人体临床试验初步结果表明体内基因编辑取得成功
2017年末，科学家们首先开始尝试编辑成年人的基因，以治疗罕见的遗传疾病。2019年2月7日，在美国佛罗里达州奥兰多市举行的WORLDSymposium会议上，来自Sangamo 治疗公司（Sangamo Therapeutics）的研究人员分享了一项临床试验的初步结果，该初步结果表明他们真地成功地改变了DNA，不过目前尚不清楚这种干预措施是否有助于患者。图片来自Magladem96/Wikipedia。 Sangamo 治疗公司招募的参与这项临床试验的男性包括8名亨特综合征（Hunter syndrome）患者和3名赫勒综合症（Hurler syndrome）患者。这两种疾病都是罕见的由突变引起的代谢疾病，这些突变导致男性体内缺乏降解某些多糖所需的酶。结果就是，糖分子在体内累积，从而导致器官损害，并常常导致早逝。 这些研究人员使用由病毒载体递送的锌指核酸酶（ZFN）来切割特定位置上的缺陷基因，并用正确的编码基因替换它。......阅读全文
用CRISPR成功编辑蚊子基因
蚊子是传播某些致命疾病（如登革热和疟疾）的一个重要因素，因为它们携带寄生虫和病毒，当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近，来自美国密苏里大学（MU）的研究人员，找到了一种有效的方法，来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示，这一新技术，为今后转
基因测序编辑本段发展历史
70年代末，WalterGilbert发明化学法、FrederickSanger发明双脱氧终止法手动测序，同位素标记80年代中期，出现自动测序仪（应用双脱氧终止法原理）、荧光代替同位素，计算机图象识别90年代中期，测序仪重大改进、集束化的毛细管电泳代替凝胶电泳2001年完成人类基因组框架图
斑马鱼基因编辑技术介绍
斑马鱼又叫蓝条鱼，因为其体表有暗蓝色和银色的类似于斑马一样的条纹而命名。斑马鱼属于鲤科鱼类，同属鲤科的还有我们十分熟悉的鲤鱼、鲫鱼等。斑马鱼的体型较小，成鱼体长约4-6厘米，而且成鱼常年产卵且产卵量大，可达300-1000粒，还是体外受精并发育，因此十分适合进行实验室的大规模养殖与筛选。斑马鱼这种原
新基因编辑工具SeekRNA面世
科技日报北京6月23日电 （记者刘霞）“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程
巴西培育基因编辑“供体猪”
据美国科学促进会（AAAS）旗下eurekalert！网站11日消息，巴西科学家在伦敦举行的一项活动中报告说，他们正尝试用基因编辑技术培育可用于异种器官移植的“供体猪”，以便未来可以扩大供人类移植的器官供应量。目前这一研究仍处于初始阶段，但他们将致力减少异种器官移植排异反应。 所谓异种移植，即
新基因编辑工具SeekRNA面世
“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程并减少错误。相关论文发表于新一期《自然
基因编辑到底是什么
CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列，引导Cas9对结合位点进行剪切，产生DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB），机体自身通过非同源重组（non-homologousendjoining，NHEJ）的方
CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术
精准基因编辑技术的意义
2012年，卡彭蒂耶和杜德娜发明了精准基因编辑技术，使编辑基因更快、更准、更简单。不仅可以修“改”生命之书中DNA序列的任意片段，甚至可以精确改变单一碱基。基因测序技术是合成生物学的三大底层技术之一。“读、写、改”分别对应了基因测序、基因合成和基因编辑。读，指如何读取生命信息，对应了基因测序技术。写
基因编辑技术的用途介绍
1、基因功能研究随着人类基因组测序的基本完成，许多新基因被发现，这些新基因的功能和作用需要进一步的研究来确定。其中，基因敲除是研究基因功能的一种非常直观和有用的方法。我们可以通过基因编辑技术敲除一个基因，研究基因缺失对细胞或生物体表型或疾病的影响，从而确定基因在细胞或生物体中的功能和作用。基因编辑技
基因编辑的优点和缺点
1、优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广
新研究：精准基因编辑技术
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测，建立起基于三级结构的蛋白聚类方法，并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系，开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋白功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。新研发的碱基编辑系统具有我国自主知识产权的精准基因编辑
“基因魔剪”编辑基因更安全、更有效
10年前，我们看到了现代生物学的突破。 一位美国科学家发现，对Cas9蛋白的操纵产生了一种几乎可在科幻电影里展现的基因技术：CRISPR。把它想象成一把“分子剪刀”，它能够切割和编辑人类、动物、植物、细菌甚至病毒的DNA。它的潜力巨大、用途广泛，涵盖了从遗传性疾病的消除到能够抵御气候变化作
英科学家申请用基因编辑技术编辑人类胚胎
基因编辑领域最热门的技术——CRISPR很快将被用于研究人类胚胎。近日，一个英国监管委员会评估了一项敲除几天大胚胎中发育基因的申请。在一场新闻发布会上，伦敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人员Kathy Niakan讨论了其提议项目背后的基本原理，并且希望这些研究或许有一天能改善对不孕症的治疗。
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
全新「碱基编辑器」：不用「切割」也能精准编辑基因
原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了，华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要：CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」，可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应，变成另一种
基因编辑技术向遗传病宣战－明年或启动临床试验
据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道，生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点，即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司（CRISPR Therapeuics）日前表示，他们计划在人身上测试这一想法，现在已准备就绪。图片来源于网络 这家初创公司
博雅辑因提交国内首个CRISPR基因编辑疗法临床试验申请
2020年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加
CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，治疗地中海贫血
CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。今年8月底，在GEN官网发布的“全球十大基因编辑企业”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的总收入位列其中。 201
－瑞金医院找到人体肥胖基因
小鼠去除LGR4基因后能量消耗和新陈代谢增加，体重减轻 未来，肥胖者可能不再需要为减肥烦恼。早报记者昨日从瑞金医院获悉，由宁光教授领衔的内分泌科团队对肥胖有了新发现，通过调节小鼠体内LGR4基因开关，可以影响肥胖的发生。 调查了千余名肥胖者 随着大众对健康的关注度越来越高，肥胖
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
基因“精准”编辑新机制揭示
4月21日，《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作，将人类战胜癌症等疑难疾病梦想
基因编辑－让你健康又聪明
由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作，它又被形象地称为“基因剪刀”。 研究表明，智商与基因有关。 之前的研究认为，一个人越聪明，其体内基因变异就越多，但近日，英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象，对他们进行遗传学分析后发现，智商越高的人，其体
基因编辑技术让奶牛不长角
在美国，每年近80%的奶牛的角要被移除，以保护操作工人和其他奶牛。不过，这一做法既痛苦又昂贵，因此受到动物权益保护者越来越多的关注。 如今，科学或许能施以援手：一群研究人员日前宣称，他们成功编辑了奶牛基因组，能使奶牛不长角。科学家利用转录激活子样效应因子核酸酶DNA编辑技术，将一种同不长角存在
基因编辑用于HIV治疗显现希望
基因疗法最近经历了一次复兴，该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用，所以研究人员操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常，即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好，但是它们往往将HIV“储存库”藏匿，该
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
FT社评：胚胎基因编辑值得肯定
首例为了防止遗传疾病传播而对人类胚胎进行“基因编辑”的成功实验在上周宣布，这是生物技术领域的一块里程碑。人类获得了设计自身进化的力量——通过将会传给子孙后代的基因改变。 多数科学家正确地欢迎由一个美国团队在与韩国和中国同事合作下取得的这项成就，视其为一个实验杰作。研究人员利用基因编辑技术CRI
CRISPR：基因编辑刚初出茅庐
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
动物基因编辑在争议中走来
为期两天的美国国家科学院（NAS）研讨会日前在华盛顿举行。会议披露了科学家、伦理学家和监管者就推动动物基因组编辑向前发展的最好方法达成一致还有多远。此次研讨会紧随去年12月召开的人类基因组编辑NAS峰会而来，但并未吸引太多关注，尽管它产生了更加直接的监管和科学上的影响。会议还有可能塑造这些技术或