下一个前沿？胎儿基因疗法有望使某些遗传病损伤最小化
一项在胚胎小鼠中开展的研究表明，在子宫内实施的基因疗法可被用于治疗一种致命的遗传性疾病。图片来源：P. Motta/Dept. of Anatomy/University “La Sapienza”, Rome/SPL 相关结果或许为日益流行的产前基因疗法这一概念增加了更多证据。该疗法被视为一种令某些遗传性疾病造成的损伤最小化的方法。 去年，美国食品和药物管理局批准了针对成人和儿童的首个基因疗法。放眼全球，更多疗法正在涌现。 最新研究首席作者Simon Waddington介绍说，当讨论利用基因疗法治疗胎儿时，他曾遇到别人震惊而愤怒的眼神。“事实上，我不得不放弃告诉人们胎儿基因疗法是个好主意。”在英国伦敦大学学院研究基因疗法的Waddington表示，“现在，人们经常问我，‘你知道什么是好主意吗？胎儿基因疗法。’” 这项日前发表于《自然—医学》杂志的小鼠研究，利用产前基因疗法治疗了急性神经病理戈谢病。该疾病由一个被称......阅读全文
基因新疗法治眼见成效
人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner 经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑
基因疗法：有光明缺“钱”途
通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛
基因疗法：叫好不叫座
基因治疗药物，缺乏销售业绩 众所周知，基因治疗的潜力是巨大的，它将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。 然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。
基因疗法助美国盲童神奇复明
幸运的科里和家人在费城的家中。 该基因疗法的原理 费城儿童医院的医生拿着装有这种“复明基因”的小瓶。 英国《每日邮报》网站报道，一名生来就因病致盲的9岁美国男童在接受了注射手术后神奇复明。 长期以来，研究者一直在努力破解人体内产生感光视觉细胞的
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
Hemgenix基因疗法的研发历程介绍
2022年11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。该公司已明确Hemgenix基因疗法的收费为350万美元。
种系基因疗法的基本概念
在种系基因治疗的情况下，生殖细胞，即精子或卵子，通常依据功能基因被修改整合进入基因组中。因此，这种通过治疗后的改变可以遗传且能传给后代。这种新的方法，从理论上说，应该会对基因性疾病和遗传性疾病的对抗非常有效。然而，因为种种技术与伦理问题，许多司法管辖区禁止在人类身上应用这一治疗手段 。体细胞基因治疗
罗氏获DMD基因疗法授权
今日，罗氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17
如何用安全载体成功进行基因疗法？HIV疗法有望被开发
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，不断堆积在细胞质及溶体中，引发肾脏、心脏和大脑等多处器官病变，严重时可能造成死亡。全球法布里病患者总数约50
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
胎儿染色体非整倍体无创基因检测15问
1.无创基因检测有哪些优点？ 无创，安全，早期，准确，快速。 孕早期，只需抽取5ml孕妇外周血就可以进行。结果准确率高达99%以上，能够极大的减轻孕妇的心理负担，不用担心穿刺等刺激带来的流产等伤害，2-3周即可拿到检测结果。 2.无创基因检测与唐氏筛查有区别吗？ 无创基因检测在孕早期（1
可治疗150多种基因突变－基因疗法再获升级
日前,美国国家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员合作使用基因疗法在狗的遗传性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止视力丧失。这一基因疗法可
基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病
镰刀细胞贫血症（sickle cell anemia）和β-地中海贫血（β-thalassemia）都是由于编码成人血红蛋白β亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗。已有研究表明，在成人中重新表达胎儿血红蛋白可以起到缓解贫血症状的作用。
研究建议美取缔基因疗法审查小组
数十年里，美国一直通过RAC等机构对基因疗法实验进行审查。 12月5日，美国一个专家组发表报告称，在对基因疗法临床新实验的风险审查历经40年后，是时候稍微放松一下了。不过主要政府官员对这一建议持谨慎态度。 美国国家科学院医学研究所(IOM)召集的一个专家组认为，基因疗法已经证明了它的价值
基因疗法恢复小鼠听力和平衡能力
哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用新的基因疗法，使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力，完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。该研究结果发表于近期出版的《分子治疗》杂志上。 治疗各种听力损失症，最为关键的是找到一种能适用于所有类型毛细胞的基因传递机制。此前的基因疗法仅对内毛细
基因疗法可治小鼠糖尿病
Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫性疾病，患者自身免疫系统会错误攻击并摧毁分泌胰岛素的贝塔细胞，从而导致血糖水平升高。近日，发表在新一期美国《细胞—干细胞》期刊的研究揭示，一项新型胰腺内基因疗法成功让Ⅰ型糖尿病小鼠的血糖水平恢复正常并维持相当长的一段时间。该疗法或具广阔前景。图片来源于网络 该论文高级作
基因疗法有望助失明者恢复视力
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
鉴定出癌症免疫疗法的必需基因
在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、乔治城大学医学院、纽约大学、纽约基因组中心、宾夕法尼亚大学、布罗德研究所和麻省理工学院的研究人员鉴定出癌症免疫疗法发挥作用所必需的基因，这解决了为何一些肿瘤不对免疫疗法作出反应，或者初始时作出反应但随着肿瘤细胞对免疫疗法产生抵抗力后不再作出反应的问
纳米基因疗法可帮助恢复盲人视力
据国外媒体报道，来自美国纽约州布法罗市、俄亥俄州克利夫兰市和俄克拉何马州的科学家使用基因疗法，改善具有视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)疾病老鼠视力。这一研究结果表明，科学家在使盲人恢复视力的道路上取得了长足的进步。 据悉，《美国实验生物学学会联合会杂志》(T
“瘦”基因带来糖尿病新疗法
最近，研究人员发现一个与瘦相关的基因，可能使2型糖尿病患者受益。影响这个基因活性的一种药物，已被证明可以减少肥胖小鼠的2型糖尿病症状。研究人员称，可以开发这种药物的一个改进版本，用于这种疾病患者的治疗。相关研究结果发表在《Nature Medicine》杂志。 这种治疗可增强对胰岛素的敏感性，
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RN
基因疗法首次治愈常见遗传病
法国研究人员在3月2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。 基因疗法概念已经提出30年，首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年，首个基因药物Glubera获
欧盟基因疗法“纤毛”修复技术获得突破
生长在视网膜、内耳、鼻腔、肾脏和肺脏内的微细“纤毛”异常生长将引起机能失调，导致基本感官：听觉、视觉或味觉的丧失。纤毛相关的遗传缺陷，不仅损害感觉神经系统(Neurosensory Systems),而且将造成部分综合机能失调疾病的发生，包括糖尿病、大脑缺陷和慢性肾脏病等。 欧盟第七研
《Nature－Communications》神经肌肉疾病基因疗法
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的渐进性遗传疾病，据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。，它是儿童最常见的神经肌肉疾病，与编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的DMD基因异常有关。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出
基因靶向三联疗法的原理
“基因靶向三联疗法”治疗原理：专家运用最新技术手段，将最新基因药物定向种植于患病部位，耙向针对致病病毒发动进攻，而不会损伤正常细胞。通过一系列反应，使患者体内产生强效获得性免疫，彻底抵抗住病毒的侵袭。当尖锐湿疣和疱疹病毒进入到人体后，免疫系统中的巨噬细胞首先发起进攻，将它们吞噬到“肚子“里，然后通过
基因疗法或可降低血脂与胆固醇
最近，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究者们进行的两项研究表明，通过注射抗体，能够降低血液中的脂肪含量，进一步缓解由动脉壁上沉积的脂肪、胆固醇等物质引起多的冠状动脉硬化的症状。 这项新型的技术靶向的是一类叫做ANGPTL3的蛋白质，该蛋白能够调节清除血液中甘油三酯的酶的活性。近年来的一些研究显示A
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系