展现CRISPR潜力：研究团队合作找到潜在新靶点
CRISPR-Cas9基因编辑技术自问世以来，得到了学术界与产业界的极大关注。因其在基因组编辑上的便捷性和实用性，许多研发人员正在积极应用这一重磅技术，助力创新靶点的发现。2019年1月，在癌症领域知名的《Leukemia》期刊上，由上海科技大学、哈佛大学和药明康德主导的研究团队就为我们带来了绝佳案例：通过CRISPR-Cas9进行全基因组筛选，找到了一个有望增强免疫调控类药物疗效的潜在靶点，用以多发性骨髓瘤的治疗。我们也很高兴地看到来自药明康德肿瘤和免疫部的周文荣博士、彭镇刚博士和仓勇博士共同领导了这项研究，其中周文荣博士和仓勇博士分别是该研究的共同第一作者和通讯作者。 多发性骨髓瘤是一种病发于骨髓的血液癌症，在所有癌症病例中约占1%。目前，这种癌症有多类治疗方案，包括了自体干细胞移植、免疫调控类药物、蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体、以及组蛋白去乙酰化酶抑制剂等。尽管这些具有不同机理的治疗方案极大改善了患者的预后，多发性骨髓......阅读全文
科学家发现肾癌潜在治疗靶点
日前，一种针对具有相同遗传变异的肾癌的潜在治疗靶点被发现，科学家们已知这种遗传变化能够导致血管过多，这有助于为肿瘤提供营养。这项最新发现展示出一种潜在的新型癌症驱动通路，相关研究结果7月20日发表在《科学》期刊上。 靶向治疗.gif 据了解，这项新的研究由来自中国同济大学、复旦大学
科学家发现肾癌潜在治疗靶点
辉瑞公司6日宣布，全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂爱博新(哌柏西利, palbociclib)，已于7月31日获得国家药监局批准。 据介绍，爱博新适用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，应与芳香化酶抑制剂联合使用作为
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
北大Cell－Research发表CRISPR新成果
线粒体是细胞内的能源工厂，负责为细胞提供必要能源。线粒体未折叠蛋白质反应（UPRmt）是一种保护性程序，可以修复线粒体的功能障碍。神经元在UPRmt的系统性调节中起到了核心作用，但人们还不清楚神经系统感知线粒体压力在远端组织诱导UPRmt的具体机制。 北京大学的研究人员最近在Cell Rese
CRISPR先驱Science发表新成果
来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA，预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。 文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士。Do
CRISPR新应用：寻找基因调控元件
人体内所有的组织都是由蛋白质构成的，每一种蛋白质都是由人类基因组中一段DNA“编码”的。 但是这些编码区仅占基因组的大约百分之1，而分散在基因组中的其他百分之99的序列，参与了调节基因的表达，或决定哪些编码区将被翻译成蛋白质，以及何时被翻译。 1月25日在《Nature Biotechnol
Science：CRISPR女神发表新成果
Jennifer Doudna(左) 来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA，预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。 文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jenni
Nature：CRISPR技术开拓新的疆域
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组
张锋Nature发布CRISPR新成果
波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现，改变一小段DNA可以避开镰状细胞病（SCD）背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》（Nature）杂志上的新发现，为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。 Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stu
研究发现非酒精性脂肪肝新的潜在治疗靶点
近日，温州医科大学药学院李校堃院士团队黄志锋课题组联合温州医科大学附属第一医院陈永平团队在国际肝脏病学权威期刊《肝脏病学》（Hepatology）在线发表最新研究成果，阐明FGF4是一种肝脏内源性保护因子及非酒精性脂肪肝疾病（NAFLD/NASH）的新型生物标记物，并证明重组FGF4蛋白
新的色氨酸代谢酶，为肿瘤免疫治疗提供潜在靶点
根据顶尖学术杂志《细胞》上最近刊登的一项新研究，来自德国癌症研究中心（German Cancer Research Center，DKFZ）和柏林健康研究所（Berlin Institute of Health，BIH）的科学家在多种类型的癌症中发现，肿瘤细胞大量产生一种名为IL4I1（Inte
我国科学家发现肝细胞癌精准治疗的潜在新靶点
英国《自然》杂志28日凌晨在线发表我国科学家在基础研究领域的一项重大科研成果——蛋白质组学国家重点实验室贺福初院士团队、钱小红研究员团队联合复旦大学附属中山医院樊嘉院士团队、北京大学肿瘤医院邢宝才教授团队在早期肝细胞癌蛋白质组研究领域取得重大突破，他们测定了早期肝细胞癌的蛋白质组表达谱和磷酸化蛋
研究发现非酒精性脂肪肝新的潜在治疗靶点
近日，温州医科大学药学院李校堃院士团队黄志锋课题组联合温州医科大学附属第一医院陈永平团队在国际肝脏病学权威期刊《肝脏病学》（Hepatology）在线发表最新研究成果，阐明FGF4是一种肝脏内源性保护因子及非酒精性脂肪肝疾病（NAFLD/NASH）的新型生物标记物，并证明重组FGF4蛋白可显著遏制代
PCMR：新研究为黑色素瘤精准治疗提供潜在靶点
一旦肿瘤消耗完原发灶所有的氧气和营养成分就会向身体其他部位发生转移寻找更多营养供给。来自美国NIH的研究人员对HIF1a进行了新的研究，该分子在许多种癌症中发挥氧气和营养成分感受器的作用。他们发现了40个新基因能够被 HIF1a开启或关闭，10个基因与黑色素瘤从原发灶向身体其他部位转移所需要的时
爱泼斯坦巴尔病毒相关肿瘤的治疗潜在的新靶点
爱泼斯坦-巴尔病毒(Epstein-Barr virus，EBV)是一种大的双链DNA病毒，属于γ疱疹病毒亚科。作为第一个被发现的人类致癌病毒，EBV约占全世界所有癌症病例的1.5%，包括淋巴癌和上皮癌。与EBV感染关系最密切的恶性肿瘤是未分化鼻咽癌(NPC)。 近日，中山大学肿瘤中心的研究者
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
量子点单分子成像助力CRISPR机制研究
量子点（Quantum dots）做为无机合成的纳米材料，具有超越传统荧光染料的独特光学性质，比如荧光亮度高、无需避光、不会淬灭，是新一代的优质荧光探针。单分子成像（single-molecule imaging）技术中，将荧光探针用于单分子标记，要求荧光亮度高以满足灵敏度和分辨率的需求，同时要求观
蠕虫基因组研究发现潜在药物靶点
研究人员在对一种特殊的寄生性蠕虫的基因组研究后发现决定其抗药性的基因。他们定位了捻转血矛线虫相关基因并确定了五种其生存必须的酶。其中有两种已经被用作药物靶点，另外三种有希望用于开发新的抗寄生虫药物。
治疗慢性肝脏疾病的新型潜在药物靶点
近日，一篇发表于Science Translational Medicine的研究报告中，来自昆士兰大学的科学家们通过研究鉴别出了治疗慢性肝脏疾病的可能性药物靶点，文章中，研究人员发现了与慢性肝脏疾病进展相关的特殊基因。 研究者表示，透明质酸（HA，hyaluronan）分子能作为肝脏疾病的标
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
两年前，一个缩写为CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律间隔成簇短回文重复序列）的基因编辑工具横空出世，席卷了许多实验室。而在这一系统被开发的数亿年前，细菌和古细菌就利用其非常精确的对几乎每个基因组中
CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”，目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文，例如：Science综述：CRISPR-Cas9系统的历史和未来；北大魏文胜最新发表CRISPR综述。 最近，来自美国加州大学伯克利分校和
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家，突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下 现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院，“我总是不得不从零开始，亲自构建新的实验室，”她说。45岁之前Charpentier还无法雇
NatureMethods发布CRISPR新技术：CRISPRX
斯坦福大学遗传学系，药理学系的几位学者合作，开发出了一种为原位蛋白质工程重利用体细胞超突变的新技术―― CRISPR-X ，这将能帮助科学家们创建复杂的原始遗传突变文库，分析完善蛋白质工程。这一研究成果在线公布在10月31日的Nature Methods杂志上，文章的通讯作者是斯坦福大学Micha
Nature：利用CRISPR筛选出潜在的黄病毒药物靶标
在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学医学院和宾夕法尼亚大学等机构的研究人员发现一种潜在的方法阻止寨卡病毒和类似的病毒在体内扩散的方法。相关研究结果于2016年6月17日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“A CRISPR screen defines a signal peptide pr
发现抗抑郁新靶点
近日，挪威医学科学家利用脑内基因治疗操纵一个新的靶点发现了一种新的治疗抑郁症的方法。 研究人员通过小鼠体内实验发现，降低HCN通道蛋白的含量可以减轻抑郁症状，如果能够在人体内也有相同的效果，那么这项发现提供了一个新的治疗靶点，可以拯救成千上万名对现有疗法治疗不佳的抑郁症患者。 “现有的治疗方
我国学者发现肠癌新生物标记物和潜在精准治疗新靶点
中山大学附属第六医院近日传来喜讯，该院汪建平教授团队与美国排行第一的癌症中心——德州大学MD安德森癌症中心李孟鸿教授共同合作的研究成果日前在国际肿瘤学顶尖杂志《Cancer Cell》（《癌细胞》）正式发表，且中山六院为第一作者单位和通讯作者单位。该研究成果发现了新的肠癌生物标记物和潜在精准治疗
老年痴呆症潜在新靶点，副作用更少－前景更光明
阿拉巴马大学伯明翰分校(UAB)的科学家们发现了大脑中的一种酶，这种酶可能是治疗阿尔茨海默病和其他痴呆症的潜在靶点。 研究人员认为，这种被称为 LIMK1的丝氨酸/苏氨酸激酶，可能在树突棘的降解中起到重要作用。树突棘是连接大脑神经元的物质。6月25日发表在《科学信号》杂志上的一篇论文中，研究小
哈医大学者发现心肌肥厚和心力衰竭治疗潜在新靶点
记者22日从哈尔滨医科大学获悉，因在国内外首次发现一个心肌肥厚和心力衰竭治疗的潜在新靶点，该校药理学教研室董德利教授9月中旬获美国心脏学会《高血压》杂志2013年度“顶尖论文奖”。这一奖项颁发给中国学者尚属首次。 董德利课题组重点科研方向是高血压诱发心肌肥厚的发生机制及药物作用研究。