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据人民网 11 月 26 日报道，来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，消息发出后引发全球学界震动。 什么是基因编辑技术？ 新闻中提到的基因编辑技术即CRISPR-CAS9基因编辑技术，CRISPR是生物科学领域的游戏规则改变者，这种突破性的技术通过一种名叫Cas9的特殊编程的酶发现、切除并取代DNA的特定部分。也就是说，这些剪刀状的工具可以被发送到基因组中任何位置，剪断和破坏基因。 早在2012年和2013年，《科学》杂志就已将CRISPR纳入到年度10大科学发现的榜单中，不过它属于陪跑“角色”。 随着近些年来一系列的重要科学发现，CRISPR基因编辑技术备受注目，其中最重要的两项研究是：修饰物种的基因，以减少其数量或减少其携带的疾病（如蚊子等）......阅读全文
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
事件及投资建议： 第一，4月17日-4月21日，AACR 2016（美国癌症研究协会年会）上肿瘤免疫在治疗多种实体瘤方面取得了一系列令人瞩目的进展：重组CD4 T 细胞攻击 MAGE-A3 蛋白对于黑色素瘤、宫颈癌等多种转移性实体瘤都具有显著疗效；此外，LOXO-101 在治疗 NTRK 基因
每到年终，The scientist会对本年度的创新产品、年度科学人物和学术界丑闻等进行一系列的盘点。在发表于12月31日的“Year in Review: Biggest Life Science Stories of 2015”文章中，该期刊总结了2015年发生的生命科学大事件： 精确的基
左手技术，右手资本，毫无疑问，基因科技已经成为生命科学领域最热门的宠儿。 从最近十几年的发展来看，人类基因测序技术的发展已经超越了“摩尔定律”：上世纪启动的“人类基因组计划”项目计划花费30亿美元，用十三年时间完成一个人类全基因组的测序，绘制出人类基因组图谱。但到了今天，使用最新一代高通量测序
基因疗法也好，CRISPR技术也好，和基因编辑相关的产品是未来的发展方向，而这也给FDA的监管带来了新的挑战——毫无疑问，为了让这些产品顺利上市，更精准的监管政策是必须的。近日，美国FDA局长Robert Califf博士和FDA政策办公室的高级政策顾问Ritu Nalubola博士在官方博客上
美国首次编辑人类胚胎基因的研究２日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光，引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题，人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今，只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑，英国一个团队则获得政府的类似试验许可。 那么，科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”
基因编辑再次成为舆论风暴的中心，26日，南方科技大学生物系副教授贺建奎对媒体宣称：一对基因经过修改的双胞胎已于11月诞生，基因编辑使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。 多位生命科学领域专家对科技日报记者表示，对此感到“震惊”甚至“愤怒”。 26日下午，中国科学技术大学毕国强、四川大学华西医
8月3日，由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下，科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心
CRISPR在生物医疗领域抛头露面至今不过数年，就已经凭借着它在基因编辑中的灵巧身手名利双收：有人称它“基因魔剪”，有人称它“上帝之手”；更重要的是它对资本的巨大吸引力，加速了这把小剪刀的临床转化。 这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体，它是CRIS
观点一：如果这项技术能够发展到安全而有效，是可以造福人类的。 观点二：如此一来，迟早会有基因修饰婴儿出现，非医疗目的的基因修饰技术也会乘乱而入。 如果不是因为中山大学副教授黄军就将科学家首次利用CRISPR/Cas9技术修改人类胚胎基因的研究成果发表在了《蛋白质与细胞》上，这本国内的英文杂志
观点一：如果这项技术能够发展到安全而有效，是可以造福人类的。 观点二：如此一来，迟早会有基因修饰婴儿出现，非医疗目的的基因修饰技术也会乘乱而入。 如果不是因为中山大学副教授黄军就将科学家首次利用CRISPR/Cas9技术修改人类胚胎基因的研究成果发表在了《蛋白质与细胞》上，这本国内的英文杂
11月26日，媒体发布了首例人类基因编辑婴儿诞生的消息，旋即在全世界引发巨大争议。这让不少人联想到诞生于40年前的世界首例试管婴儿。 40年前，试管婴儿技术（更准确的说法应是体外受精技术，IVF）也曾引发过伦理争议，同样被指责为“潘多拉盒子已被打开”“人类在扮演上帝”。但实际上，体外受精技术
“抱歉。”黄军就拒绝采访，挂断电话。这位中山大学35岁的副教授，在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后，打算抽身。 2015年4月18日，国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究——用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前，黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)
2月15日，美国国家科学院出台报告，关于“是否应该将基因编辑技术应用于设计婴儿”的这一问题，郑重给出如下结论：“应该允许科学家修改人类胚胎，以消除镰状细胞性贫血等毁灭性遗传疾病”；同时强烈建议，“一旦基因编辑技术充分应用于人类，当同步设定适当的限制条件。” 据悉，美国国家科学院在2015年召开
“基因组编辑未来产业运用发展是如今的热点，利用这个技术，不管做动植物转化改造还是医药领域应用，可以做的事情非常多，但是具体怎么落地？我跟大家一样，有的时候会觉得无从下手，所以今天我会更多从技术层面给大家做一个简单的介绍。” △魏文胜 北京大学生命科学学院教授 以下是正文： 各位下午好！谢谢
基因组编辑由于改善人类健康的巨大潜力越来越受到科学家们所关注。RNA引导CRISPR-Cas9基因组编辑系统在基因组编领域取得了重大突破，相比于早期的蛋白质引导技术，CRISPR-Cas9具有高效，低成本，操作简易等特点。 科学的进步也引发了对于人类基因组编辑的担忧，例如如何平衡潜在利益与意外
如果不是国外媒体的爆炒，中国科学家团队关于“修改人类胚胎基因”的论文或许真的就“静悄悄”地发表在国内刊物上，不动声色地被翻过去了。 缘起——对人类胚胎基因动手术 基因编辑技术CRISPR/Cas9，这已不是一项陌生的技术了。在最近两三年里，科学家们普遍都用它作为编辑基因的“手术刀”。该技
基因编辑婴儿的出生震惊了科学界。122位科学家联名谴责，称“此项技术早就可以做”，不做的原因是巨大的风险和伦理问题。出于慎重，学界公约规定，只用即将销毁的人类胚胎做短期试验。而贺建奎副教授的研究，就像堵车时，独自在空旷的应急车道全速前进，必然遭人指斥。图片来源于网络 此次“犯禁”试验是否取得
首例为了防止遗传疾病传播而对人类胚胎进行“基因编辑”的成功实验在上周宣布，这是生物技术领域的一块里程碑。人类获得了设计自身进化的力量——通过将会传给子孙后代的基因改变。 多数科学家正确地欢迎由一个美国团队在与韩国和中国同事合作下取得的这项成就，视其为一个实验杰作。研究人员利用基因编辑技术CRI
8月初，首批“美国制造”的基因编辑人类胚胎诞生的消息在生物界引起一番热议。（详细）除去在伦理层面上讨论“设计婴儿”，8月28日，6位生物学家在预印本网站BioRxiv公开发文，质疑该实验可能并没有用基因编辑技术成功修复致病基因。 质疑者包括美国纪念斯隆凯特琳癌症中心发育生物学家Mari Jas
从被发现至今，CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿，且不论其”剪不断理还乱”的专利之争，CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛，其中不乏至今还没有有效疗法的疾病，如帕金森症，杜氏肌营养不良症，法可尼
俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家，负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。 俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo
CRISPR基因编辑无疑是本世纪以来最受瞩目的生物技术之一。CRISPR可以用来做什么？如何来实现这一过程？这大概是人们目前对这项技术最关心的问题。3月28日，在Cell网站Crosstalk专栏上的一篇文章中，Trends in Biotechnology杂志的编辑Matt Pavlovich
据人民网消息，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。 此前，外媒就曾报道南方科技大学一研究团队正在招募患有不孕症的艾滋病阳性患者夫妇，来创造第一批用基因编辑定制的婴儿，他们的计划是消灭一种名为CCR5的基
CRISPR并不完美，有脱靶、难以实现单碱基精确编辑之类的缺憾。大家期待更好的技术，一批生物学家也在CRISPR的榜样激励下另辟蹊径，暗中竞赛。 基因组编辑或许是今年最火热的科学概念，不仅因为NgAgo技术争议受人瞩目，也因为基因组编辑造福人类的潜能，超过任何一种现代生物技术。在这一领域前沿，中
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一
CRISPR-Cas9基因编辑技术发展至今只有短短几年的时间。从一开始的引导RNA序列的设计、脱靶风险的评估分析等基因组水平上的研究，到近两年逐渐有科学家将此技术引入模式动物或者胚胎，对于一项医疗技术来说，仍然处于非常不成熟的阶段。今年在Nature method上发表的一篇文章“Unexpec
2018年，美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro（Patisiran），用于治疗遗传
来源：南方网 发布者：ailsa 日期：2018-08-31 今日/总浏览：27/45355 笔者从广州医科大学附属第三医院获悉，该院刘见桥教授研究团队联合上海科技大学黄行许教授团队，在全球首次利用碱基编辑技术成功在胚胎层面修复了遗传疾病马凡综合征的致病基因。 8月14日，研究成果