将裁掉100名也就是20%的员工，暂停部分研究，并在一些药物项目开发上寻找合作伙伴。 作为CGT领域的明星公司、引人瞩目的平台型公司，以及第一家上市的碱基编辑公司，Beam的股价一度高达130美元，成立三年管线多
《自然·医学》发布11项临床突破，“AI+医学”或改变2024医学界
新年将至，《自然·医学》杂志咨询了11位专家后，于12月7日发布了由业内顶尖专家评选出的有望改变2024年医学的11个临床试验。 没有人能够预测2024年生物医学领域到底会诞生什么，但可以让这些专家告诉人们：有哪些正在进行的试验，可能会对明年的医学界产生重大影响。 《自然·医学》杂志编辑Be
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
方兴未艾：单碱基基因编辑技术
近一年多来，全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果，而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日，来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidelity
上海科技大学等团队构建新型高精准碱基编辑系统
上海科技大学生命科学与技术学院教授陈佳、免疫化学研究所教授杨贝，中科院上海营养与健康研究所研究员杨力与武汉大学医学研究院教授殷昊合作研究构建了一种高精准碱基编辑系统，并依据其特性命名为变形式碱基编辑系统（简称tBEs）。5月10日，该研究成果在线发表于《自然—细胞生物学》。 据悉，研究人员利
利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型
6月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
全新「碱基编辑器」：不用「切割」也能精准编辑基因
原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了，华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要：CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」，可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应，变成另一种
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展
单碱基基因编辑技术之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程！
单碱基基因编辑技术之工具篇
今年5月，David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司，再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜，趁着热度还未散去，我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后，又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析，带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程！
实验性碱基编辑技术“治愈”白血病女童
一名罹患白血病的13岁女童艾莉莎成为全球首例接受一种新型CRISPR疗法的人。据英国《新科学家》网站11日报道，英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院发布声明称，这名女孩之前对其他疗法已无反应，但在今年5月接受了碱基编辑技术治疗后，现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示，她未来是否不再出现相关
如何预防胆固醇高？
饮食控制：减少饱和脂肪酸和反式脂肪酸的摄入，增加膳食纤维、水果、蔬菜、全谷类食品和健康脂肪(如鱼油、坚果等)的摄入。 控制体重：肥胖是导致胆固醇升高的主要原因之一，保持健康的体重可以有效预防胆固醇高。 增加运动量：适量的运动可以提高身体代谢率，促进脂肪燃烧，有助于降低胆固醇水平。 戒烟限酒
高胆固醇食物介绍
动物性食物（鱼肉蛋奶等）普遍含有胆固醇，植物性食物则普遍不含胆固醇。以下日常食物含有大量胆固醇，应引起高度注意：⒈猪脑（其他动物脑也类似）中含胆固醇极多，堪称冠军，每100克猪脑含有胆固醇2571毫克（羊脑是2004，牛脑是2447）。所幸吃猪脑并不常见。如果吃动物脑的话，以每年不超过一二次为宜。⒉
从同源重组到碱基编辑器－看基因编辑72变
基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份，就有两篇引起广泛关注的重磅成果，其一，曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦（David Liu），利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”（CAMERA）。正如黑匣子能记录事故发生时的
碱基编辑治疗特殊贫血症显优势
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504114.shtm
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪