免疫治疗里程碑！真实世界数据为TMB背书治疗获益率80.7％
免疫治疗火不火？火。 免疫治疗怎么用？现在官方认定的PD-L1似乎并不总是靠谱，NCCN则“钦点”了肿瘤突变负荷（TMB）作为预测免疫治疗效果的生物标志物。 这下该没问题了吧，岂知又有人问，这都是基于临床试验数据得出的结论，入组条件控制得那么好，谁知道真上了临床能不能行？ 好，要真实世界数据是吧，求锤得锤，如你所愿。 本周JAMA发表了一项最新研究[1]，结合真实世界患者的电子病历（EHR）和Foundation Medicince的全面基因组测序分析（CGP）数据得出结论，以20 mutations/Mb为界，高TMB晚期非小细胞肺癌患者经PD-1/L1治疗中位总生存期（OS）达16.8个月，接近低TMB患者的的两倍（vs 8.5个月）！同时，高TMB患者的治疗持续时间更长，治疗获益率达到80.6%。 此外，研究者还分析了其他非小细胞肺癌常见的致癌突变，结合NCCN的治疗推荐，进行了相应靶向治疗的晚期患者大幅度延......阅读全文
免疫治疗里程碑！真实世界数据为TMB背书－治疗获益率80.7％
免疫治疗火不火？火。 免疫治疗怎么用？现在官方认定的PD-L1似乎并不总是靠谱，NCCN则“钦点”了肿瘤突变负荷（TMB）作为预测免疫治疗效果的生物标志物。 这下该没问题了吧，岂知又有人问，这都是基于临床试验数据得出的结论，入组条件控制得那么好，谁知道真上了临床能不能行？ 好，要真实世界数
真实世界证据支持药物监管
1月7日，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。 这被认为是里程碑事件，真实世界研究（ RWE）将会是药品研发的重要方向。 对于新药， RWE可以在一定程度上减少3期临床试验的成本；对于扩适应证的药品，可以直接免去3期临床试验。 罕见病药物准入、广谱药物（例如
初探TAF的真实世界应用表现
当前，富马酸丙酚替诺福韦（TAF）、富马酸替诺福韦二吡呋酯（TDF）和恩替卡韦（ETV）是欧美指南[1，2]推荐用于慢性乙型肝炎（CHB）治疗的一线口服核苷（酸）类似物（NA）。并且指南还建议，在伴有肾功能不全或骨病或存在肾功能不全或骨病风险的患者应优先考虑使用TAF或ETV，若这类患者正在使用TD
科学教育：去触碰真实的世界
今年教育部“双减”政策的出台，有力打击了校外教育培训市场的无序膨胀，把更多自由学习、探索的时间和空间交还给了学生们。正是围绕“双减”背景，有关青少年科学教育的新思路、新模式的探索受到了越来越多的关注。 目前，面向青少年科学素养提升的科学教育缺少了什么，未来还将承担怎样的使命和责任？功利主义教育的
真实世界的研究—前瞻性研究
真实世界研究（RWS）起源于实用性临床试验，是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）基础上，根据患者的实际病情和医院非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。与证据等级极高的RCT相比，RWS涵盖的范围更广，除治疗研究之外，还可
人工原始细胞探索真实细胞
人工原始细胞有一层蛋白质皮肤（蓝色），内涵独立的液滴（黄色），其功能类似于细胞器。图片来源：中科院化学研究所乔燕 中国科学院化学研究所研究员乔燕、北京化工大学教授林艺扬与合作者人工设计了一款原始细胞，这种由蛋白质构成的囊中，填充着类似于细胞子结构的微小液滴，与活细胞类似，可对环境的变化做出
真实世界证据推进公共卫生发展
9月19日，FDA局长Dr.Scott Gottlieb在美国国家科学院举办的研讨会上表示，FDA将很快提供更明确的意见，指导在药物开发方面如何使用真实世界的证据，同时也指出需要医药界充分认识到其中的困难与风险。 译者按：本次Dr.Scott Gottlieb讲话中，不但明确了FDA会大力推动
“真实世界研究”发布通络药疗心血管病真实作用的新数据
“真实世界研究”发布通络药物治疗心血管病真实作用的新数据 科学网讯 (记者 高长安 彭碧瑶) 近日在山东济南举行的第十四届国际络病学大会上，来自上海长征医院吴宗贵教授在大会冠心病与动脉粥样硬化分论坛上介绍了中药通心络胶囊治疗心绞痛“真实世界研究”概况。吴教授表示，“真实世界研究”的数据显示：患
真实世界研究可有效管理血栓性疾病
近日，中国医学科学院阜外医院内科副主任荆志成就《血栓管理中的真实世界》在北京拜耳中心进行了学术演讲，并介绍了真实世界阜外医院血栓中心处理急性肺栓塞的临床实践。 利伐沙班治疗急性肺栓塞的安全性和有效性早已被诸多临床实验证实，并且得到2014ESC肺栓塞诊疗指南的推荐，但因真实世界中临床数据的缺失
超十万肿瘤患者数据证明：TMB预测免疫治疗疗效靠谱
随着免疫检查点抑制剂在我国的获批上市，免疫治疗大大改变了传统的肿瘤治疗策略。但是目前差不多只有20%-40%的肿瘤患者可以从免疫治疗中获益。要想筛选出最佳获益人群，就要做到知己知彼，通过标志物了解肿瘤和自身免疫系统的状态。近日，一项评估了45项临床研究、103078例肿瘤患者数据的研究为TMB与
FDA意将真实世界研究取代传统临床试验
有专家称，真实世界研究（Real-World Study，以下简称RWS）将是未来研究的趋势，相对随机对照试验（Randomized Controlled Trial，以下简称RCT）而言，RWS的研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映研究的情况。 RWS代表未来研究趋势？ RWS是起
首次使用真实世界数据预测临床试验结果
真实世界数据（RWE）能够替代临床试验支持美国FDA的监管批准么？美国FDA与哈佛大学布莱根妇女医院（Brigham and Women's Hospital）和Aetion公司将合作解答这一问题。今日，美国FDA扩展了与布莱根妇女医院和Aetion公司的合作，将使用RWE预测7项仍在进
打通“数据”变成“证据”－－探索真实世界医疗应用体系建设
真实世界医疗大数据有几个特征：一是数据本身是来自于常规实践，二是数据量确实很大，三是它主要解决的是医疗实践和卫生管理决策的问题，当然也包括其他问题。医院电子病历数据、患者登记、区域医疗健康大数据等等都属于真实世界医疗大数据的范畴。 真实世界证据（RWE）成为循证医学研究最佳证据 需要强调的是
强强联手，利用真实世界数据协助临床试验设计
日前，美国安进（Amgen）公司宣布与精准医疗公司Syapse达成合作，将通过挖掘真实世界数据，寻找洞见支持癌症药物研发。 据悉，Syapse公司是一家通过整合原先碎片化的临床、分子、治疗和健康后果数据，帮助医生选择最适合患者的精准医疗手段的生物技术公司。该公司的Syapse数据共享网络，汇集
英国医学科学院发布《真实世界证据》报告
近日，英国医学科学院发布与英国医药产业界协会（ABPI）合作的报告——《真实世界证据》（Real world evidence）。该报告是英国医学科学院2015 年9 月举办的“真实世界证据”论坛的摘要内容，旨在探讨真实世界证据在监管决策和健康技术评估决策中的可行性、相关挑战和对策。 关于真实
我国首个境内真实世界数据医疗器械获批上市
3月26日，国家药监局经审查，批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”注册。 为推进我国医疗器械审评审批制度改革，探索将临床真实世界数据用于医疗器械产品注册，2019年6月，国家药监局与海南省政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作。该产品是试点的第一个产品，在注册中使用了在海南博鳌乐城先行
同属“真实世界”，RWR、RWE和RWD都一样吗？
真实世界研究(RWR)作为一种研究理念，提出至今，日益得到认可与共识，并逐渐运用到临床医疗决策领域。由此衍生的真实世界数据(RWD)、真实世界证据(RWE)也成为医疗卫生决策者、执业者、研究者、医药企业共同关注的对象。那么问题来了，同属“真实世界”，RWD、RWE和RWR都一样吗？三者关系如何？来跟
阿尔茨海默病真实世界研究取得重要进展
近日，由广州医科大学神经科学研究所所长、附属第二医院神经内科主任刘军牵头，全国21家中心共同完成的仑卡奈单抗真实世界研究（SAIL研究）取得重要成果。相关成果发表于《阿尔茨海默病与痴呆症》。阿尔茨海默病（AD）是引起痴呆的最常见病因，其核心病理特征为大脑中β淀粉样蛋白（Aβ）的异常沉积。仑卡奈单抗旨
－解密：干细胞研究的真实现状
近年来人们对干细胞的关注已经到了一种难以置信的程度。事实上，在临床领域干细胞确实占据着一个非常重要的地位，干细胞在造血和免疫病理学领域已经取得了良好的成效，但是，在现阶段，干细胞在神经系统、心脏病和代谢紊乱等其他领域仍处在试验的初级阶段。 近日，意大利米兰大学（University of Mi
儿童药、经典名方、中药临床研发将接受真实世界数据
1月7日，国家药监局正式发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。其中，主要包括真实世界研究的相关定义、真实世界数据的来源和适用性、真实世界证据支持药物监管决策、真实世界研究的基本设计、真实世界证据的评价、与审评机构的沟通交流六个部分，并附有相关的词汇表、示例、常用统计分析方法
香港大学真实世界研究，加强针，降低90％新冠死亡
新冠病毒，通常通过呼吸道感染人类，并造成呼吸系统和人体各个器官的损伤。自2019年底首次爆发至今，新型冠状病毒对世界经济、社会造成极大的负面影响。 2021年底，随着Omicron袭击香港，在2022年的前3个月里，香港在由Omicron毒株引发的新一轮新冠疫情中死了近6000人，创下了自新冠
细胞免疫细胞免疫
几乎所有的细胞表面都有MHC-I,CD8+T细胞能识别细胞表面的MHCI+抗原复合物，识别后进行攻击。 根据功能不同T细胞可分为三类，其表面均有相应的受体，具有抗原特异性：细胞毒性T细胞（Cytotoxic T cells，Tc）、辅助性T细胞(helper T cells,TH）、抑制性T细
TMB单组分显色液使用说明
产品简介:目前酶免疫分析（EIA)技术，已被广泛应用于抗原，半抗原或抗体的定量或定性检测分析。辣根过氧化物酶（HRP)及其偶联物是酶联免疫分析技术中常用的一种酶，由于3,3',5,5'-四甲基联苯胺（TMB)在HRP的显色反应体系中，比其它色原具有更高的灵敏度且无至癌性而被广泛应用。
利用真实世界数据，验证癌基因组学特征与临床结果联系
近日，在一项发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上的最新研究中，来自美国Flatiron Health和Foundation Medicine公司的研究人员利用大型临床基因组学数据库，证实了以前已知的非小细胞肺癌（NSCLC）患者基因组学特征与临床结果的联系，并证明了利用病人日常护理过程中获得的
三位FDA前任局长共同呼吁：扩展真实世界证据的应用
近日，三位FDA前任局长在联合署名的一份报告中，呼吁扩展真实世界证据（real world evidence，RWE）在监管与支付决策中的应用。在肯定RWE在监管决策中取得进展的同时，他们分析了RWE真正投入运用所面临的障碍，并提出了消除这些障碍，取得进一步进展的途径。 在报告序言中，3位FD
科学家首次在多癌种中证实TMB可预测免疫治疗效果
今天，癌症免疫治疗又迎来新的突破。 由纪念斯隆-凯特林癌症中心（MSKCC）的大牛科学家Luc G. T. Morris、Timothy A. Chan和David B. Solit主导的研究，分析了7033名癌症患者涉及10个癌种的数据，证实肿瘤突变负荷（TMB）高与接受免疫治疗患者更好的总
科学家首次在多癌种中证实TMB可预测免疫治疗效果
近日，癌症免疫治疗又迎来新的突破。 由纪念斯隆-凯特林癌症中心（MSKCC）的大牛科学家Luc G. T. Morris、Timothy A. Chan和David B. Solit主导的研究，分析了7033名癌症患者涉及10个癌种的数据，证实肿瘤突变负荷（TMB）高与接受免疫治疗患者更好的总
Nature论述：单细胞基因组学揭开“免疫新世界”
人类对生命的好奇，从来没有减退。一个多世纪以来，科学家们一直试图解析构成我们机体的成千上万亿个细胞，从一米长的神经元到8微米宽的红细胞。他们希望从中找到解析重要生理、病理过程，挖掘重要的细胞类型和信号通路。 但是，过去几十年，包括荧光抗体标记技术、DNA和RNA测序技术等在内的研究工具却不能解
利用真实世界研究数据开展妊娠合并心脏病患者精准预测
ACOG 2019年的数据显示，妊娠期心脏疾病发病率为1%～4%，病死率约为5%，是导致孕产妇死亡的重要死因［1］。随着中国“二孩”政策全面放开，高龄、妊娠合并心脏病患者发生率有所上升，如何改善产科质量、进一步降低妊娠合并心脏病患者的病死率，是值得研究的临床新课题。降低妊娠合并心脏病患者病死率，
药物经济学：真实世界大数据分析已成未来研究方向
刚刚落幕的第22届国际药物经济学与结果研究大会是历年来规模最大的一次。会议期间，举办了24个问题小组(issue panel)专场、24个专题讨论会(workshop)、12个论坛(forum) 和9个教育座谈会(educational symposia)。从大会的主要报告内容可以看到药物经济学