研究建议美取缔基因疗法审查小组
数十年里，美国一直通过RAC等机构对基因疗法实验进行审查。 12月5日，美国一个专家组发表报告称，在对基因疗法临床新实验的风险审查历经40年后，是时候稍微放松一下了。不过主要政府官员对这一建议持谨慎态度。 美国国家科学院医学研究所(IOM)召集的一个专家组认为，基因疗法已经证明了它的价值，而且负责人能够很好地管理伦理问题。报告称，基因治疗的长期危害可能并不明确，但一般风险似乎并不比其他实验医学领域高，因此现在是时候淘汰于1974年建立的旨在审查基因治疗的机构了，即DNA重组咨询委员会(RAC)。 IOM称：“最初很多人的恐惧与基因转移有关。”不过，由于基因疗法在治疗遗传性失明和血友病等疾病上的成功，公众看法已经在很大程度上由消极转为积极。该专家组敦促国立卫生研究院(NIH)停止RAC对个人基因治疗协议的审查。 IOM专家组称，旧的RAC被淘汰后，应该由另一个类似于RAC的机构来替代，并且该机构应该有更广泛......阅读全文
研究建议美取缔基因疗法审查小组
数十年里，美国一直通过RAC等机构对基因疗法实验进行审查。 12月5日，美国一个专家组发表报告称，在对基因疗法临床新实验的风险审查历经40年后，是时候稍微放松一下了。不过主要政府官员对这一建议持谨慎态度。 美国国家科学院医学研究所(IOM)召集的一个专家组认为，基因疗法已经证明了它的价值
NIH将停止基因疗法实验的特殊审查
基因治疗遗传性失明是该领域的最新成就之一 美国国立卫生研究院（NIH）将不再要求基因治疗临床试验接受联邦特别咨询委员会的审查，这是基因治疗领域的里程碑。 “我相信目前的监管机构能有效评定大部分基因转移计划，并且一体化流程将能减少相关实验的重复和延迟。” NIH 院长 Francis Collin
这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
全球首个血友病基因疗法在欧美进入审查
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。
三联疗法获美FDA优先审查，治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA）并授予了优先审查。 该NDA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的C
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症获美国FDA优先审查
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上
基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolge
突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，可治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤
基因治疗：英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验
4月30号，英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。如果该试验最后取得成功将给那些渴望过上正常生活的心衰患者带来新的希望。这两项试验共有250名左右的患者参与，将对这种前沿技术的安全性，以及是否能够改善患者生活质量、提高寿命进行研究。 基因治疗的根本原理是向人体中“插入”缺失或缺陷基
可治疗150多种基因突变－基因疗法再获升级
日前,美国国家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员合作使用基因疗法在狗的遗传性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止视力丧失。这一基因疗法可
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，不断堆积在细胞质及溶体中，引发肾脏、心脏和大脑等多处器官病变，严重时可能造成死亡。全球法布里病患者总数约50
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
FDA授予默沙东PD1免疫疗法Keytruda治疗MSIH癌症审查资格
美国制药巨头默沙东（Merck & Co）免疫肿瘤学管线近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已受理PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）用于既往已接受治疗（经治）的晚期高微卫星不稳定性（microsatellite instability-high，
阿斯利康合作研发基因疗法，治疗慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制剂研发部门MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，将共同利用4DMT的新型发现平台生成优化的AAV载体，旨在为慢性肺病患者提供基因疗法。4DMT在腺相关病毒（AAV）基因治疗的载体开发和产品开
新基因疗法可用于治疗颞叶癫痫
德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作，开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫，这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药，抑制癫痫发作症状。 在整个欧洲，约有500万人患有癫痫病，其特征是神经细胞反复同步放电，导致正常脑功能中断，并表现为癫痫发作。最常见的形式是颞叶癫痫（TLE），这
新合作助力基因疗法开发，治疗罕见眼病
今日，基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治
生殖细胞基因治疗法介绍
生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短
英国：纳米基因靶向疗法－治疗癌症新手段
化学疗法是目前治疗癌症的主要手段，但由于化疗使用的药物是好坏通吃，不仅杀死癌细胞，也会对人体的正常细胞组织造成破坏，给患者身体造成极大的损伤。英国科学家如今研究出一种纳米靶向疗法，有望将好坏细胞区别对待。 英国伦敦大学医学院一个科研小组通过对动物活体实验发现，如果利用纳米技术能够将一组基因
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AA
干细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血
UCLA的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地，持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。 来自UCLA Eli and Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心的Donald Kohn博士，在3月2号的《Blood》杂志上发表了一种
Sci－Trans－Med：基因疗法——治疗视力的新手段
在最近一篇文章中，作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）仍然完整时，早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变，为全球其他条件
IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！
当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。 青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。 日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病
基因疗法有望治疗阿尔茨海默病
英国研究人员10月10日说，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过，专家们强调，这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。 这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦帝国理工学院的玛格达莱娜·萨斯特说，他们利用经过改造的慢病毒载体把一种叫PGC1－α
基因治疗法选择靶细胞的原则
选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
小鼠基因疗法有望治疗－ALS－和痴呆症
澳大利亚麦考瑞大学的神经研究人员表示，他们已经开发出一种单剂量基因药物，可以阻止小鼠肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的进展。该团队认为，其方法甚至有可能扭转致命疾病的一些影响，并认为它还可能有机会治疗更常见的痴呆症，例如阿尔茨海默病。这种名为 CTx1000 的新疗法针对的是大脑和脊
Immunomedics潜在重磅疗法sacituzumab－govitecan在美国进入审查！
Immunomedics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于单克隆抗体的疗法，用于癌症及其他严重疾病的靶向治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其重新提交的一份生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准抗体药物偶联物（ADC）sacituzumab govitec