华人团队带来的基因疗法，竟有望打败可卡因依赖？
今日，《自然》子刊《Nature Biomedical Engineering》在线发表了一篇来自芝加哥大学的最新研究论文。由Ming Xu教授和Xiaoyang Wu教授领衔的一支团队利用CRISPR基因编辑技术，开发了一款全新的基因疗法。它有望能缓解可卡因滥用的问题！▲本研究的通讯作者Ming Xu教授（左）和Xiaoyang Wu教授（右）（图片来源：芝加哥大学） 前几年，《湄公河行动》的热映让普通百姓直观认识到了毒品的危害。在诸多毒品中，可卡因是危害最大，流行程度最广的药物之一。在全球范围内，每年吸食可卡因的人数多达数千万，与之相关的犯罪事件层出不穷。 说吸毒者是“害人害己，家破人亡”，一点都不夸张。 可卡因最可恶的地方，就是它会欺骗我们的大脑，让我们感觉到愉悦。很遗憾，对于这种毒品，我们目前的治疗方案有限。即便一些瘾君子成功戒毒，他们也很容易在之后复吸。 而这支团队则用了一个巧妙的方法，去解决可卡因滥用的问......阅读全文
全球首款基因编辑疗法获批！创新药年底还有空间吗？
前言：创新药板块题材端，全球首款基因编辑疗法获批，填补了先天性遗传病疗法的空白，市场规模广阔，对CXO、基因检测、基因治疗等板块国产创新药公司有望形成业绩拉动。政策端医保谈判结束，在续约规则优化的基础上或将持续释放利好结果。北向资金和ETF市场均有入局医药板块的迹象，流动性宽松的市场环境下有望持
超小型编辑器实现动物高效基因编辑
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以
－基因疗法：改良HIV为患者导入健康基因
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
科学家首次用“基因剪刀”编辑蜱虫基因
研究人员首次使用“基因剪刀”技术CRISPR-Cas9成功地改变了黑脚蜱的基因组。为了完成这一壮举，他们开发了一种胚胎注射方法，克服了该领域的主要障碍。2月16日，相关论文发表在《交叉科学》上。“尽管蜱类具有获得和传递一系列病原体的能力，但对它们的研究一直落后于蚊子等其他节肢动物，主要原因是现有的遗
国家基因库参与人类胚胎基因编辑研究
8月3日，由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下，科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心
张锋：个体基因差异影响基因编辑“有效性”
上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑技术，将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。 那么，推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容
Nature子刊：基因编辑揭开细菌基因组秘密
由美国伊利诺伊大学香槟分校化学和生物分子工程系的赵惠民教授(音译，Huimin Zhao)带领的一个研究团队指出，他们利用一种创新的DNA工程技术，发现了隐藏在细菌基因组中的潜在的、有价值的功能。这项研究成果发表在12月5日的Nature Communications杂志上。 每种
单碱基基因编辑系统，基因治疗又一利器
TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子（TALE）融合，开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》（
研究人员试图利用基因编辑疗法攻克阿尔茨海默病
·“我相信，有一天我们将能够以像手术那样的精确度来改变致病基因。” ·“目前还没有在大脑中使用任何CRISPR技术的临床试验，首先需要奠定研究基础。” 当地时间11月16日，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）宣布授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）有条
研究人员试图利用基因编辑疗法攻克阿尔茨海默病
·“我相信，有一天我们将能够以像手术那样的精确度来改变致病基因。”·“目前还没有在大脑中使用任何CRISPR技术的临床试验，首先需要奠定研究基础。”当地时间11月16日，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）宣布授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）有条件上市，用于
研究发现CRISPR基因编辑疗法可应用于人类血液病患者
最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
致病基因变异或可实现精准编辑
《自然》杂志发表的一篇新论文报告了一种方法，可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预测的编辑。这项成果建立了一种实现精准、无模板基因组编辑的方法，为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但保证这项技术的准确性十分重要。CR
基因编辑“催生”优质人类血管细胞
中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3，得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞，有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。 胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制，还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。 通过控制人
人工病毒载体可用于基因编辑
《自然·通讯》30日报告了一种制作人工病毒样载体的方法，所制载体能进入人类细胞执行特定任务，如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料为未来基因疗法和定制化医疗带来新希望。病毒是一种高效的生物“机器”，能够快速复制和组装后代。自然的人类病毒，如慢病毒属，此前曾经过改造在动物中递送治疗性的DNA或RN
基因编辑为育种带来新途径
不久前，袁隆平院士宣布了一项重大成果：水稻亲本去镉技术获得突破，为解决镉污染土地种植安全水稻提供了先进方案。这项重大成果是利用基因编辑技术实现的。 利用基因编辑技术进行农作物育种，如今已经成为国际科学竞赛新的热门领域，国内外都有前沿消息传来。下面，我们特约请中国水稻研究所副研究员王春介绍有关这方面的
基因编辑－让你健康又聪明
由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作，它又被形象地称为“基因剪刀”。 研究表明，智商与基因有关。 之前的研究认为，一个人越聪明，其体内基因变异就越多，但近日，英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象，对他们进行遗传学分析后发现，智商越高的人，其体
基因“精准”编辑新机制揭示
4月21日，《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作，将人类战胜癌症等疑难疾病梦想
FT社评：胚胎基因编辑值得肯定
首例为了防止遗传疾病传播而对人类胚胎进行“基因编辑”的成功实验在上周宣布，这是生物技术领域的一块里程碑。人类获得了设计自身进化的力量——通过将会传给子孙后代的基因改变。 多数科学家正确地欢迎由一个美国团队在与韩国和中国同事合作下取得的这项成就，视其为一个实验杰作。研究人员利用基因编辑技术CRI
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
CRISPR：基因编辑刚初出茅庐
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
基因编辑技术让奶牛不长角
在美国，每年近80%的奶牛的角要被移除，以保护操作工人和其他奶牛。不过，这一做法既痛苦又昂贵，因此受到动物权益保护者越来越多的关注。 如今，科学或许能施以援手：一群研究人员日前宣称，他们成功编辑了奶牛基因组，能使奶牛不长角。科学家利用转录激活子样效应因子核酸酶DNA编辑技术，将一种同不长角存在
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
国家发声－反对基因编辑防艾滋
昨天上午，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息，引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉，该项试验进行前并未向该部门报备，正开会研究此事。 据人民网报道，11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除