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潜力十足的T细胞疗法,我们用得起吗?

去年下半年,诺华的首个CART疗法在美国获批上市。在人们为抗癌新疗法振奋的同时,其价格也掀起了巨大的争议。显然,尽管诺华只对在接受Kymriad治疗一个月后出现疗效的患者收取,但47.5万美元(折合人民币超过300万元)一个疗程的天价,仍足以让大批患者望而却步。 然而,许多专业人士对这个“一次性治疗”的定价却并不惊讶,甚至表示并不算高。比如英国国家健康与护理研究所(NICE)的研究人员表示,CAR-T疗法的价值其实可以高达50万英镑。如果将其用作骨髓移植的过度,预计CAR-T能够为患者提供平均8.82个质量调整生命年(QALY),而目前的护理标准则为1.36个。如果试图用其治愈疾病,CAR-T将提供11.18个 QALY,远高于按照传统护理标准给出的1.11个QALY。但无论如何它是如何的“物超所值”,如果连“门槛”都迈不进,对患者而言便依然是零。 难道,T细胞疗法的成本真的不可能降低吗? 并不一定!毕竟生活经验告诉我......阅读全文

双特异性抗体,1+1>2的肿瘤治疗新贵

  近期生物药领域风起云涌,Venclexta、Atezolizumab等多个新型靶向药物取得突破性进展。这让我们再一次意识到,技术创新对于生物药开发的重要性。笔者在近期参加一些抗体/精准医疗峰会时发现产业界和市场都在关注着靶向药物、特别是抗体药方向的新型药物种类。因此我们撰写了《抗体药物•遇见未来

科学评价不应是任人打扮的小姑娘 | 专访陈列平

  编者按:  2016年12月,由复旦大学和中植集团共同设立的“复旦-中植科学奖”颁发给了James Allison和Tasuku Honjo,二人因在肿瘤免疫治疗领域里的贡献而获奖。而在这一领域做出重要贡献的华人科学家、耶鲁大学教授陈列平意外落选,令人遗憾。多位知名华人学者第一时间联系“知识分子

癌症研究新方向 科学家尝试用组合式靶向疗法剿灭癌症

  我们总是对患者说癌症会以达尔文的自然选择方式在体内进化,但是我们并没有足够的证据证实这一点。  大约在2010年,Alberto Bardelli跌入了科研低谷。Bardelli是意大利都灵大学癌症生物学家,他一直在研究癌症靶向疗法——针对导致肿瘤生长的突变的药物。这种方法的效果似乎很好,一些患

癌症免疫疗法的近几年的研究进展

  癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法,其已有30多年历史,它治疗的是人体免疫系统而非直接针对肿瘤。酝酿了数十年的癌症免疫疗法终于确定了它的潜力,在临床试验中表现出令人鼓舞的效果。  【1】默沙东免疫疗法Keytruda黑色素瘤一线治疗击败百时美Yervoy

科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗

   基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批,2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市,两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让,12月8日至12月29日,已有多达5家企业的申报获得受理,另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法,有望在2018年申报临床。  基因治疗重返中

代谢疗法有望治疗免疫疾病 抑制细胞代谢杀死癌症

  美国安娜堡市密歇根大学(University of Michigan)的免疫学家/化学生物学家Gary Glick博士有一双儿女。在大约12年前,他发现儿子Jeremy成长迟缓,面色苍白,呈现出不少病态,并抱怨胃和其他地方疼痛。医生们花了大约3年才查出来Jeremy患有克罗恩病(Crohn

嵌合抗原受体T细胞介绍

  过继性细胞免疫治疗是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方法之一。随着技术的日趋成熟, 已在多种实体瘤和血液肿瘤的临床治疗中取得较好疗效。  摘要: 过继性细胞免疫治疗(adoptive cellular immunotherapy, ACI)是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方法之一。随着技术的日趋成熟,

半路出家,将癌症免疫疗法打成了漂亮的组合拳

  麻省理工学院的达雷尔欧文(Darrell Irvine)教授自称是一名工程师,但这并不妨碍达雷尔成为癌症研究领域的一颗新星。早在2004年,他就入选了《麻省理工科技评论》的“35岁以下创新者”榜单。在这十多年里,他的科研论文是顶尖学术期刊的常客,做出的发现经常登上学校主页。  这正是这名工程师的

年终盘点:肿瘤免疫治疗进展

   免疫治疗已成为癌症精准医疗中的一大热点,并已逐步发展成为继手术、化疗和放疗后的第四种肿瘤治疗模式。2019年,肿瘤免疫治疗有突破有进展。值此新年之际,转化医学网整理了今年热门的免疫治疗研究文章,共有12篇。  01 Treg细胞重编程改善免疫治疗  Mauro Di Pilato,et al.

年终盘点:2018年HIV重磅级研究解读

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,美国马里兰大学医学院的Robert Gallo团队[1][2]和法国巴斯德研究所的Luc Montagnier团队

2018年度巨献:癌症免疫疗法重磅级研究成果

  时至岁末,转眼间2018年就剩下最后的15天时间了,在即将过去的这一年里,科学家们在癌症免疫疗法研究领域取得了多项研究成果,本文中,小编就对2018年的重要研究成果进行梳理解读,分享给大家!  【1】Science:特定肠道共生细菌能够提高癌症免疫疗法的治疗成功率  doi:10.1126/sc

多位专家呼吁:加强细胞免疫治疗研发投入与管理

   “直到不久前,癌症的治疗基本上还是不成功的,除了对少部分癌症类型。而目前一个令人振奋的新的治疗技术,即依赖免疫应答的免疫治疗技术,对许多种不同的癌症都取得了显著的治疗效果。” 澳大利亚悉尼Garvan医学研究所教授,2015年美国免疫学会终身成就奖获得者,美国免疫学会前主席(1998-2002

皮肤病变研究前沿:黑色素瘤领域的最新研究进展

 皮肤是人体第一道防御屏障,也是身体最大的器官,包括表皮(角质层、透明层、颗粒层和生发层)及真皮层。生发层内含有黑色素细胞。黑色素瘤是最致命的皮肤癌,每年全球有超过130,000人被诊断出来。黑色素瘤领域的最新研究进展如下所述:Nat Commun:黑色素纳米颗粒有助于缓解癌症的恶化  黑

2020年CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

你一定不知道T细胞的这些最新功能!

  T细胞作为免疫系统中的重要组分和效应细胞,在抵抗细菌病毒等外来病原体和杀伤癌细胞等方面扮演着不可或缺的重要角色。因此本文为大家带来近期关于T细胞的最新研究进展,与大家一些学习进步!  【1】Nat Immunol:在慢性病毒感染期间,杀伤性T细胞引发恶病质产生  DOI:10.1038/s415

盘点:Nature杂志5月亮点研究速览

  【1】合成生物学:一个用来控制转基因生物的内置毁灭开关  Nature Communications DOI:10.1038/ncomms7989  Nature Communications在线发表的一篇论文介绍了一个基于CRISPR的内置器件,它设计用来专门破坏转基因生物的特定DNA序列。控

百时美施贵宝:大药厂瘦身记

  去年夏天,百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)财务总监查理•班克罗夫特(Charlie Bancroft)的脑海里产生了一个大胆的想法:百时美应该放弃糖尿病业务。  多年以来,百时美一直在花大力气研究这种疾病的治疗方法。为了开发安立泽(Onglyza,沙格列汀片)和达格列

白血病领域近期重磅级研究成果!

  近年来,科学家们在白血病领域进行了大量深入的研究,同时也取得了很多可喜的研究成果,本文中,小编对近期科学家们在该领域的重要研究成果进行整理,分享给大家!  【1】Cancer Cell:科学家在急性髓性白血病疗法开发上获重大突破!  doi:10.1016/j.ccell.2019.06.003

免疫疗法引领抗癌革命

  这位49岁的女士之前在自己的皮肤上去除了3个黑色素瘤,但现在病情正在进一步扩散。她左乳下一个数厘米大小的肿瘤已经深入到胸壁当中。肿瘤上的一些组织正因缺少血流而死亡。  纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)的医生向她提供了实验性的

2018年度聚焦:艾滋病重磅级研究成果解读

  近年来,科学家们在HIV研究领域投入了巨大的精力,随着研究的深入他们不断取得重要的研究成果,2018年即将过去了,在这一年里,科学家们在艾滋病研究领域又有哪些亮点重磅级研究成果呢?本文中,小编就筛选出本年度艾滋病研究领域重磅级的研究成果,分享给大家!  【1】Nature:HIV研究重大进展!揭

不确定性待消除 细胞治疗须审慎前行

  细胞治疗,由过去重复的症状控制转为一次性的治愈,给生物医学带来希望。其中,嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)对实体瘤治疗表现出极大潜力,近年来发展最为迅速。图片来源于网络  近日,中国食品药品检定研究院发布《CAR-T细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点》(以下简称《要点》)。《要

一文了解12月HIV研究亮点进展

  人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒(lentivirus),属逆转录病毒的一种。HIV通过

肿瘤免疫研究进展一览

  本期为大家带来的肿瘤免疫治疗领域的相关研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. 肿瘤免疫疗法或许会导致胸腺异常  根据在内分泌学会年会上发表的一项新的研究,接受免疫检查点抑制剂治疗癌症后会出现更加普遍的甲状腺功能异常症状。  癌症免疫疗法,尤其是免疫检查点抑制剂的治疗手段,已成为治疗某些类型癌

一文读懂中国科学家陈小平如何用疟原虫治愈晚期癌症!

  2019年的春节注定是一个不平凡的春节,因为在大家热热闹闹过大年的时候,中国科学家陈小平用疟原虫感染治愈晚期癌症的伟大发现震惊了全世界,让这个春节更加热闹非凡。  就在今天,2019年2月9日CCTV1《新闻30分》节目向全球宣布了陈小平科学研究团队的重大发明《疟原虫感染免疫疗法治疗晚期癌症》,

“即用型”CAR-T疗法有未来么?

  自CAR-T疗法在2017年首次获批以来,这一突破性疗法的临床前和临床期开发出现了爆发式的增长。去年的ASH年会上,杨森(Janssen)/南京传奇、百时美施贵宝(BMS)、吉利德科学/Kite Pharma、和诸多中国生物医药公司开发的CAR-T疗法亮出令人惊艳的数据。今年,更可能有2款以上C

2016年全球生物医药艰难中前行

  刚刚过去的2016年,对于国内及全球生物医药产业来说,可谓艰难前行。创新药物产出数量相比2015年显著下滑,创2007年以来最低,中国甚至无一原创性新药批准上市。但不可否认的是,中国创新药研发水平仍在提高,中国药企走向世界的步伐正在提速。  天津药物研究院研究员、中国工程院院士刘昌孝已连续5年为

刘昌孝:2016年全球生物医药艰难中前行

  创新药物产出数量创新低  美国食品药品监督管理局(FDA)发布的《2016年度新药审评报告》显示,截至2016年12月底,FDA共批准了22个新分子实体药物,包括15个化学药(NDA)、7个生物制剂(BLA),这一数字创下了自2007年以来的新低。  与2015年的45个新药相比,2016年FD

Nature:电刺激激活免疫系统疗法

  一项研究揭示了神经和免疫系统之间的联系。这会引起医学领域的革命吗?  每一天,Katrin每隔一段时间就会从口袋里取出一小块磁铁,然后把它放贴在锁骨的皮肤上。之后,她会受到60秒钟的电刺激,她的喉咙能感受到轻微的震动。如果她这时说话,就会有颤音。过一会儿,这种感觉会消失。Katrin每天要进行六

市场迎新 政策加持 研发突破 CAR-T细胞治疗

  2017年8月,全球迎来首款上市的CAR-T疗法,美国FDA批准诺华的Kymriah用于25岁以下复发难治性B淋巴细胞急性白血病(B-ALL)患者。这是一个历史性的里程碑事件。紧接着的10月,吉利德/Kite Pharma的Yescarta获FDA批准,用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者